Ranibizumab-injeksjoner for å behandle retinale svulster hos pasienter med Von Hippel-Lindau syndrom

Denne studien vil undersøke om stoffet ranibizumab kan bremse eller stoppe veksten av angiomer (blodkarsvulster) hos pasienter med Von Hippel-Lindau syndrom (VHL). Angiomer utvikles vanligvis bak i øyet på netthinnen og synsnerven hos pasienter med VHL. Selv om disse svulstene ikke er kreft, kan de forårsake betydelig synstap. Nåværende behandlinger, inkludert laserterapi, kryoterapi og vitrektomi, er kanskje ikke vellykket eller mulig for alle pasienter. Ranibizumab reduserer produksjonen av VEGF, en vekstfaktor som er viktig for dannelsen av nye blodårer og som er forhøyet hos pasienter med VHL. Foreløpige funn fra andre studier tyder på at ranibizumab kan redusere retinal fortykkelse forårsaket av kar- og tumorvekst og forbedre synet.

Pasienter 18 år og eldre med retinal angiom på grunn av VHL i ett eller begge øyne og sentralt synstap på 20/40 eller dårligere kan være kvalifisert for denne studien. Deltakerne gjennomgår følgende tester og prosedyrer:

• Sykehistorie, fysisk undersøkelse, elektrokardiogram (EKG) og blodprøver.
• Øyeundersøkelse, inkludert øyetrykkmåling og utvidelse av pupillene for å undersøke netthinnen.
• Fluorescein angiografi for å evaluere øyets blodårer. For denne testen injiseres et gult fargestoff i en armvene og går til blodårene i øynene. Bilder av netthinnen er tatt med et kamera som blinker et blått lys inn i øyet. Bildene viser om noe fargestoff har lekket fra karene inn i netthinnen, noe som indikerer mulig blodkarabnormitet.
• Optisk koherenstomografi for å måle retinal tykkelse. Øynene undersøkes gjennom en maskin som produserer tverrsnittsbilder av netthinnen. Disse tiltakene gjentas i løpet av studien for å bestemme eventuelle endringer i retinal fortykkelse.
• Stereoskopisk fargefundusfotografering for å undersøke baksiden av øyet. Pupillene utvides med øyedråper for å undersøke og fotografere baksiden av øyet.
• Elektroretinogram (ERG) for å måle elektriske responser generert fra netthinnen. For denne testen sitter pasienten i et mørkt rom i 30 minutter med lappet på øynene. Deretter teipes en liten sølvskiveelektrode til pannen, øyelappene fjernes, øyeoverflaten blir bedøvet med øyedråper og kontaktlinser plasseres på øynene. Pasienten ser inn i en åpen hvit globus som sender ut en serie lysglimt i omtrent 20 minutter. Kontaktlinsene registrerer små elektriske signaler generert av netthinnen når lyset blinker.
• Ranibizumab-injeksjoner for å behandle okulære angiomer. Ranibizumab injiseres gjennom en nål inn i øyets glasslegeme (gellignende stoff som fyller innsiden av øyet). Sju injeksjoner gis over en 28-ukers periode. Før hver injeksjon blir overflaten av øyet bedøvet med bedøvende øyedråper. Dette etterfølges av injeksjon av et annet bedøvelsesmiddel i den nedre delen av øyet i det klare vevet som omgir det hvite i øyet. Etter noen minutter injiseres ranibizumab i glasslegemet. Pasienter får ranibizumab-injeksjoner ved første besøk (under innrullering) og igjen 4, 8, 12, 16, 20 og 24 uker etter den første injeksjonen. Ved det 28 uker lange besøket vil legen avgjøre om ytterligere behandling er nødvendig. Pasienter kan fortsette å ha injeksjoner hver 4. uke inntil 1 års oppfølging (54 uker).

Ved hvert injeksjonsbesøk gjentar deltakerne de fleste av testene beskrevet ovenfor for å evaluere responsen på behandlingen og kommer tilbake en uke senere for en ny øyeundersøkelse.