Ranibizumab-injektioner til behandling af retinale tumorer hos patienter med Von Hippel-Lindau syndrom

Denne undersøgelse vil undersøge, om lægemidlet ranibizumab kan bremse eller stoppe væksten af ​​angiomer (blodkartumorer) hos patienter med Von Hippel-Lindau syndrom (VHL). Angiomer udvikles almindeligvis bag i øjet på nethinden og synsnerven hos patienter med VHL. Selvom disse tumorer ikke er kræftfremkaldende, kan de forårsage betydeligt synstab. Nuværende behandlinger, herunder laserterapi, kryoterapi og vitrektomi, er muligvis ikke vellykkede eller mulige for alle patienter. Ranibizumab nedsætter produktionen af ​​VEGF, en vækstfaktor, der er vigtig for dannelsen af ​​nye blodkar, og som er forhøjet hos patienter med VHL. Foreløbige resultater fra andre undersøgelser tyder på, at ranibizumab kan reducere retinal fortykkelse forårsaget af kar- og tumorvækst og forbedre synet.

Patienter på 18 år og ældre med retinale angiomer på grund af VHL i det ene eller begge øjne og centralt synstab på 20/40 eller værre kan være kvalificerede til denne undersøgelse. Deltagerne gennemgår følgende tests og procedurer:

• Sygehistorie, fysisk undersøgelse, elektrokardiogram (EKG) og blodprøver.
• Øjenundersøgelse, herunder øjentryksmåling og udvidelse af pupillerne for at undersøge nethinden.
• Fluorescein angiografi for at evaluere øjets blodkar. Til denne test injiceres et gult farvestof i en armvene og rejser til blodkarrene i øjnene. Billeder af nethinden tages ved hjælp af et kamera, der blinker et blåt lys ind i øjet. Billederne viser, om der er sivet farvestof fra karrene ind i nethinden, hvilket indikerer mulig blodkarabnormitet.
• Optisk kohærenstomografi til måling af nethindens tykkelse. Øjnene undersøges gennem en maskine, der producerer tværsnitsbilleder af nethinden. Disse foranstaltninger gentages under undersøgelsen for at bestemme eventuelle ændringer i nethindens fortykkelse.
• Stereoskopisk farvefundusfotografering for at undersøge øjets bagside. Pupillerne udvides med øjendråber for at undersøge og fotografere bagsiden af ​​øjet.
• Elektroretinogram (ERG) til at måle elektriske reaktioner genereret inde fra nethinden. Til denne test sidder patienten i et mørkt rum i 30 minutter med hans eller hendes øjne lappet. Derefter tapes en lille sølvskiveelektrode til panden, øjenlapperne fjernes, øjets overflade bedøves med øjendråber, og kontaktlinser placeres på øjnene. Patienten ser ind i en åben hvid globus, der udsender en række lysglimt i cirka 20 minutter. Kontaktlinserne registrerer små elektriske signaler, der genereres af nethinden, når lyset blinker.
• Ranibizumab-injektioner til behandling af okulære angiomer. Ranibizumab injiceres gennem en nål ind i øjets glaslegeme (gellignende stof, der fylder øjets inderside). Syv injektioner gives over en 28-ugers periode. Før hver injektion bedøves øjets overflade med bedøvende øjendråber. Dette efterfølges af injektion af et andet bedøvelsesmiddel i den nederste del af øjet i det klare væv, der omgiver det hvide i øjet. Efter et par minutter injiceres ranibizumab i glaslegemet. Patienterne får ranibizumab-injektioner ved det første besøg (under indskrivning) og igen 4, 8, 12, 16, 20 og 24 uger efter den første injektion. Ved det 28 uger lange besøg vil lægen afgøre, om der er behov for yderligere behandling. Patienter kan fortsætte med at få injektioner hver 4. uge indtil 1 års opfølgning (54 uger).

Ved hvert injektionsbesøg gentager deltagerne de fleste af de ovenfor beskrevne tests for at evaluere responsen på behandlingen og vender tilbage en uge senere til endnu en øjenundersøgelse.