Iniezioni di ranibizumab per il trattamento dei tumori della retina nei pazienti con sindrome di Von Hippel-Lindau

Questo studio esaminerà se il farmaco ranibizumab può rallentare o arrestare la crescita degli angiomi (tumori dei vasi sanguigni) nei pazienti con sindrome di Von Hippel-Lindau (VHL). Gli angiomi si sviluppano comunemente nella parte posteriore dell'occhio sulla retina e sul nervo ottico nei pazienti con VHL. Sebbene questi tumori non siano cancerosi, possono causare una significativa perdita della vista. I trattamenti attuali, tra cui la terapia laser, la crioterapia e la vitrectomia, potrebbero non avere successo o essere possibili per tutti i pazienti. Ranibizumab riduce la produzione di VEGF, un fattore di crescita importante per la formazione di nuovi vasi sanguigni e che è elevato nei pazienti con VHL. I risultati preliminari di altri studi suggeriscono che il ranibizumab può ridurre l'ispessimento della retina causato dalla crescita di vasi e tumori e migliorare la vista.

I pazienti di età pari o superiore a 18 anni con angiomi retinici dovuti a VHL in uno o entrambi gli occhi e perdita della visione centrale di 20/40 o peggiore possono essere ammissibili a questo studio. I partecipanti sono sottoposti ai seguenti test e procedure:

• Anamnesi, esame fisico, elettrocardiogramma (ECG) ed esami del sangue.
• Visita oculistica, compresa la misurazione della pressione oculare e la dilatazione delle pupille per esaminare la retina.
• Angiografia con fluoresceina per valutare i vasi sanguigni dell'occhio. Per questo test, un colorante giallo viene iniettato in una vena del braccio e viaggia verso i vasi sanguigni negli occhi. Le immagini della retina vengono scattate utilizzando una fotocamera che fa lampeggiare una luce blu negli occhi. Le immagini mostrano se qualche colorante è fuoriuscito dai vasi nella retina, indicando una possibile anomalia dei vasi sanguigni.
• Tomografia a coerenza ottica per misurare lo spessore della retina. Gli occhi vengono esaminati attraverso una macchina che produce immagini in sezione trasversale della retina. Queste misure vengono ripetute durante lo studio per determinare i cambiamenti, se presenti, nell'ispessimento della retina.
• Fotografia stereoscopica del fondo oculare a colori per esaminare la parte posteriore dell'occhio. Le pupille vengono dilatate con colliri per esaminare e fotografare la parte posteriore dell'occhio.
• Elettroretinogramma (ERG) per misurare le risposte elettriche generate dall'interno della retina. Per questo test, il paziente siede in una stanza buia per 30 minuti con gli occhi bendati. Quindi, un piccolo elettrodo a disco d'argento viene fissato sulla fronte, le bende oculari vengono rimosse, la superficie dell'occhio viene intorpidita con colliri e le lenti a contatto vengono posizionate sugli occhi. Il paziente guarda all'interno di un globo bianco aperto che emette una serie di lampi luminosi per circa 20 minuti. Le lenti a contatto rilevano piccoli segnali elettrici generati dalla retina quando la luce lampeggia.
• Iniezioni di ranibizumab per il trattamento degli angiomi oculari. Ranibizumab viene iniettato attraverso un ago nel vitreo dell'occhio (sostanza gelatinosa che riempie l'interno dell'occhio). Vengono somministrate sette iniezioni in un periodo di 28 settimane. Prima di ogni iniezione, la superficie dell'occhio viene intorpidita con colliri anestetici. Questo è seguito dall'iniezione di un altro anestetico nella parte inferiore dell'occhio nel tessuto chiaro che circonda il bianco dell'occhio. Dopo pochi minuti, il ranibizumab viene iniettato nel vitreo. I pazienti ricevono iniezioni di ranibizumab alla prima visita (durante l'arruolamento) e di nuovo a 4, 8, 12, 16, 20 e 24 settimane dopo la prima iniezione. Alla visita di 28 settimane, il medico determinerà se è necessario un ulteriore trattamento. I pazienti possono continuare a ricevere iniezioni ogni 4 settimane fino a 1 anno di follow-up (54 settimane).

Ad ogni visita di iniezione, i partecipanti ripetono la maggior parte dei test sopra descritti per valutare la risposta al trattamento e tornano una settimana dopo per un'altra visita oculistica.