雷珠单抗注射液治疗冯·希佩尔-林道综合征患者的视网膜肿瘤

这项研究将检查他的药物雷珠单抗是否可以减缓或阻止 Von Hippel-Lindau 综合征 (VHL) 患者血管瘤（血管肿瘤）的生长。 血管瘤通常发生在 VHL 患者的视网膜和视神经的眼后部。 虽然这些肿瘤不是癌性的，但它们可能会导致严重的视力丧失。 目前的治疗方法，包括激光疗法、冷冻疗法和玻璃体切除术，可能并非对所有患者都成功或可行。 Ranibizumab 减少 VEGF 的产生，VEGF 是一种对新血管形成很重要的生长因子，在 VHL 患者中升高。 其他研究的初步结果表明，雷珠单抗可以减少由血管和肿瘤生长引起的视网膜增厚并改善视力。

18 岁及以上的一只或双眼因 VHL 而患有视网膜血管瘤且中心视力丧失 20/40 或更严重的患者可能符合本研究的条件。 参与者接受以下测试和程序：

• 病史、身体检查、心电图 (EKG) 和血液检查。
• 眼睛检查，包括测量眼压和散瞳以检查视网膜。
• 荧光血管造影评估眼睛的血管。 对于此测试，将黄色染料注入手臂静脉并传播到眼睛中的血管。 视网膜的照片是使用向眼睛中闪烁蓝光的相机拍摄的。 图片显示是否有任何染料从血管泄漏到视网膜中，表明可能存在血管异常。
• 光学相干断层扫描测量视网膜厚度。 通过产生视网膜横截面图片的机器检查眼睛。 在研究过程中重复这些测量以确定视网膜增厚的变化（如果有的话）。
• 立体彩色眼底照相检查眼睛后部。 瞳孔用滴眼液放大以检查和拍摄眼睛后部。
• 视网膜电图 (ERG) 用于测量视网膜内产生的电反应。 对于此测试，患者在黑暗的房间里坐了 30 分钟，眼睛被蒙上了。 然后，将一个小的银色圆盘电极贴在额头上，去除眼罩，用眼药水麻痹眼睛表面，并在眼睛上戴上隐形眼镜。 患者观察一个打开的白色球体内部，该球体发出一系列闪光约 20 分钟。 当光线闪烁时，隐形眼镜会感应到视网膜产生的微小电信号。
• 雷珠单抗注射液治疗眼部血管瘤。 Ranibizumab 通过针头注射到眼睛的玻璃体（充满眼睛内部的凝胶状物质）中。 在 28 周的时间内进行了七次注射。 每次注射前，用麻醉眼药水麻醉眼睛表面。 随后将另一种麻醉剂注射到眼睛下部围绕眼白的透明组织中。 几分钟后，将雷珠单抗注射到玻璃体中。 患者在第一次就诊时（登记期间）接受雷珠单抗注射，并在第一次注射后的 4、8、12、16、20 和 24 周再次接受雷珠单抗注射。 在 28 周的访问中，医生将确定是否需要进一步治疗。 患者可以继续每 4 周注射一次，直至随访 1 年（54 周）。

在每次注射访问中，参与者重复上述大部分测试以评估对治疗的反应，并在一周后返回进行另一次眼科检查。