Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Injekce ranibizumabu k léčbě nádorů sítnice u pacientů s von Hippel-Lindauovým syndromem

30. června 2017 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Pilotní studie intravitreální injekce ranibizumabu (rhuFAB V2) pro pokročilé oční onemocnění von Hippel-Lindauovy (VHL) choroby

Tato studie bude zkoumat, zda lék ranibizumab může zpomalit nebo zastavit růst angiomů (nádorů krevních cév) u pacientů s Von Hippel-Lindau syndromem (VHL). Angiom se běžně vyvíjí v zadní části oka na sítnici a zrakovém nervu u pacientů s VHL. Ačkoli tyto nádory nejsou rakovinné, mohou způsobit významnou ztrátu zraku. Současná léčba, včetně laserové terapie, kryoterapie a vitrektomie, nemusí být úspěšná nebo možná u všech pacientů. Ranibizumab snižuje produkci VEGF, růstového faktoru, který je důležitý pro tvorbu nových krevních cév a který je zvýšený u pacientů s VHL. Předběžná zjištění z jiných studií naznačují, že ranibizumab může snížit ztluštění sítnice způsobené růstem cév a nádorů a zlepšit vidění.

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 18 let a starší s angiomy sítnice v důsledku VHL na jednom nebo obou očích a ztrátou centrálního vidění 20/40 nebo horší. Účastníci procházejí následujícími testy a procedurami:

  • Anamnéza, fyzikální vyšetření, elektrokardiogram (EKG) a krevní testy.
  • Oční vyšetření včetně měření očního tlaku a rozšíření zornic k vyšetření sítnice.
  • Fluoresceinová angiografie k hodnocení krevních cév oka. Pro tento test se žluté barvivo vstříkne do žíly na paži a putuje do krevních cév v očích. Snímky sítnice jsou pořizovány pomocí fotoaparátu, který svítí do oka modrým světlem. Obrázky ukazují, zda nějaké barvivo uniklo z cév do sítnice, což ukazuje na možnou abnormalitu krevních cév.
  • Optická koherentní tomografie pro měření tloušťky sítnice. Oči se vyšetřují pomocí přístroje, který vytváří snímky sítnice v příčném řezu. Tato měření se opakují během studie, aby se určily případné změny v ztluštění sítnice.
  • Stereoskopická barevná fotografie fundu k vyšetření zadní části oka. Zornice se rozšíří očními kapkami, aby se vyšetřila a vyfotografovala zadní část oka.
  • Elektroretinogram (ERG) pro měření elektrických reakcí generovaných ze sítnice. Při tomto testu sedí pacient 30 minut v temné místnosti se zalepenýma očima. Poté se na čelo přilepí malá stříbrná kotoučová elektroda, odstraní se oční náplasti, povrch oka se znecitliví očními kapkami a na oči se nasadí kontaktní čočky. Pacient se podívá do otevřené bílé koule, která vydává sérii světelných záblesků po dobu asi 20 minut. Kontaktní čočky snímají malé elektrické signály generované sítnicí, když světlo bliká.
  • Injekce ranibizumabu k léčbě očních angiomů. Ranibizumab se injikuje jehlou do očního sklivce (gelovitá látka, která vyplňuje vnitřek oka). Během 28 týdnů se podává sedm injekcí. Před každou injekcí se povrch oka znecitliví anestetickými očními kapkami. Poté následuje injekce dalšího anestetika do spodní části oka do čiré tkáně obklopující oční bělmo. Po několika minutách je ranibizumab injikován do sklivce. Pacienti dostávají injekce ranibizumabu při první návštěvě (během zařazení) a znovu 4, 8, 12, 16, 20 a 24 týdnů po první injekci. Při 28týdenní návštěvě lékař určí, zda je potřeba další léčba. Pacienti mohou pokračovat v podávání injekcí každé 4 týdny až do 1 roku sledování (54 týdnů).

Při každé injekční návštěvě účastníci opakují většinu výše popsaných testů, aby vyhodnotili odpověď na léčbu a vrátili se o týden později na další oční vyšetření.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Von Hippel-Lindauův syndrom (VHL) je autozomálně dominantní dědičné onemocnění, při kterém se v ledvinách, nadledvinách, slinivce, mozku, míše, oku, vnitřním uchu, nadvarletích a širokém vaz. Angiom sítnice může být jedním z nejčasnějších projevů onemocnění VHL a může vést k významnému snížení zrakové ostrosti postiženého jedince. Tyto nádory zřídka spontánně regredují. Hlavní příčinou ztráty zraku je edém sítnice, konkrétně makulární edém sekundární ke zvětšení periferních retinálních angiomů nebo angiomů nalezených na optickém disku nebo kolem něj. Léčba angiomů sítnice závisí na umístění a velikosti lézí, ale typicky sestává z fotokoagulace nebo kryoterapie. Neexistuje však žádná prokázaná účinná terapie pro léčbu očních lézí VHL na nebo obklopujících optický nerv nebo lézí v periferní sítnici příliš velkých na to, aby reagovaly na tradiční terapie. Genetická mutace nalezená u onemocnění VHL up-reguluje produkci vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGF). Imunochemické studie očních lézí VHL, stejně jako dalších nalezených jinde v těle, ukazují výrazné zvýšení VEGF. Tato otevřená studie bude pilotovat použití anti-VEGF terapie, ranibizumabu (rhuFab V2) u 5 účastníků, aby se prozkoumala potenciální účinnost jako léčba retinálních angiomů spojených s VHL. Účastníci dostanou 7 intravitreálních injekcí studovaného léku během 6měsíčního období s možností až sedmi dalších injekcí ve stejné dávce a schématu během sledování po dobu maximálně 1 roku po zahájení léčby. Primárním výsledkem bude změna nejlépe korigované zrakové ostrosti o 15 nebo více písmen osm týdnů poté, co účastník dostane poslední injekci studie. Sekundárními výsledky bude snížení ztluštění sítnice a prosakování osm týdnů poté, co účastníci dostali poslední injekci studie, a nežádoucí účinky včetně lokální a systémové toxicity.

Typ studie

Intervenční

Zápis

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

    1. Účastník musí porozumět a podepsat informovaný souhlas.
    2. Účastník musí být starší 18 let.
    3. Účastník musí mít retinální angiomy sekundární k VHL na jednom nebo obou očích.
    4. Účastník musí mít buď nádory zrakového nervu, nebo periferní nádory, které způsobily centrální ztrátu zraku 20/40 nebo horší.
    5. Účastník musí mít čisté oční médium a adekvátní papilární dilataci, aby umožnil kvalitní stereoskopickou fotografii fundu.
    6. Všechny ženy ve fertilním věku musí mít na začátku negativní těhotenský test z moči a musí být ochotny podstoupit těhotenský test z moči bezprostředně před každou injekcí a měsíčně po dobu nejméně 2 měsíců po poslední dávce ranibizumabu.
    7. Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, a muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí v průběhu studie používat dvě formy antikoncepce.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Anamnéza (během posledních 5 let) nebo známky závažného srdečního onemocnění (zjevné v abnormalitách elektrokardiogramu, klinická anamnéza nestabilní anginy pectoris, akutního koronárního syndromu, infarktu myokardu, revaskularizačního výkonu během 6 měsíců před výchozím stavem, síňové nebo ventrikulární tachyarytmie vyžadující pokračující léčbu).
  2. Historie cévní mozkové příhody do 12 měsíců od vstupu do studie.
  3. Chronická oční nebo periokulární infekce v anamnéze během posledních pěti let (včetně jakékoli anamnézy očního herpes zoster).
  4. Aktuální akutní oční nebo periokulární infekce.
  5. Jakýkoli větší chirurgický zákrok do jednoho měsíce od vstupu do studie.
  6. Známé závažné alergie na fluoresceinové barvivo.
  7. Předchozí účast na klinické studii (pro jedno oko) zahrnující antiangiogenní léky (pegaptanib, ranibizumab, anecortave acetát, inhibitory proteinkinázy C atd.).
  8. Předchozí intravitreální podání léčiva (např. intravitreální injekce kortikosteroidu nebo implantace zařízení) do studovaného oka.
  9. Historie operace vitrektomie ve studovaném oku.
  10. Historie filtrační operace glaukomu ve studovaném oku.
  11. Historie transplantace rohovky ve studovaném oku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

10. srpna 2004

Dokončení studie

15. srpna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2004

První zveřejněno (ODHAD)

13. srpna 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2017

Naposledy ověřeno

15. srpna 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 040240
  • 04-EI-0240

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Hippel-Lindau syndrom

Klinické studie na Ranibizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit