Ranibizumab injekciók a retina daganatainak kezelésére von Hippel-Lindau szindrómás betegeknél

Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy a ranibizumab képes-e lelassítani vagy megállítani az angiomák (érdaganatok) növekedését Von Hippel-Lindau szindrómában (VHL) szenvedő betegeknél. Az angiomák általában a szem hátsó részén, a retinán és a látóidegben alakulnak ki VHL-ben szenvedő betegeknél. Bár ezek a daganatok nem rákosak, jelentős látásvesztést okozhatnak. A jelenlegi kezelések, beleértve a lézerterápiát, a krioterápiát és a vitrectomiát, nem biztos, hogy minden beteg számára sikeresek vagy lehetségesek. A ranibizumab csökkenti a VEGF termelődését, amely növekedési faktor fontos az új erek képződésében, és amely fokozott VHL-ben szenvedő betegeknél. Más tanulmányok előzetes eredményei arra utalnak, hogy a ranibizumab csökkentheti az ér- és daganatnövekedés által okozott retina megvastagodást, és javíthatja a látást.

Azok a 18 éves vagy annál idősebb betegek, akiknek egyik vagy mindkét szemében VHL okozta retinális angiomák és 20/40-es vagy rosszabb központi látásvesztés áll fenn, részt vehetnek ebben a vizsgálatban. A résztvevők a következő teszteken és eljárásokon esnek át:

• Anamnézis, fizikális vizsgálat, elektrokardiogram (EKG) és vérvizsgálatok.
• Szemvizsgálat, beleértve a szemnyomás mérését és a pupillák kitágítását a retina vizsgálatához.
• Fluoreszcein angiográfia a szem ereinek értékelésére. Ehhez a vizsgálathoz sárga festéket fecskendeznek be a kar vénájába, amely a szem ereibe jut. A retináról készült képeket olyan fényképezőgéppel készítik, amely kék fényt villant a szembe. A képeken látható, hogy az erekből szivárgott-e valamilyen festék a retinába, ami véredény-rendellenességre utal.
• Optikai koherencia tomográfia a retina vastagságának mérésére. A szemeket egy géppel vizsgálják, amely keresztmetszeti képeket készít a retináról. Ezeket az intézkedéseket a vizsgálat során megismételjük, hogy meghatározzuk a retina megvastagodásában bekövetkezett esetleges változásokat.
• Sztereoszkópos színes szemfenék fotózás a szem hátsó részének vizsgálatához. A pupillákat szemcseppekkel tágítják, hogy megvizsgálják és lefényképezzék a szem hátsó részét.
• Elektroretinogram (ERG) a retinán belüli elektromos válaszok mérésére. Ehhez a vizsgálathoz a páciens egy sötét szobában ül 30 percig, befoltozott szemmel. Ezután egy kis ezüst korongelektródát ragasztanak a homlokra, eltávolítják a szemfoltokat, a szem felületét szemcseppel zsibbadják, és kontaktlencséket helyeznek a szemekre. A páciens egy nyitott fehér gömb belsejébe néz, amely körülbelül 20 percig fényvillanások sorozatát bocsátja ki. A kontaktlencsék kis elektromos jeleket érzékelnek, amelyeket a retina generál, amikor a fény villog.
• Ranibizumab injekciók a szem angiomák kezelésére. A ranibizumabot tűn keresztül a szem üvegtestébe fecskendezik (gélszerű anyag, amely kitölti a szem belsejét). Hét injekciót adnak be 28 hetes időszak alatt. Minden injekció előtt a szem felületét érzéstelenítő szemcseppekkel zsibbadják. Ezt egy másik érzéstelenítő injekció követi a szem alsó részébe, a szemfehérjét körülvevő tiszta szövetbe. Néhány perc múlva a ranibizumabot az üvegtestbe fecskendezik. A betegek ranibizumab injekciót kapnak az első látogatáskor (a beiratkozás során), majd ismét az első injekció után 4, 8, 12, 16, 20 és 24 héttel. A 28 hetes vizit alkalmával az orvos megállapítja, hogy szükség van-e további kezelésre. A betegek továbbra is kaphatnak injekciót 4 hetente 1 éves követésig (54 hét).

Minden injekciós vizit alkalmával a résztvevők megismétlik a fent leírt tesztek többségét, hogy értékeljék a kezelésre adott választ, és egy héttel később visszatérjenek egy újabb szemvizsgálatra.