Iniekcje ranibizumabu w leczeniu guzów siatkówki u pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua

Badanie to ma na celu zbadanie, czy lek ranibizumab może spowolnić lub zatrzymać wzrost naczyniaków (guzy naczyń krwionośnych) u pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua (VHL). Naczyniaki często rozwijają się w tylnej części oka na siatkówce i nerwie wzrokowym u pacjentów z VHL. Chociaż guzy te nie są rakowe, mogą powodować znaczną utratę wzroku. Obecne metody leczenia, w tym laseroterapia, krioterapia i witrektomia, mogą nie być skuteczne lub możliwe dla wszystkich pacjentów. Ranibizumab zmniejsza wytwarzanie VEGF, czynnika wzrostu, który jest ważny dla tworzenia nowych naczyń krwionośnych i który jest podwyższony u pacjentów z VHL. Wstępne wyniki innych badań sugerują, że ranibizumab może zmniejszać pogrubienie siatkówki spowodowane wzrostem naczyń i guza oraz poprawiać widzenie.

Pacjenci w wieku 18 lat i starsi z naczyniakami siatkówki spowodowanymi VHL w jednym lub obu oczach i utratą widzenia centralnego 20/40 lub gorszym mogą kwalifikować się do tego badania. Uczestnicy przechodzą następujące testy i procedury:

• Wywiad medyczny, badanie fizykalne, elektrokardiogram (EKG) i badania krwi.
• Badanie wzroku, w tym pomiar ciśnienia w oku i rozszerzenie źrenic w celu zbadania siatkówki.
• Angiografia fluoresceinowa w celu oceny naczyń krwionośnych oka. W tym teście żółty barwnik jest wstrzykiwany do żyły ramienia i przemieszcza się do naczyń krwionośnych w oczach. Zdjęcia siatkówki są wykonywane za pomocą aparatu, który wysyła niebieskie światło do oka. Zdjęcia pokazują, czy jakikolwiek barwnik wyciekł z naczyń do siatkówki, co wskazuje na możliwą nieprawidłowość naczyń krwionośnych.
• Optyczna koherentna tomografia do pomiaru grubości siatkówki. Oczy są badane za pomocą maszyny, która wytwarza przekrojowe obrazy siatkówki. Pomiary te są powtarzane podczas badania w celu określenia ewentualnych zmian w pogrubieniu siatkówki.
• Stereoskopowa kolorowa fotografia dna oka w celu zbadania tylnej części oka. Źrenice są rozszerzane kroplami do oczu w celu zbadania i sfotografowania tylnej części oka.
• Elektroretinogram (ERG) do pomiaru odpowiedzi elektrycznych generowanych w siatkówce. W tym teście pacjent siedzi w ciemnym pokoju przez 30 minut z zawiązanymi oczami. Następnie do czoła przykleja się małą srebrną elektrodę dyskową, usuwa się płatki na oczy, znieczula się powierzchnię oka kroplami do oczu i zakłada soczewki kontaktowe. Pacjent zagląda do wnętrza otwartej białej kuli, która emituje serię błysków światła przez około 20 minut. Soczewki kontaktowe wykrywają małe sygnały elektryczne generowane przez siatkówkę, gdy światło miga.
• Zastrzyki z ranibizumabu w leczeniu naczyniaków oka. Ranibizumab jest wstrzykiwany przez igłę do ciała szklistego oka (żelopodobna substancja wypełniająca wnętrze oka). W okresie 28 tygodni podaje się siedem wstrzyknięć. Przed każdym wstrzyknięciem powierzchnię oka znieczula się kroplami znieczulającymi. Następnie wstrzykuje się inny środek znieczulający do dolnej części oka w przezroczystą tkankę otaczającą białko oka. Po kilku minutach ranibizumab jest wstrzykiwany do ciała szklistego. Pacjenci otrzymują iniekcje ranibizumabu podczas pierwszej wizyty (podczas rejestracji) oraz ponownie po 4, 8, 12, 16, 20 i 24 tygodniach od pierwszej iniekcji. Podczas 28-tygodniowej wizyty lekarz określi, czy potrzebne jest dalsze leczenie. Pacjenci mogą nadal otrzymywać zastrzyki co 4 tygodnie do 1 roku obserwacji (54 tygodnie).

Podczas każdej wizyty wstrzyknięcia uczestnicy powtarzają większość opisanych powyżej testów w celu oceny odpowiedzi na leczenie i wracają tydzień później na kolejne badanie okulistyczne.