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폰 히펠-린다우 증후군 환자의 망막 종양 치료를 위한 라니비주맙 주사

2017년 6월 30일 업데이트: National Eye Institute (NEI)

VHL(Von Hippel-Lindau) 병의 진행성 안구 질환에 대한 Ranibizumab(rhuFAB V2)의 유리체강내 주사에 대한 파일럿 연구

이 연구는 Von Hippel-Lindau 증후군(VHL) 환자에서 ranibizumab 약물이 혈관종(혈관 종양)의 성장을 늦추거나 멈출 수 있는지 여부를 조사합니다. 혈관종은 일반적으로 VHL 환자의 망막과 시신경의 안구 뒤쪽에서 발생합니다. 이 종양은 암이 아니지만 상당한 시력 손실을 유발할 수 있습니다. 레이저 요법, 냉동 요법 및 유리체 절제술을 포함한 현재 치료는 모든 환자에게 성공하지 못하거나 가능하지 않을 수 있습니다. Ranibizumab은 새로운 혈관 형성에 중요하고 VHL 환자에서 증가하는 성장 인자인 VEGF의 생성을 감소시킵니다. 다른 연구의 예비 결과는 ranibizumab이 혈관 및 종양 성장으로 인한 망막 비후를 줄이고 시력을 향상시킬 수 있음을 시사합니다.

한쪽 또는 양쪽 눈의 VHL로 인한 망막 혈관종과 20/40 이상의 중심 시력 상실이 있는 18세 이상의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 참가자는 다음 테스트 및 절차를 거칩니다.

병력, 신체 검사, 심전도(EKG) 및 혈액 검사.
망막 검사를 위한 안압 측정 및 동공 확장을 포함한 안구 검사.
눈의 혈관을 평가하기 위한 플루오레세인 혈관조영술. 이 검사를 위해 노란색 염료를 팔 정맥에 주사하여 눈의 혈관으로 이동합니다. 청색광을 눈에 비추는 카메라를 사용하여 망막 사진을 찍습니다. 사진은 혈관에서 망막으로 염료가 새어 나와 혈관 이상 가능성을 나타냅니다.
망막 두께를 측정하기 위한 광 간섭 단층 촬영. 망막의 단면 사진을 생성하는 기계를 통해 눈을 검사합니다. 이러한 측정은 연구 중에 반복되어 망막 비후의 변화를 결정합니다.
눈 뒤쪽을 검사하기 위한 입체 컬러 안저 촬영. 안약으로 동공을 확장하여 눈 뒤쪽을 검사하고 사진을 찍습니다.
망막전도도(ERG)는 망막 내에서 생성된 전기적 반응을 측정합니다. 이 검사를 위해 환자는 눈을 가리고 30분 동안 어두운 방에 앉아 있습니다. 그런 다음, 작은 은색 디스크 전극을 이마에 붙이고 안대를 제거하고 점안액으로 눈 표면을 마비시킨 다음 콘택트 렌즈를 눈에 부착합니다. 환자는 약 20분 동안 일련의 섬광을 방출하는 열린 흰색 지구본 내부를 봅니다. 콘택트 렌즈는 빛이 깜박일 때 망막에서 생성되는 작은 전기 신호를 감지합니다.
안구 혈관종을 치료하기 위한 라니비주맙 주사. 라니비주맙은 바늘을 통해 눈의 유리체(눈 내부를 채우는 젤 같은 물질)에 주사합니다. 28주 동안 7회 주사합니다. 각 주사 전에 안구 표면을 마취 점안액으로 마비시킵니다. 그런 다음 눈의 흰자위를 둘러싼 투명한 조직의 안구 하부에 또 다른 마취제를 주입합니다. 몇 분 후 라니비주맙을 유리체에 주입합니다. 환자는 첫 번째 방문(등록 중) 및 첫 번째 주사 후 4, 8, 12, 16, 20 및 24주에 다시 ranibizumab 주사를 받습니다. 28주 방문 시 의사는 추가 치료가 필요한지 결정할 것입니다. 환자는 추적 관찰 1년(54주)까지 4주마다 주사를 계속 맞을 수 있습니다.

각 주사 방문에서 참가자는 위에서 설명한 대부분의 테스트를 반복하여 치료에 대한 반응을 평가하고 일주일 후 또 다른 눈 검사를 위해 다시 방문합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

폰 히펠-린다우 증후군

개입 / 치료

의약품: 라니비주맙

상세 설명

Von Hippel-Lindau 증후군(VHL)은 상염색체 우성 유전 질환으로 신장, 부신, 췌장, 뇌, 척수, 눈, 내이, 부고환 및 넓은 인대. 망막 혈관종은 VHL 질환의 가장 초기 증상 중 하나일 수 있으며 영향을 받는 개인의 시력을 크게 감소시킬 수 있습니다. 이 종양은 자발적으로 퇴행하는 경우가 거의 없습니다. 시력 상실의 주요 원인은 망막 부종, 특히 주변 망막 혈관종 또는 시신경 유두 주위에서 발견되는 혈관종의 비대에 이차적인 황반 부종입니다. 망막 혈관종의 치료는 병변의 위치와 크기에 따라 다르지만 일반적으로 광응고술 또는 냉동 요법으로 구성됩니다. 그러나 시신경 위 또는 주변의 VHL 안구 병변 또는 전통적인 치료법에 반응하기에는 너무 큰 말초 망막의 병변을 치료하기 위한 입증된 효과적인 치료법은 없습니다. VHL 질환에서 발견되는 유전적 돌연변이는 혈관 내피 성장 인자(VEGF)의 생산을 상향 조절합니다. VHL 안구 병변뿐만 아니라 신체의 다른 곳에서 발견되는 다른 병변에 대한 면역화학 연구에서 VEGF의 현저한 증가가 나타났습니다. 이 오픈 라벨 연구는 VHL과 관련된 망막 혈관종에 대한 잠재적인 효능을 조사하기 위해 5명의 참가자에게 항-VEGF 요법인 ranibizumab(rhuFab V2)의 사용을 시범적으로 사용할 것입니다. 참가자는 6개월 동안 연구 약물을 7회 유리체강내 주사받게 되며, 치료 시작 후 최대 1년 동안 후속 조치 동안 동일한 용량과 일정으로 최대 7회 추가 주사를 선택할 수 있습니다. 1차 결과는 참가자가 최종 연구 주사를 받은 후 8주 후에 15글자 이상의 최고 교정 시력의 변화입니다. 2차 결과는 참가자가 최종 연구 주사를 받은 후 8주 후에 망막 비후 및 누출의 감소와 국소 및 전신 독성을 포함한 부작용이 될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록

단계

1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, 미국, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:
1. 참가자는 정보에 입각한 동의서를 이해하고 서명해야 합니다.
2. 참가자는 18세 이상이어야 합니다.
3. 참가자는 한쪽 또는 양쪽 눈에 VHL에 이차적인 망막 혈관종이 있어야 합니다.
4. 참여자는 시신경 종양 또는 20/40 이상의 중심 시력 손실을 초래한 말초 종양이 있어야 합니다.
5. 참여자는 양질의 입체 안저 촬영을 허용하기 위해 투명한 안구 미디어와 적절한 유두 확장을 가지고 있어야 합니다.
6. 모든 가임 여성은 기준선에서 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 각 주사 직전 및 마지막 라니비주맙 투여 후 최소 2개월 동안 매달 소변 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
7. 성적으로 활발한 가임 여성과 성적으로 활발한 남성은 연구 과정 동안 두 가지 형태의 피임법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

병력(지난 5년 이내) 또는 중증 심장 질환의 증거(심전도 이상, 불안정 협심증의 임상 병력, 급성 관상 동맥 증후군, 심근 경색, 기준선 이전 6개월 이내의 재관류술 절차, 지속적인 치료가 필요한 심방 또는 심실 빈맥성 부정맥).
연구 시작 12개월 이내의 뇌졸중 병력.
지난 5년 이내의 만성 안구 또는 안구 주위 감염 병력(안구 대상포진 병력 포함).
현재 급성 안구 또는 안구 주위 감염.
연구 시작 1개월 이내의 모든 대수술.
플루오레세인 염료에 대한 알려진 심각한 알레르기.
항혈관신생 약물(페갑타닙, 라니비주맙, 아네코르타브 아세테이트, 단백질 키나제 C 억제제 등)과 관련된 임상 시험(두 눈 모두)에 이전에 참여했습니다.
연구 안구에서의 이전 유리체강내 약물 전달(예를 들어, 유리체강내 코르티코스테로이드 주사 또는 장치 이식).
연구 안구의 유리체 절제 수술 이력.
연구 안구에서 녹내장 필터링 수술의 이력.
연구 눈의 각막 이식 이력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Eye Institute (NEI)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

Manski TJ, Heffner DK, Glenn GM, Patronas NJ, Pikus AT, Katz D, Lebovics R, Sledjeski K, Choyke PL, Zbar B, Linehan WM, Oldfield EH. Endolymphatic sac tumors. A source of morbid hearing loss in von Hippel-Lindau disease. JAMA. 1997 May 14;277(18):1461-6. doi: 10.1001/jama.277.18.1461.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2004년 8월 10일

연구 완료

2007년 8월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2004년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2004년 8월 12일

처음 게시됨 (추정)

2004년 8월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 6월 30일

마지막으로 확인됨