Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie om sikkerhet og effekt av koenzym Q10 ved progressiv supranukleær parese

7. januar 2020 oppdatert av: German Parkinson Study Group (GPS)

Monosenter, prospektiv, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert klinisk fase IIa-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og umiddelbare biologiske effekter av koenzym Q10 - nanoQuinon® ved progressiv supranukleær parese

Studiehypotese:

En 6-ukers p.o-behandling med 5 mg/kg koenzym Q10 er trygg og tolerabel, øker hjernens metabolisme og lindrer kliniske symptomer hos pasienter med PSP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn og begrunnelse:

1. Progressiv supranukleær parese (PSP, Steele-Richardson-Olszewski-syndrom) er en sporadisk nevrodegenerativ lidelse som klinisk resulterer i et Parkinsons syndrom (dvs. akinetisk-stiv bevegelsesforstyrrelse) med fremtredende postural ustabilitet, oculomotoriske mangler og kognitiv nedgang (for gjennomgang: Albers og Augood, 2001; Burn og Lees, 2002). Med en gjennomsnittlig årlig forekomst på 5,3 per 100 000 og en aldersjustert prevalens på 6,4 per 100 000, er PSP like vanlig som motor-nevronsykdom (Burn og Lees, 2002). Det er ingen symptomatisk behandling, fordi PSP-pasienter ikke responderer på noen kjent terapi (Albers og Augood, 2001; Burn og Lees, 2002). Progresjonen av PSP er rask og median overlevelse etter symptomdebut er 5-10 år (Albers og Augood, 2001). For tiden er det ingen kjent effektiv symptomatisk eller nevrobeskyttende terapi for PSP.

2. Bevis tyder på en svekkelse av mitokondriell energimetabolisme i PSP (Albers og Beal, 2002):

  1. Redusert cerebral glukose og ATP-metabolisme er vist i funksjonelle avbildningsstudier hos PSP-pasienter (Forster et al., 1988; Martinelli et al., 2000).
  2. Cybridceller som inneholder mitokondrielle gener fra PSP-pasienter har reduserte ATP-nivåer og kompleks I-aktivitet (Swerdlow et al., 2000; Albers et al., 2001; Chirichigno et al., 2002).
  3. En tropisk PSP-lignende tauopati har blitt knyttet klinisk og eksperimentelt til inntak av frukt og te av blader av den tropiske planten annona muricata rik på lipofile kompleks I-hemmere (Caparros-Lefebvre et al., 1999; 2001). Disse kliniske observasjonene antyder en rolle for mitokondriell dysfunksjon i etiologien til PSP.

3. Koenzym Q10 (CoQ10) er den fysiologiske elektronmottakeren av kompleks I. Eksogen CoQ10 (1.) forbedrer elektrontransporten med kompleks I og (2.) fjerner kraftig frie radikaler. CoQ10 har således vist seg å redusere toksisiteten til kompleks I-hemmere in vitro (Menke et al., 2003) og in vivo (Beal et al., 1998)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Tyskland, 35033
        • Neurologische Klinik der Philipps-Universität Marburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

36 år til 81 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av klinisk sannsynlig PSP (Litvan et al., 1996).
  • Tidlig stadium PSP [PSP iscenesettelsessystem ≤ III (Golbe, 1997)].
  • Evne og vilje til å gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Alder > 85 år.
  • Andre Parkinsons syndromer enn PSP (f.eks. idiopatisk Parkinsons sykdom, multippel systematrofi, diffus Lewy body-sykdom, FTDP17, symptomatisk parkinsonisme)
  • Demens [Mini mental tilstandsundersøkelse (MMSE) ≤ 24]
  • Historie med epilepsi, strukturell hjernesykdom, hjernekirurgi eller elektrokonvulsiv terapi
  • Anamnese med hjerneslag relatert til utbruddet eller progresjonen av PSP-symptomer
  • Arteriell hypertensjon (systolisk >180 eller diastolisk >110 mm Hg)
  • Skjoldbrusk dysfunksjon som krever tilskudd av tyroksin (CoQ10 kan endre stoffskiftet)
  • Tilstedeværelse av andre alvorlige sykdommer
  • Utilstrekkelig prevensjon hos mannlige og premenopausale kvinnelige deltakere. Aksepterte prevensjonsmidler er hormonell prevensjon, intrauterine enheter, vaginale ringer, konserveringsmidler og abstinens.
  • Graviditet eller amming
  • Deltakelse i andre legemiddelstudier innen 60 dager før baseline besøk.
  • Bruk av CoQ10 innen 60 dager før baseline besøk
  • Bruk av antioksidanter (f. vitamin E, C) innen 60 dager før baseline besøk
  • Bruk av medikamenter som endrer mitokondriell aktivitet innen 60 dager før baseline besøk
  • Bruk av statiner innen 60 dager før baseline-besøk (hemmer endogen CoQ10-produksjon)
  • Bruk av legemidler som forstyrrer katekolaminmetabolismen (f. reserpin, amfetamin eller monaominoksidase-A-hemmere, metylfenidat, cinnarizin) innen 30 dager før baseline-besøk.
  • Bruk av Levodopa innen 30 dager før baseline-besøk (CoQ10 kan endre metabolismen).
  • En ustabil dosering av CNS-aktive legemidler (f. anxiolytika, hypnotika, beroligende midler og antidepressiva) innen 30 dager før baseline-besøket eller gjennom hele studien.
  • En ustabil dosering av andre antiparkinsonmedisiner innen 30 dager før baseline-besøket eller gjennom hele studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Koenzym Q10
Aktiv komparator: Koenzym Q10
Legemiddel: Koenzym Q10

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Hjerneenergimetabolitter målt ved magnetisk resonansspektroskopi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Nedgang i klinisk progresjon etter 6 uker, vurdert med UPDRS III, PSP vurderingsskala, PSP staging system, modifisert Hoehn og Yahr, FAB, MMSE, Montgomery- Asberg Depression scale, Schwab og England Score og UPDRS II
Sikkerhet og toleranse: Fysisk undersøkelse av vitale tegn og sikkerhetslaboratorium med blodprøver og urinstatus.
Evaluering av forekommende bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) inntil 6 uker etter oppstart av behandlingen.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

German Parkinson Study Group (GPS)

Samarbeidspartnere

Philipps University Marburg Medical Center
MSE Pharmazeutika GmbH, Louisenstr.114D-61348 Bad Homburg, Germany
Pitzer Stiftung

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wolfgang Oertel, Professor, Neurologische Klinik der Philipps Universität Marburg

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mai 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2006

Først lagt ut (Anslag)

24. mai 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2020

Sist bekreftet

1. mars 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EudraCT: 2005-000574-40

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere