Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for ADA-SCID

23. januar 2008 oppdatert av: IRCCS San Raffaele

Behandling av ADA-SCID ved genterapi på somatiske celler

Denne studien undersøkte sikkerheten og effekten av ulike genterapitilnærminger for alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) forårsaket av mangel på adenosindeaminase (ADA) enzym. Dette er en alvorlig tilstand som kan kureres ved HLA-matchet søskendonor benmargstransplantasjon. Pasienter ble registrert hvis ingen HLA-identisk søskendonor var tilgjengelig og pasienten viste tegn på svikt i enzymerstatningsterapi eller denne behandlingen ikke var et langsiktig tilgjengelig alternativ. Målet med studien var å evaluere sikkerheten og effektiviteten til prosedyren og å identifisere den relative rollen til perifere blodlymfocytter og hematopoietiske stamceller og stamceller i den langsiktige rekonstitueringen av immunfunksjoner etter retroviral vektormediert ADA-genoverføring.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er monosentrisk, ikke-randomisert, ikke-kontrollert, åpen fase I-II-studie som evaluerte sikkerheten og effekten av ADA-genoverføring til somatiske celler for behandling av ADA-SCID

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mangel på HLA-identisk søskendonor og
  • Bevis på svikt i enzymerstatningsbehandlingen etter >6 måneder eller
  • PEG-ADA er ikke tilgjengelig som et livslangt alternativ

Ekskluderingskriterier:

  • HLA identisk benmargssøskendonor
  • HIV-infeksjon
  • Malignitet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PBL/HSC
Genetisk: gentransdusert PBL og/eller gentransdusert HSC
infusjoner av autolog PBL og/eller HSC transdusert med retrovirale vektorer som koder for ADA
Andre navn:
  • genterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Evaluering av sikkerhet ved administrering av autolog PBL og/eller autolog HSC transdusert med det normale humane ADA-genet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Evaluering av omfang, kinetikk og varighet av innpodningen av transduserte celler og den potensielle selektive fordelen med ADA-positive celler
Evaluering av effektiviteten av administrering av autolog PBL/HSC (klinisk, immunologisk, hematologisk, mikrobiologisk, ADA-aktivitet og purinmetabolisme)
Å identifisere den relative rollen til perifere blodlymfocytter og hematopoietiske stamceller og stamceller i langsiktig rekonstituering av immunfunksjoner etter genterapi

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Samarbeidspartnere

Fondazione Telethon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bordignon Claudio, MD, IRCCS San Raffaele

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 1992

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2008

Først lagt ut (Anslag)

24. januar 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. januar 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2008

Sist bekreftet

1. desember 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 150291

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig kombinert immunsviktsyndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere