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Gentherapie für ADA-SCID

23. Januar 2008 aktualisiert von: IRCCS San Raffaele

Behandlung von ADA-SCID durch Gentherapie an somatischen Zellen

Diese Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener gentherapeutischer Ansätze bei schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID), die durch den Mangel des Enzyms Adenosindeaminase (ADA) verursacht wird. Dies ist eine schwere Erkrankung, die durch HLA-angepasste Knochenmarktransplantation von Geschwistern geheilt werden kann. Patienten wurden aufgenommen, wenn kein HLA-identischer Geschwisterspender verfügbar war und der Patient Anzeichen eines Versagens der Enzymersatztherapie zeigte oder diese Behandlung keine langfristig verfügbare Option war. Ziel der Studie war es, die Sicherheit und Wirksamkeit des Verfahrens zu bewerten und die relative Rolle von peripheren Blutlymphozyten und hämatopoetischen Stammzellen und Vorläuferzellen bei der langfristigen Rekonstitution von Immunfunktionen nach retroviralem Vektor-vermitteltem ADA-Gentransfer zu identifizieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, nicht randomisierte, nicht kontrollierte, offene Phase-I-II-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit des ADA-Gentransfers in somatische Zellen zur Behandlung von ADA-SCID bewertet

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mangel an HLA-identischem Geschwisterspender u
  • Nachweis eines Versagens der Enzymersatzbehandlung nach >6 Monaten bzw
  • PEG-ADA steht nicht als lebenslange Option zur Verfügung

Ausschlusskriterien:

  • HLA-identischer Knochenmark-Geschwisterspender
  • HIV infektion
  • Malignität

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PBL/HSC
Genetisch: gentransduzierte PBL und/oder gentransduzierte HSC
Infusionen von autologem PBL und/oder HSC, transduziert mit retroviralen Vektoren, die ADA codieren
Andere Namen:
  • Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Bewertung der Sicherheit der Verabreichung von autologem PBL und/oder autologem HSC, das mit dem normalen menschlichen ADA-Gen transduziert wurde

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Bewertung von Ausmaß, Kinetik und Dauer der Transplantation transduzierter Zellen und des potenziellen selektiven Vorteils von ADA-positiven Zellen
Bewertung der Wirksamkeit der Verabreichung von autologem PBL/HSC (klinische, immunologische, hämatologische, mikrobiologische, ADA-Aktivität und Purinstoffwechsel)
Identifizierung der relativen Rolle von peripheren Blutlymphozyten und hämatopoetischen Stammzellen und Vorläuferzellen bei der langfristigen Rekonstitution von Immunfunktionen nach einer Gentherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Mitarbeiter

Fondazione Telethon

Ermittler

  • Hauptermittler: Bordignon Claudio, MD, IRCCS San Raffaele

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 1992

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Januar 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Januar 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2008

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 150291

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