Eculizumab for å muliggjøre nyretransplantasjon hos pasienter med historie med katastrofalt antifosfolipid-antistoffsyndrom

Catastrophic Antiphospholipid Antibody Syndrome (CAPS) er en sjelden tilstand der livstruende blodpropper dannes i flere organer samtidig og kan føre til systemsvikt og død i flere organer. Årsakene til CAPS er ikke helt forstått, men CAPS-episoder utløses ofte av stressende hendelser som infeksjoner, operasjoner eller traumer. For pasienter som overlever en episode med CAPS, er permanent nyresvikt ikke uvanlig fordi nyrene er det organsystemet som oftest rammes ved CAPS. Nyretransplantasjon er den foretrukne behandlingen for sluttstadium av nyresykdom, men pasienter med en historie med CAPS er eksepsjonelt høyrisiko nyretransplanterte fordi sjansen for at selve operasjonen kan utløse en livstruende eller transplantasjonstruende episode av CAPS er betydelig. . Som et resultat blir ikke pasienter med CAPS generelt ansett som kandidater for transplantasjon. Til tross for dette har disse pasientene en sterkt redusert forventet levealder ved dialyse, og deres langsiktige overlevelse og livskvalitet vil bli kraftig økt ved en vellykket nyretransplantasjon. I denne studien vil et medikament kalt eculizumab bli testet for sin evne til å forhindre CAPS etter nyretransplantasjon hos pasienter med tidligere CAPS i anamnesen. Eculizumab er en hemmer av komplementsystemet, som antas å være viktig for å generere det inflammatoriske miljøet som fører til diffus koagulering av blodkar i CAPS. Etterforskerne antar at ved å blokkere komplementkaskaden ved å bruke eculizumab, i forbindelse med blokkering av koagulasjonssystemet, kan nyretransplantasjon utføres trygt og vellykket hos pasienter med CAPS i anamnesen.