Eculizumab för att möjliggöra njurtransplantation hos patienter med anamnes på katastrofalt antifosfolipidantikroppssyndrom

Catastrophic Antiphospholipid Antibody Syndrome (CAPS) är ett sällsynt tillstånd där livshotande blodproppar bildas i flera organ samtidigt och kan leda till systemfel och dödsfall i flera organ. Orsakerna till CAPS är inte helt klarlagda, men CAPS-episoder utlöses ofta av stressande händelser som infektioner, operation eller trauma. För patienter som överlever en episod av CAPS är permanent njursvikt inte ovanligt eftersom njurarna är det organsystem som oftast drabbas av CAPS. Njurtransplantation är den bästa behandlingen för njursjukdom i slutstadiet, men patienter med CAPS i anamnesen är njurtransplanterade med exceptionellt hög risk eftersom chansen att operationen i sig kan utlösa en livshotande eller transplantationshotande episod av CAPS är betydande . Som ett resultat av detta anses patienter med CAPS i allmänhet inte vara kandidater för transplantation. Trots detta har dessa patienter en kraftigt minskad livslängd vid dialys och deras långsiktiga överlevnad och livskvalitet skulle öka kraftigt vid en framgångsrik njurtransplantation. I denna studie kommer ett läkemedel som heter eculizumab att testas för dess förmåga att förhindra CAPS efter njurtransplantation hos patienter med tidigare CAPS i anamnesen. Eculizumab är en hämmare av komplementsystemet, vilket tros vara viktigt för att generera den inflammatoriska miljö som leder till diffus koagulering av blodkärl i CAPS. Utredarna antar att genom att blockera komplementkaskaden med eculizumab, i samband med blockering av koagulationssystemet, kan njurtransplantation utföras säkert och framgångsrikt hos patienter med CAPS i anamnesen.