Perifosin med temsirolimus for tilbakevendende pediatriske solide svulster
9. mars 2017 oppdatert av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Fase I-studie av perifosin med temsirolimus for tilbakevendende pediatriske solide svulster
Formålet med denne studien er å teste sikkerheten og effektiviteten til 2 legemidler, perifosin i kombinasjon med temsirolimus hos barn med solide svulster.
Ingen av stoffene er for tiden en del av standardbehandlingen av solide svulster hos barn.
Begge legemidlene har blitt testet alene for å behandle solide svulster hos barn med liten suksess.
Det er nå ny innsikt om at hvis de gis sammen, kan perifosin og temsirolimus fungere sammen for å stoppe veksten av solide svulster og kan også få dem til å krympe.
Legen ønsker å finne ut hvilke effekter; godt og/eller dårlig, perifosin i kombinasjon med temsirolimus har på pasienten og kreften.
Legene tester fire forskjellige doseplaner av perifosin med temsirolimus, og pasienten vil bli bedt om å delta i en av doseplanene.
Doseplanen vil være lavere for de som ble registrert tidlig i studien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
23
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 21 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Enhver solid svulst som har mislyktes med standardbehandling
- Pasienten må ha bevis for svulst ved CT, MR, MIBG-skanning, serummarkører eller vevsprøvetaking.
- Alder ≤ 21 år (alder ≤ 35 år for biopsipåvist medulloblastom eller neuroblastom)
- Karnofsky/Lansky-prestasjonsstatus ≥ 50 % (Karnofsky-score for alder > 16 år og Lansky-score for alder ≤ 16 år)
- ANC≥ 1000 minst 24 timer av GCSF
- Blodplater ≥ 100K minst én uke fri for blodplatetransfusjoner
- Hg≥ 8g/dL minst én uke fri PRBC-transfusjon
- AST ≤ 2 x øvre normalgrense
- ALT ≤ 2 x øvre normalgrense
- Total bilirubin ≤ 2,0 mg/dl
- Pasienter må ha kolesterolnivå < 350 mg/dl og triglyseridnivå < 400 mg/dl fordi temsirolimus kan indusere hyperlipidemi.
- Serumkreatinin ≤ 1,5 x øvre normalgrense for alder, eller beregnet kreatininclearance eller nukleær GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
- ≥ 3 uker siden siste kjemoterapi uten nitrosourea
- ≥ 6 uker siden siste nitrosourea
- ≥ 4 uker siden siste RT
- Pasienter må godta å bruke adekvat prevensjon. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serum B-HCG graviditetstest dokumentert innen 14 dager før registrering. Kvinner må ikke amme.
- Pasienter må kunne svelge tabletter hele
- Pasienter som deltok i fase I-studien med enkeltmiddel perifosin for tilbakevendende pediatriske solide svulster og ikke opplevde en DLT, er kvalifisert til å delta i denne studien og kan starte ≥ 2 uker siden siste dose med perifosin
- Pasienter som tidligere har blitt behandlet med en mTOR-hemmer kan fortsatt delta i denne studien så lenge de ikke opplevde en DLT i enkeltmiddel-mTOR-hemmerstudien
Ekskluderingskriterier:
- Svangerskap
- Pasienter må ikke ha en ukontrollert aktiv infeksjon.
- HIV-positive pasienter som får antiretroviral kombinasjonsbehandling er ekskludert fra studien på grunn av mulige retrovirale legemiddelinteraksjoner. HIV-testing er ikke nødvendig.
- Pasienter må ikke ta EIAEDs. Hvis pasienter tidligere har vært på EIAED-er som har blitt seponert, må pasienter ha vært av med legemidlet i minst 2 uker før registrering.
- Anamnese med eller kjent pulmonal hypertensjon eller historie med eller kjent pneumonitt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: perifosin + temsirolimus
Dette er en enkelt arm, fase I-studie.
Kvalifiserte pasienter vil motta en startdose med perifosin den første dagen, etterfulgt av en vedlikeholdsdose som starter den andre dagen frem til progresjon.
Hver pasient blir tildelt en gruppe i henhold til deres kroppsoverflate (BSA).
Temsirolimus vil bli kombinert med perifosin ved fire dosenivåer for å bestemme MTD for kombinasjonsbehandlingen.
Temsirolimus-dosering vil starte samme dag som perifosinbelastningen.
|
Pasienten vil ta orale tabletter av perifosin i en dose og frekvens som bestemmes av høyde, vekt og tid når de går inn i studien, da de som starter tidlig vil bli behandlet med lavere dosenivåer (doseringsfrekvensen vil variere fra en gang i uken til daglig) .
Pasienten vil få en intravenøs injeksjon av temsirolimus en gang i uken i en dose som bestemmes av høyde, vekt og tidspunkt når de går inn i studien, da de som starter tidlig vil bli behandlet med lavere doser.
I tillegg vil de bli bedt om å føre medisindagbok.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal tolerert dose (MTD) av perifosin + temsirolimus kombinasjon hos barn med kreft.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å bestemme om farmakokinetiske serumnivåer av både perifosin og temsirolimus korrelerer med toksisitet.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
For å registrere foreløpige data om effekten av kombinasjonen perifosin + temsirolimus.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Hvis tidligere resekert vev er tilgjengelig, avgjør om molekylære egenskaper forutsier respons inkludert forhøyet PI3K/AKT/mTOR-signalering, forhøyet RAS/MAPK-signalering, cellesyklusmarkører
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. januar 2010
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mars 2017
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mars 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. januar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
15. januar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
10. mars 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2017
Sist bekreftet
1. mars 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 09-124
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .