Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av en enkelt IVT-injeksjon av QPI-1007 i kronisk synsnerveatrofi og nylig debuterte NAION-pasienter

9. mai 2013 oppdatert av: Quark Pharmaceuticals

En fase I åpen, doseeskaleringsforsøk av QPI-1007 levert med en enkelt intravitreal injeksjon til pasienter med optisk nerveatrofi (stratum I) og akutt ikke-arterittisk fremre iskemisk optisk nevropati (NAION) (stratum II)

Dette er en åpen, doseøknings-, sikkerhet-, tolerabilitets- og farmakokinetisk studie, hvor aktivt studiemedikament (QPI-1007) vil bli gitt til alle pasienter som deltar.

Denne studien vil avgjøre om QPI-1007 er trygg når den injiseres i øyet. Studien vil også avdekke om det er noen bivirkninger av stoffet og hvor lang tid det tar for kroppen å rense stoffet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil bli registrert i henhold til ett av to sett med kriterier utpekt som Stratum I og Stratum II.

  1. Stratum I vil registrere pasienter med optisk nerveatrofi som oppfyller nødvendige kriterier. Stratum I vil bestå av maksimalt 6 kohorter og hver kohort vil registrere 3 til 6 evaluerbare pasienter. Påmelding til Stratum I er nå stengt.
  2. Stratum II vil registrere pasienter diagnostisert med akutt ikke-arterittisk fremre iskemisk optisk nevropati (NAION) innen 28 dager etter symptomdebut som oppfyller nødvendige kriterier. Stratum II vil bestå av maksimalt 3 kohorter og hver kohort vil registrere opptil 10 evaluerbare pasienter. Påmelding til Stratum II er fortsatt åpen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90049
        • Jules Stein Eye Institute, University of California, Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rocky Mountain Multiple Sclerosis Center at Anschutz Medical Campus, University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Bascom Palmer at the University of Miami
      • Sarasota, Florida, Forente stater, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago, Eye and Ear Infirmary
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66208
        • Kansas University Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky, Department of Ophthalmology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota, Department of Ophthalmology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Mason Eye Institute, University of Missouri
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
        • Western Carolina Retinal Associates
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28210
        • Charlotte Eye, Ear, Nose and Throat Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cole Eye Institute, Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Department of Ophthalmology
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny Ophthalmic and Orbital Associates
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Alkek Eye Center Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • John A. Moran Eye Center at the University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Israel
      • Beer-Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Center, Dept of Ophthalmology
      • Haifa, Israel, 33394
        • Bnai Zion Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Belinson Campus, Dept of Ophthalmology
      • Rehovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center, Department of Ophthalmology
      • Tel-Aviv, Israel, 64239
        • The Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Dept of Ophthalmology
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center, Dept of Ophthalmology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

50 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Nøkkellag I (kronisk optisk nerveatrofi) inkluderingskriterier:

  • "Lovlig blind" i studieøyet som et resultat av en irreversibel tilstand som påvirker det bakre segmentet av øyet.
  • Klare okulære medier og i stand til å gjennomgå tilstrekkelig pupillutvidelse.
  • Synsstyrke og synsfelt i det ikke-studieøye er bedre enn eller lik studieøyet
  • Minst 21 år gammel.

Nøkkellag I (kronisk optisk nerveatrofi) eksklusjonskriterier:

  • Kun for studieøyet: historie med enhver IVT-injeksjon eller vitrektomi, glasslegemeblødning, netthinneløsning eller aktiv inflammatorisk tilstand (f. konjunktivitt).
  • For begge øyne: historie med uveitt.

Påmeldingen er nå stengt i lag I.

Key Stratum II (akutt NAION) inkluderingskriterier:

  • Positiv diagnose av NAION med symptomdebut innen 28 dager før planlagt dosering med QPI-1007.
  • Synsstyrken i studieøyet er mellom 20/40 og lyspersepsjon.
  • Klare okulære medier og i stand til å gjennomgå tilstrekkelig pupillutvidelse.
  • Minst 50 år gammel.

Key Stratum II (akutt NAION) eksklusjonskriterier:

  • Kun for studieøyet: Makulasykdom, retinopati eller annen øyesykdom som begrenser synsskarphet; tidligere intraokulær kirurgi (annet enn Lasik) og kataraktkirurgi innen 3 måneder før dosering; glaukomlaserkirurgi innen 1 måned før dosering; smerte på eller forverret av øyebevegelser; historie med glasslegemeblødning; historie med netthinneløsning; enhver aktiv betennelsestilstand (f.eks. konjunktivitt); glaukom eller okulær hypertensjon; eller intraokulært trykk > 26 mmHg.
  • For begge øyne: Historie med optisk neuritt; eller historie med uveitt.
  • Fikk enhver behandling for NAION før dosering.
  • Enhver annen abnormitet som etter etterforskerens mening tyder på en annen sykdom enn NAION kun i studieøyet.
  • Klinisk bevis på temporal arteritt.
  • Historie med kollagen vaskulær sykdom eller annen inflammatorisk sykdom, eller historie med multippel sklerose.

Påmelding til Stratum II er fortsatt åpen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QPI-1007
Legemiddel: QPI-1007 i ulike doser
Enkel intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • QPI-1007
  • siRNA
  • lite forstyrrende RNA
  • kort interfererende RNA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme sikkerheten, toleransen og den dosebegrensende toksisiteten (DLT) av QPI 1007 når det administreres som en enkelt intravitreal (IVT) injeksjon.
Tidsramme: 12 måneder etter injeksjon
12 måneder etter injeksjon
For å vurdere farmakokinetikken (PK) til QPI-1007 når det administreres som en enkelt IVT-injeksjon.
Tidsramme: 12 måneder etter injeksjon
12 måneder etter injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme tilstedeværelsen av og beskrive eventuelle anatomiske endringer i synsnervehodet og netthinnen observert etter administrering av en enkelt IVT-injeksjon av QPI 1007.
Tidsramme: 12 måneder etter injeksjon
12 måneder etter injeksjon
For å vurdere eventuelle endringer i synsskarphet og synsfelt observert etter administrering av en enkelt IVT-injeksjon av QPI-1007.
Tidsramme: 12 måneder etter injeksjon
12 måneder etter injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Quark Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Rabia Ozden, MD, Quark Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

8. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. mai 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2013

Sist bekreftet

1. mai 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QRK.007

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere