Effekten av Ambrisentan hos pasienter med begrenset sklerodermi for å forbedre blodstrømmen til hender eller føtter (ambrisentan)

Baseline screening - vi vil screene deg med en baseline gjennomgang av din historie, medisiner og laboratorieverdier, og du må ta blodprøver for hemoglobinnivå, leverfunksjonspanel og blodgraviditetstest for kvinner i fertil aldersgruppe. Kvinner anbefales på det sterkeste å bruke 2 pålitelige former for prevensjon mens de er i denne studien, med mindre du har hatt tubal ligering eller plassering av intrauterin enhet.

Du anbefales å slutte å ta medisiner som nitrater (som nitroglyserin), kalsiumkanalblokkere (som nifedipin eller amlodipin), angiotensinkonverterende enzymhemmere (som lisinopril eller enalapril eller kaptopril), angiotensinreseptorblokkere (som valsartan eller candesartan) eller fosfodiesterasehemmere (som lisinopril eller enalapril eller kaptopril). som Viagra eller Revatio) minst 1 uke før du kommer på det første besøket for studien og avstå fra dem under studieperioden med mindre det er absolutt nødvendig.

Vennligst unngå koffein, røyking og reseptfrie forkjølelsesmidler minst 2 dager før det første besøket og i løpet av studieperioden.

Du vil bli bedt om å gå til Clinical Research Unit (CRU) som ligger på M 51 i Cleveland Clinic hovedcampus for å delta i studien og vil gå tilbake dit for påfølgende besøk 1 uke og deretter 12 uker etter at du har startet studien.

Dette er en placebokontrollert randomisert studie der 15 pasienter vil få den aktive medisinen og de andre 5 vil få placebo (pille uten aktiv ingrediens, men ikke skadelig for deg på noen måte). Dette betyr at du har 3 av 4 (75 %) sjanse for å få den aktive medisinen (ambrisentan) versus placebo - begge pillene vil se nøyaktig like ut. Denne prosessen kalles "randomisering" og ligner på å vende en mynt. Pasientene som får den aktive medisinen versus placebo vil bli tilfeldig valgt av datamaskinen; medisinene vil bli distribuert av sentralapoteket og sendt til sykepleierne på CRU og gitt til deg ved ditt første besøk på CRU. Ingen vil vite hvem som mottok den aktive medisinen kontra placebo før studien avsluttes og dataene er analysert.

De som får det aktive legemidlet ambrisentan vil i utgangspunktet få en dose på 5 mg per munnen daglig, og deretter vil dosen økes til 10 mg per munnen daglig etter 4 uker hvis medisinen tolereres godt. Dette vil gjøres av datamaskinen for randomisering/seleksjon og farmasøyten for legemiddeldispensering. Hvis du opplever noen bivirkninger, vennligst kontakt oss for ytterligere råd. Du vil bli evaluert hvert besøk av sykepleierne i uke 0, 1 og 12 for eventuelle rusrelaterte problemer. Vi vil overvåke de rutinemessige planlagte blodprøveresultatene for å sikre at du ikke utvikler noen medikamentrelaterte problemer som kan oppdages på blodarbeid.

En maskin kalt 'Laser Doppler Perfusion Imaging'-maskinen vil bli brukt ved hvert av dine besøk til CRU i uke 0, 1 og 12. Denne maskinen bruker enkle laserstråler og vil skanne den øverste delen av den ikke-dominante hånden din (venstre hånd for de fleste) for å måle blodstrømmen gjennom blodårene der når hånden er i romtemperatur (rundt 77'F) og når den har blitt avkjølt til 50'F i 2 minutter ved hjelp av en kald kolbe. Dette er en sikker og enkel teknikk og innebærer ingen strålingseksponering.

Du vil også bli bedt om å fylle ut 3 spørreskjemaer ved hvert besøk (uke 0, 1 og 12) til CRU-disse har noen enkle spørsmål angående din grad av smerte, alvorlighetsgraden av Raynauds symptomer og effekten av sklerodermi i din dag- dagens funksjon.

Vennligst budsjett med minst 1–2 timer for ditt første besøk (uke 0) til CRU og deretter 1 time for besøk etter 1 uke og 12 uker til CRU.