Eficacia de ambrisentan en pacientes con esclerodermia limitada para mejorar el flujo sanguíneo a las manos o los pies (ambrisentan)

Examen de referencia: lo evaluaremos con una revisión de referencia de su historial, medicamentos y valores de laboratorio, y deberá extraer sangre para el nivel de hemoglobina, el panel de función hepática y la prueba de embarazo en sangre para mujeres en el grupo de edad fértil. Se recomienda enfáticamente a las mujeres que usen 2 formas confiables de anticoncepción mientras participen en este estudio, a menos que hayan tenido ligadura de trompas o colocación de un dispositivo intrauterino.

Se le aconseja que deje de tomar medicamentos como nitratos (como nitroglicerina), bloqueadores de los canales de calcio (como nifedipina o amlodipina), inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (como lisinopril, enalapril o captopril), bloqueadores de los receptores de angiotensina (como valsartán o candesartán) o inhibidores de la fosfodiesterasa ( como Viagra o Revatio) al menos 1 semana antes de su primera visita para el estudio y abstenerse de ellos durante el período de estudio a menos que sea absolutamente necesario.

Evite la cafeína, el cigarrillo y los remedios para el resfriado de venta libre al menos 2 días antes de la primera visita y durante el período del estudio.

Se le pedirá que vaya a la Unidad de Investigación Clínica (CRU) ubicada en M 51 en el campus principal de Cleveland Clinic para participar en el estudio y volverá allí para visitas posteriores 1 semana y luego a las 12 semanas después de haber comenzado el estudio.

Este es un ensayo aleatorio controlado con placebo en el que 15 pacientes recibirán el medicamento activo y los otros 5 recibirán un placebo (píldora sin ingrediente activo pero que no sea perjudicial para usted de ninguna manera). Esto significa que tiene una probabilidad de 3 en 4 (75%) de obtener el medicamento activo (ambrisentan) en comparación con el placebo: ambas píldoras se verán exactamente iguales. Este proceso se llama "aleatorización" y es similar a lanzar una moneda al aire. La computadora seleccionará al azar a los pacientes que reciben el medicamento activo versus el placebo; los medicamentos serán distribuidos por la farmacia central y enviados a las enfermeras de la CRU y se los entregarán en su primera visita a la CRU. Nadie sabrá quién recibió el medicamento activo versus el placebo hasta que finalice el estudio y se analicen los datos.

Aquellos que reciban el medicamento activo ambrisentan inicialmente recibirán una dosis de 5 mg por vía oral al día y luego la dosis se aumentará a 10 mg por vía oral al día después de 4 semanas si el medicamento se tolera bien. Esto lo hará la computadora para la aleatorización/selección y el farmacéutico para la dispensación de medicamentos. Si experimenta algún efecto secundario, póngase en contacto con nosotros para obtener más asesoramiento. Las enfermeras lo evaluarán en cada visita en las semanas 0, 1 y 12 para detectar cualquier problema relacionado con los medicamentos. Supervisaremos los resultados de los análisis de sangre programados de rutina para asegurarnos de que no desarrolle ningún problema relacionado con los medicamentos que pueda detectarse en los análisis de sangre.

En cada una de sus visitas a la CRU en las semanas 0, 1 y 12, se utilizará una máquina llamada "Imágenes de perfusión con láser Doppler". Esta máquina usa rayos láser simples y escaneará la parte superior de su mano no dominante (la mano izquierda para la mayoría de las personas) para medir el flujo de sangre a través de los vasos sanguíneos cuando su mano esté a temperatura ambiente (alrededor de 77'F) y cuando se ha enfriado a 50'F por 2 minutos con la ayuda de un matraz frío. Esta es una técnica segura y simple y no implica ninguna exposición a la radiación.

También se le pedirá que complete 3 cuestionarios en cada una de las visitas (semana 0, 1 y 12) a la CRU, estos tienen algunas preguntas simples sobre su grado de dolor, la gravedad de los síntomas de Raynaud y el efecto de la esclerodermia en su día. funcionamiento a día de hoy.

Presupueste al menos 1-2 horas para su visita inicial (semana 0) a la CRU y luego 1 hora para sus visitas a la 1 semana y 12 semanas a la CRU.