Eficácia do ambrisentan em pacientes com esclerodermia limitada na melhora do fluxo sanguíneo para as mãos ou pés (ambrisentan)

Triagem de linha de base - faremos a triagem com uma revisão de linha de base de seu histórico, medicamentos e valores de laboratório e você precisará obter sangue coletado para nível de hemoglobina, painel de função hepática e teste de gravidez de sangue para mulheres na faixa etária reprodutiva. As mulheres são fortemente aconselhadas a usar 2 formas confiáveis ​​de contracepção enquanto estiverem neste estudo, a menos que tenham feito laqueadura ou colocação de dispositivo intra-uterino.

Você é aconselhado a parar de tomar medicamentos como nitratos (como nitroglicerina), bloqueadores dos canais de cálcio (como nifedipina ou amlodipina), inibidores da enzima conversora de angiotensina (como lisinopril ou enalapril ou captopril), bloqueadores dos receptores de angiotensina (como valsartan ou candesartan) ou inibidores da fosfodiesterase ( como Viagra ou Revatio) pelo menos 1 semana antes de você vir para a primeira visita para o estudo e abster-se deles durante o período de estudo, a menos que seja absolutamente necessário.

Por favor, evite cafeína, fumo e remédios para resfriado pelo menos 2 dias antes da primeira visita e durante o período do estudo.

Você será solicitado a ir à Unidade de Pesquisa Clínica (CRU) localizada na M 51 no campus principal da Cleveland Clinic para participar do estudo e voltará lá para visitas subsequentes em 1 semana e depois em 12 semanas após o início do estudo.

Este é um estudo randomizado controlado por placebo, onde 15 pacientes receberão a medicação ativa e os outros 5 receberão um placebo (pílula sem ingrediente ativo, mas não prejudicial a você de forma alguma). Isso significa que você tem uma chance de 3 em 4 (75%) de obter o medicamento ativo (ambrisentan) versus o placebo - ambas as pílulas terão exatamente a mesma aparência. Esse processo é chamado de "randomização" e é semelhante ao lançamento de uma moeda. Os pacientes recebendo a medicação ativa versus placebo serão selecionados aleatoriamente pelo computador; os medicamentos serão distribuídos pela farmácia central e enviados para as enfermeiras da CRU e entregues a você na sua primeira visita à CRU. Ninguém saberá quem recebeu a medicação ativa versus o placebo até que o estudo termine e os dados sejam analisados.

Aqueles que recebem o medicamento ativo ambrisentana receberão inicialmente uma dose de 5 mg por via oral diariamente e, em seguida, a dose será aumentada para 10 mg por via oral diariamente após 4 semanas, se o medicamento for bem tolerado. Isso será feito pelo computador para randomização/seleção e pelo farmacêutico para dispensação de medicamentos. Se sentir quaisquer efeitos secundários, por favor contacte-nos para mais aconselhamento. Você será avaliado a cada visita pelas enfermeiras nas semanas 0, 1 e 12 para quaisquer problemas relacionados a medicamentos. Estaremos monitorando os resultados dos exames de sangue programados de rotina para garantir que você não desenvolva nenhum problema relacionado a drogas que possa ser detectado no exame de sangue.

Uma máquina chamada 'Laser Doppler Perfusion Imaging' será usada em cada uma de suas visitas à CRU nas semanas 0, 1 e 12. Esta máquina usa feixes de laser simples e escaneia a parte superior de sua mão não dominante (a mão esquerda para a maioria das pessoas) para medir o fluxo sanguíneo através dos vasos sanguíneos quando sua mão está em temperatura ambiente (cerca de 77'F) e quando for resfriado a 50'F por 2 minutos com a ajuda de um balão frio. Esta é uma técnica segura e simples e não envolve nenhuma exposição à radiação.

Você também será solicitado a preencher 3 questionários em cada uma das visitas (semana 0, 1 e 12) ao CRU - estes têm algumas perguntas simples sobre o grau de dor, gravidade dos sintomas de Raynaud e o efeito da esclerodermia no seu dia- funcionamento do dia a dia.

Reserve pelo menos 1-2 horas para sua visita inicial (semana 0) à CRU e, em seguida, 1 hora para suas visitas em 1 semana e 12 semanas à CRU.