Efficacia di Ambrisentan nei pazienti con sclerodermia limitata nel migliorare il flusso sanguigno alle mani o ai piedi (ambrisentan)

Screening di base: ti esamineremo con una revisione di base della tua storia, dei farmaci e dei valori di laboratorio e dovrai prelevare il sangue per il livello di emoglobina, il pannello della funzionalità epatica e il test di gravidanza del sangue per le donne in età fertile. Si consiglia vivamente alle donne di utilizzare 2 forme affidabili di contraccezione durante questo studio a meno che tu non abbia avuto la legatura delle tube o il posizionamento del dispositivo intrauterino.

Si consiglia di interrompere l'assunzione di farmaci come nitrati (come nitroglicerina), bloccanti dei canali del calcio (come nifedipina o amlodipina), inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (come lisinopril o enalapril o captopril), bloccanti del recettore dell'angiotensina (come valsartan o candesartan) o inibitori della fosfodiesterasi ( come Viagra o Revatio) almeno 1 settimana prima della tua prima visita per lo studio e astenersi da loro durante il periodo di studio a meno che non sia assolutamente necessario.

Si prega di evitare la caffeina, il fumo e i rimedi contro il raffreddore da banco almeno 2 giorni prima della prima visita e durante il periodo di studio.

Ti verrà chiesto di recarti presso l'Unità di ricerca clinica (CRU) situata in M ​​51 nel campus principale della Cleveland Clinic per partecipare allo studio e tornerai lì per le visite successive a 1 settimana e poi a 12 settimane dopo aver iniziato lo studio.

Questo è uno studio randomizzato controllato con placebo in cui 15 pazienti riceveranno il farmaco attivo e gli altri 5 riceveranno un placebo (pillola senza principio attivo ma non dannosa per te in alcun modo). Ciò significa che hai 3 possibilità su 4 (75%) di ottenere il farmaco attivo (ambrisentan) rispetto al placebo: entrambe le pillole avranno esattamente lo stesso aspetto. Questo processo è chiamato "randomizzazione" ed è simile al lancio di una moneta. I pazienti che ricevono il farmaco attivo rispetto al placebo saranno selezionati casualmente dal computer; i farmaci saranno distribuiti dalla farmacia centrale e inviati agli infermieri della CRU e ti verranno consegnati alla tua prima visita alla CRU. Nessuno saprà chi ha ricevuto il farmaco attivo rispetto al placebo fino alla fine dello studio e l'analisi dei dati.

Coloro che assumono il medicinale attivo ambrisentan riceveranno inizialmente una dose di 5 mg per via orale al giorno e quindi la dose verrà aumentata a 10 mg per via orale al giorno dopo 4 settimane se il medicinale è ben tollerato. Questo sarà fatto dal computer per la randomizzazione/selezione e dal farmacista per la dispensazione dei farmaci. Se riscontri effetti collaterali, ti preghiamo di contattarci per ulteriori consigli. Sarai valutato ad ogni visita dagli infermieri alle settimane 0, 1 e 12 per qualsiasi problema correlato alla droga. Monitoreremo i risultati delle analisi del sangue programmate di routine per assicurarci che tu non sviluppi problemi correlati alla droga che possono essere rilevati dalle analisi del sangue.

Una macchina chiamata "Laser Doppler Perfusion Imaging" verrà utilizzata in ciascuna delle tue visite alla CRU alle settimane 0, 1 e 12. Questa macchina utilizza semplici raggi laser ed eseguirà la scansione della parte superiore della mano non dominante (la mano sinistra per la maggior parte delle persone) per misurare il flusso sanguigno attraverso i vasi sanguigni lì quando la mano è a temperatura ambiente (circa 77'F) e quando è stato raffreddato a 50'F per 2 minuti con l'aiuto di un pallone freddo. Questa è una tecnica sicura e semplice e non comporta alcuna esposizione alle radiazioni.

Ti verrà anche chiesto di compilare 3 questionari a ciascuna delle visite (settimana 0, 1 e 12) al CRU- questi hanno alcune semplici domande riguardanti il ​​tuo grado di dolore, la gravità dei sintomi di Raynaud e l'effetto della sclerodermia nella tua giornata- funzionamento odierno.

Si prega di preventivare almeno 1-2 ore per la visita iniziale (settimana 0) al CRU e quindi 1 ora per le visite a 1 settimana e 12 settimane al CRU.