Účinnost ambrisentanu u pacientů s omezenou sklerodermií při zlepšení průtoku krve do rukou nebo nohou (ambrisentan)

Základní screening – provedeme vás základním přehledem vaší anamnézy, léků a laboratorních hodnot a budete si muset nechat odebrat krev na hladinu hemoglobinu, panel jaterních funkcí a krevní těhotenský test u žen ve fertilní věkové skupině. Ženám se důrazně doporučuje, aby během této studie používaly 2 spolehlivé formy antikoncepce, pokud nemáte podvázání vejcovodů nebo zavedení nitroděložního tělíska.

Doporučuje se, abyste přestal(a) užívat léky, jako jsou nitráty (jako je nitroglycerin), blokátory kalciových kanálů (jako nifedipin nebo amlodipin), inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (jako lisinopril nebo enalapril nebo kaptopril), blokátory receptorů pro angiotensin (jako valsartan nebo kandesartan) nebo inhibitory fosfodiesterázy (např. jako Viagra nebo Revatio) alespoň 1 týden před vaší první návštěvou studie a zdržte se jich během období studia, pokud to není nezbytně nutné.

Vyvarujte se prosím kofeinu, kouření a volně prodejným lékům na nachlazení alespoň 2 dny před první návštěvou a během období studie.

Budete požádáni, abyste se zúčastnili studie na oddělení klinického výzkumu (CRU) umístěného na M 51 v hlavním kampusu Cleveland Clinic, a vrátíte se tam na další návštěvy za 1 týden a poté za 12 týdnů po zahájení studie.

Jedná se o placebem kontrolovanou randomizovanou studii, kde 15 pacientů dostane aktivní lék a dalších 5 dostane placebo (pilulku bez účinné látky, ale nijak vám neškodí). To znamená, že máte šanci 3:4 (75 %), že dostanete aktivní lék (ambrisentan) oproti placebu – obě pilulky budou vypadat úplně stejně. Tento proces se nazývá „randomizace“ a je podobný házení mincí. Pacienti, kteří dostávají aktivní lék proti placebu, budou náhodně vybráni počítačem; léky budou distribuovány centrální lékárnou a zaslány sestrám na CRU a předány vám při vaší první návštěvě CRU. Dokud studie neskončí a data nebudou analyzována, nikdo nebude vědět, kdo dostal aktivní medikaci oproti placebu.

Ti, kteří dostávají aktivní léčivý přípravek ambrisentan, dostanou zpočátku dávku 5 mg perorálně denně a poté se dávka po 4 týdnech zvýší na 10 mg perorálně denně, pokud je přípravek dobře snášen. To provede počítač pro randomizaci/výběr a lékárník pro výdej léků. Pokud zaznamenáte jakékoli nežádoucí účinky, kontaktujte nás, abychom vám mohli poradit. Při každé návštěvě sester v týdnu 0, 1 a 12 budete hodnoceni z hlediska jakýchkoli problémů souvisejících s drogami. Budeme monitorovat rutinní plánované výsledky krevních testů, abychom se ujistili, že se u vás nevyvinou žádné problémy související s drogami, které lze zjistit z krevního testu.

Při každé vaší návštěvě jednotky CRU v týdnech 0, 1 a 12 bude použit přístroj s názvem „Laser Doppler Perfusion Imaging“. Tento přístroj používá jednoduché laserové paprsky a skenuje horní část vaší nedominantní ruky (pro většinu lidí levou ruku), aby změřil průtok krve tamními krevními cévami, když má vaše ruka pokojovou teplotu (kolem 77'F) a když byla ochlazena na 50'F po dobu 2 minut pomocí studené baňky. Jedná se o bezpečnou a jednoduchou techniku ​​a nezahrnuje žádnou radiaci.

Budete také požádáni o vyplnění 3 dotazníků při každé z návštěv (týden 0, 1 a 12) na CRU – ty obsahují několik jednoduchých otázek týkajících se stupně vaší bolesti, závažnosti Raynaudových příznaků a účinku sklerodermie ve vašem dni- dnešního fungování.

Vymezte si prosím alespoň 1–2 hodiny pro vaši první návštěvu (0. týden) jednotky CRU a poté 1 hodinu pro návštěvy jednotky CRU po 1 týdnu a 12 týdnech.