Skuteczność ambrisentanu u pacjentów z twardziną ograniczoną w poprawie przepływu krwi do rąk lub stóp (ambrisentan)

Wstępne badanie przesiewowe — dokonamy wstępnego przeglądu Twojej historii, leków i wyników badań laboratoryjnych, a także będziesz musiał pobrać krew na poziom hemoglobiny, panel funkcji wątroby i test ciążowy z krwi dla kobiet w wieku rozrodczym. Zdecydowanie zaleca się kobietom stosowanie 2 niezawodnych form antykoncepcji podczas tego badania, chyba że miały one podwiązanie jajowodów lub umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej.

Zaleca się zaprzestanie przyjmowania leków, takich jak azotany (takie jak nitrogliceryna), blokery kanału wapniowego (takie jak nifedypina lub amlodypina), inhibitory konwertazy angiotensyny (takie jak lizynopryl, enalapryl lub kaptopril), blokery receptora angiotensyny (takie jak walsartan lub kandesartan) lub inhibitory fosfodiesterazy (np. jak Viagra lub Revatio) co najmniej 1 tydzień przed przybyciem na pierwszą wizytę na badanie i powstrzymanie się od nich w okresie studiów, chyba że jest to absolutnie konieczne.

Proszę unikać kofeiny, palenia tytoniu i leków na przeziębienie dostępnych bez recepty przynajmniej 2 dni przed pierwszą wizytą oraz w okresie badania.

Zostaniesz poproszony o udanie się do jednostki badań klinicznych (CRU) znajdującej się na M 51 w głównym kampusie Cleveland Clinic, aby wziąć udział w badaniu i wrócić tam na kolejne wizyty po 1 tygodniu, a następnie po 12 tygodniach od rozpoczęcia badania.

Jest to randomizowane badanie kontrolowane placebo, w którym 15 pacjentów otrzyma aktywny lek, a pozostałych 5 otrzyma placebo (pigułka bez aktywnego składnika, ale nieszkodliwa w żaden sposób). Oznacza to, że masz 3 do 4 (75%) szans na otrzymanie aktywnego leku (ambrisentanu) w porównaniu z placebo – obie tabletki będą wyglądać dokładnie tak samo. Ten proces nazywa się „randomizacją” i przypomina rzut monetą. Pacjenci otrzymujący aktywny lek w porównaniu z placebo zostaną losowo wybrani przez komputer; leki będą dystrybuowane przez aptekę centralną i wysyłane do pielęgniarek na CRU oraz podane Tobie podczas pierwszej wizyty w CRU. Nikt nie będzie wiedział, kto otrzymał aktywny lek, a kto placebo, aż do zakończenia badania i analizy danych.

Osoby przyjmujące aktywny lek ambrisentan otrzymają początkowo dawkę 5 mg doustnie na dobę, a następnie dawka zostanie zwiększona do 10 mg doustnie na dobę po 4 tygodniach, jeśli lek jest dobrze tolerowany. Zostanie to zrobione przez komputer do randomizacji/selekcji i farmaceutę do wydawania leków. Jeśli wystąpią jakiekolwiek skutki uboczne, skontaktuj się z nami w celu uzyskania dalszych porad. Podczas każdej wizyty pielęgniarki będą Cię oceniać w tygodniu 0, 1 i 12 pod kątem wszelkich problemów związanych z narkotykami. Będziemy monitorować rutynowe zaplanowane wyniki badań krwi, aby upewnić się, że nie rozwiną się u Ciebie żadne problemy związane z narkotykami, które można wykryć w badaniach krwi.

Urządzenie o nazwie „Laser Doppler Perfusion Imaging” będzie używane podczas każdej wizyty w CRU w tygodniach 0, 1 i 12. To urządzenie wykorzystuje proste wiązki laserowe i skanuje górną część niedominującej dłoni (w przypadku większości ludzi lewą rękę), aby zmierzyć przepływ krwi przez naczynia krwionośne, gdy dłoń ma temperaturę pokojową (około 77'F) i po schłodzeniu do 50'F przez 2 minuty za pomocą zimnej kolby. Jest to bezpieczna i prosta technika, która nie wiąże się z narażeniem na promieniowanie.

Zostaniesz również poproszony o wypełnienie 3 kwestionariuszy podczas każdej z wizyt (tydzień 0, 1 i 12) w CRU - zawierają one kilka prostych pytań dotyczących stopnia bólu, nasilenia objawów Raynauda i wpływu twardziny skóry na Twój dzień- dzisiejsze funkcjonowanie.

Proszę przeznaczyć co najmniej 1-2 godziny na pierwszą wizytę (tydzień 0) w CRU, a następnie 1 godzinę na wizyty w 1 tygodniu i 12 tygodniach w CRU.