Ambrisentans effektivitet hos patienter med begränsad sklerodermi för att förbättra blodflödet till händer eller fötter (ambrisentan)

Baslinjescreening - vi kommer att screena dig med en baslinjegenomgång av din historia, mediciner och labbvärden och du kommer att behöva ta blod för hemoglobinnivå, leverfunktionspanel och blodgraviditetstest för kvinnor i fertil åldersgrupp. Kvinnor rekommenderas starkt att använda två tillförlitliga former av preventivmedel under denna studie, såvida du inte har haft tubal ligering eller placering av intrauterin enhet.

Du rekommenderas att sluta ta mediciner som nitrater (som nitroglycerin), kalciumkanalblockerare (som nifedipin eller amlodipin), angiotensinomvandlande enzymhämmare (som lisinopril eller enalapril eller kaptopril), angiotensinreceptorblockerare (som valsartan eller kandesartan) eller fosfodiesterashämmare som Viagra eller Revatio) minst 1 vecka innan du kommer på första besöket för studien och avstå från dem under studieperioden om det inte är absolut nödvändigt.

Undvik koffein, rökning och receptfria förkylningsmedel minst 2 dagar före det första besöket och under studieperioden.

Du kommer att bli ombedd att gå till Clinical Research Unit (CRU) som ligger på M 51 i Cleveland Clinic huvudcampus för att delta i studien och kommer att åka tillbaka dit för efterföljande besök 1 vecka och sedan 12 veckor efter att du har påbörjat studien.

Detta är en placebokontrollerad randomiserad studie där 15 patienter får den aktiva medicinen och de andra 5 får placebo (piller utan aktiv ingrediens men inte skadligt för dig på något sätt). Det betyder att du har en chans på 3 av 4 (75 %) att få den aktiva medicinen (ambrisentan) jämfört med placebo - båda pillren kommer att se exakt likadana ut. Denna process kallas "randomisering" och liknar att vända ett mynt. Patienterna som får den aktiva medicinen kontra placebo kommer att väljas slumpmässigt av datorn; medicinerna kommer att distribueras av centralapoteket och skickas till sjuksköterskorna på CRU och ges till dig vid ditt första besök på CRU. Ingen kommer att veta vem som fick den aktiva medicinen jämfört med placebo förrän studien avslutas och data analyseras.

De som får det aktiva läkemedlet ambrisentan kommer initialt att få en dos på 5 mg per mun dagligen och sedan kommer dosen att ökas till 10 mg per mun dagligen efter 4 veckor om läkemedlet tolereras väl. Detta kommer att göras av datorn för randomisering/urval och farmaceuten för läkemedelsdispensering. Om du upplever några biverkningar, vänligen kontakta oss för ytterligare råd. Du kommer att utvärderas varje besök av sjuksköterskorna vecka 0, 1 och 12 för eventuella drogrelaterade problem. Vi kommer att övervaka de rutinmässiga schemalagda blodprovsresultaten för att se till att du inte utvecklar några läkemedelsrelaterade problem som kan upptäckas vid blodarbete.

En maskin som kallas "Laser Doppler Perfusion Imaging"-maskinen kommer att användas vid varje besök på CRU i veckorna 0, 1 och 12. Den här maskinen använder enkla laserstrålar och kommer att skanna den övre delen av din icke-dominanta hand (vänster hand för de flesta) för att mäta blodflödet genom blodkärlen där när din hand är i rumstemperatur (cirka 77'F) och när den har kylts till 50'F i 2 minuter med hjälp av en kall kolv. Detta är en säker och enkel teknik och innebär ingen exponering för strålning.

Du kommer också att bli ombedd att fylla i 3 frågeformulär vid varje besök (vecka 0, 1 och 12) på CRU-dessa har några enkla frågor om din grad av smärta, svårighetsgraden av Raynauds symtom och effekten av sklerodermi under din dag- dagens funktion.

Budgetera minst 1-2 timmar för ditt första besök (vecka 0) på CRU och sedan 1 timme för dina besök vid 1 vecka och 12 veckor till CRU.