Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og effektiviteten til rekombinant faktor VIII Fc-fusjonsprotein (rFVIIIFc) hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A

16. desember 2020 oppdatert av: Bioverativ Therapeutics Inc.

A-LONG: En åpen, multisenter-evaluering av sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av rekombinant faktor VIII Fc-fusjonsprotein (rFVIIIFc) i forebygging og behandling av blødning hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A

Hovedmålene med denne studien er: å evaluere sikkerheten og toleransen til rFVIIIFc administrert som profylakse (arm 1), ukentlig (arm 2), ved behov (arm 3) og kirurgisk behandlingsregime; for å evaluere effekten av det rFVIIIFc-tilpassede profylakseregimet (arm 1); for å evaluere effektiviteten av rFVIIIFc administrert som et behov (arm 3) og kirurgisk behandlingsregime. De sekundære målene for denne studien er: å karakterisere PK-profilen til rFVIIIFc og sammenligne PK-en til rFVIIIFc med det nåværende markedsførte produktet, Advate®; å karakterisere rekkevidden av doser og tidsplaner som kreves for å forhindre blødning tilstrekkelig i et profylakseregime, opprettholde hemostase i en kirurgisk setting, eller for å behandle blødningsepisoder i en on-demand, ukentlig behandling eller profylakse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne blir tildelt ett av tre behandlingsregimer: 1) et skreddersydd profylakseregime, 2) et ukentlig doseringsregime, eller 3) et on-demand-regime. Behandlingen fortsatte i 28 (±2) til 52 (±2) uker. PK-vurderinger for alle deltakere gjennomføres på varierende tidsplan, i henhold til deltakernes gruppeoppgaver. I tillegg er to undergrupper definert. En undergruppe av deltakere gjennomgår PK-profilering med en enkelt dose av komparatoren Advate®. En andre undergruppe består av deltakere fra en av behandlingsarmene som krevde kirurgi under studien. Avhengig av hvor landet befinner seg, kan deltakerne ha muligheten til å fortsette behandlingen innenfor studie 8HA01EXT (NCT01454739).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

165

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Research Site
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Research Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 2T9
        • Research Site
      • Toronto, Canada
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V6Z 1Y6
        • Research Site
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
        • Research Site
      • Orange, California, Forente stater
        • Research Site
      • Sacramento, California, Forente stater
        • Research Site
      • San Diego, California, Forente stater
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
        • Research Site
  • Frankrike
      • Lyon Cedex 3, Frankrike, 69437
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
  • India
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India
        • Research Site
    • Karna
      • Bangalore, Karna, India
        • Research Site
    • Mahara
      • Pune, Mahara, India
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
    • FI
      • Firenze, FI, Italia
        • Research Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia
        • Research Site
    • VI
      • Vicenza, VI, Italia
        • Research Site
  • Japan
      • Kashihara-shi, Japan
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japan
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japan
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japan
        • Research Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, New Zealand, 8001
        • Research Site
      • Palmerston North, New Zealand, 4442
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Research Site
      • Madrid, Spania
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Basingstoke, Storbritannia, RG24 9NA
        • Research Site
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 2QQ
        • Research Site
      • Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
        • Research Site
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Research Site
  • Sveits
      • Zurich, Sveits
        • Research Site
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Research Site
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg Parktown, Gauteng, Sør-Afrika
        • Research Site
    • W Cape
      • Cape Town, W Cape, Sør-Afrika
        • Research Site
  • Tyskland
    • BE
      • Berlin, BE, Tyskland
        • Research Site
    • Northwest
      • Bonn, Northwest, Tyskland
        • Research Site
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann, ≥12 år med vekt på minst 40 kg
  • Diagnostisert med alvorlig hemofili A, definert som
  • Historie med minst 150 dokumenterte tidligere eksponeringsdager for et faktor VIII-produkt
  • Blodplateantall ≥100 000 celler/μL

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om faktor VIII-hemmere
  • Nyre- og leverdysfunksjon
  • Diagnostisert med andre koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A
  • Tidligere overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med administrering av FVIII eller IV immunglobulin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Individualisert (skreddersydd) profylakse

På rFVIIIFc dag 0 gjennomgikk alle deltakerne farmakokinetisk (PK) analyse med 50 IE/kg rFVIIIFc for å estimere deres PK-parametre og veilede riktig dose eller doseringsintervall. En undergruppe av deltakere (sekvensiell PK-undergruppe) fikk også PK-analyser utført med en enkeltdose på 50 IE/kg Advate (Advate-dag 0) innen 8 uker før rFVIIIFc-dag 0. En >= 96 timers utvasking ble utført før PK-dosen av Advate eller rFVIIIFc ble administrert. Gjentatt PK-profilering med en enkeltdose på 50 IE/kg rFVIIIFc ble utført ved uke 14 eller etter 12 til 24 uker med profylakse med rFVIIIFc.

Etter farmakokinetiske vurderinger startet alle deltakerne to ganger ukentlig behandling med 25 IE/kg rFVIIIFc via intravenøs (IV) injeksjon på dag 1 og 50 IE/kg på dag 4, etterfulgt av individualisert dose og intervallmodifisering innenfor området 25 til 65 IE /kg hver 3. til 5. dag, som bestemt ved rFVIIIFc PK-analyse, for å opprettholde et bunnnivå på 1 % til 3 % (eller høyere, som klinisk indisert) FVIII-aktivitet.
Legemiddel: Faktor VIII (rFVIIIFc)
Andre navn:
  • Rekombinant Faktor VIII Fc Fusjonsprotein
Legemiddel: Advate®
Andre navn:
  • oktokog alfa
  • Antihemofil faktor [rekombinant] Plasma/albuminfri metode
Eksperimentell: Ukentlig profylakse
65 IE/kg rFVIIIFc via IV-injeksjon hver 7. dag
Legemiddel: Faktor VIII (rFVIIIFc)
Andre navn:
  • Rekombinant Faktor VIII Fc Fusjonsprotein
Eksperimentell: Episodisk (på forespørsel) dosering
10 til 50 IE/kg rFVIIIFc via IV-injeksjon, etter behov for å behandle en blødningsepisode
Legemiddel: Faktor VIII (rFVIIIFc)
Andre navn:
  • Rekombinant Faktor VIII Fc Fusjonsprotein

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomstrate av utvikling av FVIII-hemmere
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Et inhibitortestresultat ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)/ml, identifisert og bekreftet ved re-testing av en andre prøve oppnådd innen 2 til 4 uker, ble ansett som positiv. Begge testene skulle utføres ved bruk av Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse av sentrallaboratoriet. Insidensratene sammen med 95 % konfidensintervall (CI) ble oppsummert for alle titere for personer med 50 eller flere eksponeringsdager (EDs) for rFVIIIFc og en gyldig inhibitortest etter den 50. eksponeringen. I tillegg ble insidensratene for alle forsøkspersoner uavhengig av deres eksponeringsdager for rFVIIIFc også oppsummert. 95 % KI ble beregnet ved bruk av Clopper-Pearson eksakte metode.
opptil 52 uker ± 2 uker
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: opptil 52 uker + 30 dager ± 1 uke
AE = enhver uheldig medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandling, og kan være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av studieproduktet, enten det er relatert eller ikke. TEAE=AE tilstede før den første injeksjonen av Advate eller rFVIIIFc som senere ble forverret i alvorlighetsgrad eller ikke var tilstede før den første injeksjonen, men som deretter dukket opp før det siste besøket i studien. Alvorlig AE (SAE)=AE som resulterer i død, umiddelbar risiko for død, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, eller en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller enhver annen medisinsk viktig hendelse. Bivirkninger som oppstår mellom den første Advate-injeksjonen og den første rFVIIIFc-injeksjonen i studien (Sekvensiell PK-undergruppe) eller under den kirurgiske/rehabiliteringsperioden (Surgery-undergruppen) presenteres separat.
opptil 52 uker + 30 dager ± 1 uke
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante unormale laboratorieverdier fra baseline
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Kliniske laboratorieevalueringer inkluderte hematologi og blodkjemi. Tabellen inkluderer ikke laboratorietester evaluert i løpet av den kirurgiske/rehabiliteringsperioden. ULN=øvre normalgrense.
opptil 52 uker ± 2 uker
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter i vitale tegn eller relevante endringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Antall deltakere med klinisk relevante abnormiteter eller relevante endringer fra baseline i temperatur, puls (slag per minutt [bpm]), systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP) presenteres. Baseline (BL) er definert som den siste ikke-manglende evaluerbare vurderingen tatt før og nærmest den første rFVIIIFc-dosen. ↑ betyr økning og ↓ betyr reduksjon.
opptil 52 uker ± 2 uker
Årlig blødningsrate
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Annualiserte blødningsepisoder = (antall blødningsepisoder i effektperioden / antall dager i effektperioden)*365,25. Effektperioden i arm 1 og 2 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering er ikke inkludert i effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som de samme blødningsepisode.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Sammenligning av årlige blødningsrater: arm 1 versus arm 3
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Estimert ved å bruke den negative binomiale modellen med behandlingsarm som kovariat, basert på hele studiens varighet for alle deltakerne. Annualiserte blødningsepisoder = (antall blødningsepisoder / antall dager i den respektive perioden)*365.25. Effektperioden i arm 1 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering er ikke inkludert i effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor eventuelle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som en del av den samme blødningsepisoden.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Area Under the Curve (AUC) per dose (ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Dosenormalisert område under medikamentkonsentrasjon-tid-kurven. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Eliminasjonshalveringstid (t1/2; ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tiden det tar før stoffets aktivitet når halvparten av dens opprinnelige verdi. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Clearance (CL; ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Hastighet som kroppen fjerner medikamentet med, målt som volumet av plasmaet renset for medikament per tidsenhet per vektenhet. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT; ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Den gjennomsnittlige tiden et legemiddelmolekyl er tilstede i den systemiske sirkulasjonen. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Inkrementell utvinning (ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Økningen i FVIII-aktivitet i IE/dL per enhetsdose administrert i IE/kg. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av årlige blødningsrater: arm 2 versus arm 3
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Estimert ved å bruke den negative binomiale modellen med behandlingsarm som kovariat, basert på hele studiens varighet for alle deltakerne. Annualiserte blødningsepisoder = (antall blødningsepisoder / antall dager i den respektive perioden)*365.25. Effektperioden i arm 2 startet med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering er ikke inkludert i effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som de samme blødningsepisode.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Annualisert rFVIIIFc-forbruk per deltaker
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Forbruket beregnes for virkningsperioden. Effektperioden i arm 1 og 2 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering er ikke inkludert i effektperioden. Samlede enheter (IE/kg) av annualisert rFVIIIFc-forbruk = [Totalt rFVIIIFc IU/kg mottatt i løpet av effektperioden / antall dager i effektperioden] x 365,25.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Deltakervurdering av respons på injeksjoner for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Deltagerens vurdering av responsen på den første rFVIIIFc-injeksjonen for hver blødningsepisode. Prosentandeler var basert på antall blødningsepisoder som det ble gitt respons for den første injeksjonen, ved bruk av følgende 4-punkts skala: utmerket = brå smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen ca. 8 timer etter den første injeksjonen; god=klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen ca. 8 timer etter en injeksjon, men muligens krever mer enn én injeksjon etter 24 til 48 timer for fullstendig oppløsning; moderat = sannsynlig eller liten gunstig effekt innen 8 timer etter den første injeksjonen og krever mer enn én injeksjon; ingen respons=ingen bedring, eller tilstanden forverret seg innen ca. 8 timer etter den første injeksjonen.
opptil 52 uker ± 2 uker
Etterforskerens vurdering av deltakernes blødningsrespons på rFVIIIFc-injeksjon
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Utforskeren fikk mulighet til å registrere en vurdering av en deltakers respons på behandlingen, dersom deltakeren ble behandlet på sykehuset for en større blødning, ved å bruke følgende 4-punkts skala: utmerket = brå smertelindring og/eller bedring i tegn på blødning innen ca. 8 timer etter den første injeksjonen; god=klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen ca. 8 timer etter en injeksjon, men muligens krever mer enn én injeksjon etter 24 til 48 timer for fullstendig oppløsning; moderat = sannsynlig eller liten gunstig effekt innen 8 timer etter den første injeksjonen og krever mer enn én injeksjon; ingen respons=ingen bedring, eller tilstanden forverret seg innen ca. 8 timer etter den første injeksjonen.
opptil 52 uker ± 2 uker
Årlig blødningsfrekvens etter plassering av blødning (ledd, muskel, indre, hud/slimhinne)
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Annualiserte blødningsepisoder = (Antall blødningsepisoder på spesifisert sted / antall dager i effektperiode) x 365,25. Effektperioden i arm 1 og 2 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering ble ikke inkludert i effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som de samme blødningsepisode. Enhver blødning på et annet sted var en separat blødningsepisode uavhengig av tid fra siste injeksjon.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Årlig leddblødningsrate (spontan og traumatisk)
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Annualiserte blødningsepisoder = (Antall blødningsepisoder av spesifisert type / antall dager i effektperiode) x 365,25. Effektperioden i arm 1 og 2 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering ble ikke inkludert i effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som de samme blødningsepisode.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Antall dager fra siste behandlingsinjeksjon til en ny blødningsepisode
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Antall dager fra siste injeksjon for å behandle en blødningsepisode til en ny blødningsepisode, analysert for per evaluerbar blødningsepisode og per deltaker. For "per deltaker"-verdier beregnes gjennomsnittet av antall dager fra siste injeksjon for å behandle en blødning til en ny blødningsepisode over alle evaluerbare blødningsepisoder for hver deltaker først, og deretter ble beskrivende statistikk beregnet på tvers av deltakerne. En oppfølgingsinjeksjon administrert >72 timer etter den siste injeksjonen gitt for å behandle en blødning ble ansett som en ny blødning på samme sted og ble klassifisert som type=ukjent (ikke evaluerbar). Effektperioden i arm 1 og 2 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering ble ikke inkludert i effektperioden.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Antall injeksjoner som kreves for oppløsning av en blødningsepisode
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som de samme blødningsepisode. Alle injeksjoner gitt fra det første tegn på blødning til siste dato/tidspunkt innenfor blødningsvinduet telles. Løsningen av en blødning er definert som ingen tegn på blødning etter injeksjon for blødningen. Effektperioden i arm 1 og 2 begynte med den første profylaktiske dosen av rFVIIIFc og endte med den siste dosen (uavhengig av årsak til dosering). Effektperioden i arm 3 begynte på tidspunktet for siste PK rFVIIIFc prøvetakingstidspunkt og sluttet på datoen for siste studiebesøk. Perioder med PK-evalueringer og kirurgi/rehabilitering er ikke inkludert i effektperioden.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Antall injeksjoner som kreves for å løse en blødningsepisode etter plassering av blødning
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Se resultatmål 20 for en definisjon av effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som de samme blødningsepisode. Alle injeksjoner gitt fra det første tegn på blødning til siste dato/tidspunkt innenfor blødningsvinduet ble talt. Løsningen av en blødning ble definert som ingen tegn på blødning etter injeksjon for blødningen. Blødningsepisoder som presenteres på flere steder er inkludert som en enkelt hendelse i det samlede sammendraget for antall injeksjoner for å løse den blødningsepisoden, men er inkludert i sammendrag for hvert sted.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Total dose per injeksjon som kreves for oppløsning av en blødningsepisode etter plassering av blødning
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
For hver blødningsepisode på ett sted er den totale dosen summen av dosene (IE/kg) administrert over alle injeksjoner gitt for å behandle den blødningsepisoden. Se resultatmål 20 for en definisjon av effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning, og endte 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor eventuelle symptomer på blødning på samme sted, eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom, ble ansett som en del av den samme blødningsepisoden. Blødningsepisoder som presenteres på flere steder er inkludert som en enkelt hendelse i det samlede sammendraget for dose administrert for å løse den blødningsepisoden, men er inkludert i de individuelle sammendragene for hvert sted.
opptil 52 uker ± 2 uker (effektivitetsperiode som definert i beskrivelsen)
Volum ved stabil tilstand (Vss; ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Distribusjonsvolum ved steady state. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Volum ved stabil tilstand (Vss; to-trinns kromogent analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Distribusjonsvolum ved steady state. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tid til 1 % og 3 % FVIII-aktivitet (ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Estimert tid etter dose (i dager) når FVIII-aktiviteten har gått ned til henholdsvis ca. 1 eller 3 IE/dL (1 % eller 3 %) over baseline. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tid til 1 % og 3 % FVIII-aktivitet (to-trinns kromogen analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Estimert tid etter dose (i dager) når FVIII-aktiviteten har gått ned til henholdsvis ca. 1 eller 3 IE/dL (1 % eller 3 %) over baseline. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tid ved maksimal aktivitet (Tmax; ett-trinns koagulasjonsanalyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tidspunkt da maksimal aktivitet (Cmax) observeres. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tid ved maksimal aktivitet (Tmax; to-trinns kromogent analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tidspunkt for når maksimal aktivitet (Cmax) observeres. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Area Under the Curve (AUC) per dose (to-trinns kromogent analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Dosenormalisert område under medikamentkonsentrasjon-tid-kurven. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Eliminasjonshalveringstid (t1/2; to-trinns kromogen analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Tiden det tar før stoffets aktivitet når halvparten av dens opprinnelige verdi. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Clearance (CL; to-trinns kromogen analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Hastighet som kroppen fjerner medikamentet med, målt som volumet av plasmaet renset for medikament per tidsenhet per vektenhet. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT; to-trinns kromogen analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Den gjennomsnittlige tiden et legemiddelmolekyl er tilstede i den systemiske sirkulasjonen. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Inkrementell utvinning (to-trinns kromogent analyse)
Tidsramme: Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Økningen i FVIII-aktivitet i IE/dL per enhetsdose administrert i IE/kg. Prøvetaking for Advate PK-profilering ble utført, etter minst 96 timers utvasking, på disse tidspunktene: preinjeksjon og ved enten 30 (±3) minutter eller 10 (±3) minutter, 1 time (±15 minutter), 6 (±1) ) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 48 (±2) timer (dag 2) og 72 (±2) timer (dag 3) fra starten av injeksjonen. Prøvetaking for rFVIIIFc PK-profilering ble utført på dag 0 (direkte etter minst 96 timers utvasking fra Advate PK-profilering eller innen 4 uker etter Advate-dosen eller annet rFVIII-produkt) og gjentatt 12 til 24 uker senere på følgende tidspunkter: preinjeksjon og kl. 30 (±3) minutter (eller 10 (±3) minutter), 1 time (±15 minutter), 6 (±1) timer, 24 (±2) timer (dag 1), 72 (±2) timer (dag 3), 96 (±2) timer (dag 4) og 120 (±2) timer (dag 5) fra starten av injeksjonen.
Se Tiltaksbeskrivelse for fullstendig tidsramme.
Hemofili-spesifikk livskvalitetsindeks for voksne (Haem-A-QoL) Spørreskjema: Endring fra baseline til uke 14
Tidsramme: Baseline, uke 14
Haem-A-QoL består av elementer som gjelder 10 domener som er spesifikke for å leve med hemofili og ble administrert til voksne deltakere (17 år og eldre). De 10 domenene er: fysisk helse, følelse, syn på deg selv, sport/fritid, skole/arbeid, håndtering av hemofili og behandling (tidsramme for alle 7 domenene i løpet av den siste måneden) og fremtid, familieplanlegging og utsikter for fremtiden (tidsramme for alle 3 domener, nylig). Lavere score representerer bedre livskvalitet; derfor representerer en negativ endring fra baseline forbedring i løpet av studien. Poeng på en skala mellom 0 og 100. Deltakerne i arm 1 ble stratifisert etter deres forstudieregime (enten profylakse eller ved behov).
Baseline, uke 14
Hemofili-spesifikk livskvalitetsindeks for voksne (Haem-A-QoL) spørreskjema: Endring fra baseline til uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Haem-A-QoL består av elementer som gjelder 10 domener som er spesifikke for å leve med hemofili og ble administrert til voksne deltakere (17 år og eldre). De 10 domenene er: fysisk helse, følelse, syn på deg selv, sport/fritid, skole/arbeid, håndtering av hemofili og behandling (tidsramme for alle 7 domenene i løpet av den siste måneden) og fremtid, familieplanlegging og utsikter for fremtiden (tidsramme for alle 3 domener, nylig). Lavere score representerer bedre livskvalitet; derfor representerer en negativ endring fra baseline forbedring i løpet av studien. Poeng på en skala mellom 0 og 100. Deltakerne i arm 1 ble stratifisert etter deres forstudieregime (enten profylakse eller ved behov).
Baseline, uke 28
Hemofili-spesifikk livskvalitetsindeks for barn (Haemo-QoL) Spørreskjema: Endring fra baseline til uke 14 og uke 28 i Haemo-QoL III total poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 14, uke 28
Haemo-QoL III, et livskvalitetsvurderingsinstrument for ungdom med hemofili, ble administrert til deltakere fra 13 til 16 år. Dette instrumentet vurderer domener som er spesifikke for å leve med hemofili og består av 12 domener: fysisk helse, følelse, syn på deg selv, familie, venner, andre, sport og skole, behandling, opplevd støtte, håndtering av hemofili, fremtid og relasjoner. Total HAEMO-QoL-poengsum er summen av alle råskårer for alle underskalaer for deltakere som minst det minste antallet påkrevde spørsmål er besvart for. Totalscore presenteres som Transformed Scale Score (TSS) fra 0-100 %, med lavere skåre som indikerer bedre livskvalitet. En negativ endring indikerer forbedring.
Baseline, uke 14, uke 28
Etterforskernes/kirurgenes vurdering av deltakernes respons på rFVIIIFc for større kirurgi
Tidsramme: opptil 52 uker
Basert på den første vurderingen av hemostase av kirurgen/etterforskeren 24 timer eller senere etter operasjonen. Skalerte svar: Utmerket = 1, Godt = 2, Greit = 3, Dårlig/ingen = 4.
opptil 52 uker
Antall injeksjoner som kreves for å opprettholde hemostase under større kirurgi
Tidsramme: opptil 52 uker
Antall injeksjoner for å opprettholde hemostase under operasjonen inkluderer alle injeksjoner for operasjonsformål, inkludert fra startdosen til sluttdatoen/tidspunktet for operasjonen.
opptil 52 uker
Dose per injeksjon og totaldose som kreves for å opprettholde hemostase under større kirurgi
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Gjennomsnittlig dose per injeksjon er den gjennomsnittlige dosen for alle injeksjoner (inkludert startdose) som er nødvendig for å opprettholde hemostase under operasjonen. Totaldose er summen av alle injeksjoner (inkludert startdose) som er nødvendig for å opprettholde hemostase under operasjonen.
opptil 52 uker ± 2 uker
Estimert totalt blodtap under større kirurgi
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
opptil 52 uker ± 2 uker
Antall transfusjoner som kreves per operasjon
Tidsramme: opptil 52 uker ± 2 uker
Antall blodkomponenttransfusjoner under en enkelt operasjon.
opptil 52 uker ± 2 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Samarbeidspartnere

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2010

Først lagt ut (Anslag)

13. august 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2020

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 997HA301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere