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Estudo para Avaliar a Segurança, Farmacocinética e Eficácia da Proteína de Fusão Fc do Fator VIII Recombinante (rFVIIIFc) em Indivíduos Tratados Anteriormente com Hemofilia A Grave

16 de dezembro de 2020 atualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.

A-LONG: Uma Avaliação Multicêntrica e Aberta da Segurança, Farmacocinética e Eficácia da Proteína de Fusão Fc do Fator VIII Recombinante (rFVIIIFc) na Prevenção e Tratamento de Sangramento em Indivíduos Tratados Anteriormente com Hemofilia Grave A

Os objetivos primários deste estudo são: avaliar a segurança e a tolerabilidade do rFVIIIFc administrado como profilaxia (Arm 1), semanalmente (Arm 2), sob demanda (Arm 3) e regime de tratamento cirúrgico; avaliar a eficácia do regime de profilaxia personalizado de rFVIIIFc (Arm 1); avaliar a eficácia do rFVIIIFc administrado sob demanda (braço 3) e regime de tratamento cirúrgico. Os objetivos secundários deste estudo são: caracterizar o perfil farmacocinético do rFVIIIFc e comparar o perfil farmacocinético do rFVIIIFc com o produto atualmente comercializado, Advate®; para caracterizar a faixa de dose e esquemas necessários para prevenir adequadamente o sangramento em um regime de profilaxia, manter a hemostasia em um ambiente cirúrgico ou para tratar episódios de sangramento sob demanda, tratamento semanal ou profilaxia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes são designados para um dos três regimes de tratamento: 1) um regime de profilaxia sob medida, 2) um regime de dosagem semanal ou 3) um regime sob demanda. O tratamento continuou por 28 (±2) a 52 (±2) semanas. As avaliações de PK para todos os participantes são realizadas em horários variados, de acordo com as atribuições de grupo dos participantes. Além disso, dois subgrupos são definidos. Um subgrupo de participantes foi submetido ao perfil farmacocinético com uma dose única do comparador Advate®. Um segundo subgrupo consiste em participantes de qualquer um dos braços de tratamento que necessitaram de cirurgia durante o estudo. Dependendo da localização do país, os participantes podem ter a opção de continuar o tratamento no estudo 8HA01EXT (NCT01454739).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

165

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • BE
      • Berlin, BE, Alemanha
        • Research Site
    • Northwest
      • Bonn, Northwest, Alemanha
        • Research Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália
        • Research Site
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Research Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Research Site
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T2N 2T9
        • Research Site
      • Toronto, Canadá
        • Research Site
      • Vancouver, Canadá, V6Z 1Y6
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Research Site
      • Madrid, Espanha
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Research Site
      • Orange, California, Estados Unidos
        • Research Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos
        • Research Site
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Research Site
  • França
      • Lyon Cedex 3, França, 69437
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Itália
    • FI
      • Firenze, FI, Itália
        • Research Site
    • MI
      • Milano, MI, Itália
        • Research Site
    • VI
      • Vicenza, VI, Itália
        • Research Site
  • Japão
      • Kashihara-shi, Japão
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japão
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japão
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japão
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japão
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japão
        • Research Site
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8001
        • Research Site
      • Palmerston North, Nova Zelândia, 4442
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
        • Research Site
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
        • Research Site
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Research Site
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia, 41345
        • Research Site
  • Suíça
      • Zurich, Suíça
        • Research Site
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Johannesburg Parktown, Gauteng, África do Sul
        • Research Site
    • W Cape
      • Cape Town, W Cape, África do Sul
        • Research Site
  • Áustria
      • Wien, Áustria, 1090
        • Research Site
  • Índia
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Índia
        • Research Site
    • Karna
      • Bangalore, Karna, Índia
        • Research Site
    • Mahara
      • Pune, Mahara, Índia
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Índia
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Índia
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem, ≥12 anos de idade com peso de pelo menos 40 kg
  • Diagnosticado com hemofilia A grave, definida como
  • História de pelo menos 150 dias documentados de exposição prévia a qualquer produto de Fator VIII
  • Contagem de plaquetas ≥100.000 células/μL

Critério de exclusão:

  • Histórico de inibidores do fator VIII
  • Disfunção renal e hepática
  • Diagnosticado com outro(s) distúrbio(s) de coagulação além da hemofilia A
  • História prévia de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer administração de imunoglobulina FVIII ou IV

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Profilaxia individualizada (adaptada)

No dia 0 do rFVIIIFc, todos os participantes foram submetidos à análise farmacocinética (PK) com 50 UI/kg de rFVIIIFc para estimar seus parâmetros de PK e orientar a dose apropriada ou intervalo de dosagem. Um subconjunto de participantes (subgrupo de PK sequencial) também teve análises de PK realizadas com uma dose única de 50 UI/kg de Advate (Advate Dia 0) dentro de 8 semanas antes do rFVIIIFc Dia 0. Uma lavagem >= 96 horas foi realizada antes da dose de PK de Advate ou rFVIIIFc foi administrado. O perfil PK repetido com uma dose única de 50 UI/kg de rFVIIIFc foi conduzido na semana 14 ou após 12 a 24 semanas de profilaxia com rFVIIIFc.

Após as avaliações farmacocinéticas, todos os participantes iniciaram o tratamento duas vezes por semana com 25 UI/kg de rFVIIIFc via injeção intravenosa (IV) no dia 1 e 50 UI/kg no dia 4, seguido de dose individualizada e modificação do intervalo dentro da faixa de 25 a 65 UI /kg a cada 3 a 5 dias, conforme determinado pela análise farmacocinética de rFVIIIFc, para manter um nível mínimo de 1% a 3% (ou superior, conforme indicado clinicamente) da atividade do FVIII.
Medicamento: Fator VIII (rFVIIIFc)
Outros nomes:
  • Proteína de Fusão do Fator VIII Fc Recombinante
Medicamento: Advate®
Outros nomes:
  • octocog alfa
  • Fator anti-hemofílico [recombinante] Método livre de plasma/albumina
Experimental: Profilaxia Semanal
65 UI/kg de rFVIIIFc via injeção IV a cada 7 dias
Medicamento: Fator VIII (rFVIIIFc)
Outros nomes:
  • Proteína de Fusão do Fator VIII Fc Recombinante
Experimental: Dosagem episódica (sob demanda)
10 a 50 UI/kg de rFVIIIFc via injeção IV, conforme necessário para tratar um episódio de sangramento
Medicamento: Fator VIII (rFVIIIFc)
Outros nomes:
  • Proteína de Fusão do Fator VIII Fc Recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Incidência de Desenvolvimento de Inibidor de FVIII
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
Um resultado de teste de inibidor ≥0,6 unidades Bethesda (BU)/mL, identificado e confirmado por reteste de uma segunda amostra obtida em 2 a 4 semanas, foi considerado positivo. Ambos os testes deveriam ser realizados usando o Ensaio Bethesda modificado por Nijmegen pelo laboratório central. As taxas de incidência juntamente com o intervalo de confiança (IC) de 95% foram resumidas para todos os títulos para indivíduos com 50 ou mais dias de exposição (EDs) ao rFVIIIFc e um teste de inibidor válido após a 50ª exposição. Além disso, as taxas de incidência para todos os indivíduos, independentemente de seus dias de exposição ao rFVIIIFc, também foram resumidas. O IC de 95% foi calculado pelo método exato de Clopper-Pearson.
até 52 semanas ± 2 semanas
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: até 52 semanas + 30 dias ± 1 semana
EA=qualquer ocorrência médica desfavorável que não tenha necessariamente relação causal com o tratamento, podendo ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso do produto do estudo, relacionado ou não. TEAE=AE presente antes de receber a primeira injeção de Advate ou rFVIIIFc que subsequentemente piorou em gravidade ou não estava presente antes de receber a primeira injeção, mas apareceu posteriormente antes da última visita no estudo. EA grave (SAE)=EA resultando em morte, risco imediato de morte, internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, ou anomalia congênita/defeito congênito, ou qualquer outro evento clinicamente importante. Os EAs emergentes entre a primeira injeção de Advate e a primeira injeção de rFVIIIFc no estudo (subgrupo PK sequencial) ou durante o período cirúrgico/reabilitação (subgrupo cirúrgico) são apresentados separadamente.
até 52 semanas + 30 dias ± 1 semana
Número de participantes com valores laboratoriais anormais potencialmente clinicamente significativos desde o início
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
As avaliações laboratoriais clínicas incluíram hematologia e química do sangue. Tabela não inclui exames laboratoriais avaliados durante o período cirúrgico/reabilitação. LSN = limite superior do normal.
até 52 semanas ± 2 semanas
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes nos sinais vitais ou alterações relevantes desde a linha de base nos sinais vitais
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
Número de participantes com anormalidades clinicamente relevantes ou alterações relevantes da linha de base em temperatura, pulso (batidas por minuto [bpm]), pressão arterial sistólica (SBP) e pressão arterial diastólica (DBP) são apresentados. A linha de base (BL) é definida como a última avaliação avaliável não omissa feita antes e mais próxima da primeira dose de rFVIIIFc. ↑ significa aumento e ↓ significa diminuição.
até 52 semanas ± 2 semanas
Taxa de Sangramento Anualizada
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Episódios hemorrágicos anualizados = (número de episódios hemorrágicos durante o período de eficácia / número de dias durante o período de eficácia)*365,25. O período de eficácia nos braços 1 e 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliação farmacocinética e cirurgia/reabilitação não estão incluídos no período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados iguais episódio de sangramento.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Comparação das taxas de sangramento anualizadas: braço 1 versus braço 3
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Estimado usando o modelo binomial negativo com braço de tratamento como covariável, com base na duração total do estudo para todos os participantes. Episódios hemorrágicos anualizados = (número de episódios hemorrágicos/número de dias no respectivo período)*365,25. O período de eficácia no Braço 1 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliação farmacocinética e cirurgia/reabilitação não estão incluídos no período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local, ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo, foram considerados parte de o mesmo episódio de sangramento.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Área sob a curva (AUC) por dose (ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Área de dose normalizada sob a curva concentração-tempo da droga. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Meia-vida de eliminação (t1/2; Ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo necessário para que a atividade do fármaco atinja a metade de seu valor original. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Depuração (CL; Ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Taxa na qual o corpo remove a droga, medida como o volume do plasma eliminado da droga por unidade de tempo por unidade de peso. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo médio de residência (MRT; Ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
O tempo médio que uma molécula de fármaco está presente na circulação sistêmica. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Recuperação incremental (ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
O aumento da atividade de FVIII em UI/dL por dose unitária administrada em UI/kg. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Comparação das taxas de sangramento anualizadas: braço 2 versus braço 3
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Estimado usando o modelo binomial negativo com braço de tratamento como covariável, com base na duração total do estudo para todos os participantes. Episódios hemorrágicos anualizados = (número de episódios hemorrágicos/número de dias no respectivo período)*365,25. O período de eficácia no Braço 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliação farmacocinética e cirurgia/reabilitação não estão incluídos no período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados iguais episódio de sangramento.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Consumo anualizado de rFVIIIFc por participante
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
O consumo é calculado para o período de eficácia. O período de eficácia nos braços 1 e 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliação farmacocinética e cirurgia/reabilitação não estão incluídos no período de eficácia. Unidades globais (UI/kg) de consumo anualizado de rFVIIIFc = [Total de rFVIIIFc UI/kg recebido durante o período de eficácia/número de dias no período de eficácia] x 365,25.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Avaliação do participante sobre a resposta a injeções para tratar um episódio de sangramento
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
Avaliação do participante sobre a resposta à primeira injeção de rFVIIIFc para cada episódio de sangramento. As percentagens basearam-se no número de episódios hemorrágicos para os quais foi dada resposta à primeira injecção, utilizando a seguinte escala de 4 pontos: excelente=alívio abrupto da dor e/ou melhoria dos sinais de hemorragia em aproximadamente 8 horas após a injecção inicial; bom=alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após a injeção, mas possivelmente requerendo mais de uma injeção após 24 a 48 horas para resolução completa; moderado=provável ou leve efeito benéfico dentro de 8 horas após a injeção inicial e requerendo mais de uma injeção; sem resposta=sem melhora ou piora da condição em aproximadamente 8 horas após a injeção inicial.
até 52 semanas ± 2 semanas
Avaliação do investigador da resposta de sangramento dos participantes à injeção de rFVIIIFc
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
O investigador teve a oportunidade de registrar uma avaliação da resposta de um participante ao tratamento, se o participante foi tratado no hospital por um sangramento importante, usando a seguinte escala de 4 pontos: excelente = alívio abrupto da dor e/ou melhora nos sinais de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após a injeção inicial; bom=alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após a injeção, mas possivelmente requerendo mais de uma injeção após 24 a 48 horas para resolução completa; moderado=provável ou leve efeito benéfico dentro de 8 horas após a injeção inicial e requerendo mais de uma injeção; sem resposta=sem melhora ou piora da condição em aproximadamente 8 horas após a injeção inicial.
até 52 semanas ± 2 semanas
Taxa de sangramento anualizada por localização do sangramento (articulação, músculo, interno, pele/mucosa)
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Episódios hemorrágicos anualizados = (Número de episódios hemorrágicos no local especificado / número de dias no período de eficácia) x 365,25. O período de eficácia nos braços 1 e 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliações farmacocinéticas e cirurgia/reabilitação não foram incluídos no período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados iguais episódio de sangramento. Qualquer sangramento em um local diferente foi um episódio de sangramento separado, independentemente do tempo desde a última injeção.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Taxa anualizada de sangramento articular (espontâneo e traumático)
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Episódios hemorrágicos anualizados = (Número de episódios hemorrágicos do tipo especificado / número de dias no período de eficácia) x 365,25. O período de eficácia nos braços 1 e 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliações farmacocinéticas e cirurgia/reabilitação não foram incluídos no período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados iguais episódio de sangramento.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Número de dias desde a última injeção de tratamento até um novo episódio de sangramento
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Número de dias desde a última injeção para tratar um episódio de sangramento até um novo episódio de sangramento, analisado por episódio de sangramento avaliável e por participante. Para valores "por participante", o número de dias desde a última injeção para tratar um sangramento até um novo episódio de sangramento é calculado em média em todos os episódios de sangramento avaliáveis ​​para cada participante primeiro e, em seguida, as estatísticas descritivas foram calculadas entre os participantes. Uma injeção de acompanhamento administrada >72 horas após a injeção mais recente dada para tratar um sangramento foi considerada um novo sangramento no mesmo local e foi classificada como tipo=Desconhecido (não avaliável). O período de eficácia nos braços 1 e 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliações farmacocinéticas e cirurgia/reabilitação não foram incluídos no período de eficácia.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Número de injeções necessárias para a resolução de um episódio de sangramento
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados iguais episódio de sangramento. Todas as injeções dadas desde o sinal inicial de sangramento até a última data/hora dentro da janela de sangramento são contadas. A resolução de um sangramento é definida como nenhum sinal de sangramento após a injeção para o sangramento. O período de eficácia nos braços 1 e 2 começou com a primeira dose profilática de rFVIIIFc e terminou com a última dose (independentemente do motivo da dosagem). O período de eficácia no Braço 3 começou no momento do último ponto de tempo de amostragem PK rFVIIIFc e terminou na data da última visita do estudo. Os períodos de avaliação farmacocinética e cirurgia/reabilitação não estão incluídos no período de eficácia.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Número de injeções necessárias para resolução de um episódio de sangramento por localização do sangramento
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Consulte a Medida de resultado 20 para obter uma definição do período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados iguais episódio de sangramento. Todas as injeções dadas desde o sinal inicial de sangramento até a última data/hora dentro da janela de sangramento foram contadas. A resolução de um sangramento foi definida como nenhum sinal de sangramento após a injeção para o sangramento. Os episódios de sangramento que se apresentaram em vários locais são incluídos como um único evento no resumo geral do número de injeções para resolver esse episódio de sangramento, mas são incluídos nos resumos de cada local.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Dose total por injeção necessária para resolução de um episódio de sangramento por localização do sangramento
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Para cada episódio de sangramento em um local, a dose total é a soma das doses (UI/kg) administradas em todas as injeções administradas para tratar esse episódio de sangramento. Consulte a Medida de resultado 20 para obter uma definição do período de eficácia. Um episódio de sangramento começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local, ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo, foram considerados parte de o mesmo episódio de sangramento. Os episódios hemorrágicos que se apresentaram em vários locais são incluídos como um único evento no resumo geral da dose administrada para resolver esse episódio hemorrágico, mas são incluídos nos resumos individuais para cada local.
até 52 semanas ± 2 semanas (período de eficácia conforme definido na descrição)
Volume no estado estacionário (Vss; Ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Volume de distribuição no estado estacionário. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Volume no estado estacionário (Vss; Ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Volume de distribuição no estado estacionário. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo para 1% e 3% de atividade de FVIII (ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo estimado após a dose (em dias) quando a atividade do FVIII diminuiu para aproximadamente 1 ou 3 UI/dL (1% ou 3%) acima da linha de base, respectivamente. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo para 1% e 3% de atividade de FVIII (ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo estimado após a dose (em dias) quando a atividade do FVIII diminuiu para aproximadamente 1 ou 3 UI/dL (1% ou 3%) acima da linha de base, respectivamente. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo na atividade máxima (Tmax; Ensaio de coagulação de um estágio)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo em que a atividade máxima (Cmax) é observada. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo na atividade máxima (Tmax; Ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo em que a atividade máxima (Cmax) é observada. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Área sob a curva (AUC) por dose (ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Área de dose normalizada sob a curva concentração-tempo da droga. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Meia-vida de eliminação (t1/2; Ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo necessário para que a atividade do fármaco atinja a metade de seu valor original. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Depuração (CL; Ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Taxa na qual o corpo remove a droga, medida como o volume do plasma eliminado da droga por unidade de tempo por unidade de peso. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Tempo médio de residência (MRT; Ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
O tempo médio que uma molécula de fármaco está presente na circulação sistêmica. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Recuperação incremental (ensaio cromogênico de dois estágios)
Prazo: Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
O aumento da atividade de FVIII em UI/dL por dose unitária administrada em UI/kg. A amostragem para o perfil de Advate PK foi conduzida, após pelo menos 96 horas de washout, nestes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos ou 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 48 (±2) horas (Dia 2) e 72 (±2) horas (Dia 3) desde o início da injeção. A amostragem para perfil farmacocinético de rFVIIIFc foi realizada no dia 0 (diretamente após pelo menos 96 horas de washout do perfil farmacocinético de Advate ou dentro de 4 semanas após a dose de Advate ou outro produto rFVIII) e repetida 12 a 24 semanas depois nos seguintes pontos de tempo: pré-injeção e em 30 (±3) minutos (ou 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Dia 1), 72 (±2) horas (Dia 3), 96 (±2) horas (Dia 4) e 120 (±2) horas (Dia 5) desde o início da injeção.
Consulte a descrição da medida para obter o período de tempo completo.
Questionário de Índice de Qualidade de Vida Específico para Hemofilia para Adultos (Haem-A-QoL): Mudança da linha de base para a semana 14
Prazo: Linha de base, Semana 14
O Haem-A-QoL consiste em itens pertencentes a 10 domínios específicos para viver com hemofilia e foi administrado a participantes adultos (17 anos ou mais). Os 10 domínios são: saúde física, sentimento, visão de si mesmo, esportes/lazer, escola/trabalho, lidar com a hemofilia e tratamento (tempo para todos os 7 domínios, durante o último mês) e futuro, planejamento familiar e perspectivas para o futuro (período de tempo para todos os 3 domínios, recentemente). Escores mais baixos representam melhor QV; portanto, uma alteração negativa em relação à linha de base representa uma melhora durante o curso do estudo. As pontuações em uma escala variam entre 0 e 100. Os participantes no braço 1 foram estratificados por seu regime pré-estudo (profilaxia ou sob demanda).
Linha de base, Semana 14
Questionário do Índice de Qualidade de Vida Específico para Hemofilia para Adultos (Haem-A-QoL): Alteração da linha de base até a semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
O Haem-A-QoL consiste em itens pertencentes a 10 domínios específicos para viver com hemofilia e foi administrado a participantes adultos (17 anos ou mais). Os 10 domínios são: saúde física, sentimento, visão de si mesmo, esportes/lazer, escola/trabalho, lidar com a hemofilia e tratamento (tempo para todos os 7 domínios, durante o último mês) e futuro, planejamento familiar e perspectivas para o futuro (período de tempo para todos os 3 domínios, recentemente). Escores mais baixos representam melhor QV; portanto, uma alteração negativa em relação à linha de base representa uma melhora durante o curso do estudo. As pontuações em uma escala variam entre 0 e 100. Os participantes no braço 1 foram estratificados por seu regime pré-estudo (profilaxia ou sob demanda).
Linha de base, Semana 28
Questionário do Índice de Qualidade de Vida Específico para Hemofilia para Crianças (Haemo-QoL): Mudança da linha de base para a Semana 14 e Semana 28 no Haemo-QoL III Pontuação Total
Prazo: Linha de base, Semana 14, Semana 28
O Haemo-QoL III, instrumento de avaliação da qualidade de vida para adolescentes com hemofilia, foi aplicado a participantes de 13 a 16 anos. Esse instrumento avalia domínios específicos para viver com hemofilia e é composto por 12 domínios: saúde física, sentimento, visão de si mesmo, família, amigos, outros, esportes e escola, tratamento, suporte percebido, lidar com a hemofilia, futuro e relacionamentos. A pontuação total do HAEMO-QoL é a soma de todas as pontuações brutas para todas as subescalas para participantes para os quais pelo menos o número mínimo de perguntas necessárias foi respondido. As pontuações totais são apresentadas como a pontuação da escala transformada (TSS) de 0-100%, com pontuações mais baixas indicando uma melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa indica melhoria.
Linha de base, Semana 14, Semana 28
Avaliação dos Investigadores/Cirurgiões da Resposta dos Participantes ao rFVIIIFc para Grandes Cirurgias
Prazo: até 52 semanas
Com base na primeira avaliação da hemostasia pelo cirurgião/investigador 24 horas ou mais tarde após a cirurgia. Respostas escalonadas: Excelente = 1, Bom = 2, Regular = 3, Ruim/nenhum = 4.
até 52 semanas
Número de injeções necessárias para manter a hemostasia durante cirurgias de grande porte
Prazo: até 52 semanas
O número de injeções para manter a hemostasia durante a cirurgia inclui todas as injeções para fins cirúrgicos, incluindo desde a dose inicial até a data/hora final da cirurgia.
até 52 semanas
Dose por injeção e dose total necessária para manter a hemostasia durante cirurgias de grande porte
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
A dose média por injeção é a dose média para todas as injeções (incluindo a dose de ataque) necessárias para manter a hemostasia durante a cirurgia. A dose total é a soma de todas as injeções (incluindo a dose de ataque) necessárias para manter a hemostasia durante a cirurgia.
até 52 semanas ± 2 semanas
Perda Total de Sangue Estimada Durante Cirurgia de Grande Porte
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
até 52 semanas ± 2 semanas
Número de transfusões necessárias por cirurgia
Prazo: até 52 semanas ± 2 semanas
Número de transfusões de hemocomponentes durante uma única cirurgia.
até 52 semanas ± 2 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bioverativ Therapeutics Inc.

Colaboradores

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de agosto de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

13 de agosto de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 997HA301

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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