- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01181128
Estudio para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante (rFVIIIFc) en sujetos tratados previamente con hemofilia A grave
A-LONG: una evaluación abierta y multicéntrica de la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante (rFVIIIFc) en la prevención y el tratamiento del sangrado en sujetos tratados previamente con hemofilia A grave
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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BE
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Berlin, BE, Alemania
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Northwest
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Bonn, Northwest, Alemania
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia
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Wien, Austria, 1090
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Campinas, Brasil
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Bruxelles, Bélgica, 1200
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Calgary, Canadá, T2N 2T9
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Toronto, Canadá
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Vancouver, Canadá, V6Z 1Y6
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Barcelona, España
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Madrid, España
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos
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Orange, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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San Diego, California, Estados Unidos
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Lyon Cedex 3, Francia, 69437
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Hong Kong, Hong Kong
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Delhi
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New Delhi, Delhi, India
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Karna
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Bangalore, Karna, India
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Mahara
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Pune, Mahara, India
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Punjab
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Ludhiana, Punjab, India
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Tamilnadu
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Vellore, Tamilnadu, India
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Ramat Gan, Israel, 52621
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FI
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Firenze, FI, Italia
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MI
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Milano, MI, Italia
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VI
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Vicenza, VI, Italia
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Kashihara-shi, Japón
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Kawasaki-shi, Japón
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Kitakyushu-shi, Japón
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Nagoya-shi, Japón
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Shinjuku-ku, Japón
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Suginami-ku, Japón
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Auckland, Nueva Zelanda, 1023
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8001
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Palmerston North, Nueva Zelanda, 4442
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
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Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
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London, Reino Unido, SE1 7EH
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London, Reino Unido, NW3 2QG
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London, Reino Unido, E1 1BB
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Gauteng
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Johannesburg Parktown, Gauteng, Sudáfrica
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W Cape
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Cape Town, W Cape, Sudáfrica
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Göteborg, Suecia, 41345
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Zurich, Suiza
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varón, ≥12 años de edad con peso de al menos 40 kg
- Diagnosticado con hemofilia A severa, definida como
- Historial de al menos 150 días de exposición previa documentados a cualquier producto de Factor VIII
- Recuento de plaquetas ≥100 000 células/μL
Criterio de exclusión:
- Historia de los inhibidores del factor VIII
- Disfunción renal y hepática
- Diagnosticado con otros trastornos de la coagulación además de la hemofilia A
- Historia previa de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier administración de inmunoglobulina FVIII o IV
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Profilaxis individualizada (adaptada)
El Día 0 de rFVIIIFc, todos los participantes se sometieron a un análisis farmacocinético (PK) con 50 UI/kg de rFVIIIFc para estimar sus parámetros PK y guiar la dosis o el intervalo de dosificación adecuados. A un subgrupo de participantes (subgrupo de farmacocinética secuencial) también se le realizaron análisis de farmacocinética con una dosis única de 50 UI/kg Advate (día 0 de Advate) dentro de las 8 semanas anteriores al día 0 de rFVIIIFc. Se realizó un lavado de >= 96 horas antes de la dosis de farmacocinética de Advate o rFVIIIFc. Se repitió el perfil farmacocinético con una dosis única de 50 UI/kg de rFVIIIFc en la semana 14 o después de 12 a 24 semanas de profilaxis con rFVIIIFc. Después de las evaluaciones farmacocinéticas, todos los participantes comenzaron un tratamiento dos veces por semana con 25 UI/kg de rFVIIIFc mediante inyección intravenosa (IV) el día 1 y 50 UI/kg el día 4, seguido de dosis individualizadas y modificación del intervalo dentro del rango de 25 a 65 UI. /kg cada 3 a 5 días, según lo determine el análisis farmacocinético de rFVIIIFc, para mantener un nivel mínimo de 1 % a 3 % (o superior, según indicación clínica) de actividad de FVIII. |
Otros nombres:
Otros nombres:
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Experimental: Profilaxis Semanal
65 UI/kg de rFVIIIFc vía inyección IV cada 7 días
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Otros nombres:
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Experimental: Dosificación episódica (bajo demanda)
10 a 50 UI/kg de rFVIIIFc mediante inyección IV, según se requiera para tratar un episodio de sangrado
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de incidencia de desarrollo de inhibidores de FVIII
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Se consideró positivo un resultado de prueba de inhibidor ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/mL, identificado y confirmado mediante una segunda prueba de una segunda muestra obtenida dentro de 2 a 4 semanas.
Ambas pruebas debían realizarse utilizando el ensayo Bethesda modificado con Nijmegen por el laboratorio central.
Se resumieron las tasas de incidencia junto con el intervalo de confianza (IC) del 95% para todos los títulos de sujetos con 50 o más días de exposición (DE) a rFVIIIFc y una prueba de inhibidor válida después de la 50ª exposición.
Además, también se resumieron las tasas de incidencia de todos los sujetos, independientemente de sus días de exposición a rFVIIIFc.
El IC del 95 % se calculó mediante el método exacto de Clopper-Pearson.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
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EA = cualquier evento médico adverso que no necesariamente tuvo una relación causal con el tratamiento, y podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso del producto del estudio, ya sea relacionado o no.
TEAE = AE presente antes de recibir la primera inyección de Advate o rFVIIIFc que posteriormente empeoró en gravedad o no presente antes de recibir la primera inyección pero apareció posteriormente antes de la última visita del estudio.
AE grave (SAE) = AE que resulta en la muerte, riesgo inmediato de muerte, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o anomalía congénita/defecto de nacimiento, o cualquier otro evento médicamente importante.
Los AA que surgieron entre la primera inyección de Advate y la primera inyección de rFVIIIFc en el estudio (subgrupo PK secuencial) o durante el período quirúrgico/de rehabilitación (subgrupo quirúrgico) se presentan por separado.
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hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
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Número de participantes con valores de laboratorio anormales clínicamente significativos desde el inicio
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron hematología y química sanguínea.
La tabla no incluye exámenes de laboratorio evaluados durante el período quirúrgico/de rehabilitación.
LSN=límite superior de la normalidad.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes en los signos vitales o cambios relevantes desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Se presenta el número de participantes con anomalías clínicamente relevantes o cambios relevantes desde el inicio en la temperatura, el pulso (latidos por minuto [lpm]), la presión arterial sistólica (PAS) y la presión arterial diastólica (PAD).
El valor inicial (BL) se define como la última evaluación evaluable no faltante realizada antes y más cercana a la primera dosis de rFVIIIFc.
↑ significa aumento y ↓ significa disminución.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado durante el período de eficacia / número de días durante el período de eficacia)*365,25.
El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Comparación de tasas de sangrado anualizadas: brazo 1 versus brazo 3
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Estimado usando el modelo binomial negativo con el brazo de tratamiento como covariable, basado en la duración total del estudio para todos los participantes.
Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado/número de días en el período respectivo)*365,25. El período de eficacia en el Grupo 1 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia, se consideraron parte de el mismo episodio de sangrado.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Área bajo la curva (AUC) por dosis (ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Área normalizada por dosis bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Vida media de eliminación (t1/2; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo necesario para que la actividad del fármaco alcance la mitad de su valor original.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Aclaramiento (CL; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Velocidad a la que el organismo elimina el fármaco, medida como el volumen de plasma eliminado del fármaco por unidad de tiempo por unidad de peso.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo medio de residencia (MRT; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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El tiempo promedio que una molécula de fármaco está presente en la circulación sistémica.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Recuperación incremental (ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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El aumento de la actividad de FVIII en UI/dl por unidad de dosis administrada en UI/kg.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación de tasas de sangrado anualizadas: brazo 2 versus brazo 3
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Estimado usando el modelo binomial negativo con el brazo de tratamiento como covariable, basado en la duración total del estudio para todos los participantes.
Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado/número de días en el período respectivo)*365,25. El período de eficacia en el Grupo 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Consumo anualizado de rFVIIIFc por participante
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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El consumo se calcula para el período de eficacia.
El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
Unidades totales (UI/kg) de consumo anualizado de rFVIIIFc = [Total de UI de rFVIIIFc/kg recibidas durante el período de eficacia/número de días en el período de eficacia] x 365,25.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Evaluación de la respuesta de los participantes a las inyecciones para tratar un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Evaluación del participante de la respuesta a la primera inyección de rFVIIIFc para cada episodio de sangrado.
Los porcentajes se basaron en el número de episodios de sangrado para los que se brindó una respuesta a la primera inyección, utilizando la siguiente escala de 4 puntos: excelente = alivio repentino del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial; bueno = alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección después de 24 a 48 horas para una resolución completa; efecto beneficioso moderado=probable o leve dentro de las 8 horas posteriores a la inyección inicial y que requiere más de una inyección; sin respuesta = sin mejoría, o la condición empeoró, dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Evaluación del investigador de la respuesta de sangrado de los participantes a la inyección de rFVIIIFc
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Se le dio al investigador la oportunidad de registrar una evaluación de la respuesta de un participante al tratamiento, si el participante fue tratado en el hospital por una hemorragia mayor, utilizando la siguiente escala de 4 puntos: excelente = alivio repentino del dolor y/o mejoría en los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial; bueno = alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección después de 24 a 48 horas para una resolución completa; efecto beneficioso moderado=probable o leve dentro de las 8 horas posteriores a la inyección inicial y que requiere más de una inyección; sin respuesta = sin mejoría, o la condición empeoró, dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Tasa de sangrado anualizada por ubicación del sangrado (articulación, músculo, interno, piel/mucosa)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Episodios de sangrado anualizados = (Número de episodios de sangrado en el lugar especificado / número de días en el período de eficacia) x 365,25.
El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no se incluyeron en el período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
Cualquier sangrado en un lugar diferente fue un episodio de sangrado separado, independientemente del tiempo transcurrido desde la última inyección.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Tasa anualizada de hemorragia articular (espontánea y traumática)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Episodios de sangrado anualizados = (Número de episodios de sangrado del tipo especificado / número de días en el período de eficacia) x 365,25.
El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no se incluyeron en el período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Número de días desde la última inyección de tratamiento hasta un nuevo episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Número de días desde la última inyección para tratar un episodio hemorrágico hasta un nuevo episodio hemorrágico, analizado por episodio hemorrágico evaluable y por participante.
Para los valores "por participante", el número de días desde la última inyección para tratar una hemorragia hasta un nuevo episodio hemorrágico se promedia primero entre todos los episodios hemorrágicos evaluables para cada participante y luego se calculan las estadísticas descriptivas entre los participantes.
Una inyección de seguimiento administrada >72 horas después de la inyección más reciente administrada para tratar una hemorragia se consideró una nueva hemorragia en el mismo lugar y se clasificó como tipo = Desconocido (no evaluable).
El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no se incluyeron en el período de eficacia.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Número de inyecciones requeridas para la resolución de un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
Se cuentan todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado.
La resolución de una hemorragia se define como la ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia.
El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación).
El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio.
Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Número de inyecciones requeridas para la resolución de un episodio de sangrado por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Consulte la Medida de resultado 20 para obtener una definición del período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
Se contaron todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado.
La resolución de una hemorragia se definió como ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia.
Los episodios de sangrado que se presentaron en varios lugares se incluyen como un solo evento en el resumen general del número de inyecciones para resolver ese episodio de sangrado, pero se incluyen en los resúmenes de cada lugar.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Dosis total por inyección requerida para la resolución de un episodio de sangrado por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Para cada episodio de sangrado en un lugar, la dosis total es la suma de las dosis (UI/kg) administradas en todas las inyecciones administradas para tratar ese episodio de sangrado.
Consulte la Medida de resultado 20 para obtener una definición del período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia, se consideraron parte de el mismo episodio de sangrado.
Los episodios hemorrágicos que se presentaron en varios lugares se incluyen como un evento único en el resumen general de la dosis administrada para resolver ese episodio hemorrágico, pero se incluyen en los resúmenes individuales de cada lugar.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
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Volumen en estado estacionario (Vss; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Volumen de distribución en estado estacionario.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Volumen en estado estacionario (Vss; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Volumen de distribución en estado estacionario.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo hasta el 1 % y el 3 % de actividad de FVIII (ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo estimado después de la dosis (en días) cuando la actividad de FVIII ha disminuido a aproximadamente 1 o 3 UI/dl (1 % o 3 %) por encima del valor inicial, respectivamente.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo hasta el 1 % y el 3 % de actividad de FVIII (ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo estimado después de la dosis (en días) cuando la actividad de FVIII ha disminuido a aproximadamente 1 o 3 UI/dl (1 % o 3 %) por encima del valor inicial, respectivamente.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo en actividad máxima (Tmax; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Momento en el que se observa la actividad máxima (Cmax).
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo en actividad máxima (Tmax; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Momento en el que se observa la actividad máxima (Cmax).
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Área bajo la curva (AUC) por dosis (ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Área normalizada por dosis bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Vida media de eliminación (t1/2; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo necesario para que la actividad del fármaco alcance la mitad de su valor original.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Aclaramiento (CL; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Velocidad a la que el organismo elimina el fármaco, medida como el volumen de plasma eliminado del fármaco por unidad de tiempo por unidad de peso.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Tiempo medio de residencia (MRT; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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El tiempo promedio que una molécula de fármaco está presente en la circulación sistémica.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Recuperación incremental (ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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El aumento de la actividad de FVIII en UI/dl por unidad de dosis administrada en UI/kg.
Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección.
El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
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Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
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Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en adultos (Haem-A-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
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El Haem-A-QoL consta de elementos pertenecientes a 10 dominios específicos de vivir con hemofilia y se administró a participantes adultos (17 años y mayores).
Los 10 dominios son: salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes/ocio, escuela/trabajo, manejo de la hemofilia y tratamiento (marco de tiempo para los 7 dominios, durante el último mes) y futuro, planificación familiar y perspectivas de el futuro (marco de tiempo para los 3 dominios, recientemente).
Las puntuaciones más bajas representan una mejor calidad de vida; por lo tanto, un cambio negativo desde el inicio representa una mejora durante el transcurso del estudio.
Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Los participantes en el Grupo 1 se estratificaron según su régimen previo al estudio (ya sea profilaxis o a pedido).
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Línea de base, semana 14
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Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en adultos (Haem-A-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
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El Haem-A-QoL consta de elementos pertenecientes a 10 dominios específicos de vivir con hemofilia y se administró a participantes adultos (17 años y mayores).
Los 10 dominios son: salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes/ocio, escuela/trabajo, manejo de la hemofilia y tratamiento (marco de tiempo para los 7 dominios, durante el último mes) y futuro, planificación familiar y perspectivas de el futuro (marco de tiempo para los 3 dominios, recientemente).
Las puntuaciones más bajas representan una mejor calidad de vida; por lo tanto, un cambio negativo desde el inicio representa una mejora durante el transcurso del estudio.
Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Los participantes en el Grupo 1 se estratificaron según su régimen previo al estudio (ya sea profilaxis o a pedido).
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Línea de base, semana 28
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Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en niños (Haemo-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 14 y la semana 28 en la puntuación total de Haemo-QoL III
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14, semana 28
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El Haemo-QoL III, un instrumento de evaluación de la calidad de vida para adolescentes con hemofilia, se administró a participantes de 13 a 16 años.
Este instrumento evalúa dominios específicos para vivir con hemofilia y consta de 12 dominios: salud física, sentimiento, visión de uno mismo, familia, amigos, otros, deportes y escuela, tratamiento, apoyo percibido, cómo lidiar con la hemofilia, futuro y relaciones.
La puntuación total de HAEMO-QoL es la suma de todas las puntuaciones brutas de todas las subescalas de los participantes para los que se respondió al menos el número mínimo de preguntas requeridas.
Las puntuaciones totales se presentan como la puntuación de la escala transformada (TSS) de 0 a 100 %; las puntuaciones más bajas indican una mejor calidad de vida.
Un cambio negativo indica mejora.
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Línea de base, semana 14, semana 28
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Evaluación de los investigadores/cirujanos sobre la respuesta de los participantes a rFVIIIFc para cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas
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Basado en la primera evaluación de la hemostasia por parte del cirujano/investigador 24 horas o más tarde después de la cirugía.
Respuestas escaladas: Excelente = 1, Bueno = 2, Regular = 3, Pobre/ninguno = 4.
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hasta 52 semanas
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Número de inyecciones necesarias para mantener la hemostasia durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas
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El número de inyecciones para mantener la hemostasia durante la cirugía incluye todas las inyecciones con fines quirúrgicos, incluso desde la dosis de carga hasta la fecha/hora de finalización de la cirugía.
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hasta 52 semanas
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Dosis por inyección y dosis total requerida para mantener la hemostasia durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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La dosis media por inyección es la dosis media de todas las inyecciones (incluida la dosis de carga) necesarias para mantener la hemostasia durante la cirugía.
La dosis total es la suma de todas las inyecciones (incluida la dosis de carga) necesarias para mantener la hemostasia durante la cirugía.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Pérdida total estimada de sangre durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Número de transfusiones requeridas por cirugía
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Número de transfusiones de componentes sanguíneos durante una sola cirugía.
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hasta 52 semanas ± 2 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Katragadda S, Neelakantan S, Diao L, Wong N. Population Pharmacokinetic Analysis of Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein in Subjects With Severe Hemophilia A: Expanded to Include Pediatric Subjects. J Clin Pharmacol. 2021 Jul;61(7):889-900. doi: 10.1002/jcph.1854. Epub 2021 Apr 14.
- Mahlangu J, Powell JS, Ragni MV, Chowdary P, Josephson NC, Pabinger I, Hanabusa H, Gupta N, Kulkarni R, Fogarty P, Perry D, Shapiro A, Pasi KJ, Apte S, Nestorov I, Jiang H, Li S, Neelakantan S, Cristiano LM, Goyal J, Sommer JM, Dumont JA, Dodd N, Nugent K, Vigliani G, Luk A, Brennan A, Pierce GF; A-LONG Investigators. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014 Jan 16;123(3):317-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-529974. Epub 2013 Nov 13.
- Shapiro AD, Ragni MV, Kulkarni R, Oldenberg J, Srivastava A, Quon DV, Pasi KJ, Hanabusa H, Pabinger I, Mahlangu J, Fogarty P, Lillicrap D, Kulke S, Potts J, Neelakantan S, Nestorov I, Li S, Dumont JA, Jiang H, Brennan A, Pierce GF. Recombinant factor VIII Fc fusion protein: extended-interval dosing maintains low bleeding rates and correlates with von Willebrand factor levels. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1788-800. doi: 10.1111/jth.12723. Epub 2014 Oct 10.
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Ensayos clínicos sobre Hemofilia A severa
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Acibadem UniversityTerminadoPaso | Enfermedad de Sever | Apofisitis del calcáneoPavo
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University of Colorado, DenverTerminadoEnfermedad de SeverEstados Unidos
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Fundacion PodoactivaTerminadoEnfermedad de Sever | Apofisitis del calcáneoEspaña
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University of DelawareReclutamientoEnfermedad de Sever | Tendinopatía de Aquiles | Tendinopatía insercional de Aquiles | Apofisitis; calcáneoEstados Unidos
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Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoAmerican Medical Society for Sports MedicineDesconocidoSíndrome de Osgood-Schlatter | Síndrome de Sinding-Larsen y Johansson | Enfermedad de Sever | ApofisitisEstados Unidos
Ensayos clínicos sobre Factor VIII (rFVIIIFc)
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Bioverativ Therapeutics Inc.TerminadoHemofilia A severaEstados Unidos, Hong Kong, Israel
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Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan BiovitrumTerminadoHemofilia A severaEstados Unidos, Australia, Nueva Zelanda
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Bioverativ, a Sanofi companySwedish Orphan BiovitrumTerminadoHemofilia AEstados Unidos, Francia, Italia, España, Países Bajos, Reino Unido, Irlanda, Nueva Zelanda, Polonia, Australia, Alemania, Brasil, Suecia, Canadá
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Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan BiovitrumTerminadoHemofilia AEstados Unidos, Polonia, Reino Unido, Países Bajos, Sudáfrica, Hong Kong, Australia, Irlanda
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Bioverativ, a Sanofi companySwedish Orphan BiovitrumTerminadoHemofilia A con inhibidoresEstados Unidos, España, Canadá, Bélgica, Francia, Bulgaria, Italia, Reino Unido, Japón, Alemania
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Bioverativ Therapeutics Inc.TerminadoHemofilia AEstados Unidos, Canadá, Italia, Australia, Austria, Bélgica, Brasil, Francia, Alemania, Hong Kong, India, Irlanda, Israel, Japón, Países Bajos, Nueva Zelanda, Polonia, Sudáfrica, España, Suecia, Suiza, Reino Unido
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The Hospital for Sick ChildrenTerminado
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Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan BiovitrumTerminadoHemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos
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BayerTerminadoHemofilia A | Trastornos de la coagulación de la sangreEspaña, Taiwán, Austria, Estados Unidos, Alemania, Tailandia, Reino Unido, Italia, Pavo, Croacia, Serbia, Polonia, Israel, Suecia, Indonesia, Argentina, Noruega, Sudáfrica, India, Hong Kong, Dinamarca, Pakistán
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Bio Products LaboratoryTerminadoEnfermedad de von WillebrandIsrael