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Estudio para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante (rFVIIIFc) en sujetos tratados previamente con hemofilia A grave

16 de diciembre de 2020 actualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.

A-LONG: una evaluación abierta y multicéntrica de la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante (rFVIIIFc) en la prevención y el tratamiento del sangrado en sujetos tratados previamente con hemofilia A grave

Los objetivos principales de este estudio son: evaluar la seguridad y la tolerabilidad de rFVIIIFc administrado como profilaxis (Brazo 1), semanal (Brazo 2), a demanda (Brazo 3) y régimen de tratamiento quirúrgico; evaluar la eficacia del régimen de profilaxis personalizado con rFVIIIFc (grupo 1); evaluar la eficacia de rFVIIIFc administrado como un régimen de tratamiento quirúrgico y a demanda (Brazo 3). Los objetivos secundarios de este estudio son: caracterizar el perfil farmacocinético de rFVIIIFc y comparar la farmacocinética de rFVIIIFc con el producto actualmente comercializado, Advate®; para caracterizar el rango de dosis y programas requeridos para prevenir adecuadamente el sangrado en un régimen de profilaxis, mantener la hemostasia en un entorno quirúrgico o para tratar episodios de sangrado en un tratamiento semanal a demanda o en un entorno de profilaxis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Los participantes se asignan a uno de los tres regímenes de tratamiento: 1) un régimen de profilaxis personalizado, 2) un régimen de dosificación semanal o 3) un régimen a demanda. El tratamiento continuó durante 28 (±2) a 52 (±2) semanas. Las evaluaciones de PK para todos los participantes se llevan a cabo en diferentes horarios, de acuerdo con las asignaciones grupales de los participantes. Además, se definen dos subgrupos. Un subgrupo de participantes se somete a un perfil farmacocinético con una sola dosis del comparador Advate®. Un segundo subgrupo consta de participantes de cualquiera de los brazos de tratamiento que requirieron cirugía durante el estudio. Según la ubicación del país, los participantes podrían tener la opción de continuar el tratamiento dentro del estudio 8HA01EXT (NCT01454739).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

165

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • BE
      • Berlin, BE, Alemania
        • Research Site
    • Northwest
      • Bonn, Northwest, Alemania
        • Research Site
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Research Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Research Site
      • Campinas, Brasil
        • Research Site
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Research Site
      • Calgary, Canadá, T2N 2T9
        • Research Site
      • Toronto, Canadá
        • Research Site
      • Vancouver, Canadá, V6Z 1Y6
        • Research Site
      • Barcelona, España
        • Research Site
      • Madrid, España
        • Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Research Site
      • Orange, California, Estados Unidos
        • Research Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos
        • Research Site
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Research Site
      • Lyon Cedex 3, Francia, 69437
        • Research Site
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India
        • Research Site
    • Karna
      • Bangalore, Karna, India
        • Research Site
    • Mahara
      • Pune, Mahara, India
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia
        • Research Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia
        • Research Site
    • VI
      • Vicenza, VI, Italia
        • Research Site
      • Kashihara-shi, Japón
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japón
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japón
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japón
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japón
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japón
        • Research Site
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8001
        • Research Site
      • Palmerston North, Nueva Zelanda, 4442
        • Research Site
      • Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
        • Research Site
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
        • Research Site
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Research Site
    • Gauteng
      • Johannesburg Parktown, Gauteng, Sudáfrica
        • Research Site
    • W Cape
      • Cape Town, W Cape, Sudáfrica
        • Research Site
      • Göteborg, Suecia, 41345
        • Research Site
      • Zurich, Suiza
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón, ≥12 años de edad con peso de al menos 40 kg
  • Diagnosticado con hemofilia A severa, definida como
  • Historial de al menos 150 días de exposición previa documentados a cualquier producto de Factor VIII
  • Recuento de plaquetas ≥100 000 células/μL

Criterio de exclusión:

  • Historia de los inhibidores del factor VIII
  • Disfunción renal y hepática
  • Diagnosticado con otros trastornos de la coagulación además de la hemofilia A
  • Historia previa de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier administración de inmunoglobulina FVIII o IV

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Profilaxis individualizada (adaptada)

El Día 0 de rFVIIIFc, todos los participantes se sometieron a un análisis farmacocinético (PK) con 50 UI/kg de rFVIIIFc para estimar sus parámetros PK y guiar la dosis o el intervalo de dosificación adecuados. A un subgrupo de participantes (subgrupo de farmacocinética secuencial) también se le realizaron análisis de farmacocinética con una dosis única de 50 UI/kg Advate (día 0 de Advate) dentro de las 8 semanas anteriores al día 0 de rFVIIIFc. Se realizó un lavado de >= 96 horas antes de la dosis de farmacocinética de Advate o rFVIIIFc. Se repitió el perfil farmacocinético con una dosis única de 50 UI/kg de rFVIIIFc en la semana 14 o después de 12 a 24 semanas de profilaxis con rFVIIIFc.

Después de las evaluaciones farmacocinéticas, todos los participantes comenzaron un tratamiento dos veces por semana con 25 UI/kg de rFVIIIFc mediante inyección intravenosa (IV) el día 1 y 50 UI/kg el día 4, seguido de dosis individualizadas y modificación del intervalo dentro del rango de 25 a 65 UI. /kg cada 3 a 5 días, según lo determine el análisis farmacocinético de rFVIIIFc, para mantener un nivel mínimo de 1 % a 3 % (o superior, según indicación clínica) de actividad de FVIII.

Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante
Otros nombres:
  • octocog alfa
  • Método libre de plasma/albúmina del factor antihemofílico [recombinante]
Experimental: Profilaxis Semanal
65 UI/kg de rFVIIIFc vía inyección IV cada 7 días
Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante
Experimental: Dosificación episódica (bajo demanda)
10 a 50 UI/kg de rFVIIIFc mediante inyección IV, según se requiera para tratar un episodio de sangrado
Otros nombres:
  • Proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de incidencia de desarrollo de inhibidores de FVIII
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
Se consideró positivo un resultado de prueba de inhibidor ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/mL, identificado y confirmado mediante una segunda prueba de una segunda muestra obtenida dentro de 2 a 4 semanas. Ambas pruebas debían realizarse utilizando el ensayo Bethesda modificado con Nijmegen por el laboratorio central. Se resumieron las tasas de incidencia junto con el intervalo de confianza (IC) del 95% para todos los títulos de sujetos con 50 o más días de exposición (DE) a rFVIIIFc y una prueba de inhibidor válida después de la 50ª exposición. Además, también se resumieron las tasas de incidencia de todos los sujetos, independientemente de sus días de exposición a rFVIIIFc. El IC del 95 % se calculó mediante el método exacto de Clopper-Pearson.
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
EA = cualquier evento médico adverso que no necesariamente tuvo una relación causal con el tratamiento, y podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso del producto del estudio, ya sea relacionado o no. TEAE = AE presente antes de recibir la primera inyección de Advate o rFVIIIFc que posteriormente empeoró en gravedad o no presente antes de recibir la primera inyección pero apareció posteriormente antes de la última visita del estudio. AE grave (SAE) = AE que resulta en la muerte, riesgo inmediato de muerte, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o anomalía congénita/defecto de nacimiento, o cualquier otro evento médicamente importante. Los AA que surgieron entre la primera inyección de Advate y la primera inyección de rFVIIIFc en el estudio (subgrupo PK secuencial) o durante el período quirúrgico/de rehabilitación (subgrupo quirúrgico) se presentan por separado.
hasta 52 semanas + 30 días ± 1 semana
Número de participantes con valores de laboratorio anormales clínicamente significativos desde el inicio
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron hematología y química sanguínea. La tabla no incluye exámenes de laboratorio evaluados durante el período quirúrgico/de rehabilitación. LSN=límite superior de la normalidad.
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Número de participantes con anomalías clínicamente relevantes en los signos vitales o cambios relevantes desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
Se presenta el número de participantes con anomalías clínicamente relevantes o cambios relevantes desde el inicio en la temperatura, el pulso (latidos por minuto [lpm]), la presión arterial sistólica (PAS) y la presión arterial diastólica (PAD). El valor inicial (BL) se define como la última evaluación evaluable no faltante realizada antes y más cercana a la primera dosis de rFVIIIFc. ↑ significa aumento y ↓ significa disminución.
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado durante el período de eficacia / número de días durante el período de eficacia)*365,25. El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Comparación de tasas de sangrado anualizadas: brazo 1 versus brazo 3
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Estimado usando el modelo binomial negativo con el brazo de tratamiento como covariable, basado en la duración total del estudio para todos los participantes. Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado/número de días en el período respectivo)*365,25. El período de eficacia en el Grupo 1 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia, se consideraron parte de el mismo episodio de sangrado.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Área bajo la curva (AUC) por dosis (ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Área normalizada por dosis bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Vida media de eliminación (t1/2; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo necesario para que la actividad del fármaco alcance la mitad de su valor original. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Aclaramiento (CL; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Velocidad a la que el organismo elimina el fármaco, medida como el volumen de plasma eliminado del fármaco por unidad de tiempo por unidad de peso. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo medio de residencia (MRT; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
El tiempo promedio que una molécula de fármaco está presente en la circulación sistémica. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Recuperación incremental (ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
El aumento de la actividad de FVIII en UI/dl por unidad de dosis administrada en UI/kg. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparación de tasas de sangrado anualizadas: brazo 2 versus brazo 3
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Estimado usando el modelo binomial negativo con el brazo de tratamiento como covariable, basado en la duración total del estudio para todos los participantes. Episodios de sangrado anualizados = (número de episodios de sangrado/número de días en el período respectivo)*365,25. El período de eficacia en el Grupo 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Consumo anualizado de rFVIIIFc por participante
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
El consumo se calcula para el período de eficacia. El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia. Unidades totales (UI/kg) de consumo anualizado de rFVIIIFc = [Total de UI de rFVIIIFc/kg recibidas durante el período de eficacia/número de días en el período de eficacia] x 365,25.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Evaluación de la respuesta de los participantes a las inyecciones para tratar un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
Evaluación del participante de la respuesta a la primera inyección de rFVIIIFc para cada episodio de sangrado. Los porcentajes se basaron en el número de episodios de sangrado para los que se brindó una respuesta a la primera inyección, utilizando la siguiente escala de 4 puntos: excelente = alivio repentino del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial; bueno = alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección después de 24 a 48 horas para una resolución completa; efecto beneficioso moderado=probable o leve dentro de las 8 horas posteriores a la inyección inicial y que requiere más de una inyección; sin respuesta = sin mejoría, o la condición empeoró, dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial.
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Evaluación del investigador de la respuesta de sangrado de los participantes a la inyección de rFVIIIFc
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
Se le dio al investigador la oportunidad de registrar una evaluación de la respuesta de un participante al tratamiento, si el participante fue tratado en el hospital por una hemorragia mayor, utilizando la siguiente escala de 4 puntos: excelente = alivio repentino del dolor y/o mejoría en los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial; bueno = alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección después de 24 a 48 horas para una resolución completa; efecto beneficioso moderado=probable o leve dentro de las 8 horas posteriores a la inyección inicial y que requiere más de una inyección; sin respuesta = sin mejoría, o la condición empeoró, dentro de aproximadamente 8 horas después de la inyección inicial.
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Tasa de sangrado anualizada por ubicación del sangrado (articulación, músculo, interno, piel/mucosa)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Episodios de sangrado anualizados = (Número de episodios de sangrado en el lugar especificado / número de días en el período de eficacia) x 365,25. El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no se incluyeron en el período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Cualquier sangrado en un lugar diferente fue un episodio de sangrado separado, independientemente del tiempo transcurrido desde la última inyección.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Tasa anualizada de hemorragia articular (espontánea y traumática)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Episodios de sangrado anualizados = (Número de episodios de sangrado del tipo especificado / número de días en el período de eficacia) x 365,25. El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no se incluyeron en el período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de días desde la última inyección de tratamiento hasta un nuevo episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de días desde la última inyección para tratar un episodio hemorrágico hasta un nuevo episodio hemorrágico, analizado por episodio hemorrágico evaluable y por participante. Para los valores "por participante", el número de días desde la última inyección para tratar una hemorragia hasta un nuevo episodio hemorrágico se promedia primero entre todos los episodios hemorrágicos evaluables para cada participante y luego se calculan las estadísticas descriptivas entre los participantes. Una inyección de seguimiento administrada >72 horas después de la inyección más reciente administrada para tratar una hemorragia se consideró una nueva hemorragia en el mismo lugar y se clasificó como tipo = Desconocido (no evaluable). El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no se incluyeron en el período de eficacia.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de inyecciones requeridas para la resolución de un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Se cuentan todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado. La resolución de una hemorragia se define como la ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia. El período de eficacia en los Brazos 1 y 2 comenzó con la primera dosis profiláctica de rFVIIIFc y finalizó con la última dosis (independientemente del motivo de la dosificación). El período de eficacia en el brazo 3 comenzó en el momento del último punto de tiempo de muestreo de FCrFVIIIFc y finalizó en la fecha de la última visita del estudio. Los períodos de evaluaciones farmacocinéticas y cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Número de inyecciones requeridas para la resolución de un episodio de sangrado por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Consulte la Medida de resultado 20 para obtener una definición del período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia, se consideraron iguales. episodio de sangrado. Se contaron todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado. La resolución de una hemorragia se definió como ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia. Los episodios de sangrado que se presentaron en varios lugares se incluyen como un solo evento en el resumen general del número de inyecciones para resolver ese episodio de sangrado, pero se incluyen en los resúmenes de cada lugar.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Dosis total por inyección requerida para la resolución de un episodio de sangrado por ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Para cada episodio de sangrado en un lugar, la dosis total es la suma de las dosis (UI/kg) administradas en todas las inyecciones administradas para tratar ese episodio de sangrado. Consulte la Medida de resultado 20 para obtener una definición del período de eficacia. Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar, o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia, se consideraron parte de el mismo episodio de sangrado. Los episodios hemorrágicos que se presentaron en varios lugares se incluyen como un evento único en el resumen general de la dosis administrada para resolver ese episodio hemorrágico, pero se incluyen en los resúmenes individuales de cada lugar.
hasta 52 semanas ± 2 semanas (período de eficacia como se define en la descripción)
Volumen en estado estacionario (Vss; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Volumen de distribución en estado estacionario. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Volumen en estado estacionario (Vss; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Volumen de distribución en estado estacionario. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo hasta el 1 % y el 3 % de actividad de FVIII (ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo estimado después de la dosis (en días) cuando la actividad de FVIII ha disminuido a aproximadamente 1 o 3 UI/dl (1 % o 3 %) por encima del valor inicial, respectivamente. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo hasta el 1 % y el 3 % de actividad de FVIII (ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo estimado después de la dosis (en días) cuando la actividad de FVIII ha disminuido a aproximadamente 1 o 3 UI/dl (1 % o 3 %) por encima del valor inicial, respectivamente. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo en actividad máxima (Tmax; ensayo de coagulación de una etapa)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Momento en el que se observa la actividad máxima (Cmax). Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo en actividad máxima (Tmax; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Momento en el que se observa la actividad máxima (Cmax). Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Área bajo la curva (AUC) por dosis (ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Área normalizada por dosis bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Vida media de eliminación (t1/2; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo necesario para que la actividad del fármaco alcance la mitad de su valor original. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Aclaramiento (CL; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Velocidad a la que el organismo elimina el fármaco, medida como el volumen de plasma eliminado del fármaco por unidad de tiempo por unidad de peso. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Tiempo medio de residencia (MRT; ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
El tiempo promedio que una molécula de fármaco está presente en la circulación sistémica. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Recuperación incremental (ensayo cromogénico de dos etapas)
Periodo de tiempo: Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
El aumento de la actividad de FVIII en UI/dl por unidad de dosis administrada en UI/kg. Se realizó un muestreo para el perfil PK de Advate, después de al menos 96 horas de lavado, en estos momentos: antes de la inyección y a los 30 (±3) minutos o 10 (±3) minutos, 1 hora (±15 minutos), 6 (±1 ) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 48 (±2) horas (Día 2) y 72 (±2) horas (Día 3) desde el inicio de la inyección. El muestreo para el perfil farmacocinético de rFVIIIFc se realizó el día 0 (directamente después de al menos 96 horas de lavado del perfil de Advate PK o dentro de las 4 semanas posteriores a la dosis de Advate u otro producto de rFVIII) y se repitió de 12 a 24 semanas después en los siguientes momentos: preinyección y en 30 (±3) minutos (o 10 (±3) minutos), 1 hora (±15 minutos), 6 (±1) horas, 24 (±2) horas (Día 1), 72 (±2) horas (Día 3), 96 (±2) horas (Día 4) y 120 (±2) horas (Día 5) desde el inicio de la inyección.
Consulte la descripción de la medida para ver el marco de tiempo completo.
Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en adultos (Haem-A-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
El Haem-A-QoL consta de elementos pertenecientes a 10 dominios específicos de vivir con hemofilia y se administró a participantes adultos (17 años y mayores). Los 10 dominios son: salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes/ocio, escuela/trabajo, manejo de la hemofilia y tratamiento (marco de tiempo para los 7 dominios, durante el último mes) y futuro, planificación familiar y perspectivas de el futuro (marco de tiempo para los 3 dominios, recientemente). Las puntuaciones más bajas representan una mejor calidad de vida; por lo tanto, un cambio negativo desde el inicio representa una mejora durante el transcurso del estudio. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100. Los participantes en el Grupo 1 se estratificaron según su régimen previo al estudio (ya sea profilaxis o a pedido).
Línea de base, semana 14
Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en adultos (Haem-A-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
El Haem-A-QoL consta de elementos pertenecientes a 10 dominios específicos de vivir con hemofilia y se administró a participantes adultos (17 años y mayores). Los 10 dominios son: salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes/ocio, escuela/trabajo, manejo de la hemofilia y tratamiento (marco de tiempo para los 7 dominios, durante el último mes) y futuro, planificación familiar y perspectivas de el futuro (marco de tiempo para los 3 dominios, recientemente). Las puntuaciones más bajas representan una mejor calidad de vida; por lo tanto, un cambio negativo desde el inicio representa una mejora durante el transcurso del estudio. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100. Los participantes en el Grupo 1 se estratificaron según su régimen previo al estudio (ya sea profilaxis o a pedido).
Línea de base, semana 28
Cuestionario del índice de calidad de vida específico para la hemofilia en niños (Haemo-QoL): cambio desde el inicio hasta la semana 14 y la semana 28 en la puntuación total de Haemo-QoL III
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14, semana 28
El Haemo-QoL III, un instrumento de evaluación de la calidad de vida para adolescentes con hemofilia, se administró a participantes de 13 a 16 años. Este instrumento evalúa dominios específicos para vivir con hemofilia y consta de 12 dominios: salud física, sentimiento, visión de uno mismo, familia, amigos, otros, deportes y escuela, tratamiento, apoyo percibido, cómo lidiar con la hemofilia, futuro y relaciones. La puntuación total de HAEMO-QoL es la suma de todas las puntuaciones brutas de todas las subescalas de los participantes para los que se respondió al menos el número mínimo de preguntas requeridas. Las puntuaciones totales se presentan como la puntuación de la escala transformada (TSS) de 0 a 100 %; las puntuaciones más bajas indican una mejor calidad de vida. Un cambio negativo indica mejora.
Línea de base, semana 14, semana 28
Evaluación de los investigadores/cirujanos sobre la respuesta de los participantes a rFVIIIFc para cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas
Basado en la primera evaluación de la hemostasia por parte del cirujano/investigador 24 horas o más tarde después de la cirugía. Respuestas escaladas: Excelente = 1, Bueno = 2, Regular = 3, Pobre/ninguno = 4.
hasta 52 semanas
Número de inyecciones necesarias para mantener la hemostasia durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas
El número de inyecciones para mantener la hemostasia durante la cirugía incluye todas las inyecciones con fines quirúrgicos, incluso desde la dosis de carga hasta la fecha/hora de finalización de la cirugía.
hasta 52 semanas
Dosis por inyección y dosis total requerida para mantener la hemostasia durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
La dosis media por inyección es la dosis media de todas las inyecciones (incluida la dosis de carga) necesarias para mantener la hemostasia durante la cirugía. La dosis total es la suma de todas las inyecciones (incluida la dosis de carga) necesarias para mantener la hemostasia durante la cirugía.
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Pérdida total estimada de sangre durante una cirugía mayor
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
hasta 52 semanas ± 2 semanas
Número de transfusiones requeridas por cirugía
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas ± 2 semanas
Número de transfusiones de componentes sanguíneos durante una sola cirugía.
hasta 52 semanas ± 2 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hemofilia A severa

Ensayos clínicos sobre Factor VIII (rFVIIIFc)

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