Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och effektiviteten av rekombinant faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili A

16 december 2020 uppdaterad av: Bioverativ Therapeutics Inc.

A-LONG: En öppen märkning, multicenterutvärdering av säkerheten, farmakokinetiken och effektiviteten av rekombinant faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) vid förebyggande och behandling av blödning hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili A

De primära målen för denna studie är: att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av rFVIIIFc administrerat som profylax (arm 1), veckovis (arm 2), on-demand (arm 3) och kirurgisk behandling; att utvärdera effektiviteten av den rFVIIIFc-anpassade profylaxregimen (arm 1); för att utvärdera effektiviteten av rFVIIIFc administrerat som en on-demand (arm 3) och kirurgisk behandling. De sekundära målen för denna studie är: att karakterisera PK-profilen för rFVIIIFc och jämföra PK för rFVIIIFc med den för närvarande marknadsförda produkten, Advate®; att karakterisera intervallet av doser och scheman som krävs för att adekvat förebygga blödning i en profylaxregim, upprätthålla hemostas i en kirurgisk miljö eller för att behandla blödningsepisoder i en on-demand, veckovis behandling eller profylax.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna tilldelas en av tre behandlingsregimer: 1) en skräddarsydd profylaxregim, 2) en veckodosering eller 3) en on-demand-regim. Behandlingen fortsatte i 28 (±2) till 52 (±2) veckor. PK-bedömningar för alla deltagare genomförs enligt varierande scheman, enligt deltagarnas gruppuppgifter. Dessutom definieras två undergrupper. En undergrupp av deltagare genomgår PK-profilering med en enkeldos av jämförelsemedlet Advate®. En andra undergrupp består av deltagare från någon av behandlingsarmarna som krävde operation under studien. Beroende på landets plats kan deltagarna ha möjlighet att fortsätta behandlingen inom studie 8HA01EXT (NCT01454739).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

165

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Research Site
  • Frankrike
      • Lyon Cedex 3, Frankrike, 69437
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
        • Research Site
      • Orange, California, Förenta staterna
        • Research Site
      • Sacramento, California, Förenta staterna
        • Research Site
      • San Diego, California, Förenta staterna
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
  • Indien
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien
        • Research Site
    • Karna
      • Bangalore, Karna, Indien
        • Research Site
    • Mahara
      • Pune, Mahara, Indien
        • Research Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien
        • Research Site
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indien
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
    • FI
      • Firenze, FI, Italien
        • Research Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien
        • Research Site
    • VI
      • Vicenza, VI, Italien
        • Research Site
  • Japan
      • Kashihara-shi, Japan
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japan
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japan
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Research Site
      • Suginami-ku, Japan
        • Research Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 2T9
        • Research Site
      • Toronto, Kanada
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V6Z 1Y6
        • Research Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • Research Site
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8001
        • Research Site
      • Palmerston North, Nya Zeeland, 4442
        • Research Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Basingstoke, Storbritannien, RG24 9NA
        • Research Site
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 2QQ
        • Research Site
      • Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
        • Research Site
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Research Site
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg Parktown, Gauteng, Sydafrika
        • Research Site
    • W Cape
      • Cape Town, W Cape, Sydafrika
        • Research Site
  • Tyskland
    • BE
      • Berlin, BE, Tyskland
        • Research Site
    • Northwest
      • Bonn, Northwest, Tyskland
        • Research Site
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man, ≥12 år med vikt minst 40 kg
  • Diagnostiserats med svår hemofili A, definierad som
  • Historik med minst 150 dokumenterade tidigare exponeringsdagar för någon faktor VIII-produkt
  • Trombocytantal ≥100 000 celler/μL

Exklusions kriterier:

  • Historik av faktor VIII-hämmare
  • Njur- och leverdysfunktion
  • Diagnostiserats med andra koagulationsstörningar utöver hemofili A
  • Tidigare överkänslighet eller anafylaxi i samband med administrering av FVIII eller IV immunglobulin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Individuell (skräddarsydd) profylax

På rFVIIIFc dag 0 genomgick alla deltagare farmakokinetisk (PK) analys med 50 IE/kg rFVIIIFc för att uppskatta deras PK-parametrar och vägleda lämplig dos eller doseringsintervall. En undergrupp av deltagare (sekventiell PK-undergrupp) fick också PK-analyser utförda med en engångsdos på 50 IE/kg Advate (Advate-dag 0) inom 8 veckor före rFVIIIFc-dag 0. En >= 96 timmars tvättning utfördes före PK-dosen av Advate eller rFVIIIFc administrerades. Upprepad PK-profilering med en engångsdos på 50 IE/kg rFVIIIFc utfördes vid vecka 14 eller efter 12 till 24 veckors profylax med rFVIIIFc.

Efter PK-bedömningar påbörjade alla deltagare två gånger i veckan behandling med 25 IE/kg rFVIIIFc via intravenös (IV) injektion på dag 1 och 50 IE/kg på dag 4, följt av individuell dos och intervallmodifiering inom intervallet 25 till 65 IE /kg var 3:e till 5:e dag, bestämt genom rFVIIIFc PK-analys, för att bibehålla en dalnivå på 1% till 3% (eller högre, enligt klinisk indikation) FVIII-aktivitet.
Läkemedel: Faktor VIII (rFVIIIFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Faktor VIII Fc-fusionsprotein
Läkemedel: Advate®
Andra namn:
  • octocog alfa
  • Antihemofil faktor [Rekombinant] Plasma/Albuminfri metod
Experimentell: Veckoprofylax
65 IE/kg rFVIIIFc via IV-injektion var 7:e dag
Läkemedel: Faktor VIII (rFVIIIFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Faktor VIII Fc-fusionsprotein
Experimentell: Episodisk (on-demand) dosering
10 till 50 IE/kg rFVIIIFc via IV-injektion, som krävs för att behandla en blödningsepisod
Läkemedel: Faktor VIII (rFVIIIFc)
Andra namn:
  • Rekombinant Faktor VIII Fc-fusionsprotein

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensfrekvens för utveckling av FVIII-hämmare
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Ett hämmartestresultat ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)/ml, identifierat och bekräftat genom omtestning av ett andra prov erhållet inom 2 till 4 veckor, ansågs positivt. Båda testerna skulle utföras med den Nijmegen-modifierade Bethesda-analysen av det centrala laboratoriet. Incidensfrekvenserna tillsammans med 95 % konfidensintervall (CI) sammanfattades för alla titrar för försökspersoner med 50 eller fler exponeringsdagar (ED) för rFVIIIFc och ett giltigt hämmartest efter den 50:e exponeringen. Dessutom sammanfattades också incidensfrekvenserna för alla försökspersoner oavsett deras exponeringsdagar för rFVIIIFc. 95 % KI beräknades med användning av Clopper-Pearsons exakta metod.
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
AE = alla ogynnsamma medicinska händelser som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen och kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av studieprodukten, oavsett om det är relaterat eller inte. TEAE=AE närvarande före mottagandet av den första injektionen av Advate eller rFVIIIFc som därefter förvärrades i svårighetsgrad eller inte fanns före mottagandet av den första injektionen, men som därefter dök upp före det sista studiebesöket. Allvarlig AE (SAE)=AE som resulterar i dödsfall, omedelbar risk för dödsfall, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, eller en medfödd anomali/födelsedefekt, eller någon annan medicinskt viktig händelse. Biverkningar som uppstår mellan den första Advate-injektionen och den första rFVIIIFc-injektionen i studien (sekventiell PK-subgrupp) eller under den kirurgiska/rehabiliteringsperioden (Surgery Subgroup) presenteras separat.
upp till 52 veckor + 30 dagar ± 1 vecka
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden från baslinjen
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Kliniska laboratorieutvärderingar inkluderade hematologi och blodkemi. Tabellen inkluderar inte laboratorietester utvärderade under operations-/rehabiliteringsperioden. ULN=övre normalgräns.
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Antal deltagare med kliniskt relevanta abnormiteter i vitala tecken eller relevanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Antal deltagare med kliniskt relevanta abnormiteter eller relevanta förändringar från baslinjen i temperatur, puls (slag per minut [bpm]), systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP) presenteras. Baslinje (BL) definieras som den sista icke-saknade utvärderingsbara bedömningen som gjorts före och närmast den första rFVIIIFc-dosen. ↑ betyder ökning och ↓ betyder minskning.
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Årliga blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder under effektperioden / antal dagar under effektperioden)*365,25. Effektperioden i arm 1 och 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering ingår inte i effektperioden. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Jämförelse av årliga blödningsfrekvenser: arm 1 kontra arm 3
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Uppskattad med den negativa binomialmodellen med behandlingsarm som kovariat, baserat på hela studiens varaktighet för alla deltagare. Årliga blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder / antal dagar under respektive period)*365.25. Effektperioden i arm 1 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering ingår inte i effektperioden. En blödningsepisod startade från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara en del av samma blödningsepisod.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Area Under the Curve (AUC) per dos (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Dosnormaliserad yta under läkemedelskoncentration-tid-kurvan. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Eliminationshalveringstid (t1/2; koaguleringsanalys i ett steg)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tid som krävs för att läkemedlets aktivitet ska nå hälften av dess ursprungliga värde. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Clearance (CL; enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Hastighet med vilken kroppen tar bort läkemedlet, mätt som volymen av plasman som rensas från läkemedel per tidsenhet per viktenhet. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Genomsnittlig uppehållstid (MRT; enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Den genomsnittliga tid som en läkemedelsmolekyl är närvarande i den systemiska cirkulationen. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Inkrementell återhämtning (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Ökningen av FVIII-aktivitet i IE/dL per administrerad enhetsdos i IE/kg. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförelse av årliga blödningsfrekvenser: arm 2 kontra arm 3
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Uppskattad med den negativa binomialmodellen med behandlingsarm som kovariat, baserat på hela studiens varaktighet för alla deltagare. Årliga blödningsepisoder = (antal blödningsepisoder / antal dagar under respektive period)*365.25. Effektperioden i arm 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering ingår inte i effektperioden. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Annualiserad rFVIIIFc-förbrukning per deltagare
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Förbrukningen beräknas för effektivitetsperioden. Effektperioden i arm 1 och 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering ingår inte i effektperioden. Totala enheter (IE/kg) för årlig rFVIIIFc-förbrukning = [Totalt rFVIIIFc IE/kg mottagen under effektperioden/antal dagar i effektivitetsperioden] x 365,25.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Deltagarbedömning av svar på injektioner för att behandla en blödningsepisod
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Deltagarens bedömning av svaret på den första rFVIIIFc-injektionen för varje blödningsepisod. Procentsatserna baserades på antalet blödningsepisoder för vilka ett svar gavs för den första injektionen, med hjälp av följande 4-gradiga skala: utmärkt = plötslig smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter den första injektionen; bra=definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en injektion, men eventuellt kräver mer än en injektion efter 24 till 48 timmar för fullständig upplösning; måttlig=sannolik eller lätt gynnsam effekt inom 8 timmar efter den första injektionen och kräver mer än en injektion; inget svar=ingen förbättring, eller tillståndet förvärrats, inom cirka 8 timmar efter den första injektionen.
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Utredarens bedömning av deltagarnas blödningsreaktion på rFVIIIFc-injektion
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Utredaren gavs möjlighet att registrera en bedömning av en deltagares svar på behandlingen, om deltagaren behandlades på sjukhuset för en större blödning, med hjälp av följande 4-gradiga skala: utmärkt = plötslig smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter den första injektionen; bra=definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en injektion, men eventuellt kräver mer än en injektion efter 24 till 48 timmar för fullständig upplösning; måttlig=sannolik eller lätt gynnsam effekt inom 8 timmar efter den första injektionen och kräver mer än en injektion; inget svar=ingen förbättring, eller tillståndet förvärrats, inom cirka 8 timmar efter den första injektionen.
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Årlig blödningsfrekvens efter blödningsplats (led, muskler, inre, hud/slemhinna)
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Årliga blödningsepisoder = (Antal blödningsepisoder på angiven plats / antal dagar i effektperioden) x 365,25. Effektperioden i arm 1 och 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering inkluderades inte i effektperioden. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Varje blödning på en annan plats var en separat blödningsepisod oavsett tid från den senaste injektionen.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Årlig ledblödningsfrekvens (spontan och traumatisk)
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Årliga blödningsepisoder = (Antal blödningsepisoder av angiven typ / antal dagar i effektperioden) x 365,25. Effektperioden i arm 1 och 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering inkluderades inte i effektperioden. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal dagar från senaste behandlingsinjektion till en ny blödningsepisod
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal dagar från den sista injektionen för att behandla en blödningsepisod till en ny blödningsepisod, analyserad för per utvärderbar blödningsepisod och per deltagare. För "per deltagare"-värden beräknas ett genomsnitt av antalet dagar från senaste injektion för att behandla en blödning till en ny blödningsepisod över alla utvärderbara blödningsepisoder för varje deltagare, och sedan beräknades beskrivande statistik över deltagarna. En uppföljningsinjektion som gavs >72 timmar efter den senaste injektionen som gavs för att behandla en blödning ansågs vara en ny blödning på samma plats och klassificerades som typ=Okänd (ej utvärderbar). Effektperioden i arm 1 och 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering inkluderades inte i effektperioden.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal injektioner som krävs för att lösa upp en blödningsepisod
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Alla injektioner som ges från det första tecknet på en blödning till sista datumet/tiden inom blödningsfönstret räknas. Upplösningen av en blödning definieras som inga tecken på blödning efter injektion för blödningen. Effektperioden i arm 1 och 2 började med den första profylaktiska dosen av rFVIIIFc och slutade med den sista dosen (oavsett orsak till dosering). Effektperioden i arm 3 började vid tidpunkten för sista PK rFVIIIFc-provtagningstidpunkten och slutade vid datumet för det senaste studiebesöket. Perioder med PK-utvärderingar och operation/rehabilitering ingår inte i effektperioden.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Antal injektioner som krävs för att lösa upp en blödningsepisod efter blödningsplats
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Se resultatmått 20 för en definition av effektperioden. En blödningsepisod började från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara desamma blödningsepisod. Alla injektioner som gavs från det första tecknet på en blödning till sista datumet/tiden inom blödningsfönstret räknades. Upplösningen av en blödning definierades som inga tecken på blödning efter injektion för blödningen. Blödningsepisoder som presenteras på flera platser ingår som en enskild händelse i den övergripande sammanfattningen av antalet injektioner för att lösa den blödningsepisoden men ingår i sammanfattningar för varje plats.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Total dos per injektion krävs för upplösning av en blödningsepisod efter blödningsplats
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
För varje blödningsepisod på en plats är den totala dosen summan av doserna (IE/kg) som administreras över alla injektioner som ges för att behandla den blödningsepisoden. Se resultatmått 20 för en definition av effektperioden. En blödningsepisod startade från det första tecknet på en blödning och slutade 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats, eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum, ansågs vara en del av samma blödningsepisod. Blödningsepisoder som presenteras på flera platser ingår som en enskild händelse i den övergripande sammanfattningen för dos som administreras för att lösa den blödningsepisoden men ingår i de individuella sammanfattningarna för varje plats.
upp till 52 veckor ± 2 veckor (effektperiod enligt beskrivningen)
Volym vid stabilt tillstånd (Vss; enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Distributionsvolym vid steady state. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Volym vid stabilt tillstånd (Vss; tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Distributionsvolym vid steady state. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tid till 1 % och 3 % FVIII-aktivitet (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Uppskattad tid efter dos (i dagar) när FVIII-aktiviteten har sjunkit till cirka 1 respektive 3 IE/dL (1 % eller 3 %) över baslinjen. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tid till 1 % och 3 % FVIII-aktivitet (tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Uppskattad tid efter dos (i dagar) när FVIII-aktiviteten har sjunkit till cirka 1 respektive 3 IE/dL (1 % eller 3 %) över baslinjen. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tid vid maximal aktivitet (Tmax; enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tidpunkt då maximal aktivitet (Cmax) observeras. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tid vid maximal aktivitet (Tmax; tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tidpunkt då den maximala aktiviteten (Cmax) observeras. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Area Under the Curve (AUC) per dos (tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Dosnormaliserad yta under läkemedelskoncentration-tid-kurvan. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Eliminationshalveringstid (t1/2; tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Tid som krävs för att läkemedlets aktivitet ska nå hälften av dess ursprungliga värde. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Clearance (CL; tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Hastighet med vilken kroppen tar bort läkemedlet, mätt som volymen av plasman som rensas från läkemedel per tidsenhet per viktenhet. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Genomsnittlig uppehållstid (MRT; tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Den genomsnittliga tid som en läkemedelsmolekyl är närvarande i den systemiska cirkulationen. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Inkrementell återhämtning (tvåstegs kromogen analys)
Tidsram: Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Ökningen av FVIII-aktivitet i IE/dL per administrerad enhetsdos i IE/kg. Provtagning för Advate PK-profilering utfördes, efter minst 96 timmars tvättning, vid dessa tidpunkter: förinjektion och vid antingen 30 (±3) minuter eller 10 (±3) minuter, 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) ) timmar, 24 (±2) timmar (Dag 1), 48 (±2) timmar (Dag 2) och 72 (±2) timmar (Dag 3) från början av injektionen. Provtagning för rFVIIIFc PK-profilering utfördes på dag 0 (direkt efter minst 96 timmars tvättning från Advate PK-profilering eller inom 4 veckor efter Advate-dosen eller annan rFVIII-produkt) och upprepades 12 till 24 veckor senare vid följande tidpunkter: förinjektion och kl. 30 (±3) minuter (eller 10 (±3) minuter), 1 timme (±15 minuter), 6 (±1) timmar, 24 (±2) timmar (dag 1), 72 (±2) timmar (dag 3), 96 (±2) timmar (dag 4) och 120 (±2) timmar (dag 5) från början av injektionen.
Se Åtgärdsbeskrivning för fullständig tidsram.
Blödarsspecifikt livskvalitetsindex för vuxna (Haem-A-QoL) frågeformulär: Ändring från baslinje till vecka 14
Tidsram: Baslinje, vecka 14
Haem-A-QoL består av artiklar som hänför sig till 10 domäner som är specifika för att leva med hemofili och administrerades till vuxna deltagare (17 år och äldre). De 10 domänerna är: fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, sport/fritid, skola/arbete, hantering av blödarsjuka och behandling (tidsram för alla 7 domänerna, under den senaste månaden) och framtid, familjeplanering och utsikter för framtiden (tidsram för alla tre domänerna, nyligen). Lägre poäng representerar bättre livskvalitet; därför representerar en negativ förändring från baslinjen en förbättring under studiens gång. Poäng på en skala mellan 0 och 100. Deltagarna i arm 1 stratifierades efter sin förstudieregim (antingen profylax eller on-demand).
Baslinje, vecka 14
Blödarsspecifikt livskvalitetsindex för vuxna (Haem-A-QoL) frågeformulär: Ändring från baslinje till vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
Haem-A-QoL består av artiklar som hänför sig till 10 domäner som är specifika för att leva med hemofili och administrerades till vuxna deltagare (17 år och äldre). De 10 domänerna är: fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, sport/fritid, skola/arbete, hantering av blödarsjuka och behandling (tidsram för alla 7 domänerna, under den senaste månaden) och framtid, familjeplanering och utsikter för framtiden (tidsram för alla tre domänerna, nyligen). Lägre poäng representerar bättre livskvalitet; därför representerar en negativ förändring från baslinjen en förbättring under studiens gång. Poäng på en skala mellan 0 och 100. Deltagarna i arm 1 stratifierades efter sin förstudieregim (antingen profylax eller on-demand).
Baslinje, vecka 28
Hemofili-specifikt livskvalitetsindex för barn (Haemo-QoL) frågeformulär: Ändring från baslinje till vecka 14 och vecka 28 i Haemo-QoL III totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 14, vecka 28
Haemo-QoL III, ett instrument för livskvalitetsbedömning för ungdomar med blödarsjuka, administrerades till deltagare från 13 till 16 år. Detta instrument bedömer domäner som är specifika för att leva med blödarsjuka och består av 12 domäner: fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, familj, vänner, andra, sport och skola, behandling, upplevt stöd, hantering av blödarsjuka, framtid och relationer. Totalt HAEMO-QoL-poäng är summan av alla råpoäng för alla delskalor för deltagare för vilka minst det minsta antalet obligatoriska frågor har besvarats. Totalpoäng presenteras som Transformed Scale Score (TSS) från 0-100 %, med lägre poäng som indikerar en bättre livskvalitet. En negativ förändring indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 14, vecka 28
Utredarnas/kirurgens bedömning av deltagarnas svar på rFVIIIFc för större kirurgi
Tidsram: upp till 52 veckor
Baserat på den första bedömningen av hemostas av kirurgen/utredaren 24 timmar eller senare efter operationen. Skalade svar: Utmärkt = 1, Bra = 2, Bra = 3, Dålig/ingen = 4.
upp till 52 veckor
Antal injektioner som krävs för att upprätthålla hemostas under större operationer
Tidsram: upp till 52 veckor
Antalet injektioner för att upprätthålla hemostas under operationen inkluderar alla injektioner för operationsändamål, inklusive från laddningsdosen till slutdatumet/tiden för operationen.
upp till 52 veckor
Dos per injektion och total dos som krävs för att upprätthålla hemostas under större operation
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Medeldos per injektion är den genomsnittliga dosen för alla injektioner (inklusive laddningsdos) som behövs för att upprätthålla hemostas under operationen. Den totala dosen är summan av alla injektioner (inklusive laddningsdos) som behövs för att upprätthålla hemostas under operationen.
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Beräknad total blodförlust under större operation
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
upp till 52 veckor ± 2 veckor
Antal transfusioner som krävs per operation
Tidsram: upp till 52 veckor ± 2 veckor
Antal transfusioner av blodkomponenter under en enda operation.
upp till 52 veckor ± 2 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Samarbetspartners

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2010

Första postat (Uppskatta)

13 augusti 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2020

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 997HA301

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera