Foreløpig effekt- og sikkerhetsstudie av oral nepadutant i spedbarnskolikk (no-cry)
Dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved oral administrering av nepadutant ved spedbarnskolik
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Spedbarnskolikk er en funksjonell gastrointestinal lidelse som rammer opptil 30 % av spedbarnsbefolkningen; det er først og fremst preget av overdreven utrøstelig gråt som starter uten noen åpenbar årsak og varer i flere timer per dag.
Gjeldende ikke-farmakologiske intervensjoner (f.eks. melding, begrensning i mors kosthold hos spedbarn som ammer) og farmakologiske behandlinger (simetikon, antimuskarine medisiner) er stort sett utilfredsstillende.
I dyremodeller reverserer Nepadutant den overdrevne tarmmotiliteten og sensitiviteten, indusert av forskjellige stimuli, uten å produsere hemmende effekter på disse funksjonene ved baseline, noe som tyder på at Nepadutant kan ha en terapeutisk effekt uten forstyrrelser på fysiologisk gastrointestinal transitt.
Denne fase IIa-studien er designet for å evaluere effekten av Nepadutant mikstur til barn gitt én gang daglig i to doser sammenlignet med placebo.
Den eksperimentelle kliniske fasen omfatter følgende perioder:
- Screeningsperiode (ingen studiemedisin) skal gjøres 7 til 4 dager før randomisering
- Behandlingsperiode, som varer i syv dager med administrering én gang daglig
- Etterbehandlingsperiode, som varer i syv dager. Et sikkerhetsoppfølgingsbesøk vil bli utført ca. 1 måned etter den første administrerte dosen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 117997
- Federal Scientific Clinical Center of Children Hematology, Oncology and Immunology
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 119331
- Moscow State Healthcare Institution Municipal Pediatric health center № 10
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 119991
- Moscow State Medical University
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 123317
- Federal Scientific Clinical Center of Children Hematology, Oncology and Immunology
-
St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
- St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
-
St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 199191
- St. Petersburg State Institution of Healthcare Municipal Pediatric health center № 35
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-093
- Klinika Patologii Noworodkow, Niemowlat I Kardiologii, Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Umeå, Sverige, SE-901 85
- Pediatrics Department of Clinical sciences Umeå university
-
-
-
-
-
München, Tyskland, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital Ludwig Maximilians Universität München
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Friske spedbarn med diagnosen spedbarnskolik i henhold til følgende modifiserte Wessel-kriterium "paroksysme av irritabilitet, maset eller gråt som starter og stopper uten åpenbar årsak i >3 timer/dag, >3 dager/uke i en uke"
- Alder > 4 uker og < 20 uker
- Spedbarn som ammes blandet matet eller formel matet med et stabilt kosthold
- Normal vekst
- Historie med manglende adekvat respons på konvensjonelle behandlingsalternativer som gjør at spedbarn trenger medisinsk behandling
- Vilje til å avstå fra bruk av antimuskarine legemidler, simetikon, dimetikon eller antisyrer i løpet av studieperioden.
Ekskluderingskriterier:
- Kliniske bevis på allergier eller andre sykdommer som kan forårsake gråt og/eller masete eller som kan forstyrre absorpsjon eller clearance av legemidlet.
- Mistenkt for gastroøsofageal reflukssykdom (GERD)
- Mistenkt for kumelksallergi.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Oral administrering én gang daglig i 7 dager
|
|
Eksperimentell: Nepadutant høy dose
|
Oral administrering én gang daglig i 7 dager
|
|
Eksperimentell: Nepadutant lav dose
|
Oral administrering én gang daglig i 7 dager
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring av gjennomsnittlig daglig gråte- og masetid i tre påfølgende dager under behandling versus baseline.
Tidsramme: Baseline og en uke
|
Effektvurdering som skal måles gjennom "baby's day"-dagboken registrert i tre påfølgende dager under behandling (dvs. starter fra kl. 18.00 på dag 4 og fortsatte i 72 timer) kontra baseline (dvs. fra kl. 18.00 på dag -4 til første behandlingsadministrering ).
|
Baseline og en uke
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av "Responder"-babyer ved slutten av behandlingsperioden.
Tidsramme: baseline og en uke
|
Respons er definert som en reduksjon på minst 50 % av gråte- og masetiden i løpet av de siste 3 dagene på behandling kontra baseline.
|
baseline og en uke
|
|
Absolutt endring i foreldrenes generelle vurdering etter den første dosen av behandlingen versus baseline
Tidsramme: 1 dag
|
På daglig basis uttrykte foreldre en samlet vurdering av studiens behandlingseffekt basert på en 6-grads kategoriskala fra 0 til 5 (hvor 0 er for "Ikke i det hele tatt" og 5 er "Ekstremt". Spørsmålet var "Hvor frustrerende for deg var babyens gråt i dag?") |
1 dag
|
|
Absolutt endring i den generelle foreldrenes vurdering ved slutten av behandlingen versus baseline
Tidsramme: 1 uke
|
På daglig basis uttrykte foreldre en samlet vurdering av studiens behandlingseffekt basert på en 6-grads kategoriskala fra 0 til 5 (hvor 0 er for "Ikke i det hele tatt" og 5 er "Ekstremt". Spørsmålet var "Hvor frustrerende for deg var babyens gråt i dag?") |
1 uke
|
|
Absolutt endring i den generelle foreldrenes vurdering etter seponering av behandling versus baseline
Tidsramme: 10 dager
|
På daglig basis uttrykte foreldre en samlet vurdering av studiens behandlingseffekt basert på en 6-grads kategoriskala fra 0 til 5 (hvor 0 er for "Ikke i det hele tatt" og 5 er "Ekstremt". Spørsmålet var "Hvor frustrerende for deg var babyens gråt i dag?") |
10 dager
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert i forhold til frekvens og alvorlighetsgrad av AE, samt frekvens av klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse og laboratorietest.
Tidsramme: opptil fire uker
|
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert for sikkerhetspopulasjonen (alle pasienter som mottok studiemedikamentet) når det gjelder frekvens og alvorlighetsgrad av AE, samt frekvens av klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse og laboratorietest.
|
opptil fire uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Sibylle Koletzko, MD, Dr. v. Haunersches Kinderspital Ludwig Maximilians University D- 80337 München, Germany
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NIC-03
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .