Klinisk studie av rapamycin og irinotecan hos pediatriske pasienter med ildfaste faste svulster (RAPIRI)
4. juni 2026 oppdatert av: University Hospital, Strasbourg, France
Fase I Klinisk studie av rapamycin og irinotecan hos pediatriske pasienter med ildfaste faste svulster
Terapeutiske løsninger for å behandle faste svulster som er resistente mot konvensjonelle behandlinger er nå begrenset.
Laboratoriedata hos dyr (på pediatriske svulster som hjernesvulster, sarkomer og neuroblastomer) har vist at kombinasjonen av irinotecan (HIF1alpha -hemmer) og rapamycin (mTOR -hemmer) tillot å blokkere utvikling av blodkar i svulsten og kunne, i noen tilfeller, stoppe progressen.
Denne medikamentkombinasjonen er allerede testet hos voksne pasienter med ildfaste svulster og ser ut til å gi oppmuntrende resultater med stabilisering av svulsten.
Dosen og toksisiteten til irinotecan og rapamycin er kjent når disse medisinene administreres separat og i en sammenheng som er forskjellig fra den ildfaste svulster.
Rapiri er en klinisk fase I -studie, hvis hovedmål er å bestemme den maksimale dosen som disse to molekylene kan administreres og å vurdere sikkerheten til denne nye kombinasjonen av medisiner.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
42
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Frankrike, 59020
- Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Frankrike, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
-
Marseille, Frankrike, 13005
- CHU La Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU Mère-Enfants
-
Paris, Frankrike, 75005
- Institut CURIE
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hopital des Enfants
-
Villejuif, Frankrike, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alder> = 1 år gammel og = <21 år gammel;
- Ildfast faste svulster, histologisk bevist ved diagnose (ingen ekstra biopsi må utføres for studiens formål);
- Tilbakefall eller ildfaste faste svulster etter standardbehandling eller fase II, III-IV kliniske studier har mislyktes;
- Karnofsky eller Lansky status> = 70%;
- Levealder> = 8 uker;
- Ingen cellegift / strålebehandling innen 4 uker før inntreden i studien;
Tilstrekkelige biologiske parametere:
- Absolutt neutrofil telling> = 1,0 x 109/l;
- Blodplateantall> = 100 x 109/l;
- Hemoglobin> = 8 mg/dl;
- Totalt bilirubin = <1,5 uln;
- Transaminaser = <2,5 uln (= <5 uln i tilfelle levermetastaser);
- Kreatininklarering (Cockroft)> = 70 ml/min/1.73 M2;
- Normal koagulasjonsprofil med protrombin> = 70%, TCA = <35 og fibrinogen> = 2 g/l;
- Pasienter med 1 til 3 tidligere terapeutiske linjer er kvalifiserte;
- Ingen strømgrad> = 2 organtoksisitet basert på NCI-CTCAE versjon 3.0;
- Alle pasienter med reproduksjonspotensial må ha en effektiv metode for prevensjon mens de er på studier;
- Negativ graviditetstest hos kvinner når det er indikert;
- Informert skriftlig samtykke signert av pasienter eller deres foreldre eller foresatte;
- Pasient som ble informert om resultatene av tidligere medisinsk konsultasjon;
- Pasient som har en sosialforsikring.
Eksklusjonskriterier:
- Pasient med en konstitusjonell anomali av koagulasjon og/eller av hemostase (type hemofili, von willebrand sykdom, medfødt koagulasjonsfaktorunderskudd, blodplateforstyrrelse), og utsetter dem for økt risiko for blødning;
- Forbehandling med en mTOR-hemmer;
- Annen samtidig malignitet;
- Samtidig administrering av annen antitumorapi;
- Kjent overfølsomhet eller kontraindikasjon for å studere medisiner eller ingredienser;
- Alvorlig samtidig sykdom (f.eks. infeksjonssykdom);
- Pasient som ikke er i stand til medisinsk oppfølging;
- Graviditet og/eller amming;
- Pasient inkludert i en annen klinisk medikamentforsøk;
- Pasient som tar medisiner som forstyrrer farmakologi av rapamycin og/eller irinotecan (f.eks. medisiner som forstyrrer CYP3A4);
- Pasient under rettslig beskyttelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: rapamycin+irinotecan i en gitt dose
|
Denne fase I -studien er en dose opptrappingsstudie av irinotecan + rapamycin med en 3 + 3 statistisk design.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bestem den maksimale tolererte dosen (MTD) av irinotecan og rapamycin -kombinasjon hos barn med ildfaste faste svulster.
Tidsramme: 28 dager
|
Den dosebegrensende toksisiteten (DLT) av medikamentkombinasjonen bestemmes under den første syklusen (J1 til J28) av behandlingen.
MTD vil bli definert som dosenivået rett under dosenivået der 2 pasienter i en kohort på 3 til 6 pasienter vil ha opplevd en DLT.
|
28 dager
|
|
Karakteriser farmakokinetikken til rapamycin og irinotecan under den første behandlingssyklusen.
Tidsramme: Day1 + Day8
|
Farmakokinetiske parametere for rapamycin vil bli evaluert på dag 1 og 8 av den første behandlingssyklusen.
Farmakokinetiske parametere for irinotecan vil bli evaluert på dag 1 av den første behandlingssyklusen.
Farmakokinetisk profil vil bli modellert for hver pasient.
|
Day1 + Day8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. april 2011
Primær fullføring (Faktiske)
20. februar 2013
Studiet fullført (Faktiske)
20. februar 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. november 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2011
Først lagt ut (Antatt)
25. januar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2026
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 4791
- 2010-022329-13 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .