Ensaio clínico de rapamicina e irinotecana em pacientes pediátricos com tumores sólidos refratários (RAPIRI)
4 de junho de 2026 atualizado por: University Hospital, Strasbourg, France
Ensaio clínico de fase I de rapamicina e irinotecana em pacientes pediátricos com tumores sólidos refratários
As soluções terapêuticas para tratar tumores sólidos resistentes a tratamentos convencionais agora são limitados.
Dados laboratoriais em animais (em tumores pediátricos, como tumores cerebrais, sarcomas e neuroblastomas), mostraram que a combinação de irinotecano (inibidor da HIF1alpha) e rapamicina (inibidor da mTOR) permitiu bloquear o desenvolvimento de vasos sanguíneos no tumor e, em alguns casos, impedir sua progressão.
Essa combinação de medicamentos já foi testada em pacientes adultos com tumores refratários e parece fornecer resultados encorajadores com a estabilização do tumor.
A dose e a toxicidade do irinotecano e da rapamicina são conhecidas quando esses medicamentos são administrados separadamente e em um contexto diferente do dos tumores refratários.
O Rapiri é um ensaio clínico de Fase I, cujos principais objetivos são determinar a dose máxima na qual essas duas moléculas podem ser administradas e avaliar a segurança dessa nova combinação de medicamentos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
42
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bordeaux, França, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, França, 59020
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, França, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
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Marseille, França, 13005
- CHU La Timone
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Nantes, França, 44093
- CHU Mère-Enfants
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Paris, França, 75005
- Institut CURIE
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Strasbourg, França, 67098
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, França, 31059
- Hopital des Enfants
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Villejuif, França, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade> = 1 ano e = <21 anos;
- Tumores sólidos refratários, histologicamente comprovados no diagnóstico (nenhuma biópsia adicional precisa ser realizada para os fins do estudo);
- Tumores sólidos recidivados ou refratários após tratamento padrão ou fase II, o tratamento de ensaios clínicos III-IV falhou;
- Karnofsky ou Lansky Status> = 70%;
- Expectativa de vida> = 8 semanas;
- Sem quimioterapia / radioterapia dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo;
Parâmetros biológicos adequados:
- Contagem absoluta de neutrófilos> = 1,0 x 109/L;
- Contagem de plaquetas> = 100 x 109/L;
- Hemoglobina> = 8 mg/dL;
- Bilirrubina total = <1,5 ULN;
- Transaminases = <2,5 ULN (= <5 ULN no caso de metástases hepáticas);
- Correção da creatinina (Cockroft)> = 70 ml/min/1.73 m2;
- Perfil de coagulação normal com protrombina> = 70%, TCA = <35 e fibrinogen> = 2 g/L;
- Pacientes com 1 a 3 linhas terapêuticas anteriores são elegíveis;
- Sem grau atual> = 2 toxicidade de órgãos com base na versão NCI-CTCAE, versão 3.0;
- Todos os pacientes com potencial reprodutivo devem ter um método eficaz de controle de natalidade durante o estudo;
- Teste de gravidez negativo em mulheres quando indicado;
- Consentimento informado por escrito assinado por pacientes ou seus pais ou responsáveis legais;
- Paciente que foi informado dos resultados da consulta médica anterior;
- Paciente com seguro social.
Critérios de exclusão:
- Paciente com uma anomalia constitucional de coagulação e/ou de hemostasia (hemofilia do tipo, doença de von Willebrand, déficit de fator de coagulação congênito, transtorno de plaquetas), expondo -os ao aumento do risco de sangramento;
- Pré-tratamento com um inibidor de mTOR;
- Outra malignidade simultânea;
- Administração simultânea de qualquer outra terapia antitumoral;
- Hipersensibilidade conhecida ou contra -indicação para estudar medicamentos ou ingredientes;
- Doença concomitante grave (p. doença de infecção);
- Paciente incapaz de acompanhamento médico;
- Gravidez e/ou lactação;
- Paciente incluído em outro ensaio clínico de medicamentos;
- Paciente que toma drogas que interferem na farmacologia da rapamicina e/ou irinotecano (por exemplo drogas interferindo no CYP3A4);
- Paciente sob proteção judicial.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: rapamicina+irinotecano em uma determinada dose
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Este estudo de fase I é um estudo de escalada da dose da irinotecana + rapamicina com um projeto estatístico 3 + 3.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determine a dose máxima tolerada (MTD) da combinação de irinotecano e rapamicina em crianças com tumores sólidos refratários.
Prazo: 28 dias
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A toxicidade limitadora da dose (DLT) da combinação de drogas é determinada durante o primeiro ciclo (J1 a J28) do tratamento.
O MTD será definido como o nível de dose imediatamente abaixo do nível de dose no qual 2 pacientes em uma coorte de 3 a 6 pacientes terão sofrido um DLT.
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28 dias
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Caracterize a farmacocinética da rapamicina e irinotecana durante o primeiro ciclo de tratamento.
Prazo: DIA1 + DIA8
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Os parâmetros farmacocinéticos para rapamicina serão avaliados nos dias 1 e 8 do primeiro ciclo de tratamento.
Os parâmetros farmacocinéticos para irinotecano serão avaliados no dia 1 do primeiro ciclo de tratamento.
O perfil farmacocinético será modelado para cada paciente.
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DIA1 + DIA8
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de abril de 2011
Conclusão Primária (Real)
20 de fevereiro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
20 de fevereiro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de novembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de janeiro de 2011
Primeira postagem (Estimado)
25 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de junho de 2026
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 4791
- 2010-022329-13 (Número EudraCT)
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