Klinisk prövning av rapamycin och irinotekan hos pediatriska patienter med eldfasta solida tumörer (RAPIRI)
4 juni 2026 uppdaterad av: University Hospital, Strasbourg, France
Fas I -klinisk prövning av rapamycin och irinotekan hos pediatriska patienter med eldfasta solida tumörer
Terapeutiska lösningar för att behandla fasta tumörer som är resistenta mot konventionella behandlingar är nu begränsade.
Laboratoriedata hos djur (på pediatriska tumörer såsom hjärntumörer, sarkom och neuroblastomas) har visat att kombinationen av irinotekan (HIF1alpha -hämmare) och rapamycin (mTOR -hämmare) tillät blockera utvecklingen av blodkärl i tumören och i vissa fall stoppa sin progression.
Denna läkemedelskombination har redan testats hos vuxna patienter med eldfasta tumörer och verkar ge uppmuntrande resultat med stabilisering av tumören.
Dosen och toxiciteten hos irinotecan och rapamycin är kända när dessa läkemedel administreras separat och i ett sammanhang som skiljer sig från eldfasta tumörer.
Rapiri är en klinisk fas I -prövning vars huvudmål är att bestämma den maximala dosen vid vilken dessa två molekyler kan administreras och att bedöma säkerheten för denna nya kombination av läkemedel.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
42
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Frankrike, 59020
- Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Frankrike, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
-
Marseille, Frankrike, 13005
- CHU La Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU Mère-Enfants
-
Paris, Frankrike, 75005
- Institut Curie
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hopital des Enfants
-
Villejuif, Frankrike, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Ålder> = 1 år gammal och = <21 år gammal;
- Eldfasta solida tumörer, histologiskt bevisade vid diagnos (ingen ytterligare biopsi behöver utföras för studiens syfte);
- Återfallna eller eldfasta solida tumörer efter standardbehandling eller fas II, III-IV-kliniska studier har misslyckats;
- Karnofsky eller Lansky status> = 70%;
- Livslängd> = 8 veckor;
- Ingen kemoterapi / strålbehandling inom fyra veckor före inträde i studien;
Tillräckliga biologiska parametrar:
- Absolut neutrofilantal> = 1,0 x 109/l;
- Trombocytantal> = 100 x 109/L;
- Hemoglobin> = 8 mg/dl;
- Total bilirubin = <1,5 uln;
- Transaminaser = <2,5 uln (= <5 uln i fall av levermetastaser);
- Creatinine clearance (Cockroft)> = 70 ml/min/1,73 m2;
- Normal koagulationsprofil med protrombin> = 70%, TCA = <35 och fibrinogen> = 2 g/L;
- Patienter med 1 till 3 tidigare terapeutiska linjer är berättigade;
- Ingen nuvarande klass> = 2 organtoxicitet baserat på NCI-CTCAE version 3.0;
- Alla patienter med reproduktionspotential måste ha en effektiv metod för födelsekontroll när de är på studier;
- Negativt graviditetstest hos kvinnor när det anges;
- Informerat skriftligt samtycke undertecknat av patienter eller deras föräldrar eller juridiska vårdnadshavare;
- Patient som informerades om resultaten från tidigare medicinsk konsultation;
- Patient som har en socialförsäkring.
Uteslutningskriterier:
- Patient med en konstitutionell anomali för koagulering och/eller hemostas (typhemofili, von willebrand sjukdom, medfödd koagulationsfaktorunderskott, blodplättstörning), utsätter dem för ökad risk för blödning;
- Förbehandling med en mTOR-hämmare;
- Annan samtidig malignitet;
- Samtidig administrering av annan antitumurterapi;
- Känd överkänslighet eller kontraindikation för att studera droger eller ingredienser;
- Allvarlig samtidig sjukdom (t.ex. infektionssjukdom);
- Patient som inte kan medicinsk uppföljning;
- Graviditet och/eller amning;
- Patienten ingår i en annan klinisk läkemedelsstudie;
- Patient som tar läkemedel som stör av farmakologi av rapamycin och/eller irinotekan (t.ex. läkemedel som stör CYP3A4);
- Patient under rättsligt skydd.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: rapamycin+irinotecan vid en given dos
|
Denna fas I -studie är en dosökningsstudie av irinotecan + rapamycin med en 3 + 3 statistisk design.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bestäm den maximala tolererade dosen (MTD) för Irinotecan och Rapamycin -kombinationen hos barn med eldfasta fasta tumörer.
Tidsram: 28 dagar
|
Dosbegränsande toxicitet (DLT) för läkemedelskombinationen bestäms under den första cykeln (J1 till J28) av behandlingen.
MTD kommer att definieras som dosnivån omedelbart under dosnivån vid vilken 2 patienter i en kohort av 3 till 6 patienter kommer att ha upplevt en DLT.
|
28 dagar
|
|
Karakteriserar farmakokinetiken för rapamycin och irinotecan under den första behandlingscykeln.
Tidsram: DAY1 + DAY8
|
Farmakokinetiska parametrar för rapamycin utvärderas vid dag 1 och 8 i den första behandlingscykeln.
Farmakokinetiska parametrar för irinotecan kommer att utvärderas vid dag 1 av den första behandlingscykeln.
Farmakokinetisk profil kommer att modelleras för varje patient.
|
DAY1 + DAY8
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 april 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
20 februari 2013
Avslutad studie (Faktisk)
20 februari 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 januari 2011
Första postat (Beräknad)
25 januari 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 juni 2026
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 4791
- 2010-022329-13 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .