Studio clinico di rapamicina e irinotecan in pazienti pediatrici con tumori solidi refrattari (RAPIRI)
15 dicembre 2025 aggiornato da: University Hospital, Strasbourg, France
Studio clinico di fase I di rapamicina e irinotecan in pazienti pediatrici con tumori solidi refrattari
Le soluzioni terapeutiche per il trattamento dei tumori solidi resistenti ai trattamenti convenzionali sono ora limitate.
I dati di laboratorio negli animali (su tumori pediatrici come tumori cerebrali, sarcomi e neuroblastomi) hanno dimostrato che la combinazione di irinotecan (inibitore HIF1alpha) e rapamicina (inibitore mTOR) ha permesso di bloccare lo sviluppo dei vasi sanguigni nel tumore e potrebbe fermare la sua progressione.
Questa combinazione di farmaci è già stata testata in pazienti adulti con tumori refrattari e sembra dare risultati incoraggianti con la stabilizzazione del tumore.
La dose e la tossicità di irinotecan e rapamicina sono note quando questi farmaci vengono somministrati separatamente e in un contesto diverso da quello dei tumori refrattari.
Rapiri è uno studio clinico di Fase I i cui principali obiettivi sono determinare la dose massima alla quale possono essere somministrate queste due molecole e valutare la sicurezza di questa nuova combinazione di farmaci.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
42
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bordeaux, Francia, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, Francia, 59020
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, Francia, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
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Marseille, Francia, 13005
- CHU La Timone
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Nantes, Francia, 44093
- CHU Mère-Enfants
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Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
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Strasbourg, Francia, 67098
- Hopitaux universitaires de Strasbourg
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Toulouse, Francia, 31059
- Hopital des Enfants
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Villejuif, Francia, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età> = 1 anno e = <21 anni;
- Tumori solidi refrattari, istologicamente dimostrati alla diagnosi (non è necessario eseguire ulteriori biopsia ai fini dello studio);
- I tumori solidi recidivati o refrattari dopo il trattamento standard o il trattamento con studi clinici di fase II, III-IV non sono riusciti;
- Status Karnofsky o Lansky> = 70%;
- Aspettativa di vita> = 8 settimane;
- Nessuna chemioterapia / radioterapia entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio;
Parametri biologici adeguati:
- Conte di neutrofili assoluti> = 1.0 x 109/L;
- Conta piastrinica> = 100 x 109/l;
- Emoglobina> = 8 mg/dl;
- Bilirubina totale = <1,5 ULN;
- Transaminasi = <2,5 Uln (= <5 Uln in caso di metastasi epatiche);
- Clearance di creatinina (cockroft)> = 70 ml/min/1.73 m2;
- Profilo di coagulazione normale con protrombina> = 70%, TCA = <35 e fibrinogen> = 2 g/L;
- I pazienti con 1-3 precedenti linee terapeutiche sono ammissibili;
- Nessun grado corrente> = 2 tossicità degli organi basati sulla versione 3.0 NCI-CTCAE;
- Tutti i pazienti con potenziale riproduttivo devono avere un metodo efficace di controllo delle nascite durante lo studio;
- Test di gravidanza negativa nelle femmine quando indicato;
- Consenso scritto informato firmato da pazienti o genitori o tutori legali;
- Paziente che è stato informato dei risultati di una precedente consultazione medica;
- Paziente che ha un'assicurazione sociale.
Criteri di esclusione:
- Paziente con un'anomalia costituzionale di coagulazione e/o di emostasi (tipo di emofilia, malattia di von Willebrand, deficit del fattore di coagulazione congenita, disturbo piastrinico), esponendoli ad un aumento del rischio di sanguinamento;
- Pre-trattamento con un inibitore mTOR;
- Altra malignità simultanea;
- Somministrazione concomitante di qualsiasi altra terapia antitumorale;
- L'ipersensibilità o la controindicazione nota per studiare farmaci o ingredienti;
- Grave malattia concomitante (ad es. malattia delle infezioni);
- Paziente incapace di follow-up medico;
- Gravidanza e/o lattazione;
- Paziente incluso in un'altra sperimentazione farmacologica clinica;
- I pazienti che assumono farmaci che interferiscono con la farmacologia della rapamicina e/o dell'irinotecan (ad es. farmaci che interferiscono con CYP3A4);
- Paziente sotto protezione giudiziaria.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: rapamicina+irinotecan a una determinata dose
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Questo studio di fase I è uno studio di escalation della dose di Irinotecan + rapamicina con un design statistico 3 + 3.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determina la dose massima tollerata (MTD) della combinazione di irinotecan e rapamicina nei bambini con tumori solidi refrattari.
Lasso di tempo: 28 giorni
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La tossicità dose-limitante (DLT) della combinazione di farmaci è determinata durante il primo ciclo (da J1 a J28) del trattamento.
La MTD sarà definita come il livello di dose immediatamente al di sotto del livello di dose al quale 2 pazienti in una coorte da 3 a 6 pazienti avranno sperimentato un DLT.
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28 giorni
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Caratterizzare la farmacocinetica di rapamicina e irinotecan durante il primo ciclo di trattamento.
Lasso di tempo: Day1 + Day8
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I parametri farmacocinetici per la rapamicina saranno valutati ai giorni 1 e 8 del primo ciclo di trattamento.
I parametri farmacocinetici per Irinotecan saranno valutati al primo giorno del primo ciclo di trattamento.
Il profilo farmacocinetico verrà modellato per ciascun paziente.
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Day1 + Day8
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux universitaires de Strasbourg
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 aprile 2011
Completamento primario (Effettivo)
20 febbraio 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
20 febbraio 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 novembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 gennaio 2011
Primo Inserito (Stimato)
25 gennaio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
22 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 4791
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