Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie rapamycinu a irinotekanu u pediatrických pacientů s refrakterními pevnými nádory (RAPIRI)

15. prosince 2025 aktualizováno: University Hospital, Strasbourg, France

Klinická studie fáze I s rapamycinem a irinotekanem u dětských pacientů s refrakterními pevnými nádory

Terapeutické roztoky k léčbě pevných nádorů, které jsou rezistentní na konvenční ošetření, jsou nyní omezené. Laboratorní údaje u zvířat (u dětských nádorů, jako jsou mozkové nádory, sarkomy a neuroblastomy)) ukázaly, že kombinace irinotekanu (inhibitor HIF1alpha) a rapamycinu (inhibitor mTOR) umožnila blokovat vývoj krevních cév v některých případech a v některých případech by mohla v některých případech zastavit jeho progresi. Tato kombinace léčiva již byla testována u dospělých pacientů s refrakterními nádory a zdá se, že poskytuje povzbudivé výsledky se stabilizací nádoru. Dávka a toxicita irinotekanu a rapamycinu jsou známy, když se tyto léky podávají samostatně a v kontextu odlišném od kontextu refrakterních nádorů. Rapiri je klinická studie fáze I, jejímž hlavním cílem je určit maximální dávku, při které mohou být tyto dvě molekuly podávány, a posoudit bezpečnost této nové kombinace léčiv.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, Francie, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francie, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, Francie, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, Francie, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • Hopitaux universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, Francie, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk> = 1 rok a = <21 let;
  • Refrakterní pevné nádory, histologicky prokázané při diagnostice (pro účely studie není třeba provést další biopsii);
  • Relapsované nebo refrakterní pevné nádory po standardní léčbě nebo fázi II, III-IV klinické studie selhaly;
  • Stav Karnofsky nebo Lansky> = 70%;
  • Průměrná délka života> = 8 týdnů;
  • Žádná chemoterapie / radioterapie do 4 týdnů před vstupem do studie;

  • Přiměřené biologické parametry:

    • Absolutní počet neutrofilů> = 1,0 x 109/l;
    • Počet destiček> = 100 x 109/l;
    • Hemoglobin> = 8 mg/dl;
    • Celkový bilirubin = <1,5 Uln;
    • Transaminázy = <2,5 ULN (= <5 ULN V případě metastáz jater);
    • Creatinine clearance (cockroft)> = 70 ml/min/1,73 M2;
    • Normální koagulační profil s protrombinem> = 70%, TCA = <35 a fibrinogen> = 2 g/l;
  • Pacienti s 1 až 3 předchozími terapeutickými liniemi jsou způsobilí;
  • Žádný současný stupeň> = 2 toxicita orgánů založená na NCI-CTCAE verzi 3.0;
  • Všichni pacienti s reprodukčním potenciálem musí mít při studiu účinnou metodu antikoncepce;
  • Negativní těhotenský test u žen, když je to uvedeno;
  • Informovaný písemný souhlas podepsaný pacienty nebo jejich rodiči nebo zákonnými zástupci;
  • Pacient, který byl informován o výsledcích předchozí lékařské konzultace;
  • Pacient s sociálním pojištěním.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacient s ústavní anomálií koagulace a/nebo hemostázy (typ hemofilie, von Willebrandova choroba, vrozená deficit faktoru srážení, porucha destiček), která je vystavuje zvýšenému riziku krvácení;
  • Předběžné ošetření inhibitorem mTOR;
  • Další simultánní malignita;
  • Souběžné podávání jakékoli jiné terapie proti nádobě;
  • Známá přecitlivělost nebo kontraindikace ke studiu léků nebo složek;
  • Závažné souběžné onemocnění (např. onemocnění infekce);
  • Pacient neschopný pro lékařské sledování;
  • Těhotenství a/nebo laktace;
  • Pacient zahrnutý v jiné klinické léčivé studii;
  • Pacient užívající léky narušující farmakologii rapamycinu a/nebo irinotekanu (např. léčiva interferující do CYP3A4);
  • Pacient pod soudní ochranou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rapamycin+irinotecan v dané dávce
Lék: Kombinované podávání irinotekanu a rapamycinu
Tato studie fáze I je dávkovou studií eskalace irinotekanu + rapamycinu se statistickým designem 3 + 3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete maximální tolerovanou dávku (MTD) kombinace irinotekanu a rapamycinu u dětí s refrakterními pevnými nádory.
Časové okno: 28 dní
Toxicita omezující dávku (DLT) kombinace léčiva je stanovena během prvního cyklu (J1 až J28) léčby. MTD bude definováno jako hladina dávky bezprostředně pod úrovní dávky, při které zažívají DLT 2 pacienti v kohortě 3 až 6 pacientů.
28 dní
Charakterizujte farmakokinetiku rapamycinu a irinotekanu během prvního cyklu léčby.
Časové okno: Den1 + den 8
Farmakokinetické parametry pro rapamycin budou vyhodnoceny v den 1 a 8 prvního cyklu léčby. Farmakokinetické parametry pro irinotekan budou vyhodnoceny v den 1 prvního cyklu léčby. Farmakokinetický profil bude modelován pro každého pacienta.
Den1 + den 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Strasbourg, France

Spolupracovníci

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux universitaires de Strasbourg

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

20. února 2013

Dokončení studie (Aktuální)

20. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

25. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4791

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Refrakterní pevné nádory u dětí

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit