Klinische Studie mit Rapamycin und Irinotecan bei pädiatrischen Patienten mit refraktärer fester Tumoren (RAPIRI)
15. Dezember 2025 aktualisiert von: University Hospital, Strasbourg, France
Klinische Phase -I -Studie mit Rapamycin und Irinotecan bei pädiatrischen Patienten mit refraktärem festen Tumoren
Therapeutische Lösungen zur Behandlung fester Tumoren, die gegen herkömmliche Behandlungen resistent sind, sind jetzt begrenzt.
Labordaten bei Tieren (zu pädiatrischen Tumoren wie Hirntumoren, Sarkomen und Neuroblastomen) haben gezeigt, dass die Kombination von Irinotecan (HIF1alpha -Inhibitor) und Rapamycin (mTOR -Inhibitor), die die Entwicklung von Blutgefäßen im Tumor blockieren dürfen, und in einigen Fällen das Fortschreiten stoppen.
Diese Arzneimittelkombination wurde bereits bei erwachsenen Patienten mit refraktären Tumoren getestet und scheint ermutigende Ergebnisse bei der Stabilisierung des Tumors zu erzielen.
Die Dosis und Toxizität von Irinotecan und Rapamycin sind bekannt, wenn diese Medikamente separat und in einem Kontext von der von refraktären Tumoren unterscheiden.
Rapiri ist eine klinische Phase -I -Studie, deren Hauptziel darin besteht, die maximale Dosis zu bestimmen, bei der diese beiden Moleküle verabreicht werden können, und die Sicherheit dieser neuen Arzneimittelkombination zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
42
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bordeaux, Frankreich, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, Frankreich, 59020
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, Frankreich, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
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Marseille, Frankreich, 13005
- CHU La Timone
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Nantes, Frankreich, 44093
- CHU Mère-Enfants
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Paris, Frankreich, 75005
- Institut Curie
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Strasbourg, Frankreich, 67098
- Hopitaux universitaires de Strasbourg
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Toulouse, Frankreich, 31059
- Hopital des Enfants
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Villejuif, Frankreich, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter> = 1 Jahr alt und = <21 Jahre alt;
- Refraktäre feste Tumoren, histologisch bei der Diagnose nachgewiesen (muss keine zusätzliche Biopsie für den Zweck der Studie durchgeführt werden);
- Rückfällige oder refraktäre feste Tumoren nach Standardbehandlung oder die Behandlung der klinischen Studien in Phase II, III-IV-Studien sind fehlgeschlagen;
- Karnofsky oder Lansky Status> = 70%;
- Lebenserwartung> = 8 Wochen;
- Keine Chemotherapie / Strahlentherapie innerhalb von 4 Wochen vor dem Eintritt in die Studie;
Angemessene biologische Parameter:
- Absolute Neutrophilenzahl> = 1,0 x 109/l;
- Thrombozytenzahl> = 100 x 109/l;
- Hämoglobin> = 8 mg/dl;
- Gesamtbilirubin = <1,5 uln;
- Transaminasen = <2,5 uln (= <5 uln bei Lebermetastasen);
- Kreatinin -Clearance (Cockroft)> = 70 ml/min/1,73 M2;
- Normales Gerinnungsprofil mit Prothrombin> = 70%, TCA = <35 und Fibrinogen> = 2 g/l;
- Patienten mit 1 bis 3 früheren therapeutischen Linien sind berechtigt;
- Keine aktuelle Note> = 2 Organtoxizität basierend auf NCI-CTCAE-Version 3.0;
- Alle Patienten mit Fortpflanzungspotential müssen während der Studie eine wirksame Methode zur Geburtenkontrolle aufweisen.
- Negativer Schwangerschaftstest bei Frauen, wenn angezeigt;
- Informierte schriftliche Einwilligung, die von Patienten oder ihren Eltern oder Erziehungsberechtigten unterzeichnet wurde;
- Patient, der über die Ergebnisse einer früheren medizinischen Konsultation informiert wurde;
- Patient mit einer Sozialversicherung.
Ausschlusskriterien:
- Patient mit einer konstitutionellen Anomalie der Koagulation und/oder der Hämostase (Typ Hämophilie, von Willebrand -Erkrankungen, angeborener Gerinnungsfaktordefizit, Thrombozytenstörung), das einem erhöhten Blutungsrisiko ausgesetzt ist;
- Vorbehandlung mit einem mTOR-Inhibitor;
- Andere gleichzeitige Malignität;
- Gleichzeitige Verabreichung einer anderen Antitumour-Therapie;
- Bekannte Überempfindlichkeit oder Kontraindikation zur Untersuchung von Medikamenten oder Inhaltsstoffen;
- Schwere gleichzeitige Erkrankung (z. Infektionskrankheit);
- Patient, der für medizinische Nachsorge nicht kann;
- Schwangerschaft und/oder Laktation;
- Patient in eine andere klinische Arzneimittelstudie einbezogen;
- Patienten, die Medikamente einnehmen, die die Pharmakologie von Rapamycin und/oder Irinotecan stören (z. Medikamente, die CYP3A4 stören);
- Patient unter gerichtlicher Schutz.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Rapamycin+Irinotecan in einer bestimmten Dosis
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Diese Phase -I -Studie ist eine Dosis -Eskalationsstudie von Irinotecan + Rapamycin mit einem statistischen Design von 3 + 3.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bestimmen Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) der Kombination von Irinotecan und Rapamycin bei Kindern mit refraktären festen Tumoren.
Zeitfenster: 28 Tage
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Die dosisbegrenzende Toxizität (DLT) der Arzneimittelkombination wird während des ersten Zyklus (J1 bis J28) der Behandlung bestimmt.
MTD wird definiert als der Dosisgrad unmittelbar unter dem Dosisspiegel, bei dem 2 Patienten in einer Kohorte von 3 bis 6 Patienten eine DLT erlebt haben.
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28 Tage
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Charakterisieren die Pharmakokinetik von Rapamycin und Irinotecan während des ersten Behandlungszyklus.
Zeitfenster: Tag 1 + Tag8
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Pharmakokinetische Parameter für Rapamycin werden an den Tagen 1 und 8 des ersten Behandlungszyklus bewertet.
Pharmakokinetische Parameter für Irinotecan werden am Tag 1 des ersten Behandlungszyklus bewertet.
Das pharmakokinetische Profil wird für jeden Patienten modelliert.
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Tag 1 + Tag8
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux universitaires de Strasbourg
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. April 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. Februar 2013
Studienabschluss (Tatsächlich)
20. Februar 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. November 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Januar 2011
Zuerst gepostet (Geschätzt)
25. Januar 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
22. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 4791
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