Ensayo clínico de rapamicina e irinotecán en pacientes pediátricos con tumores sólidos refractarios (RAPIRI)
4 de junio de 2026 actualizado por: University Hospital, Strasbourg, France
Ensayo clínico de fase I de rapamicina e irinotecan en pacientes pediátricos con tumores sólidos refractarios
Las soluciones terapéuticas para tratar tumores sólidos que son resistentes a los tratamientos convencionales ahora son limitadas.
Los datos de laboratorio en animales (en tumores pediátricos como tumores cerebrales, sarcomas y neuroblastomas) han demostrado que la combinación de irinotecán (inhibidor de HIF1Alpha) y rapamicina (inhibidor de mTOR) permitió bloquear el desarrollo de los vasos sanguíneos en el tumor y podría, en algunos casos, detener su progreso.
Esta combinación de drogas ya se ha probado en pacientes adultos con tumores refractarios y parece dar resultados alentadores con la estabilización del tumor.
La dosis y la toxicidad de irinotecán y rapamicina se conocen cuando estos medicamentos se administran por separado y en un contexto diferente al de los tumores refractarios.
Rapiri es un ensayo clínico de fase I cuyos objetivos principales son determinar la dosis máxima a la que se pueden administrar estas dos moléculas y evaluar la seguridad de esta nueva combinación de medicamentos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bordeaux, Francia, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, Francia, 59020
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, Francia, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
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Marseille, Francia, 13005
- CHU La Timone
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Nantes, Francia, 44093
- CHU Mère-Enfants
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Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
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Strasbourg, Francia, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, Francia, 31059
- Hopital des Enfants
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Villejuif, Francia, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad> = 1 año de edad y = <21 años de edad;
- Tumores sólidos refractarios, probados histológicamente en el diagnóstico (no es necesario realizar una biopsia adicional para el propósito del estudio);
- Los tumores sólidos recurrentes o refractarios después del tratamiento estándar o la fase II, los ensayos clínicos III-IV han fallado el tratamiento;
- Estado de Karnofsky o Lansky> = 70%;
- Esperanza de vida> = 8 semanas;
- No hay quimioterapia / radioterapia dentro de las 4 semanas previas al ingreso al estudio;
Parámetros biológicos adecuados:
- Recuento absoluto de neutrófilos> = 1.0 x 109/L;
- Recuento de plaquetas> = 100 x 109/L;
- Hemoglobina> = 8 mg/dl;
- Bilirrubina total = <1.5 Uln;
- Transaminasas = <2.5 Uln (= <5 Uln en caso de metástasis hepáticas);
- Liquidación de creatinina (Cockroft)> = 70 ml/min/1.73 m2;
- Perfil de coagulación normal con protrombina> = 70%, TCA = <35 y fibrinógeno> = 2 g/L;
- Los pacientes con 1 a 3 líneas terapéuticas anteriores son elegibles;
- Sin grado actual> = 2 toxicidad de órgano basada en NCI-CTCAE versión 3.0;
- Todos los pacientes con potencial reproductivo deben tener un método efectivo de control de la natalidad mientras están en estudio;
- Prueba negativa de embarazo en mujeres cuando se indica;
- Consentimiento informado por escrito firmado por pacientes o sus padres o tutores legales;
- Paciente que fue informado de los resultados de consulta médica previa;
- Paciente que tiene un seguro social.
Criterios de exclusión:
- Paciente con una anomalía constitucional de coagulación y/o de hemostasia (tipo hemofilia, enfermedad de von willebrand, déficit de factor de coagulación congénita, trastorno de plaquetas), exponiéndolos a un mayor riesgo de sangrado;
- Pretratamiento con un inhibidor de mTOR;
- Otra malignidad simultánea;
- Administración concurrente de cualquier otra terapia antitumor;
- Hipersensibilidad o contraindicación conocida para estudiar medicamentos o ingredientes;
- Enfermedad concomitante grave (p. Ej. enfermedad de infección);
- Paciente incapaz de seguimiento médico;
- Embarazo y/o lactancia;
- Paciente incluido en otro ensayo clínico de drogas;
- Pacientes que toman medicamentos que interfieren con farmacología de rapamicina y/o irinotecan (p. Ej. drogas que interfieren con CYP3A4);
- Paciente bajo protección judicial.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: rapamicina+irinotecan a una dosis dada
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Este ensayo de fase I es un estudio de escalada de dosis de irinotecan + rapamicina con un diseño estadístico 3 + 3.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determine la dosis máxima tolerada (MTD) de la combinación de irinotecán y rapamicina en niños con tumores sólidos refractarios.
Periodo de tiempo: 28 días
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La toxicidad limitante de la dosis (DLT) de la combinación de drogas se determina durante el primer ciclo (J1 a J28) de tratamiento.
MTD se definirá como el nivel de dosis inmediatamente por debajo del nivel de dosis en el que 2 pacientes en una cohorte de 3 a 6 pacientes habrán experimentado un DLT.
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28 días
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Caracterizar la farmacocinética de la rapamicina e irinotecan durante el primer ciclo de tratamiento.
Periodo de tiempo: Día1 + Día8
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Los parámetros farmacocinéticos para la rapamicina se evaluarán en los días 1 y 8 del primer ciclo de tratamiento.
Los parámetros farmacocinéticos para Irinotecan se evaluarán en el día 1 del primer ciclo de tratamiento.
El perfil farmacocinético se modelará para cada paciente.
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Día1 + Día8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de abril de 2011
Finalización primaria (Actual)
20 de febrero de 2013
Finalización del estudio (Actual)
20 de febrero de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de noviembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2011
Publicado por primera vez (Estimado)
25 de enero de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 4791
- 2010-022329-13 (Número EudraCT)
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