Rapamicin és irinotekán klinikai vizsgálata gyermekgyógyászati betegeknél refrakter szilárd daganatokkal (RAPIRI)
2026. június 4. frissítette: University Hospital, Strasbourg, France
I. fázisú rapamicin és irinotekán klinikai vizsgálata gyermekkori betegekben refrakter szilárd daganatokkal
A hagyományos kezelésekkel szemben rezisztens szilárd daganatok kezelésére szolgáló terápiás oldatok korlátozottak.
Az állatok laboratóriumi adatok (gyermekgyógyászati daganatokról, például agydaganatokról, szarkómákról és neuroblastómákról) kimutatták, hogy az irinotekán (HIF1alpha -inhibitor) és a rapamicin (mTOR inhibitor) kombinációja lehetővé tette az erek fejlődésének blokkolását a tumorban, és bizonyos esetekben megállíthatja annak progresszióját.
Ezt a gyógyszer -kombinációt már tesztelték felnőtt betegeknél, akiknek refrakter daganatokban vannak, és úgy tűnik, hogy bátorító eredményeket ad a daganat stabilizálásával.
Az irinotekán és a rapamicin dózisát és toxicitását akkor ismertek, amikor ezeket a gyógyszereket külön -külön adják be, és a tűzálló daganatoktól eltérő kontextusban vannak beadva.
A Rapiri egy I. fázisú klinikai vizsgálat, amelynek fő célja a két molekula beadásának maximális dózisának meghatározása és a gyógyszerek ezen új kombinációjának biztonságának felmérése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Franciaország, 59020
- Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Franciaország, 67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
-
Marseille, Franciaország, 13005
- CHU La Timone
-
Nantes, Franciaország, 44093
- CHU Mère-Enfants
-
Paris, Franciaország, 75005
- Institut Curie
-
Strasbourg, Franciaország, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Hopital des Enfants
-
Villejuif, Franciaország, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Életkor> = 1 éves és = <21 éves;
- Refrakter szilárd daganatok, szövettanilag bebizonyosodva a diagnózis során (a vizsgálat céljából nem kell további biopsziát végezni);
- Relapszusos vagy tűzálló szilárd daganatok a standard kezelés vagy a II. Fázisú, III-IV klinikai vizsgálatok utáni kezelés után nem sikerült;
- Karnofsky vagy Lansky állapot> = 70%;
- Várható élettartam> = 8 hét;
- Nincs kemoterápia / sugárterápia 4 héten belül a vizsgálatba való belépés előtt;
Megfelelő biológiai paraméterek:
- Abszolút neutrofil szám> = 1,0 x 109/l;
- Vérlemezkeszám> = 100 x 109/l;
- Hemoglobin> = 8 mg/dl;
- Teljes bilirubin = <1,5 uln;
- Transzaminázok = <2,5 uln (= <5 uln máj metasztázisok esetén);
- Kreatinin clearance (cockroft)> = 70 ml/perc/1,73 M2;
- Normál koagulációs profil protrombinnal> = 70%, TCA = <35 és fibrinogen> = 2 g/L;
- Azok a betegek, akiknek 1-3 korábbi terápiás vonala van, jogosult;
- Nincs aktuális fokozat> = 2 szerv toxicitás az NCI-CTCAE 3.0 verziója alapján;
- Minden reproduktív potenciállal rendelkező betegnek hatékony fogamzásgátló módszerrel kell rendelkeznie a vizsgálat során;
- Negatív terhességi teszt nőstényeknél, ha jelzik;
- Tájékozott írásbeli hozzájárulás, amelyet a betegek vagy a szüleik vagy a törvényes gyámok aláírtak;
- Beteg, akit tájékoztattak a korábbi orvosi konzultáció eredményeiről;
- Társadalombiztosítású beteg.
Kizárási kritériumok:
- A koaguláció és/vagy hemosztázis alkotmányos anomáliájával rendelkező beteg (típusú hemofília, von Willebrand -kór, veleszületett véralvadási faktor deficit, vérlemezke -rendellenesség), ami a vérzés fokozott kockázatának tette ki őket;
- Előkezelés mTOR-gátlóval;
- Egyéb egyidejű rosszindulatú daganatok;
- Bármely más tumurellenes kezelés egyidejű beadása;
- Ismert túlérzékenység vagy ellenjavallat a gyógyszerek vagy összetevők tanulmányozására;
- Súlyos egyidejű betegség (pl. fertőzésbetegség);
- Beteg, aki nem képes orvosi nyomon követésre;
- Terhesség és/vagy szoptatás;
- A beteget egy másik klinikai gyógyszeres vizsgálatban;
- A rapamicin és/vagy az irinotecan farmakológiájába zavaró gyógyszereket szedni (pl. a CYP3A4 -be zavaró gyógyszerek);
- Beteg bírósági védelem alatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: rapamicin+irinotecan egy adott adagnál
|
Ez az I. fázisú vizsgálat az irinotecan + rapamicin dózis eszkalációs vizsgálata, 3 + 3 statisztikai kialakítással.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Határozza meg az irinotekán és a rapamicin kombináció maximális tolerált dózisát (MTD) refrakter szilárd daganatokkal rendelkező gyermekeknél.
Időkeret: 28 nap
|
A gyógyszer kombinációjának dóziskorlátozó toxicitását (DLT) a kezelés első ciklusában (J1-J28) határozzuk meg.
Az MTD -t úgy definiálják, mint a dózisszintet közvetlenül a dózis szint alatt, amelyen 2 betegnél 2 betegnél 2 beteg tapasztalhat DLT -t.
|
28 nap
|
|
Jellemezze a rapamicin és az irinotecan farmakokinetikáját a kezelés első ciklusában.
Időkeret: 1. nap + 8. nap
|
A rapamicin farmakokinetikai paramétereit a kezelés első ciklusának 1. és 8. napján értékelik.
Az irinotekán farmakokinetikai paramétereit a kezelés első ciklusának 1. napján kell értékelni.
A farmakokinetikai profilt minden betegre modellezzük.
|
1. nap + 8. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. április 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. február 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. február 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. november 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. január 24.
Első közzététel (Becsült)
2011. január 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 4.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 4791
- 2010-022329-13 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .