雷帕霉素和伊立替康的临床试验对儿科固体瘤的儿科患者 (RAPIRI)
2026年6月4日 更新者：University Hospital, Strasbourg, France
雷帕霉素和伊立替康的第一阶段临床试验对难治性实体瘤的儿科患者
现在，治疗对常规治疗具有抗性的实体瘤的治疗溶液现在受到限制。
动物的实验室数据（在小儿肿瘤，例如脑肿瘤，肉瘤和神经母细胞瘤上）表明，伊立替康（HIF1Alpha抑制剂）和雷帕霉素（MTOR抑制剂）的组合允许阻止肿瘤中血管中血管的发育，并且在某些情况下可以停止其进展。
这种药物组合已经在患有难治性肿瘤的成年患者中进行了测试，并且在肿瘤稳定下似乎会带来令人鼓舞的结果。
当这些药物分别施用并且在与难治性肿瘤不同的情况下给药时，伊立替康和雷帕霉素的剂量和毒性是已知的。
Rapiri是一项I期临床试验，其主要目标是确定可以给予这两个分子的最大剂量，并评估这种新药物组合的安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bordeaux、法国、33076
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille、法国、59020
- Centre Oscar Lambret
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Lyon、法国、67008
- Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
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Marseille、法国、13005
- CHU La Timone
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Nantes、法国、44093
- CHU Mère-Enfants
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Paris、法国、75005
- Institut Curie
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Strasbourg、法国、67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse、法国、31059
- Hopital des Enfants
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Villejuif、法国、94805
- Institut Gustave Roussy
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄> = 1岁，= <21岁；
- 难治性实体瘤，在诊断时在组织学上得到证明（为了研究目的，不需要进行额外的活检）；
- 标准治疗或II期后的复发或难治性实体瘤，III-IV临床试验治疗失败了。
- Karnofsky或Lansky状态> = 70％；
- 预期寿命> = 8周；
- 在进行研究之前的4周内，没有化学疗法 /放射疗法；
足够的生物学参数：
- 绝对中性粒细胞> = = 1.0 x 109/l;
- 血小板计数> = 100 x 109/l;
- 血红蛋白> = 8 mg/dl;
- 总胆红素= <1.5 ULN;
- 转氨酶= <2.5 ULN（肝转移的情况下= <5 ULN）；
- 肌酐清除率（Cockroft）> = 70 ml/min/1.73 M2;
- 凝血酶原> = 70％，TCA = <35和纤维蛋白原> = 2 g/L;
- 先前1至3例治疗系的患者符合条件；
- 基于NCI-CTCAE版本3.0，没有当前等级> = 2器官毒性；
- 所有具有生殖潜力的患者必须在学习期间具有有效的节育方法。
- 指示时女性的妊娠测试不良；
- 由患者或其父母或法定监护人签署的知情书面同意书；
- 被告知事先医疗咨询结果的患者；
- 患者有社会保险。
排除标准：
- 患有凝血和/或止血的宪法异常患者（型血友病，冯·威勒疾病，先天性凝血因子缺陷，血小板疾病），使它们暴露于出血风险增加；
- 用MTOR抑制剂进行预处理；
- 其他同时发生的恶性肿瘤；
- 同时进行任何其他抗肿瘤疗法；
- 研究药物或成分的已知超敏反应或禁忌症；
- 严重伴随疾病（例如 感染疾病）；
- 患者无法进行医疗随访；
- 怀孕和/或泌乳；
- 患者包括另一项临床药物试验；
- 服用干扰雷帕霉素和/或伊立康药理学的药物（例如， 干扰CYP3A4的药物）；
- 在司法保护下的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：给定剂量的雷帕霉素+伊立替康
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该阶段I试验是针对3 + 3统计设计的伊立替康 +雷帕霉素的剂量升级研究。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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确定难治性实体瘤儿童中伊立替康和雷帕霉素组合的最大耐受剂量（MTD）。
大体时间：28天
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药物组合的剂量限制毒性（DLT）是在治疗的第一个周期（J1至J28）中确定的。
MTD将被定义为紧接剂量水平的剂量水平，在该剂量水平下，将有2名患者在3至6例患者中经历DLT的患者。
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28天
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在第一个治疗周期中，雷帕霉素和伊立霉素的药代动力学表征。
大体时间：第1天 +第8天
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雷帕霉素的药代动力学参数将在第一个治疗周期的第1天和第8天进行评估。
伊立替康的药代动力学参数将在第一个治疗周期的第1天进行评估。
将为每位患者建模药代动力学轮廓。
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第1天 +第8天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD、Hopitaux Universitaires de Strasbourg
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年4月22日
初级完成 (实际的)
2013年2月20日
研究完成 (实际的)
2013年2月20日
研究注册日期
首次提交
2010年11月12日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月24日
首次发布 (估计的)
2011年1月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月4日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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