Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAX 326 (rFIX) fortsettelsesstudie

30. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinant faktor IX): Evaluering av sikkerhet, immunogenisitet og hemostatisk effekt hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig (FIX-nivå < 1 %) eller moderat alvorlig (FIX-nivå)

Formålet med denne BAX 326 fortsettelsesstudien er å videre undersøke inkrementell utvinning over tid, den hemostatiske effekten, sikkerheten, immunogenisiteten og helserelatert livskvalitet (HR QoL) til BAX 326 hos tidligere behandlede pasienter (PTPs) med alvorlige og moderat alvorlig hemofili B som deltok i BAX 326 pivotal studie 250901 eller BAX 326 pediatrisk studie 251101.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

117

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Rosario, Argentina, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sotero del Rio
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Colombia
        • Centro Médico Imbanaco
      • Medellin, Colombia, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Den russiske føderasjonen
      • Ekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Den russiske føderasjonen, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • India
      • New Delhi, India, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Italia, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Italia, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Italia, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Italia, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Japan
      • Nara, Japan, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polen, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Subjektet og/eller juridisk representant har/har frivillig gitt signert informert samtykke
  • Forsøkspersonen har fullført Baxter klinisk studie 250901 (pivotal studie) eller Baxter klinisk studie 251101 (pediatrisk studie)
  • Forsøkspersonen var 12 til 65 år gammel på tidspunktet for screening for studie 250901 eller < 12 år gammel på tidspunktet for screening for studie 251101
  • Personen har alvorlig (FIX-nivå < 1 %) eller moderat alvorlig (FIX-nivå 1-2 %) hemofili B (basert på en-trinns aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)-analyse), som testet ved screening ved sentrallaboratoriet
  • Forsøkspersonen har ikke utviklet et hemmende FIX-antistoff under Baxter Pivotal Study 250901 eller Pediatric Study 251101

Hovedekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen mottok andre faktor IX-produkter enn BAX 326 etter fullføring av Baxter Pivotal Study 250901 eller Pediatric Study 251101
  • Personen har blitt diagnostisert med en ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili B
  • For forsøkspersoner som overføres fra pivotalstudie 250901: Emnets vekt er < 35 kg eller > 120 kg
  • Forsøkspersonen planlegges å delta i enhver annen klinisk studie, med unntak av BAX 326 Surgery-studien som beskrevet i denne protokollen, i løpet av fortsettelsesstudien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BAX 326
Biologisk: BAX 326 (rekombinant faktor IX)
Behandlingen med BAX 326 vil være etter utrederens skjønn og vil bestå av enten to ganger ukentlig profylaktisk behandling med 50 IE/kg, modifisert profylakse eller behandling etter behov.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser som muligens eller sannsynligvis er relatert til undersøkelsesproduktet
Tidsramme: Vurdert (basert på pasientdagbok) hver 3. måned frem til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Muligens eller sannsynligvis relaterte bivirkninger som oppstod under eller etter første BAX326-infusjon.
Vurdert (basert på pasientdagbok) hver 3. måned frem til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandling av blødningsepisoder: Antall infusjoner per blødningsepisode nødvendig til blødningsoppløsning
Tidsramme: Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Antall infusjoner av BAX326 som var nødvendig frem til blødningsoppløsning.
Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Behandling av blødningsepisoder: Total hemostatisk effektvurdering ved oppløsning av blødning
Tidsramme: Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Samlet klinisk effektvurdering av blødningsepisoder ble gjort ved oppløsning av blødning i henhold til denne vurderingsskalaen: Utmerket=Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon. Ingen ytterligere infusjon er nødvendig for å kontrollere blødningen. Administrering av ytterligere infusjon vil ikke påvirke poengsummen. Good=Definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon. Krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. Grei=Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon. Krev mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. Ingen=Ingen bedring eller tilstanden forverres.
Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Årlig blødningsfrekvens under profylaksebehandling
Tidsramme: For profylaktisk behandling vurderes perioden fra første til siste profylaktiske infusjon.
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) ble beregnet som (antall blødningsepisoder/observert behandlingsperiode i dager)*365,25
For profylaktisk behandling vurderes perioden fra første til siste profylaktiske infusjon.
Forbruk av BAX 326: Antall infusjoner per måned og per år
Tidsramme: Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Antall infusjoner som konsumeres per måned og per år for profylaktisk behandling og behandling etter behov.
Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Forbruk av BAX 326: Vektjustert forbruk per måned og per år
Tidsramme: Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Vektjustert forbruk av BAX 326 per måned og per år for profylaktisk og on-demand behandlingsregimer.
Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Forbruk av BAX326: Vektjustert forbruk per blødningsepisode
Tidsramme: Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Vektjustert forbruk av BAX 326 per blødningsepisode for de profylaktiske og on-demand behandlingsregimer. Kun infusjoner som kreves inntil blødningen er løst, vurderes.
Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Utvikling av hemmende og totalt bindende antistoffer mot faktor IX
Tidsramme: Laboratorievurdering for immunologi ble gjort ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uke 4 (± 1 uke), ved måned 3 (±1 uke), deretter, hver 3. måned (± 1 uke) og ved studieavslutning/avslutning.
Testing for hemmende og totalt bindende antistoffer mot faktor IX (FIX). Utvikling under studien betyr negativ ved screening og positiv ved ethvert påfølgende besøk. Behandling som oppstår betyr mer enn 2-fortynningsøkning sammenlignet med forstudietiteren ved screening.
Laboratorievurdering for immunologi ble gjort ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uke 4 (± 1 uke), ved måned 3 (±1 uke), deretter, hver 3. måned (± 1 uke) og ved studieavslutning/avslutning.
Utvikling av antistoffer mot eggstokkproteiner fra kinesisk hamster (CHO-proteiner) og rFurin
Tidsramme: Laboratorievurdering for immunologi ble gjort ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uke 4 (± 1 uke), ved måned 3 (±1 uke), deretter, hver 3. måned (± 1 uke) og ved studieavslutning/avslutning.
Testing for antistoffer mot CHO-proteiner og rFurin. Utvikling under studien betyr negativ ved screening og positiv ved ethvert påfølgende besøk. Behandling som oppstår betyr mer enn 2-fortynningsøkning sammenlignet med forstudietiteren ved screening.
Laboratorievurdering for immunologi ble gjort ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uke 4 (± 1 uke), ved måned 3 (±1 uke), deretter, hver 3. måned (± 1 uke) og ved studieavslutning/avslutning.
Forekomst av alvorlige allergiske reaksjoner og trombotiske hendelser
Tidsramme: Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Forekomsten av alvorlige allergiske reaksjoner og trombotiske hendelser ble vurdert.
Gjennom hele studien fra screening til studien er fullført (når BAX326 er lisensiert i det respektive landet eller deltakeren har akkumulert ca. 100 eksponeringsdager for BAX 326, avhengig av hva som er sist).
Klinisk signifikante endringer i rutinemessige laboratorieparametre og vitale tegn
Tidsramme: Målinger ved screening og ved studieavslutning/avslutning inngår i analysen.
Hematologipanelet består av fullstendig blodtelling (hemoglobin, hematokrit, erytrocytter, leukocytter) med differensial (dvs. basofile, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler), gjennomsnittlig korpuskulært volum, gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobinkonsentrasjon og antall blodplater. Klinisk kjemipanel består av natrium, kalium, klorid, bikarbonat, totalprotein, albumin, alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, alkalisk fosfatase, blodureanitrogen, kreatinin og glukose. Vitale tegn inkluderer kroppstemperatur, respirasjonsfrekvens, pulsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk på liggende plass. CS=klinisk signifikant, NCS=ikke klinisk signifikant. Endring fra screening til slutten av studien rapporteres.
Målinger ved screening og ved studieavslutning/avslutning inngår i analysen.
Farmakokinetikk: Inkrementell utvinning (IR) over tid
Tidsramme: IR over tid ble målt som baseline og ved fullføring/avslutningsbesøk innen 30 minutter før infusjon og 30 (± 5) minutter etter infusjon.
PK-infusjon med undersøkelsesprodukt ble administrert etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager. Inkrementell utvinning beregnes som IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infusjon [IU/dL]) / dose per kg kroppsvekt [IU/kg] der C30min og Cpre-infusjon er relatert til de ujusterte konsentrasjonsverdiene.
IR over tid ble målt som baseline og ved fullføring/avslutningsbesøk innen 30 minutter før infusjon og 30 (± 5) minutter etter infusjon.
Farmakokinetikk: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid kurve fra tid 0 til uendelig (AUC 0-∞)
Tidsramme: PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager ble PK infusjon med undersøkelsesprodukt administrert. AUC 0-∞ er definert som AUC 0-t + Ct/lambda z, hvor t er tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon, Ct er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen.
PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetikk: Eliminasjonsfase halveringstid (T1/2)
Tidsramme: PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusjon med undersøkelsesprodukt ble administrert etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager. Eliminasjonsfasens halveringstid beregnes som T1/2=log e (2) / lambda z hvor eliminasjonshastighetskonstanten (lambda z) vil bli oppnådd ved log e - lineær tilpasning ved bruk av minste kvadraters avvik til minst de siste 3 kvantifiserbare konsentrasjonene over pre-infusjonsnivået.
PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetikk: gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusjon med undersøkelsesprodukt ble administrert etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager. Gjennomsnittlig oppholdstid beregnes som totalt areal under momentkurven delt på totalt areal under kurven. MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 der AUMC0-∞ bestemmes på lignende måte som AUC0-∞ og TI representerer infusjonsvarighet i timer.
PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetikk: Systemisk clearance (CL)
Tidsramme: PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusjon med undersøkelsesprodukt ble administrert etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager. Systemisk clearance balanseres som dosen i IE/kg delt på total AUC. CL= Dose[IE/kg] / AUC0-∞[t*IE/dL]
PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetikk: Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusjon med undersøkelsesprodukt ble administrert etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager. Tilsynelatende steady state distribusjonsvolum beregnes som Vss = CL * MRT CL=Systemic Clearance og MRT=Gjennomsnittlig oppholdstid
PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetikk: Inkrementell utvinning (IR)
Tidsramme: PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer .
PK-infusjon med undersøkelsesprodukt ble administrert etter en utvaskingsperiode på minst 5 dager. Inkrementell utvinning beregnes som IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infusjon [IU/dL]) / dose per kg kroppsvekt [IU/kg] der C30min og Cpre-infusjon er relatert til de ujusterte konsentrasjonsverdiene.
PK-vurderinger ble gjort innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon etter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer .
Endringer i helserelatert livskvalitet (HR QoL) basert på spørreskjema SF-36
Tidsramme: Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
The Short Form (36) Health Survey (SF-36) er et 36-elements validert, generisk HR QoL-instrument som passer for deltakere på 17 år eller eldre. SF-36 består av åtte skalerte skårer (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generell helse, mental helse, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon) som er de vektede summene av spørsmålene i deres seksjon. Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt. Jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming. Jo høyere poengsum jo mindre funksjonshemming. Sammendragsscore for psykisk helsekomponent varierte fra 19,5 til 64,2, med høyere skåre som indikerer mindre funksjonshemming. Sammendragsskårene for den fysiske helsekomponenten varierte fra 18,6 til 59,6 med høyere skårer som indikerer mindre funksjonshemming.
Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
Endringer i helserelatert livskvalitet ved å bruke Peds QL
Tidsramme: Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument designet spesielt for en pediatrisk populasjon og fanger opp følgende domener: fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon og skolefunksjon. Peds-QL totalpoengsum består av alle 23 elementer fra alle domener. Score varierer fra 0-100 og høyere skårer indikerer bedre livskvalitet (samlet skår varierte fra 44,6 til 98,9). Peds-QL Physical Health Summary-poengsummen består av 8 elementer fra det fysiske fungerende domenet. Poengsum fra 0-100 og høyere poengsum indikerer bedre livskvalitet (samlet poengsum varierte fra 40,6 til 100,0) Psykososial helsesammendragsscore består av 15 elementer fra emosjonelle, sosiale og skolefungerende domener. Score varierer fra 0 til 100 og høyere skårer indikerer bedre livskvalitet (samlet skår varierte fra 46,7 til 100,0).
Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
Endringer i helserelatert livskvalitet (HR QoL) basert på spørreskjema Haemo-QoL og Haem-A-QoL
Tidsramme: Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
Instrumentene Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) og Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) er utviklet og brukt hos hemofili A-pasienter. Som et hemofilispesifikt instrument vurderer dette tiltaket svært spesifikke aspekter ved å håndtere hemofili. Områdene som dekkes av dette instrumentet er: fysisk helse, sport/fritid, skole/arbeid, håndtering av hemofili og fremtidsutsikter. Haemo-QoL brukes for deltakere i alderen 8 til 16 år og totalskårene varierer fra 0 til 100 med høyere skårer som indikerer lav livskvalitet (samlet skåre varierte fra 0,0 til 44,3) Haem-A-QoL brukes for deltakere i alderen 17 år og eldre og totale skårer varierer fra 0 til 100 med høyere skårer som indikerer lav livskvalitet (samlet skåre varierte fra 4,9 til 76,8).
Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
Endringer i helserelatert livskvalitet (HR QoL) Basert på spørreskjema EQ-5D og smertescore.
Tidsramme: Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.
EQ-5D fanger opp generell HR QoL (fysisk, mental og sosial funksjon). En poengsum for helseverktøy kan beregnes fra dette målet, voksen- og proxy-versjoner tilgjengelig. EQ-5D Visual Analog Scale (EQ-5D VAS): Respondentene spesifiserer nivået av samsvar med en setning ved å indikere en posisjon langs en kontinuerlig linje mellom to endepunkter (skalaen varierer fra 0 til 100). Poeng 0 tilsvarer den dårligste helsen du kan forestille deg og poengsum 100 tilsvarer den beste helsen du kan forestille deg (samlet poengsum varierte fra 10-100). EQ-5D totalindeks er basert på generelle befolkningsvurderingsundersøkelser. Svar på 5 spørsmål konverteres til en indeksverdi og poengsum fra 0 til 1, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet. Totalindeksen ble utledet på amerikansk befolkning (samlet poengsum varierte fra 0,4-1). Generell smertevurdering (Pain score) gjøres gjennom en visuell analog skala (VAS), skårer fra 0 til 100 med høyere skårer som indikerer mer smerte (samlet skår varierte 0-87).
Baseline ved eksponeringsdag 1 og ved studieavslutning/avslutning.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

29. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

29. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2011

Først lagt ut (Anslag)

31. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 251001
  • 2010-022726-33 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere