Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

BAX 326 (rFIX) Continuazione dello studio

30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (Fattore IX ricombinante): valutazione della sicurezza, dell'immunogenicità e dell'efficacia emostatica in pazienti precedentemente trattati con grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave (livello FIX

Lo scopo di questo studio di continuazione BAX 326 è quello di indagare ulteriormente il recupero incrementale nel tempo, l'efficacia emostatica, la sicurezza, l'immunogenicità e la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) di BAX 326 in pazienti precedentemente trattati (PTP) con grave e emofilia B moderatamente grave che hanno partecipato allo studio pilota BAX 326 250901 o allo studio pediatrico BAX 326 251101.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

117

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Rosario, Argentina, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brasile
      • Sao Paulo, Brasile, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sotero del Rio
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Colombia
        • Centro Médico Imbanaco
      • Medellin, Colombia, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Federazione Russa, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • Giappone
      • Nara, Giappone, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • India
      • New Delhi, India, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Italia, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Italia, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Italia, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Italia, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polonia, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polonia, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Svezia
      • Malmö, Svezia, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Il soggetto e/o il legale rappresentante ha/hanno volontariamente fornito il consenso informato firmato
  • Il soggetto ha completato lo studio clinico Baxter 250901 (studio cardine) o lo studio clinico Baxter 251101 (studio pediatrico)
  • Il soggetto aveva un'età compresa tra 12 e 65 anni al momento dello screening per lo Studio 250901 o < 12 anni al momento dello screening per lo Studio 251101
  • Il soggetto ha un'emofilia B grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave (livello FIX 1-2%) (in base al test del tempo di tromboplastina parziale attivata a uno stadio (aPTT)), come testato durante lo screening presso il laboratorio centrale
  • Il soggetto non ha sviluppato un anticorpo FIX inibitorio durante lo studio Baxter Pivotal 250901 o lo studio pediatrico 251101

Principali criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha ricevuto uno o più prodotti a base di fattore IX diversi da BAX 326 al completamento dello studio cardine Baxter 250901 o dello studio pediatrico 251101
  • Al soggetto è stato diagnosticato un difetto emostatico acquisito diverso dall'emofilia B
  • Per i soggetti trasferiti dallo Studio cardine 250901: il peso del soggetto è < 35 kg o > 120 kg
  • È previsto che il soggetto prenda parte a qualsiasi altro studio clinico, ad eccezione dello studio di chirurgia BAX 326 come descritto in questo protocollo, durante il corso dello studio di continuazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BAX 326
Biologico: BAX 326 (fattore IX ricombinante)
Il trattamento con BAX 326 sarà a discrezione dello sperimentatore e consisterà in un trattamento profilattico bisettimanale con 50 UI/kg, profilassi modificata o trattamento su richiesta.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi possibilmente o probabilmente correlati al prodotto sperimentale
Lasso di tempo: Valutato (basato sul diario del paziente) ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (quando BAX326 è autorizzato nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Eventi avversi possibilmente o probabilmente correlati che si sono verificati durante o dopo la prima infusione di BAX326.
Valutato (basato sul diario del paziente) ogni 3 mesi fino al completamento dello studio (quando BAX326 è autorizzato nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trattamento degli episodi emorragici: numero di infusioni per episodio emorragico necessarie fino alla risoluzione dell'emorragia
Lasso di tempo: Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Numero di infusioni di BAX326 necessarie fino alla risoluzione del sanguinamento.
Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Trattamento degli episodi di sanguinamento: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica alla risoluzione del sanguinamento
Lasso di tempo: Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
La valutazione complessiva dell'efficacia clinica degli episodi di sanguinamento è stata effettuata alla risoluzione del sanguinamento in base a questa scala di valutazione: Eccellente=sollievo completo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo una singola infusione. Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento. La somministrazione di ulteriori infusioni non influenzerebbe il punteggio. Buono=Sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Probabilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa. Discreto=Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Richiesto più di 1 infusione per una risoluzione completa. Nessuno=Nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Tasso di sanguinamento annualizzato durante il trattamento di profilassi
Lasso di tempo: Per il trattamento profilattico si considera il periodo dalla prima all'ultima infusione profilattica.
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato calcolato come (numero di episodi di sanguinamento/periodo di trattamento osservato in giorni)*365,25
Per il trattamento profilattico si considera il periodo dalla prima all'ultima infusione profilattica.
Consumo di BAX 326: Numero di infusioni al mese e all'anno
Lasso di tempo: Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Il numero di infusioni consumate al mese e all'anno per i regimi di trattamento profilattico e su richiesta.
Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Consumo di BAX 326: consumo ponderato al mese e all'anno
Lasso di tempo: Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Il consumo aggiustato in base al peso di BAX 326 al mese e all'anno per i regimi di trattamento profilattico e su richiesta.
Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Consumo di BAX326: consumo aggiustato in base al peso per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Il consumo aggiustato in base al peso di BAX 326 per episodio di sanguinamento per i regimi di trattamento profilattico e su richiesta. Vengono prese in considerazione solo le infusioni necessarie fino alla risoluzione dell'emorragia.
Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Sviluppo di anticorpi inibitori e di legame totale al fattore IX
Lasso di tempo: La valutazione di laboratorio per l'immunologia è stata effettuata allo screening, al giorno 1 di esposizione, alla settimana 4 (± 1 settimana), al mese 3 (± 1 settimana), successivamente, ogni 3 mesi (± 1 settimana) e al completamento/termine dello studio.
Test per anticorpi inibitori e di legame totale al fattore IX (FIX). Sviluppo durante lo studio significa negativo allo screening e positivo ad ogni visita successiva. Il trattamento emergente significa un aumento di più di 2 diluizioni rispetto al titolo pre-studio allo screening.
La valutazione di laboratorio per l'immunologia è stata effettuata allo screening, al giorno 1 di esposizione, alla settimana 4 (± 1 settimana), al mese 3 (± 1 settimana), successivamente, ogni 3 mesi (± 1 settimana) e al completamento/termine dello studio.
Sviluppo di anticorpi contro le proteine ​​​​dell'ovaio di criceto cinese (proteine ​​CHO) e rFurin
Lasso di tempo: La valutazione di laboratorio per l'immunologia è stata effettuata allo screening, al giorno 1 di esposizione, alla settimana 4 (± 1 settimana), al mese 3 (± 1 settimana), successivamente, ogni 3 mesi (± 1 settimana) e al completamento/termine dello studio.
Test per anticorpi contro le proteine ​​CHO e rFurin. Sviluppo durante lo studio significa negativo allo screening e positivo ad ogni visita successiva. Il trattamento emergente significa un aumento di più di 2 diluizioni rispetto al titolo pre-studio allo screening.
La valutazione di laboratorio per l'immunologia è stata effettuata allo screening, al giorno 1 di esposizione, alla settimana 4 (± 1 settimana), al mese 3 (± 1 settimana), successivamente, ogni 3 mesi (± 1 settimana) e al completamento/termine dello studio.
Occorrenza di gravi reazioni allergiche ed eventi trombotici
Lasso di tempo: Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
È stata valutata l'insorgenza di gravi reazioni allergiche ed eventi trombotici.
Durante lo studio, dallo screening al completamento dello studio (quando BAX326 è concesso in licenza nel rispettivo paese o il partecipante ha accumulato circa 100 giorni di esposizione a BAX 326, a seconda di quale sia l'ultimo).
Cambiamenti clinici significativi nei parametri di laboratorio di routine e nei segni vitali
Lasso di tempo: Le misurazioni allo screening e al completamento/termine dello studio sono incluse nell'analisi.
Il pannello ematologico è costituito da emocromo completo (emoglobina, ematocrito, eritrociti, leucociti) con differenziale (cioè basofili, eosinofili, linfociti, monociti, neutrofili), volume corpuscolare medio, concentrazione corpuscolare media di emoglobina e conta piastrinica. Il pannello di chimica clinica è costituito da sodio, potassio, cloruro, bicarbonato, proteine ​​totali, albumina, alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), bilirubina totale, fosfatasi alcalina, azoto ureico nel sangue, creatinina e glucosio. I segni vitali includono la temperatura corporea, la frequenza respiratoria, la frequenza cardiaca, la pressione arteriosa sistolica e diastolica in posizione supina. CS=clinicamente significativo, NCS=non clinicamente significativo. Viene riportato il passaggio dallo screening alla fine dello studio.
Le misurazioni allo screening e al completamento/termine dello studio sono incluse nell'analisi.
Farmacocinetica: recupero incrementale (IR) nel tempo
Lasso di tempo: L'IR nel tempo è stato misurato al basale e alla visita di completamento/interruzione entro 30 minuti prima dell'infusione e 30 (± 5) minuti dopo l'infusione.
L'infusione PK con il prodotto sperimentale è stata somministrata dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni. Il recupero incrementale è calcolato come IR30min = (C30min [UI/dL] - Cpre-infusione [UI/dL]) / dose per kg di peso corporeo [UI/kg] dove C30min e Cpre-infusione si riferiscono ai valori di concentrazione non aggiustati.
L'IR nel tempo è stato misurato al basale e alla visita di completamento/interruzione entro 30 minuti prima dell'infusione e 30 (± 5) minuti dopo l'infusione.
Farmacocinetica: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC 0-∞)
Lasso di tempo: Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
Dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni è stata somministrata l'infusione PK con il prodotto sperimentale. L'AUC 0-∞ è definita come AUC 0-t + Ct/lambda z, dove t è il tempo dell'ultima concentrazione quantificabile, Ct è l'ultima concentrazione quantificabile.
Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
Farmacocinetica: emivita della fase di eliminazione (T1/2)
Lasso di tempo: Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
L'infusione PK con il prodotto sperimentale è stata somministrata dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni. L'emivita della fase di eliminazione è calcolata come T1/2=log e (2) / lambda z dove la costante di velocità di eliminazione (lambda z) sarà ottenuta mediante log e - adattamento lineare utilizzando la deviazione dei minimi quadrati almeno per le ultime 3 concentrazioni quantificabili al di sopra del livello pre-infusione.
Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
Farmacocinetica: tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
L'infusione PK con il prodotto sperimentale è stata somministrata dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni. Il tempo di permanenza medio è calcolato come area totale sotto la curva del momento divisa per l'area totale sotto la curva. MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 dove AUMC0-∞ è determinato in modo simile a AUC0-∞ e TI rappresenta la durata dell'infusione nelle ore.
Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
Farmacocinetica: clearance sistemica (CL)
Lasso di tempo: Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
L'infusione PK con il prodotto sperimentale è stata somministrata dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni. La clearance sistemica è calcolata come la dose in UI/kg divisa per l'AUC totale. CL= Dose[UI/kg] / AUC0-∞[h*UI/dL]
Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
Farmacocinetica: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
L'infusione PK con il prodotto sperimentale è stata somministrata dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni. Il volume di distribuzione apparente allo stato stazionario è calcolato come Vss = CL * MRT CL=clearance sistemica e MRT=tempo di permanenza medio
Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore
Farmacocinetica: recupero incrementale (IR)
Lasso di tempo: Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore .
L'infusione PK con il prodotto sperimentale è stata somministrata dopo un periodo di lavaggio di almeno 5 giorni. Il recupero incrementale è calcolato come IR30min = (C30min [UI/dL] - Cpre-infusione [UI/dL]) / dose per kg di peso corporeo [UI/kg] dove C30min e Cpre-infusione si riferiscono ai valori di concentrazione non aggiustati.
Le valutazioni farmacocinetiche sono state effettuate entro 30 minuti prima e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 9 ore (± 30 minuti), 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore .
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) basati sul questionario SF-36
Lasso di tempo: Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
Lo Short Form (36) Health Survey (SF-36) è uno strumento generico sulla qualità della vita delle risorse umane convalidato da 36 elementi, adatto a partecipanti di età pari o superiore a 17 anni. L'SF-36 è composto da otto punteggi in scala (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, salute generale, salute mentale, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale) che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso. Più basso è il punteggio maggiore è la disabilità. Più alto è il punteggio minore è la disabilità. Il punteggio riepilogativo della componente di salute mentale variava da 19,5 a 64,2 con punteggi più alti che indicavano meno disabilità. I punteggi di riepilogo della componente di salute fisica variavano da 18,6 a 59,6 con punteggi più alti che indicavano meno disabilità.
Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute utilizzando Peds QL
Lasso di tempo: Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
Il Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) è uno strumento generico sulla qualità della vita correlata alla salute progettato specificamente per una popolazione pediatrica e cattura i seguenti domini: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Il punteggio totale Peds-QL è composto da tutti i 23 elementi di tutti i domini. Intervallo di punteggio da 0 a 100 e punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (i punteggi raccolti variavano da 44,6 a 98,9). Il punteggio Peds-QL Physical Health Summary è composto da 8 elementi del dominio del funzionamento fisico. Intervallo di punteggio da 0 a 100 e punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (i punteggi raccolti variavano da 40,6 a 100,0) Il punteggio del riepilogo della salute psicosociale è composto da 15 elementi dai domini del funzionamento emotivo, sociale e scolastico. Il punteggio varia da 0 a 100 e i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (i punteggi raccolti variavano da 46,7 a 100,0).
Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) basati sul questionario Haemo-QoL e Haem-A-QoL
Lasso di tempo: Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
Gli strumenti Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) e Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) sono stati sviluppati e utilizzati nei pazienti affetti da emofilia A. In quanto strumento specifico per l'emofilia, questa misura valuta aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Le aree coperte da questo strumento sono: salute fisica, sport/tempo libero, scuola/lavoro, gestione dell'emofilia e prospettive per il futuro. Haemo-QoL viene utilizzato per i partecipanti di età compresa tra 8 e 16 anni e i punteggi totali vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una bassa qualità della vita (punteggi raccolti compresi tra 0,0 e 44,3) Haem-A-QoL viene utilizzato per i partecipanti di età compresa tra 17 anni e i punteggi più anziani e totali vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una bassa qualità della vita (punteggi raccolti variavano da 4,9 a 76,8).
Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) basati sul questionario EQ-5D e sul punteggio del dolore.
Lasso di tempo: Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.
L'EQ-5D cattura la QoL complessiva delle risorse umane (funzionamento fisico, mentale e sociale). Un punteggio di utilità sanitaria può essere calcolato da questa misura, versioni per adulti e proxy disponibili. Scala analogica visiva EQ-5D (EQ-5D VAS): gli intervistati specificano il loro livello di accordo su un'affermazione indicando una posizione lungo una linea continua tra due punti finali (intervallo di scala da 0 a 100). Il punteggio 0 corrisponde alla peggiore salute che puoi immaginare e il punteggio 100 corrisponde alla migliore salute che puoi immaginare (punteggi raccolti compresi tra 10 e 100). L'indice totale EQ-5D si basa su sondaggi di valutazione della popolazione generale. Le risposte a 5 domande vengono convertite in un valore Indice e un punteggio compreso tra 0 e 1, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. L'indice totale è stato derivato dalla popolazione degli Stati Uniti (i punteggi raccolti variavano da 0,4 a 1). La valutazione generale del dolore (punteggio del dolore) viene eseguita attraverso una scala analogica visiva (VAS), punteggi che vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano più dolore (punteggi raccolti compresi tra 0 e 87).
Basale al giorno di esposizione 1 e al completamento/termine dello studio.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2011

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

29 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 251001
  • 2010-022726-33 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su BAX 326 (fattore IX ricombinante)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Uruguay

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi