Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BAX 326 (rFIX) fortsättningsstudie

30 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinant faktor IX): Utvärdering av säkerhet, immunogenicitet och hemostatisk effekt hos tidigare behandlade patienter med svår (FIX-nivå < 1 %) eller måttligt svår (FIX-nivå)

Syftet med denna BAX 326 fortsättningsstudie är att ytterligare undersöka inkrementell återhämtning över tid, den hemostatiska effekten, säkerheten, immunogeniciteten och hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) av BAX 326 hos tidigare behandlade patienter (PTP) med svåra och måttligt svår hemofili B som deltog i BAX 326 pivotal studie 250901 eller BAX 326 pediatrisk studie 251101.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

117

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Rosario, Argentina, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sótero del Río
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Colombia
        • Centro Medico Imbanaco
      • Medellin, Colombia, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Italien, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Italien, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Italien, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Italien, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Japan
      • Nara, Japan, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polen, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Ryska Federationen
      • Ekaterinburg, Ryska Federationen, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Ryska Federationen, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Ryska Federationen, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Ryska Federationen, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  • Subjektet och/eller juridiskt ombud har/har frivilligt lämnat undertecknat informerat samtycke
  • Försökspersonen har slutfört Baxter klinisk studie 250901 (pivotal studie) eller Baxter klinisk studie 251101 (pediatrisk studie)
  • Försökspersonen var 12 till 65 år gammal vid tidpunkten för screening för studie 250901 eller < 12 år gammal vid tidpunkten för screening för studie 251101
  • Försökspersonen har svår (FIX-nivå < 1 %) eller måttligt svår (FIX-nivå 1-2 %) hemofili B (baserat på enstegs-aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT)-analysen), som testades vid screening på centrallaboratoriet
  • Försökspersonen har inte utvecklat en hämmande FIX-antikropp under Baxter Pivotal Study 250901 eller Pediatric Study 251101

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Försökspersonen fick andra faktor IX-produkter än BAX 326 efter slutförandet av Baxter Pivotal Study 250901 eller Pediatric Study 251101
  • Personen har diagnostiserats med en förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili B
  • För försökspersoner som överförs från pivotalstudie 250901: Försökspersonens vikt är < 35 kg eller > 120 kg
  • Försökspersonen är planerad att delta i någon annan klinisk studie, med undantag för BAX 326 Surgery-studien som beskrivs i detta protokoll, under fortsättningsstudiens gång

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BAX 326
Biologisk: BAX 326 (rekombinant faktor IX)
Behandlingen med BAX 326 kommer att avgöras av utredaren och kommer att bestå av antingen profylaktisk behandling två gånger i veckan med 50 IE/kg, modifierad profylax eller behandling på begäran.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar möjligen eller sannolikt relaterade till undersökningsprodukten
Tidsram: Bedöms (baserat på patientdagbok) var tredje månad tills studien avslutas (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Möjligen eller troligen relaterade biverkningar som inträffade under eller efter den första BAX326-infusionen.
Bedöms (baserat på patientdagbok) var tredje månad tills studien avslutas (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandling av blödningsepisoder: antal infusioner per blödningsepisod krävs tills blödningen lösts
Tidsram: Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Antal infusioner av BAX326 som krävdes tills blödningen löste sig.
Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Behandling av blödningsepisoder: Totalt betyg för hemostatisk effekt vid upplösning av blödning
Tidsram: Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Övergripande klinisk effektbedömning av blödningsepisoder gjordes vid upplösning av blödningen enligt följande betygsskala: Utmärkt=Fullständig smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning efter en enda infusion. Ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning. Administrering av ytterligare infusion skulle inte påverka poängsättningen. Bra=Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion. Kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig upplösning. Fair=Sannolik och/eller lätt smärtlindring och lätt förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion. Krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning. Ingen=Ingen förbättring eller tillstånd försämras.
Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Årlig blödningsfrekvens under profylaxbehandling
Tidsram: För profylaktisk behandling övervägs perioden från första till sista profylaktiska infusionen.
Årlig blödningsfrekvens (ABR) beräknades som (antal blödningsepisoder/observerad behandlingsperiod i dagar)*365,25
För profylaktisk behandling övervägs perioden från första till sista profylaktiska infusionen.
Förbrukning av BAX 326: Antal infusioner per månad och per år
Tidsram: Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Antalet infusioner som konsumeras per månad och per år för profylaktiska och on-demand behandlingsregimer.
Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Förbrukning av BAX 326: Viktjusterad förbrukning per månad och per år
Tidsram: Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Den viktjusterade konsumtionen av BAX 326 per månad och per år för profylaktiska och on-demand behandlingsregimer.
Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Förbrukning av BAX326: Viktjusterad förbrukning per blödningsepisod
Tidsram: Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Den viktjusterade konsumtionen av BAX 326 per blödningsepisod för profylaktiska och on-demand behandlingsregimer. Endast infusioner som krävs tills blödningen har löst sig övervägs.
Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Utveckling av hämmande och totala bindande antikroppar mot faktor IX
Tidsram: Laboratoriebedömning för immunologi gjordes vid screening, vid exponeringsdag 1, vid vecka 4 (± 1 vecka), vid månad 3 (±1 vecka), därefter, var tredje månad (± 1 vecka) och vid studiens slutförande/avslutande.
Testning av hämmande och total bindande antikroppar mot faktor IX (FIX). Utveckling under studien betyder negativ vid screening och positiv vid varje efterföljande besök. Behandling som uppstår innebär mer än 2-spädningsökning jämfört med förstudietitern vid screening.
Laboratoriebedömning för immunologi gjordes vid screening, vid exponeringsdag 1, vid vecka 4 (± 1 vecka), vid månad 3 (±1 vecka), därefter, var tredje månad (± 1 vecka) och vid studiens slutförande/avslutande.
Utveckling av antikroppar mot äggstocksproteiner från kinesisk hamster (CHO-proteiner) och rFurin
Tidsram: Laboratoriebedömning för immunologi gjordes vid screening, vid exponeringsdag 1, vid vecka 4 (± 1 vecka), vid månad 3 (±1 vecka), därefter, var tredje månad (± 1 vecka) och vid studiens slutförande/avslutande.
Testning av antikroppar mot CHO-proteiner och rFurin. Utveckling under studien betyder negativ vid screening och positiv vid varje efterföljande besök. Behandling som uppstår innebär mer än 2-spädningsökning jämfört med förstudietitern vid screening.
Laboratoriebedömning för immunologi gjordes vid screening, vid exponeringsdag 1, vid vecka 4 (± 1 vecka), vid månad 3 (±1 vecka), därefter, var tredje månad (± 1 vecka) och vid studiens slutförande/avslutande.
Förekomst av allvarliga allergiska reaktioner och trombotiska händelser
Tidsram: Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Förekomsten av allvarliga allergiska reaktioner och trombotiska händelser bedömdes.
Under hela studien från screening till studiens slutförande (när BAX326 är licensierad i respektive land eller deltagaren har ackumulerat cirka 100 exponeringsdagar för BAX 326, beroende på vilket som är senast).
Kliniskt signifikanta förändringar i rutinmässiga laboratorieparametrar och vitala tecken
Tidsram: Mätningar vid screening och vid studiens avslutande/avslutande ingår i analysen.
Hematologipanelen består av fullständigt blodvärde (hemoglobin, hematokrit, erytrocyter, leukocyter) med differentiell (dvs basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, neutrofiler), medelkorpuskulär volym, medelkoncentration av korpuskulär hemoglobin och antal blodplättar. Klinisk kemipanel består av natrium, kalium, klorid, bikarbonat, totalt protein, albumin, alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), totalt bilirubin, alkaliskt fosfatas, blodureakväve, kreatinin och glukos. Vitala tecken inkluderar kroppstemperatur, andningsfrekvens, puls, systoliskt och diastoliskt blodtryck på rygg. CS=kliniskt signifikant, NCS=inte kliniskt signifikant. Ändring från screening till studieslut rapporteras.
Mätningar vid screening och vid studiens avslutande/avslutande ingår i analysen.
Farmakokinetik: Inkrementell återhämtning (IR) över tid
Tidsram: IR över tiden mättes som baslinje och vid avslutande/avslutande besök inom 30 minuter före infusion och 30 (± 5) minuter efter infusion.
PK-infusion med prövningsprodukt administrerades efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar. Inkrementell återhämtning beräknas som IR30min = (C30min [IE/dL] - Cpre-infusion [IU/dL]) / dos per kg kroppsvikt [IE/kg] där C30min och Cpre-infusion hänför sig till de ojusterade koncentrationsvärdena.
IR över tiden mättes som baslinje och vid avslutande/avslutande besök inom 30 minuter före infusion och 30 (± 5) minuter efter infusion.
Farmakokinetik: Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från tid 0 till oändlighet (AUC 0-∞)
Tidsram: PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
Efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar administrerades PK-infusion med prövningsprodukt. AUC 0-∞ definieras som AUC 0-t + Ct/lambda z, där t är tiden för den senaste kvantifierbara koncentrationen, Ct är den sista kvantifierbara koncentrationen.
PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
Farmakokinetik: Eliminationsfas halveringstid (T1/2)
Tidsram: PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
PK-infusion med prövningsprodukt administrerades efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar. Elimineringsfas halveringstid beräknas som T1/2=log e (2) / lambda z där eliminationshastighetskonstanten (lambda z) kommer att erhållas genom log e - linjär anpassning med användning av minsta kvadraters avvikelse till åtminstone de tre senaste kvantifierbara koncentrationerna över pre-infusionsnivån.
PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
Farmakokinetik: genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
PK-infusion med prövningsprodukt administrerades efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar. Medeluppehållstid beräknas som total yta under momentkurvan dividerat med total yta under kurvan. MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 där AUMC0-∞ bestäms på liknande sätt som AUC0-∞ och TI representerar infusionslängd i timmar.
PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
Farmakokinetik: Systemisk clearance (CL)
Tidsram: PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
PK-infusion med prövningsprodukt administrerades efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar. Systemiskt clearance beräknas som dosen i IE/kg dividerat med total AUC. CL= Dos[IU/kg] / AUC0-∞[h*IU/dL]
PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
Farmakokinetik: Distributionsvolym vid steady state (Vss)
Tidsram: PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
PK-infusion med prövningsprodukt administrerades efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar. Skenbar steady state distributionsvolym beräknas som Vss = CL * MRT CL=Systemic Clearance och MRT=Medeluppehållstid
PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar
Farmakokinetik: Inkrementell återhämtning (IR)
Tidsram: PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar .
PK-infusion med prövningsprodukt administrerades efter en uttvättningsperiod på minst 5 dagar. Inkrementell återhämtning beräknas som IR30min = (C30min [IE/dL] - Cpre-infusion [IU/dL]) / dos per kg kroppsvikt [IE/kg] där C30min och Cpre-infusion hänför sig till de ojusterade koncentrationsvärdena.
PK-bedömningar gjordes inom 30 minuter före infusion och efter infusion efter 30 (± 5) minuter, 9 timmar (± 30 minuter), 24 (± 2) timmar, 48 (± 2) timmar och 72 (± 2) timmar .
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) Baserat på frågeformulär SF-36
Tidsram: Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
The Short Form (36) Health Survey (SF-36) är ett 36-objekt validerat, generiskt HR QoL-instrument lämpligt för deltagare från 17 år eller äldre. SF-36 består av åtta skalade poäng (vitalitet, fysisk funktion, kroppslig smärta, allmän hälsa, mental hälsa, fysisk rollfunktion, emotionell rollfunktion, social rollfunktion) som är de viktade summorna av frågorna i deras avsnitt. Varje skala omvandlas direkt till en 0-100 skala under antagandet att varje fråga väger lika mycket. Ju lägre poäng desto mer funktionshinder. Ju högre poäng desto mindre funktionshinder. Den sammanfattande poängen för komponenten mental hälsa varierade från 19,5 till 64,2 med högre poäng som tyder på mindre funktionshinder. De sammanfattande poängen för den fysiska hälsokomponenten varierade från 18,6 till 59,6 med högre poäng som tyder på mindre funktionshinder.
Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet med hjälp av Peds QL
Tidsram: Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) är ett generiskt hälsorelaterat livskvalitetsinstrument designat specifikt för en pediatrisk population och fångar följande områden: fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skolfunktion. Peds-QL totalpoängen består av alla 23 objekt av alla domäner. Poäng varierar från 0-100 och högre poäng indikerar bättre livskvalitet (insamlade poäng varierade från 44,6 till 98,9). Peds-QL Physical Health Summary-poängen består av 8 objekt från den fysiska fungerande domänen. Poäng varierar från 0-100 och högre poäng indikerar bättre livskvalitet (insamlade poäng varierade från 40,6 till 100,0) Den psykosociala hälsosammanfattningen består av 15 poster från de känslomässiga, sociala och skolfungerande domänerna. Poäng varierar från 0 till 100 och högre poäng indikerar bättre livskvalitet (insamlade poäng varierade från 46,7 till 100,0).
Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) Baserat på frågeformuläret Haemo-QoL och Haem-A-QoL
Tidsram: Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
Instrumenten Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) och Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) har utvecklats och använts för patienter med hemofili A. Som ett blödarsspecifikt instrument bedömer denna åtgärd mycket specifika aspekter av att hantera blödarsjuka. De områden som omfattas av detta instrument är: fysisk hälsa, sport/fritid, skola/arbete, hantering av blödarsjuka och framtidsutsikter. Haemo-QoL används för deltagare i åldrarna 8 till 16 år och totalpoäng varierar från 0 till 100 med högre poäng som indikerar låg livskvalitet (insamlade poäng varierade från 0,0 till 44,3) Haem-A-QoL används för deltagare i åldern 17 år och äldre och totalpoäng varierar från 0 till 100 med högre poäng som indikerar låg livskvalitet (insamlade poäng varierade från 4,9 till 76,8).
Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) Baserat på frågeformulär EQ-5D och smärtpoäng.
Tidsram: Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.
EQ-5D fångar övergripande HR QoL (fysisk, mental och social funktion). En hälsovärde kan beräknas från detta mått, vuxna och proxyversioner tillgängliga. EQ-5D Visual Analog Scale (EQ-5D VAS): Respondenterna anger sin nivå av överensstämmelse med ett påstående genom att ange en position längs en kontinuerlig linje mellan två ändpunkter (skala från 0 till 100). Poäng 0 motsvarar den sämsta hälsa du kan föreställa dig och poäng 100 motsvarar den bästa hälsa du kan föreställa dig (insamlade poäng varierade från 10-100). EQ-5D Total Index baseras på allmänna befolkningsvärderingsundersökningar. Svar på 5 frågor omvandlas till ett indexvärde och poängen varierar från 0 till 1, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. Totalindex härleddes på USA:s befolkning (insamlade poäng varierade från 0,4-1). Allmän smärtbedömning (smärtpoäng) görs genom en visuell analog skala (VAS), poäng från 0 till 100 med högre poäng som indikerar mer smärta (insamlade poäng varierade mellan 0-87).
Baslinje vid exponeringsdag 1 och vid studiens slutförande/avslutande.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

29 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

29 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 januari 2011

Första postat (Uppskatta)

31 januari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 251001
  • 2010-022726-33 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på BAX 326 (rekombinant faktor IX)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera