BAX 326 (rFIX) továbbtanulmány
2021. április 30. frissítette: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (Rekombináns IX. faktor): A biztonság, az immunogenitás és a vérzéscsillapító hatékonyság értékelése korábban kezelt súlyos (FIX-szint < 1%) vagy közepesen súlyos (FIX-szint) betegeknél
Ennek a BAX 326 Continuation Studynak az a célja, hogy tovább vizsgálja a BAX 326 növekményes felépülését, a vérzéscsillapító hatékonyságát, biztonságosságát, immunogenitását és egészséggel összefüggő életminőségét (HR QoL) a korábban kezelt betegeknél (PTP), akik súlyos és súlyos betegségekben szenvednek. közepesen súlyos hemofília B, akik részt vettek a 250901. számú BAX 326 pivotális vizsgálatban vagy a 251101. számú BAX 326 gyermekgyógyászati vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
117
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Rosario, Argentína, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brazília, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia
- Hospital De San Jose
-
Cali, Colombia
- Centro Médico Imbanaco
-
Medellin, Colombia, 005543
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Prague, Csehország, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
New Delhi, India, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
-
-
-
-
-
Nara, Japán, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
-
Tokyo, Japán, 160-0023
- Tokyo Medical University
-
Tokyo, Japán, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
-
Krakow, Lengyelország, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
-
Krakow, Lengyelország, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
-
Lodz, Lengyelország, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
-
Szczecin, Lengyelország, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
-
Warsaw, Lengyelország, 00-579
- Klinika Hematologii
-
Warsaw, Lengyelország, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Catania, Olaszország, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
-
Florence, Olaszország, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
-
Foggia, Olaszország, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
-
Naples, Olaszország, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
-
Padova, Olaszország, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Orosz Föderáció, 620149
- Regional Clinical Hospital
-
Kirov, Orosz Föderáció, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
-
Krasnodar, Orosz Föderáció, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
-
St. Petersburg, Orosz Föderáció, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Románia
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Malmö, Svédország, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajvan, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Tajvan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Tajvan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajvan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tajvan, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Tajvan, 110
- Taipei Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 65 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- Az alany és/vagy a törvényes képviselő önkéntesen aláírt, tájékozott hozzájárulást adott
- Az alany elvégezte a Baxter 250901 klinikai vizsgálatot (pivotális vizsgálat) vagy Baxter 251101 klinikai vizsgálatot (gyermekgyógyászati vizsgálat)
- Az alany 12-65 éves volt a 250901-es vizsgálat szűrésének időpontjában, vagy 12 évesnél fiatalabb a 251101-es vizsgálat szűrésekor
- Az alany súlyos (FIX-szint < 1%) vagy közepesen súlyos (FIX-szint 1-2%) hemofília B-ben szenved (az egylépcsős aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTT) vizsgálat alapján), a központi laboratóriumban végzett szűrés során
- Az alany nem termelt gátló FIX antitestet a 250901-es Baxter Pivotal vizsgálat vagy a 251101-es gyermekgyógyászati vizsgálat során
Fő kizárási kritériumok:
- Az alany a BAX 326-tól eltérő IX-es faktorú terméket kapott a Baxter Pivotal Study 250901 vagy a 251101 gyermekgyógyászati vizsgálat befejezésekor
- Az alanynál a hemofília B-től eltérő szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak
- A 250901 számú Pivotal Studyból átkerülő alanyok esetében: az alany súlya < 35 kg vagy > 120 kg
- Az alany a tervek szerint bármely más klinikai vizsgálatban részt vesz, kivéve az ebben a protokollban leírt BAX 326 sebészeti vizsgálatot, a Folytatásos vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BAX 326
|
A BAX 326-tal végzett kezelés a vizsgáló döntése alapján történik, és vagy hetente kétszeri 50 NE/kg-os profilaktikus kezelésből, módosított profilaxisból vagy igény szerinti kezelésből áll.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események, amelyek valószínűleg vagy valószínűleg kapcsolódnak a vizsgálati termékhez
Időkeret: Értékelés (a betegnapló alapján) 3 havonta a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
Lehetséges vagy valószínűleg összefüggő nemkívánatos események, amelyek az első BAX326 infúzió alatt vagy után következtek be.
|
Értékelés (a betegnapló alapján) 3 havonta a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vérzéses epizódok kezelése: Az infúziók száma vérzéses epizódonként a vérzés megszűnéséig
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
A vérzés megszűntetéséig szükséges BAX326 infúziók száma.
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
|
Vérzéses epizódok kezelése: A vérzéscsillapító hatás általános értékelése a vérzés megszűnésekor
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
A vérzéses epizódok általános klinikai hatékonyságának értékelése a vérzés megszűnése alapján történt a következő értékelési skála szerint: Kiváló = a fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése egyetlen infúzió után.
A vérzéscsillapításhoz nincs szükség további infúzióra.
A további infúzió beadása nem befolyásolja a pontozást.
Jó = Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után.
Lehetséges, hogy 1-nél több infúzióra van szükség a teljes feloldáshoz.
Méltányos = Valószínű és/vagy enyhe fájdalomcsillapítás és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után.
A teljes felbontáshoz 1-nél több infúzió szükséges.
Nincs=Nincs javulás, vagy az állapot romlik.
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
|
Éves vérzési arány a profilaktikus kezelés során
Időkeret: A profilaktikus kezelés során az elsőtől az utolsó profilaktikus infúzióig tartó időszakot kell figyelembe venni.
|
Az évesített vérzési arány (ABR) a következőképpen lett kiszámítva: (vérzéses epizódok száma/megfigyelt kezelési időszak napokban)*365,25
|
A profilaktikus kezelés során az elsőtől az utolsó profilaktikus infúzióig tartó időszakot kell figyelembe venni.
|
|
A BAX 326 fogyasztása: Infúziók száma havonta és évente
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
Az elfogyasztott infúziók száma havonta és évente a profilaktikus és igény szerinti kezelési rendekhez.
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
|
BAX 326 fogyasztás: Súlyhoz igazított fogyasztás havonta és évente
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
A súlyhoz igazított fogyasztás BAX 326 havonta és évente a profilaktikus és igény szerinti kezelési rendekhez.
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
|
BAX326 fogyasztás: Súlyhoz igazított fogyasztás vérzéses epizódonként
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
A BAX 326 súlyhoz igazított fogyasztása vérzéses epizódonként a profilaktikus és az igény szerinti kezelési rendekhez.
Csak a vérzés megszűnéséig szükséges infúziókat kell figyelembe venni.
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
|
IX. faktor elleni gátló és teljes kötő antitestek kifejlesztése
Időkeret: Az immunológiai laboratóriumi értékelést a szűréskor, az 1. expozíciós napon, a 4. héten (± 1 hét), a 3. hónapban (± 1 hét), ezt követően 3 havonta (± 1 hét) és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor végezték.
|
A IX-es faktorral szembeni gátló és teljes kötő antitestek vizsgálata (FIX).
A vizsgálat alatti fejlődés negatív a szűréskor, és pozitív minden további látogatáskor.
A kezelés kezdete több mint 2 hígítású növekedést jelent a vizsgálat előtti titerhez képest a szűréskor.
|
Az immunológiai laboratóriumi értékelést a szűréskor, az 1. expozíciós napon, a 4. héten (± 1 hét), a 3. hónapban (± 1 hét), ezt követően 3 havonta (± 1 hét) és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor végezték.
|
|
A kínai hörcsög petefészek fehérjéi (CHO Proteins) és az rFurin elleni antitestek kifejlesztése
Időkeret: Az immunológiai laboratóriumi értékelést a szűréskor, az 1. expozíciós napon, a 4. héten (± 1 hét), a 3. hónapban (± 1 hét), ezt követően 3 havonta (± 1 hét) és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor végezték.
|
CHO fehérjék és rFurin elleni antitestek tesztelése.
A vizsgálat alatti fejlődés negatív a szűréskor, és pozitív minden további látogatáskor.
A kezelés kezdete több mint 2 hígítású növekedést jelent a vizsgálat előtti titerhez képest a szűréskor.
|
Az immunológiai laboratóriumi értékelést a szűréskor, az 1. expozíciós napon, a 4. héten (± 1 hét), a 3. hónapban (± 1 hét), ezt követően 3 havonta (± 1 hét) és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor végezték.
|
|
Súlyos allergiás reakciók és trombózisos események előfordulása
Időkeret: A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
Súlyos allergiás reakciók és trombózisos események előfordulását értékelték.
|
A vizsgálat során a szűréstől a vizsgálat befejezéséig (amikor a BAX326 engedélyt kapott az adott országban, vagy a résztvevő körülbelül 100 expozíciós napot halmozott fel a BAX 326-ra, attól függően, hogy melyik az utolsó).
|
|
Klinikailag jelentős változások a rutin laboratóriumi paraméterekben és életjelekben
Időkeret: A szűréskor és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor végzett méréseket az elemzés tartalmazza.
|
A hematológiai panel teljes vérképből (hemoglobin, hematokrit, eritrociták, leukociták) áll, különbséggel (azaz bazofilek, eozinofilek, limfociták, monociták, neutrofilek), átlagos testtérfogattal, átlagos hemoglobinkoncentrációval és vérlemezkeszámmal.
A klinikai kémiai panel nátriumból, káliumból, kloridból, bikarbonátból, összfehérjéből, albuminból, alanin-aminotranszferázból (ALT), aszpartát-aminotranszferázból (AST), összbilirubinból, alkalikus foszfatázból, vér karbamid-nitrogénjéből, kreatininből és glükózból áll.
A létfontosságú jelek közé tartozik a testhőmérséklet, a légzésszám, a pulzusszám, a fekvő helyzetben lévő szisztolés és diasztolés vérnyomás.
CS=klinikailag szignifikáns, NCS=klinikailag nem szignifikáns.
A szűrésről a vizsgálat végére váltásról számoltak be.
|
A szűréskor és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor végzett méréseket az elemzés tartalmazza.
|
|
Farmakokinetika: Inkrementális gyógyulás (IR) az idő múlásával
Időkeret: Az idő függvényében mért IR-t kiindulási értékként és a befejezési/lemondási vizit alkalmával, az infúzió előtt 30 perccel és az infúzió után 30 (± 5) perccel.
|
A vizsgálati készítményt tartalmazó PK infúziót legalább 5 napos kimosási időszak után adtuk be.
A növekményes felépülést IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infúzió [IU/dL]) / testtömeg-kilogrammonkénti dózis [NE/kg] képlet alapján számítják ki, ahol a C30min és a Cpre-infúzió a ki nem igazított koncentrációértékekre vonatkozik.
|
Az idő függvényében mért IR-t kiindulási értékként és a befejezési/lemondási vizit alkalmával, az infúzió előtt 30 perccel és az infúzió után 30 (± 5) perccel.
|
|
Farmakokinetika: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól végtelenig (AUC 0-∞)
Időkeret: A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
Legalább 5 napos kimosási periódus után PK infúziót adtunk be vizsgálati készítménnyel.
Az AUC 0-∞ értéke AUC 0-t + Ct/lambda z, ahol t az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontja, Ct az utolsó számszerűsíthető koncentráció.
|
A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
|
Farmakokinetika: Eliminációs fázis Felezési idő (T1/2)
Időkeret: A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
A vizsgálati készítményt tartalmazó PK infúziót legalább 5 napos kimosási időszak után adtuk be.
Az eliminációs fázis felezési idejét T1/2=log e (2) / lambda z képletben számítják ki, ahol az eliminációs sebességi állandót (lambda z) log e - lineáris illesztéssel kapjuk meg, a legkisebb négyzetes eltérést alkalmazva legalább az utolsó 3 mennyiségileg mérhető koncentrációhoz. az infúzió előtti szint felett.
|
A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
|
Farmakokinetika: átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
A vizsgálati készítményt tartalmazó PK infúziót legalább 5 napos kimosási időszak után adtuk be.
Az átlagos tartózkodási időt úgy számítjuk ki, hogy a teljes nyomatékgörbe alatti területet elosztjuk a görbe alatti teljes területtel.
MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 ahol az AUMC0-∞ meghatározása hasonló módon történik, mint az AUC0-∞, és a TI az infúzió időtartamát jelenti órákban.
|
A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
|
Farmakokinetika: szisztémás clearance (CL)
Időkeret: A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
A vizsgálati készítményt tartalmazó PK infúziót legalább 5 napos kimosási időszak után adtuk be.
A szisztémás clearance-t a NE/kg-ban megadott dózis osztva a teljes AUC értékkel számítják ki.
CL= Dózis [NE/kg] / AUC0-∞[h*NE/dL]
|
A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
|
Farmakokinetika: eloszlási térfogat egyensúlyi állapotban (Vss)
Időkeret: A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
A vizsgálati készítményt tartalmazó PK infúziót legalább 5 napos kimosási időszak után adtuk be.
A látszólagos egyensúlyi eloszlási térfogat a következőképpen számítható ki: Vss = CL * MRT CL = szisztémás clearance és MRT = átlagos tartózkodási idő
|
A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével.
|
|
Farmakokinetika: Inkrementális gyógyulás (IR)
Időkeret: A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével. .
|
A vizsgálati készítményt tartalmazó PK infúziót legalább 5 napos kimosási időszak után adtuk be.
A növekményes felépülést IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infúzió [IU/dL]) / testtömeg-kilogrammonkénti dózis [NE/kg] képlet alapján számítják ki, ahol a C30min és a Cpre-infúzió a ki nem igazított koncentrációértékekre vonatkozik.
|
A farmakokinetikai értékelést az infúzió előtti és utáni 30 percen belül végezték el 30 (± 5) perc, 9 óra (± 30 perc), 24 (± 2) óra, 48 (± 2) óra és 72 (± 2) óra elteltével. .
|
|
Változások az egészséggel kapcsolatos életminőségben (HR QoL) az SF-36 kérdőív alapján
Időkeret: Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
A Short Form (36) Health Survey (SF-36) egy 36 tételből álló validált, általános HR QoL eszköz, amely 17 éves vagy annál idősebb résztvevők számára alkalmas.
Az SF-36 nyolc skálázott pontszámból áll (vitalitás, fizikai működés, testi fájdalom, általános egészségi állapot, mentális egészség, fizikai szerepműködés, érzelmi szerepműködés, szociális szerepműködés), amelyek a szekciójában szereplő kérdések súlyozott összegei.
Minden skála közvetlenül átalakul 0-tól 100-ig terjedő skálává, feltéve, hogy minden kérdés azonos súllyal bír.
Minél alacsonyabb a pontszám, annál nagyobb a fogyatékosság.
Minél magasabb a pontszám, annál kisebb a fogyatékosság.
A mentálhigiénés komponens összefoglaló pontszáma 19,5 és 64,2 között mozgott, a magasabb pontszámok kisebb fogyatékosságra utalnak.
A fizikai egészség összetevőinek összefoglaló pontszámai 18,6 és 59,6 között változtak, a magasabb pontszámok kisebb fogyatékosságra utalnak.
|
Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
|
Változások az egészséggel kapcsolatos életminőségben a Peds QL használatával
Időkeret: Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
A Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) egy általános, egészséggel kapcsolatos életminőség-mérő eszköz, amelyet kifejezetten gyermekpopuláció számára fejlesztettek ki, és a következő területeket ragadja meg: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés és iskolai működés.
A Peds-QL összpontszáma az összes tartomány 23 eleméből áll.
A 0-tól 100-ig terjedő pontszámok és a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek (az összegyűjtött pontszámok 44,6 és 98,9 között változtak).
A Peds-QL Physical Health Summary pontszáma 8 tételből áll a fizikai működési tartományból.
A 0-tól 100-ig terjedő pontszámok és a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek (az összegyűjtött pontszámok 40,6 és 100,0 között változtak)
A Pszichoszociális Egészség összefoglaló pontszáma 15 tételből áll az érzelmi, szociális és iskolai működési területekről.
A 0-tól 100-ig terjedő pontszámok és a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek (az összegyűjtött pontszámok 46,7 és 100,0 között változtak).
|
Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
|
Változások az egészséggel kapcsolatos életminőségben (HR QoL) a Haemo-QoL és a Haem-A-QoL kérdőív alapján
Időkeret: Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
A hemofília életminőség kérdőív (Haemo-QoL) és a hemofília életminőség kérdőív felnőtteknek (Haem-A-Qol) műszereit fejlesztették ki és alkalmazzák A hemofíliás betegeknél.
A hemofília-specifikus eszközként ez az intézkedés a hemofília kezelésének nagyon specifikus szempontjait értékeli.
Az eszköz által lefedett területek a következők: testi egészség, sport/szabadidő, iskola/munka, hemofília kezelése és jövőkép.
A Haemo-QoL-t a 8 és 16 év közötti résztvevők esetében használják, és az összpontszám 0 és 100 között van, a magasabb pontszámok pedig alacsony életminőséget jeleznek (az összegyűjtött pontszámok 0,0 és 44,3 között változtak). idősebbek és összpontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok alacsony életminőséget jeleznek (az összegyűjtött pontszámok 4,9 és 76,8 között változtak).
|
Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
|
Változások az egészséggel összefüggő életminőségben (HR QoL) az EQ-5D kérdőív és a fájdalompontszám alapján.
Időkeret: Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
Az EQ-5D rögzíti a teljes HR QoL-t (fizikai, mentális és szociális működés).
Ebből a mérőszámból egészségügyi hasznossági pontszám számítható, felnőtt és proxy verzió áll rendelkezésre.
EQ-5D vizuális analóg skála (EQ-5D VAS): A válaszadók úgy határozzák meg, hogy egyetértenek-e egy kijelentéssel úgy, hogy két végpont közötti folytonos vonal mentén jelzik a pozíciót (0 és 100 közötti skálatartomány).
A 0-s pontszám az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotnak felel meg, a 100-as pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotnak felel meg (az összegyűjtött pontszámok 10-100 között változtak).
Az EQ-5D Total Index általános népességértékelési felméréseken alapul.
Az 5 kérdésre adott válaszokat a rendszer indexértékké konvertálja, és a pontszám 0-tól 1-ig terjed, a magasabb pontszám pedig jobb életminőséget jelez.
A teljes indexet az Egyesült Államok népességéből származtatták (az összegyűjtött pontszámok 0,4-1 között változtak).
Az általános fájdalomértékelés (Pain score) vizuális analóg skálán (VAS) történik, a pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig nagyobb fájdalmat jeleznek (az összegyűjtött pontszámok 0-87 között változtak).
|
Kiindulási érték az 1. expozíciós napon és a vizsgálat befejezésekor/befejezésekor.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. április 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. június 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. június 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. január 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. január 28.
Első közzététel (Becslés)
2011. január 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. május 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 30.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 251001
- 2010-022726-33 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .