Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BAX 326 (rFIX) Pokračovací studie

30. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinantní faktor IX): Hodnocení bezpečnosti, imunogenicity a hemostatické účinnosti u dříve léčených pacientů se závažnou (úroveň FIX < 1 %) nebo středně závažnou (úroveň FIX)

Účelem této pokračovací studie BAX 326 je dále zkoumat postupné zotavení v průběhu času, hemostatickou účinnost, bezpečnost, imunogenicitu a kvalitu života související se zdravím (HR QoL) BAX 326 u dříve léčených pacientů (PTP) s těžkými a středně závažnou hemofilií B, kteří se účastnili pivotní studie BAX 326 250901 nebo BAX 326 pediatrické studie 251101.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

117

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Rosario, Argentina, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brazílie
      • Sao Paulo, Brazílie, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sótero del Río
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Itálie, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Itálie, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Itálie, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Itálie, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Japonsko
      • Nara, Japonsko, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Kolumbie
        • Centro Medico Imbanaco
      • Medellin, Kolumbie, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polsko, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polsko, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polsko, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumunsko
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Ruská Federace
      • Ekaterinburg, Ruská Federace, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Ruská Federace, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung, Tchaj-wan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Tchaj-wan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Ukrajina
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Subjekt a/nebo zákonný zástupce dobrovolně poskytli podepsaný informovaný souhlas
  • Subjekt dokončil klinickou studii Baxter 250901 (klíčová studie) nebo klinickou studii Baxter 251101 (pediatrická studie)
  • Subjekt byl ve věku 12 až 65 let v době screeningu pro studii 250901 nebo < 12 let v době screeningu pro studii 251101
  • Subjekt má závažnou (úroveň FIX < 1 %) nebo středně závažnou (úroveň FIX 1–2 %) hemofilii B (na základě jednostupňového testu aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT)), jak bylo testováno při screeningu v centrální laboratoři
  • Subjekt nevyvinul inhibiční protilátku FIX během Pivotální studie Baxter 250901 nebo Pediatrické studie 251101

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Subjekt obdržel produkt(y) faktoru IX jiný než BAX 326 po dokončení Pivotální studie Baxter 250901 nebo Pediatrické studie 251101
  • U subjektu byla diagnostikována získaná hemostatická vada jiná než hemofilie B
  • Pro subjekty přecházející z pivotní studie 250901: Hmotnost subjektu je < 35 kg nebo > 120 kg
  • Je plánováno, že se subjekt v průběhu pokračovací studie zúčastní jakékoli jiné klinické studie, s výjimkou chirurgické studie BAX 326, jak je popsána v tomto protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BAX 326
Biologický: BAX 326 (rekombinantní faktor IX)
Léčba přípravkem BAX 326 bude na uvážení zkoušejícího a bude sestávat buď z dvakrát týdně profylaktické léčby 50 IU/kg, modifikované profylaxe nebo léčby na vyžádání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události, které mohou nebo pravděpodobně souvisejí s zkoumaným produktem
Časové okno: Posuzováno (na základě deníku pacienta) každé 3 měsíce až do dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo když účastník nasbíral přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Možná nebo pravděpodobně související nežádoucí účinky, které se vyskytly během nebo po první infuzi BAX326.
Posuzováno (na základě deníku pacienta) každé 3 měsíce až do dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo když účastník nasbíral přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčba epizod krvácení: Počet infuzí na jednu epizodu krvácení požadovaných do vyřešení krvácení
Časové okno: V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Počet infuzí BAX326, které byly potřeba do vyřešení krvácení.
V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Léčba epizod krvácení: Celkové hodnocení hemostatické účinnosti při vyřešení krvácení
Časové okno: V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Celkové hodnocení klinické účinnosti krvácivých epizod bylo provedeno při vymizení krvácení podle této hodnotící stupnice: Vynikající = Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení po jedné infuzi. Pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze. Podání další infuze by nemělo vliv na bodování. Dobrý = Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi. K úplnému vyřešení může být zapotřebí více než 1 infuze. Dobrá = Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jedné infuzi. K úplnému vyřešení je zapotřebí více než 1 infuze. Žádné = žádné zlepšení nebo se stav zhoršuje.
V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Anualizovaná míra krvácení během profylaktické léčby
Časové okno: U profylaktické léčby se uvažuje období od první do poslední profylaktické infuze.
Anualizovaná míra krvácení (ABR) byla vypočtena jako (počet epizod krvácení/pozorované období léčby ve dnech)*365,25
U profylaktické léčby se uvažuje období od první do poslední profylaktické infuze.
Spotřeba BAX 326: Počet infuzí za měsíc a za rok
Časové okno: V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Počet infuzí spotřebovaných za měsíc a za rok u profylaktických léčebných režimů a léčebných režimů na vyžádání.
V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Spotřeba BAX 326: Spotřeba za měsíc a rok upravená podle hmotnosti
Časové okno: V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Hmotnostně upravená spotřeba 326 BAX za měsíc a rok pro profylaktické a léčebné režimy na vyžádání.
V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Spotřeba BAX326: Spotřeba upravená podle hmotnosti na epizodu krvácení
Časové okno: V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Hmotnostně upravená spotřeba BAX 326 na krvácivou epizodu pro profylaktické a on-demand léčebné režimy. Zvažují se pouze infuze nutné do vymizení krvácení.
V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Vývoj inhibičních a celkových vazebných protilátek na faktor IX
Časové okno: Laboratorní imunologické hodnocení bylo provedeno při screeningu, v den expozice 1, v týdnu 4 (± 1 týden), v měsíci 3 (±1 týden), poté každé 3 měsíce (± 1 týden) a při dokončení/ukončení studie.
Testování inhibičních a celkových vazebných protilátek proti faktoru IX (FIX). Vývoj během studie znamená negativní při screeningu a pozitivní při jakékoli další návštěvě. Následná léčba znamená zvýšení o více než 2 ředění ve srovnání s titrem před studií při screeningu.
Laboratorní imunologické hodnocení bylo provedeno při screeningu, v den expozice 1, v týdnu 4 (± 1 týden), v měsíci 3 (±1 týden), poté každé 3 měsíce (± 1 týden) a při dokončení/ukončení studie.
Vývoj protilátek proti ovariálním proteinům čínského křečka (CHO proteiny) a rFurin
Časové okno: Laboratorní imunologické hodnocení bylo provedeno při screeningu, v den expozice 1, v týdnu 4 (± 1 týden), v měsíci 3 (±1 týden), poté každé 3 měsíce (± 1 týden) a při dokončení/ukončení studie.
Testování protilátek proti CHO proteinům a rFurin. Vývoj během studie znamená negativní při screeningu a pozitivní při jakékoli další návštěvě. Následná léčba znamená zvýšení o více než 2 ředění ve srovnání s titrem před studií při screeningu.
Laboratorní imunologické hodnocení bylo provedeno při screeningu, v den expozice 1, v týdnu 4 (± 1 týden), v měsíci 3 (±1 týden), poté každé 3 měsíce (± 1 týden) a při dokončení/ukončení studie.
Výskyt těžkých alergických reakcí a trombotických příhod
Časové okno: V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Byl hodnocen výskyt závažných alergických reakcí a trombotických příhod.
V průběhu studie od screeningu po dokončení studie (když má BAX326 licenci v příslušné zemi nebo účastník nashromáždil přibližně 100 dnů expozice BAX 326, podle toho, co nastane jako poslední).
Klinicky významné změny rutinních laboratorních parametrů a vitálních funkcí
Časové okno: Do analýzy jsou zahrnuta měření při screeningu a při dokončení/ukončení studie.
Hematologický panel se skládá z kompletního krevního obrazu (hemoglobin, hematokrit, erytrocyty, leukocyty) s diferenciálem (tj. bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, neutrofily), středním korpuskulárním objemem, střední koncentrací korpuskulárního hemoglobinu a počtem krevních destiček. Panel klinické chemie se skládá ze sodíku, draslíku, chloridu, hydrogenuhličitanu, celkového proteinu, albuminu, alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST), celkového bilirubinu, alkalické fosfatázy, dusíku močoviny v krvi, kreatininu a glukózy. Vitální funkce zahrnují tělesnou teplotu, dechovou frekvenci, tepovou frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak vleže. CS = klinicky významný, NCS = klinicky nevýznamný. Je hlášena změna ze screeningu na konec studie.
Do analýzy jsou zahrnuta měření při screeningu a při dokončení/ukončení studie.
Farmakokinetika: Inkrementální zotavení (IR) v průběhu času
Časové okno: IR v průběhu času byla měřena jako základní linie a při návštěvě dokončení/ukončení během 30 minut před infuzí a 30 (± 5) minut po infuzi.
PK infuze s hodnoceným produktem byla podávána po vymývací periodě alespoň 5 dnů. Přírůstková obnova se vypočítá jako IR30min = (C30min [IU/dl] - Cpre-infuze [IU/dL]) / dávka na kg tělesné hmotnosti [IU/kg], kde C30min a Cpre-infuze se vztahují k neupraveným hodnotám koncentrace.
IR v průběhu času byla měřena jako základní linie a při návštěvě dokončení/ukončení během 30 minut před infuzí a 30 (± 5) minut po infuzi.
Farmakokinetika: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od času 0 do nekonečna (AUC 0-∞)
Časové okno: Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
Po vymývací periodě alespoň 5 dnů byla podána PK infuze s hodnoceným přípravkem. AUCo-∞ je definována jako AUCo-t + Ct/lambda z, kde t je čas poslední kvantifikovatelné koncentrace, Ct je poslední kvantifikovatelná koncentrace.
Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
Farmakokinetika: poločas eliminační fáze (T1/2)
Časové okno: Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
PK infuze s hodnoceným produktem byla podávána po vymývací periodě alespoň 5 dnů. Poločas eliminační fáze se vypočítá jako T1/2=log e (2) / lambda z, kde rychlostní konstanta eliminace (lambda z) bude získána log e - lineárním proložením s použitím odchylky nejmenších čtverců na alespoň poslední 3 kvantifikovatelné koncentrace nad úrovní před infuzí.
Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
Farmakokinetika: střední doba zdržení (MRT)
Časové okno: Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
PK infuze s hodnoceným produktem byla podávána po vymývací periodě alespoň 5 dnů. Střední doba zdržení se vypočítá jako celková plocha pod momentovou křivkou dělená celkovou plochou pod křivkou. MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2, kde AUMC0-∞ se určuje podobným způsobem jako AUC0-∞ a TI představuje dobu trvání infuze v hodinách.
Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
Farmakokinetika: Systémová clearance (CL)
Časové okno: Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
PK infuze s hodnoceným produktem byla podávána po vymývací periodě alespoň 5 dnů. Systémová clearance se vypočítá jako dávka v IU/kg dělená celkovou AUC. CL= dávka [IU/kg] / AUC0-∞[h*IU/dl]
Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
Farmakokinetika: Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
PK infuze s hodnoceným produktem byla podávána po vymývací periodě alespoň 5 dnů. Zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu se vypočítá jako Vss = CL * MRT CL = systémová clearance a MRT = střední doba zdržení
Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách
Farmakokinetika: Inkrementální zotavení (IR)
Časové okno: Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách .
PK infuze s hodnoceným produktem byla podávána po vymývací periodě alespoň 5 dnů. Přírůstková obnova se vypočítá jako IR30min = (C30min [IU/dl] - Cpre-infuze [IU/dL]) / dávka na kg tělesné hmotnosti [IU/kg], kde C30min a Cpre-infuze se vztahují k neupraveným hodnotám koncentrace.
Hodnocení PK bylo provedeno během 30 minut před infuzí a po infuzi ve 30 (± 5) minutách, 9 hodinách (± 30 minutách), 24 (± 2) hodinách, 48 (± 2) hodinách a 72 (± 2) hodinách .
Změny v kvalitě života související se zdravím (HR QoL) na základě dotazníku SF-36
Časové okno: Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
Krátký formulář (36) Health Survey (SF-36) je 36-položkový validovaný obecný nástroj HR QoL vhodný pro účastníky ve věku 17 let nebo starší. SF-36 se skládá z osmi škálovaných skóre (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, obecné zdraví, duševní zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí), což jsou vážené součty otázek v jejich části. Každá stupnice je přímo transformována na stupnici 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu. Čím nižší skóre, tím více postižení. Čím vyšší skóre, tím menší postižení. Souhrnné skóre složky duševního zdraví se pohybovalo od 19,5 do 64,2, přičemž vyšší skóre indikovalo menší postižení. Souhrnné skóre složky fyzického zdraví se pohybovalo od 18,6 do 59,6, přičemž vyšší skóre indikovalo menší postižení.
Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
Změny v kvalitě života související se zdravím pomocí Peds QL
Časové okno: Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) je generický nástroj kvality života související se zdravím určený speciálně pro dětskou populaci a zachycuje následující oblasti: fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a fungování školy. Celkové skóre Peds-QL se skládá ze všech 23 položek všech domén. Rozsah skóre od 0 do 100 a vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života (shromážděné skóre se pohybovalo od 44,6 do 98,9). Skóre Peds-QL Physical Health Summary se skládá z 8 položek z domény fyzického fungování. Rozsah skóre od 0 do 100 a vyšší skóre značí lepší kvalitu života (shromážděné skóre se pohybovalo od 40,6 do 100,0) Skóre Psychosocial Health Summary se skládá z 15 položek z emocionální, sociální a školní domény. Rozsah skóre od 0 do 100 a vyšší skóre značí lepší kvalitu života (shromážděné skóre se pohybovalo od 46,7 do 100,0).
Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
Změny v kvalitě života související se zdravím (HR QoL) na základě dotazníku Haemo-QoL a Haem-A-QoL
Časové okno: Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
Nástroje Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) a Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adult (Haem-A-Qol) byly vyvinuty a používány u pacientů s hemofilií A. Jako nástroj specifický pro hemofilii toto opatření posuzuje velmi specifické aspekty zacházení s hemofilií. Oblasti, na které se tento nástroj vztahuje, jsou: fyzické zdraví, sport/volný čas, škola/práce, řešení hemofilie a výhled do budoucna. Haemo-QoL se používá pro účastníky ve věku 8 až 16 let a celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre naznačuje nízkou kvalitu života (shromážděná skóre se pohybovala od 0,0 do 44,3) Haem-A-QoL se používá pro účastníky ve věku 17 let a starší a celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre naznačuje nízkou kvalitu života (shromážděná skóre se pohybovala od 4,9 do 76,8).
Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
Změny v kvalitě života související se zdravím (HR QoL) na základě dotazníku EQ-5D a skóre bolesti.
Časové okno: Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.
EQ-5D zachycuje celkovou HR QoL (fyzické, duševní a sociální fungování). Z tohoto měření lze vypočítat skóre zdravotní užitečnosti, dostupné verze pro dospělé a proxy. Vizuální analogová škála EQ-5D (EQ-5D VAS): Respondenti specifikují úroveň souhlasu s prohlášením uvedením pozice podél souvislé čáry mezi dvěma koncovými body (rozsah stupnice od 0 do 100). Skóre 0 odpovídá nejhoršímu zdraví, jaké si dokážete představit, a skóre 100 odpovídá nejlepšímu zdraví, jaké si dokážete představit (shromážděné skóre se pohybovalo v rozmezí 10–100). EQ-5D Total Index je založen na průzkumech hodnocení obecné populace. Odpovědi na 5 otázek jsou převedeny na hodnotu Indexu a skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života. Celkový index byl odvozen na americké populaci (shromážděná skóre se pohybovala v rozmezí 0,4-1). Obecné hodnocení bolesti (skóre bolesti) se provádí pomocí vizuální analogové škály (VAS), skóre v rozmezí od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší bolest (shromážděná skóre se pohybovala v rozmezí 0-87).
Výchozí stav v den expozice 1 a při dokončení/ukončení studie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

29. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

29. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

31. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 251001
  • 2010-022726-33 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na BAX 326 (rekombinantní faktor IX)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit