BAX 326 (rFIX) Vervolgonderzoek
30 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (Recombinant Factor IX): Evaluatie van veiligheid, immunogeniciteit en hemostatische werkzaamheid bij eerder behandelde patiënten met ernstige (FIX-niveau < 1%) of matig ernstige (FIX-niveau
Het doel van deze BAX 326-vervolgstudie is het verder onderzoeken van incrementeel herstel in de loop van de tijd, de hemostatische werkzaamheid, de veiligheid, immunogeniciteit en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL) van BAX 326 bij eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige en matig ernstige hemofilie B die deelnamen aan BAX 326 hoofdonderzoek 250901 of BAX 326 pediatrisch onderzoek 251101.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
117
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rosario, Argentinië, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brazilië, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Santiago, Chili
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia
- Hospital De San Jose
-
Cali, Colombia
- Centro Médico Imbanaco
-
Medellin, Colombia, 005543
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
-
-
-
-
-
New Delhi, Indië, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Italië, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
-
Florence, Italië, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
-
Foggia, Italië, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
-
Naples, Italië, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
-
Padova, Italië, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
-
-
-
-
-
Nara, Japan, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Lviv, Oekraïne, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
-
Krakow, Polen, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
-
Krakow, Polen, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
-
Lodz, Polen, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
-
Szczecin, Polen, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
-
Warsaw, Polen, 00-579
- Klinika Hematologii
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Roemenië
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Russische Federatie, 620149
- Regional Clinical Hospital
-
Kirov, Russische Federatie, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
-
Krasnodar, Russische Federatie, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
-
Moscow, Russische Federatie, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
-
St. Petersburg, Russische Federatie, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
- Taipei Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Malmö, Zweden, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Proefpersoon en/of wettelijke vertegenwoordiger heeft/hebben vrijwillig ondertekende geïnformeerde toestemming gegeven
- Proefpersoon heeft Baxter klinisch onderzoek 250901 (hoofdonderzoek) of Baxter klinisch onderzoek 251101 (pediatrisch onderzoek) voltooid
- Proefpersoon was 12 tot 65 jaar oud op het moment van screening voor onderzoek 250901 of < 12 jaar oud op het moment van screening voor onderzoek 251101
- Proefpersoon heeft ernstige (FIX-niveau < 1%) of matig ernstige (FIX-niveau 1-2%) hemofilie B (gebaseerd op de één-traps geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)-assay), zoals getest bij screening in het centrale laboratorium
- Proefpersoon heeft geen remmend FIX-antilichaam ontwikkeld tijdens Baxter Pivotal Study 250901 of Pediatric Study 251101
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon ontving (een) ander(e) factor IX-product(en) dan BAX 326 na voltooiing van Baxter Pivotal Study 250901 of Pediatric Study 251101
- Proefpersoon is gediagnosticeerd met een andere verworven hemostatische afwijking dan hemofilie B
- Voor proefpersonen die overstappen van hoofdonderzoek 250901: het gewicht van de proefpersoon is < 35 kg of > 120 kg
- Het is de bedoeling dat de proefpersoon deelneemt aan een ander klinisch onderzoek, met uitzondering van het BAX 326 Surgery-onderzoek zoals beschreven in dit protocol, in de loop van het vervolgonderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BAX 326
|
De behandeling met BAX 326 is naar goeddunken van de onderzoeker en zal bestaan uit profylactische behandeling tweemaal per week met 50 IE/kg, aangepaste profylaxe of behandeling op verzoek.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen die mogelijk of waarschijnlijk verband houden met het onderzoeksproduct
Tijdsspanne: Elke 3 maanden beoordeeld (op basis van patiëntendagboek) tot voltooiing van de studie (wanneer BAX326 in het betreffende land is goedgekeurd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft verzameld, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Mogelijk of waarschijnlijk gerelateerde bijwerkingen die optraden tijdens of na de eerste BAX326-infusie.
|
Elke 3 maanden beoordeeld (op basis van patiëntendagboek) tot voltooiing van de studie (wanneer BAX326 in het betreffende land is goedgekeurd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft verzameld, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandeling van bloedingsepisodes: Aantal infusies per bloedingsepisode vereist totdat de bloeding is verdwenen
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Aantal infusies van BAX326 dat nodig was tot het verdwijnen van de bloeding.
|
Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
|
Behandeling van bloedingsepisodes: algehele beoordeling van de hemostatische werkzaamheid bij het verdwijnen van de bloeding
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
De algemene beoordeling van de klinische werkzaamheid van bloedingsepisodes werd gedaan bij het verdwijnen van de bloeding volgens deze beoordelingsschaal: Uitstekend=volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding na een enkele infusie.
Er is geen extra infuus nodig om bloedingen onder controle te krijgen.
Toediening van verdere infusie zou de score niet beïnvloeden.
Goed=Definitieve pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie.
Vereist mogelijk meer dan 1 infuus voor volledige oplossing.
Redelijk=Waarschijnlijke en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie.
Vereist meer dan 1 infusie voor volledige oplossing.
Geen=Geen verbetering of toestand verslechtert.
|
Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage tijdens profylaxebehandeling
Tijdsspanne: Voor profylactische behandeling wordt de periode van de eerste tot de laatste profylactische infusie beschouwd.
|
Het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) werd berekend als (aantal bloedingsepisoden/waargenomen behandelingsperiode in dagen)*365,25
|
Voor profylactische behandeling wordt de periode van de eerste tot de laatste profylactische infusie beschouwd.
|
|
Verbruik van BAX 326: aantal infusies per maand en per jaar
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Het aantal infusies dat per maand en per jaar wordt gebruikt voor de profylactische en on-demand behandelingsregimes.
|
Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
|
Verbruik van BAX 326: Gewichtsgecorrigeerd verbruik per maand en per jaar
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Het gewichtsgecorrigeerde verbruik van BAX 326 per maand en per jaar voor de profylactische en on-demand behandelingsregimes.
|
Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
|
Verbruik van BAX326: Aan gewicht aangepast verbruik per bloedingsepisode
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Het voor gewicht gecorrigeerde verbruik van BAX 326 per bloedingsepisode voor de profylactische en on-demand behandelingsregimes.
Alleen infusies die nodig zijn totdat de bloeding is verdwenen, worden overwogen.
|
Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
|
Ontwikkeling van remmende en totaal bindende antilichamen tegen factor IX
Tijdsspanne: Laboratoriumbeoordelingen voor immunologie werden uitgevoerd bij screening, op blootstellingsdag 1, in week 4 (± 1 week), in maand 3 (± 1 week), daarna, elke 3 maanden (± 1 week) en bij voltooiing/beëindiging van het onderzoek.
|
Testen op remmende en totaal bindende antilichamen tegen factor IX (FIX).
Ontwikkeling tijdens de studie betekent negatief bij screening en positief bij elk volgend bezoek.
Opkomende behandeling betekent een toename van meer dan 2 verdunningen in vergelijking met de pre-studietiter bij screening.
|
Laboratoriumbeoordelingen voor immunologie werden uitgevoerd bij screening, op blootstellingsdag 1, in week 4 (± 1 week), in maand 3 (± 1 week), daarna, elke 3 maanden (± 1 week) en bij voltooiing/beëindiging van het onderzoek.
|
|
Ontwikkeling van antilichamen tegen eierstokeiwitten van Chinese hamsters (CHO-eiwitten) en rFurin
Tijdsspanne: Laboratoriumbeoordelingen voor immunologie werden uitgevoerd bij screening, op blootstellingsdag 1, in week 4 (± 1 week), in maand 3 (± 1 week), daarna, elke 3 maanden (± 1 week) en bij voltooiing/beëindiging van het onderzoek.
|
Testen op antilichamen tegen CHO-eiwitten en rFurin.
Ontwikkeling tijdens de studie betekent negatief bij screening en positief bij elk volgend bezoek.
Opkomende behandeling betekent een toename van meer dan 2 verdunningen in vergelijking met de pre-studietiter bij screening.
|
Laboratoriumbeoordelingen voor immunologie werden uitgevoerd bij screening, op blootstellingsdag 1, in week 4 (± 1 week), in maand 3 (± 1 week), daarna, elke 3 maanden (± 1 week) en bij voltooiing/beëindiging van het onderzoek.
|
|
Optreden van ernstige allergische reacties en trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
Het optreden van ernstige allergische reacties en trombotische voorvallen werd beoordeeld.
|
Gedurende het hele onderzoek, van screening tot afronding van het onderzoek (wanneer BAX326 in het betreffende land is gelicentieerd of de deelnemer ongeveer 100 blootstellingsdagen aan BAX 326 heeft opgebouwd, afhankelijk van wat het laatste is).
|
|
Klinisch significante veranderingen in routinematige laboratoriumparameters en vitale functies
Tijdsspanne: Metingen bij screening en bij afronding/beëindiging van het onderzoek zijn in de analyse opgenomen.
|
Het hematologiepanel bestaat uit een volledig bloedbeeld (hemoglobine, hematocriet, erytrocyten, leukocyten) met differentiële (dwz basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten, neutrofielen), gemiddeld corpusculair volume, gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie en aantal bloedplaatjes.
Het panel voor klinische chemie bestaat uit natrium, kalium, chloride, bicarbonaat, totaal eiwit, albumine, alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST), totaal bilirubine, alkalische fosfatase, bloedureumstikstof, creatinine en glucose.
Vitale functies zijn lichaamstemperatuur, ademhalingsfrequentie, polsslag, liggende systolische en diastolische bloeddruk.
CS=klinisch significant, NCS=niet klinisch significant.
Verandering van screening tot einde studie wordt gerapporteerd.
|
Metingen bij screening en bij afronding/beëindiging van het onderzoek zijn in de analyse opgenomen.
|
|
Farmacokinetiek: incrementeel herstel (IR) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: IR in de loop van de tijd werd gemeten als basislijn en bij voltooiings-/beëindigingsbezoek binnen 30 minuten vóór de infusie en 30 (± 5) minuten na de infusie.
|
PK-infusie met onderzoeksproduct werd toegediend na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen.
Incrementeel herstel wordt berekend als IR30min = (C30min [IE/dL] - Cpre-infusie [IE/dL]) / dosis per kg lichaamsgewicht [IE/kg] waarbij C30min en Cpre-infusie betrekking hebben op de niet-aangepaste concentratiewaarden.
|
IR in de loop van de tijd werd gemeten als basislijn en bij voltooiings-/beëindigingsbezoek binnen 30 minuten vóór de infusie en 30 (± 5) minuten na de infusie.
|
|
Farmacokinetiek: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUC 0-∞)
Tijdsspanne: PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
Na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen werd PK-infusie met onderzoeksproduct toegediend.
AUC 0-∞ wordt gedefinieerd als AUC 0-t + Ct/lambdaz, waarbij t het tijdstip is van de laatste kwantificeerbare concentratie, Ct de laatste kwantificeerbare concentratie.
|
PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
|
Farmacokinetiek: Eliminatiefase Halfwaardetijd (T1/2)
Tijdsspanne: PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
PK-infusie met onderzoeksproduct werd toegediend na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen.
De halfwaardetijd van de eliminatiefase wordt berekend als T1/2=log e (2) / lambdaz waarbij de eliminatiesnelheidsconstante (lambda z) zal worden verkregen door log e - lineaire aanpassing met behulp van de kleinste-kwadratenafwijking tot ten minste de laatste 3 kwantificeerbare concentraties boven pre-infusieniveau.
|
PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
|
Farmacokinetiek: gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
PK-infusie met onderzoeksproduct werd toegediend na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen.
De gemiddelde verblijftijd wordt berekend als de totale oppervlakte onder de momentkromme gedeeld door de totale oppervlakte onder de kromme.
MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 waarbij AUMC0-∞ op dezelfde manier wordt bepaald als AUC0-∞ en TI staat voor infusieduur in uren.
|
PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
|
Farmacokinetiek: systemische klaring (CL)
Tijdsspanne: PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
PK-infusie met onderzoeksproduct werd toegediend na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen.
De systemische klaring wordt berekend als de dosis in IE/kg gedeeld door de totale AUC.
CL= Dosis[IE/kg] / AUC0-∞[u*IE/dL]
|
PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
|
Farmacokinetiek: distributievolume bij steady state (Vss)
Tijdsspanne: PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
PK-infusie met onderzoeksproduct werd toegediend na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen.
Het schijnbare steady-state distributievolume wordt berekend als Vss = CL * MRT CL=Systemische klaring en MRT=Gemiddelde verblijftijd
|
PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur
|
|
Farmacokinetiek: incrementeel herstel (IR)
Tijdsspanne: PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur .
|
PK-infusie met onderzoeksproduct werd toegediend na een uitwasperiode van ten minste 5 dagen.
Incrementeel herstel wordt berekend als IR30min = (C30min [IE/dL] - Cpre-infusie [IE/dL]) / dosis per kg lichaamsgewicht [IE/kg] waarbij C30min en Cpre-infusie betrekking hebben op de niet-aangepaste concentratiewaarden.
|
PK-beoordelingen werden uitgevoerd binnen 30 minuten vóór de infusie en na de infusie na 30 (± 5) minuten, 9 uur (± 30 minuten), 24 (± 2) uur, 48 (± 2) uur en 72 (± 2) uur .
|
|
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL) op basis van vragenlijst SF-36
Tijdsspanne: Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
De Short Form (36) Gezondheidsenquête (SF-36) is een gevalideerd, generiek HR KvL-instrument met 36 items dat geschikt is voor deelnemers van 17 jaar of ouder.
De SF-36 bestaat uit acht geschaalde scores (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, geestelijke gezondheid, fysiek rolfunctioneren, emotioneel rolfunctioneren, sociaal rolfunctioneren) die de gewogen som zijn van de vragen in hun sectie.
Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt.
Hoe lager de score, hoe meer handicaps.
Hoe hoger de score, hoe minder handicap.
De samenvattingsscore van de component geestelijke gezondheid varieerde van 19,5 tot 64,2, waarbij hogere scores duiden op minder handicap.
De samenvattingsscores van de fysieke gezondheidscomponent varieerden van 18,6 tot 59,6, waarbij hogere scores op minder handicaps duiden.
|
Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
|
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met behulp van de Peds QL
Tijdsspanne: Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
De Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) is een generiek gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-instrument dat speciaal is ontworpen voor een pediatrische populatie en de volgende domeinen omvat: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en functioneren op school.
De Peds-QL totaalscore bestaat uit alle 23 items van alle domeinen.
Scorebereik van 0-100 en hogere scores wijzen op een betere kwaliteit van leven (verzamelde scores varieerden van 44,6 tot 98,9).
De Peds-QL Physical Health Summary-score bestaat uit 8 items uit het domein fysiek functioneren.
Scorebereik van 0-100 en hogere scores wijzen op een betere kwaliteit van leven (verzamelde scores varieerden van 40,6 tot 100,0)
De score Psychosociale gezondheidssamenvatting bestaat uit 15 items uit de domeinen emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren.
Scorebereik van 0 tot 100 en hogere scores wijzen op een betere kwaliteit van leven (verzamelde scores varieerden van 46,7 tot 100,0).
|
Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
|
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL) op basis van vragenlijst Haemo-QoL en Haem-A-QoL
Tijdsspanne: Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
De instrumenten Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) en de Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) zijn ontwikkeld en worden gebruikt bij hemofilie A-patiënten.
Als hemofiliespecifiek instrument beoordeelt deze maatregel zeer specifieke aspecten van de omgang met hemofilie.
De aandachtsgebieden van dit instrument zijn: lichamelijke gezondheid, sport/vrije tijd, school/werk, omgaan met hemofilie en toekomstperspectief.
Haemo-QoL wordt gebruikt voor deelnemers van 8 tot 16 jaar en totaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een lage kwaliteit van leven aangeven (verzamelde scores varieerden van 0,0 tot 44,3) Haem-A-QoL wordt gebruikt voor deelnemers van 17 jaar en ouderen en totaalscores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een lage kwaliteit van leven (verzamelde scores varieerden van 4,9 tot 76,8).
|
Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
|
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL) op basis van vragenlijst EQ-5D en pijnscore.
Tijdsspanne: Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
De EQ-5D legt de algehele HR KvL vast (fysiek, mentaal en sociaal functioneren).
Op basis van deze meting kan een gezondheidsscore worden berekend, versies voor volwassenen en proxyversies zijn beschikbaar.
EQ-5D Visueel Analoge Schaal (EQ-5D VAS): Respondenten specificeren hun mate van overeenstemming met een stelling door een positie aan te geven langs een ononderbroken lijn tussen twee eindpunten (schaalbereik van 0 tot 100).
Score 0 komt overeen met de slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen en score 100 komt overeen met de beste gezondheid die u zich kunt voorstellen (verzamelde scores varieerden van 10-100).
De EQ-5D Total Index is gebaseerd op waarderingsonderzoeken onder de algemene bevolking.
Antwoorden op 5 vragen worden omgezet in een indexwaarde en een scorebereik van 0 tot 1, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven.
De totale index is afgeleid van de Amerikaanse bevolking (verzamelde scores varieerden van 0,4-1).
Algemene pijnbeoordeling (pijnscore) wordt gedaan door middel van een visuele analoge schaal (VAS), scores variërend van 0 tot 100 waarbij hogere scores meer pijn aangeven (verzamelde scores varieerden van 0-87).
|
Basislijn op blootstellingsdag 1 en bij voltooiing/beëindiging van de studie.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 april 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 juni 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 juni 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 januari 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 januari 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
31 januari 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 april 2021
Laatst geverifieerd
1 april 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 251001
- 2010-022726-33 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .