Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontynuacja badania BAX 326 (rFIX).

30 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinowany czynnik IX): Ocena bezpieczeństwa, immunogenności i skuteczności hemostatycznej u wcześniej leczonych pacjentów z ciężkim (poziom FIX < 1%) lub umiarkowanie ciężkim (poziom FIX)

Celem tego badania kontynuacyjnego BAX 326 jest dalsze zbadanie stopniowego powrotu do zdrowia w czasie, skuteczności hemostatycznej, bezpieczeństwa, immunogenności i jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL) BAX 326 u wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężkimi i z umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B, którzy uczestniczyli w podstawowym badaniu BAX 326 250901 lub badaniu pediatrycznym BAX 326 251101.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

117

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Rosario, Argentyna, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sotero del Rio
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Federacja Rosyjska
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Federacja Rosyjska, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Japonia
      • Nara, Japonia, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Kolumbia
        • Centro Médico Imbanaco
      • Medellin, Kolumbia, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polska, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polska, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polska, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polska, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polska, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polska, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumunia
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tajwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Tajwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Włochy, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Włochy, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Włochy, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Włochy, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Podmiot i/lub przedstawiciel prawny dobrowolnie dostarczyli podpisaną świadomą zgodę
  • Uczestnik ukończył badanie kliniczne Baxter 250901 (badanie kluczowe) lub badanie kliniczne Baxter 251101 (badanie pediatryczne)
  • Uczestnik miał od 12 do 65 lat w momencie badania przesiewowego do badania 250901 lub miał < 12 lat w czasie badania przesiewowego do badania 251101
  • Pacjent ma ciężką (poziom FIX < 1%) lub umiarkowanie ciężką (poziom FIX 1-2%) hemofilię B (na podstawie jednoetapowego testu czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT)), zgodnie z badaniami przesiewowymi w laboratorium centralnym
  • U pacjenta nie rozwinęło się hamujące przeciwciało FIX podczas Baxter Pivotal Study 250901 lub Pediatric Study 251101

Główne kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik otrzymał produkt (produkty) czynnika IX inny niż BAX 326 po ukończeniu badania Baxter Pivotal Study 250901 lub Pediatric Study 251101
  • U pacjenta zdiagnozowano nabytą wadę hemostatyczną inną niż hemofilia B
  • Dla pacjentów przeniesionych z badania głównego 250901: Waga pacjenta wynosi < 35 kg lub > 120 kg
  • Uczestnik planuje wziąć udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym, z wyjątkiem badania BAX 326 Surgery opisanego w niniejszym protokole, w trakcie badania kontynuacyjnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BAX 326
Biologiczny: BAX 326 (rekombinowany czynnik IX)
Leczenie za pomocą BAX 326 będzie zależało od uznania badacza i będzie polegało na profilaktycznym podawaniu 50 j.m./kg dwa razy w tygodniu, profilaktyce zmodyfikowanej lub leczeniu na żądanie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane potencjalnie lub prawdopodobnie związane z badanym produktem
Ramy czasowe: Oceniane (na podstawie dziennika pacjenta) co 3 miesiące aż do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Możliwe lub prawdopodobnie powiązane zdarzenia niepożądane, które wystąpiły podczas lub po pierwszej infuzji BAX326.
Oceniane (na podstawie dziennika pacjenta) co 3 miesiące aż do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leczenie epizodów krwawienia: liczba infuzji na epizod krwawienia wymagana do ustąpienia krwawienia
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Liczba infuzji BAX326 wymaganych do ustąpienia krwawienia.
Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Leczenie epizodów krwawienia: ogólna ocena skuteczności hemostatycznej po ustąpieniu krwawienia
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Ogólną ocenę skuteczności klinicznej epizodów krwawienia przeprowadzono po ustąpieniu krwawienia zgodnie z następującą skalą ocen: Znakomity = Całkowite ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia po pojedynczej infuzji. Do zatamowania krwawienia nie jest wymagany dodatkowy wlew. Podanie kolejnej infuzji nie wpłynie na punktację. Dobry = Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie. Prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 infuzji do całkowitego ustąpienia. Dostateczny = Prawdopodobne i/lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie. Wymagane więcej niż 1 infuzja do całkowitego ustąpienia. Brak = Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Roczny wskaźnik krwawień podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: W leczeniu profilaktycznym uwzględnia się okres od pierwszego do ostatniego wlewu profilaktycznego.
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) obliczono jako (liczba epizodów krwawień/obserwowany okres leczenia w dniach)*365,25
W leczeniu profilaktycznym uwzględnia się okres od pierwszego do ostatniego wlewu profilaktycznego.
Zużycie BAX 326: liczba infuzji miesięcznie i rocznie
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Liczba infuzji zużywanych miesięcznie i rocznie dla schematów leczenia profilaktycznego i na żądanie.
Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Zużycie BAX 326: Miesięczne i roczne zużycie skorygowane o wagę
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Dostosowane do wagi spożycie BAX 326 na miesiąc i na rok dla schematów leczenia profilaktycznego i na żądanie.
Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Zużycie BAX326: Zużycie dostosowane do wagi na epizod krwawienia
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Dostosowane do wagi spożycie BAX 326 na epizod krwawienia dla schematów leczenia profilaktycznego i na żądanie. Uwzględniono jedynie infuzje wymagane do ustąpienia krwawienia.
Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Opracowanie przeciwciał hamujących i całkowicie wiążących czynnik IX
Ramy czasowe: Ocenę laboratoryjną pod kątem immunologii przeprowadzono podczas badania przesiewowego, w 1. dniu ekspozycji, w 4. tygodniu (± 1 tydzień), w 3. miesiącu (± 1 tydzień), następnie co 3 miesiące (± 1 tydzień) oraz po zakończeniu/zakończeniu badania.
Badanie na obecność przeciwciał hamujących i wiążących się całkowicie z czynnikiem IX (FIX). Rozwój podczas badania oznacza negatywny podczas badania przesiewowego i pozytywny podczas każdej kolejnej wizyty. Leczenie pojawiające się oznacza wzrost o więcej niż 2-krotne rozcieńczenie w porównaniu do miana przed badaniem podczas badania przesiewowego.
Ocenę laboratoryjną pod kątem immunologii przeprowadzono podczas badania przesiewowego, w 1. dniu ekspozycji, w 4. tygodniu (± 1 tydzień), w 3. miesiącu (± 1 tydzień), następnie co 3 miesiące (± 1 tydzień) oraz po zakończeniu/zakończeniu badania.
Opracowanie przeciwciał przeciwko białkom jajnika chomika chińskiego (białka CHO) i rFurynie
Ramy czasowe: Ocenę laboratoryjną pod kątem immunologii przeprowadzono podczas badania przesiewowego, w 1. dniu ekspozycji, w 4. tygodniu (± 1 tydzień), w 3. miesiącu (± 1 tydzień), następnie co 3 miesiące (± 1 tydzień) oraz po zakończeniu/zakończeniu badania.
Badanie na obecność przeciwciał przeciwko białkom CHO i rFuryn. Rozwój podczas badania oznacza negatywny podczas badania przesiewowego i pozytywny podczas każdej kolejnej wizyty. Leczenie pojawiające się oznacza wzrost o więcej niż 2-krotne rozcieńczenie w porównaniu do miana przed badaniem podczas badania przesiewowego.
Ocenę laboratoryjną pod kątem immunologii przeprowadzono podczas badania przesiewowego, w 1. dniu ekspozycji, w 4. tygodniu (± 1 tydzień), w 3. miesiącu (± 1 tydzień), następnie co 3 miesiące (± 1 tydzień) oraz po zakończeniu/zakończeniu badania.
Występowanie ciężkich reakcji alergicznych i zdarzeń zakrzepowych
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Oceniano występowanie ciężkich reakcji alergicznych i zdarzeń zakrzepowych.
Przez cały okres badania, od badania przesiewowego do zakończenia badania (kiedy BAX326 jest licencjonowany w danym kraju lub uczestnik zgromadził około 100 dni ekspozycji na BAX 326, w zależności od tego, co nastąpi później).
Kliniczne istotne zmiany w rutynowych parametrach laboratoryjnych i objawach życiowych
Ramy czasowe: Pomiary podczas badania przesiewowego i zakończenia/zakończenia badania są uwzględnione w analizie.
Panel hematologiczny obejmuje pełną morfologię krwi (hemoglobina, hematokryt, erytrocyty, leukocyty) z różnicowaniem (tj. bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty, neutrofile), średnią objętość krwinek, średnie stężenie hemoglobiny w krwinkach i liczbę płytek krwi. Panel chemii klinicznej składa się z sodu, potasu, chlorków, wodorowęglanów, białka całkowitego, albuminy, aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST), bilirubiny całkowitej, fosfatazy alkalicznej, azotu mocznikowego we krwi, kreatyniny i glukozy. Objawy życiowe obejmują temperaturę ciała, częstość oddechów, częstość tętna, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej. CS=istotne klinicznie, NCS=nieistotne klinicznie. Zgłaszana jest zmiana z badania przesiewowego na koniec badania.
Pomiary podczas badania przesiewowego i zakończenia/zakończenia badania są uwzględnione w analizie.
Farmakokinetyka: Odzyskiwanie przyrostowe (IR) w czasie
Ramy czasowe: IR w czasie mierzono jako linię podstawową i podczas wizyty zakończenia/zakończenia w ciągu 30 minut przed infuzją i 30 (± 5) minut po infuzji.
Wlew PK z badanym produktem podawano po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni. Odzysk przyrostowy oblicza się jako IR30 min = (C30 min [j.m./dl] - C przed infuzją [j.m./dl]) / dawkę na kg masy ciała [j.m./kg], gdzie C30 min i C przed infuzją odnoszą się do nieskorygowanych wartości stężeń.
IR w czasie mierzono jako linię podstawową i podczas wizyty zakończenia/zakończenia w ciągu 30 minut przed infuzją i 30 (± 5) minut po infuzji.
Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do nieskończoności (AUC 0-∞)
Ramy czasowe: Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni podano wlew PK z badanym produktem. AUC 0-∞ definiuje się jako AUC 0-t + Ct/lambda z, gdzie t to czas ostatniego mierzalnego stężenia, Ct to ostatnie mierzalne stężenie.
Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Farmakokinetyka: Faza eliminacji Okres półtrwania (T1/2)
Ramy czasowe: Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Wlew PK z badanym produktem podawano po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni. Okres półtrwania w fazie eliminacji oblicza się jako T1/2=log e (2) / lambda z, gdzie stała szybkości eliminacji (lambda z) zostanie uzyskana przez log e - dopasowanie liniowe przy użyciu odchylenia najmniejszych kwadratów do co najmniej 3 ostatnich dających się zmierzyć stężeń powyżej poziomu przed infuzją.
Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Farmakokinetyka: średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Wlew PK z badanym produktem podawano po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni. Średni czas przebywania oblicza się jako całkowitą powierzchnię pod krzywą momentu podzieloną przez całkowitą powierzchnię pod krzywą. MRT=(AUMC0-∞[h2*j.m./dl])/(AUC0-∞[h*j.m./dl]) - TI/2 gdzie AUMC0-∞ określa się w podobny sposób jak AUC0-∞, a TI oznacza czas trwania infuzji w godzinach.
Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Farmakokinetyka: klirens ogólnoustrojowy (CL)
Ramy czasowe: Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Wlew PK z badanym produktem podawano po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni. Klirens ogólnoustrojowy oblicza się jako dawkę w j.m./kg podzieloną przez całkowite AUC. CL= Dawka [j.m./kg] / AUC0-∞[h*j.m./dl]
Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Farmakokinetyka: objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Wlew PK z badanym produktem podawano po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni. Pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym jest obliczana jako Vss = CL * MRT CL=Klirens ogólnoustrojowy i MRT=Średni czas przebywania
Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach
Farmakokinetyka: Odzyskiwanie przyrostowe (IR)
Ramy czasowe: Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach .
Wlew PK z badanym produktem podawano po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 5 dni. Odzysk przyrostowy oblicza się jako IR30 min = (C30 min [j.m./dl] - C przed infuzją [j.m./dl]) / dawkę na kg masy ciała [j.m./kg], gdzie C30 min i C przed infuzją odnoszą się do nieskorygowanych wartości stężeń.
Oceny farmakokinetyki dokonano w ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji po 30 (± 5) minutach, 9 godzinach (± 30 minut), 24 (± 2) godzinach, 48 (± 2) godzinach i 72 (± 2) godzinach .
Zmiany jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL) na podstawie kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
Krótka ankieta (36) Health Survey (SF-36) to zwalidowane, ogólne narzędzie HR QoL zawierające 36 pozycji, odpowiednie dla uczestników w wieku 17 lat lub starszych. SF-36 składa się z ośmiu skalowanych wyników (witalność, funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ogólny stan zdrowia, zdrowie psychiczne, funkcjonowanie w rolach fizycznych, funkcjonowanie w rolach emocjonalnych, funkcjonowanie w rolach społecznych), które są ważonymi sumami pytań w danej sekcji. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę 0-100 przy założeniu, że każde pytanie ma taką samą wagę. Im niższy wynik, tym większa niepełnosprawność. Im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność. Sumaryczny wynik komponentu zdrowia psychicznego wahał się od 19,5 do 64,2, przy czym wyższe wyniki wskazywały na mniejszą niepełnosprawność. Sumaryczne wyniki komponentu zdrowia fizycznego wahały się od 18,6 do 59,6, przy czym wyższe wyniki wskazywały na mniejszą niepełnosprawność.
Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
Zmiany w jakości życia związanej ze zdrowiem przy użyciu Peds QL
Ramy czasowe: Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
Kwestionariusz Jakości Życia Pediatrii (Peds QL) jest ogólnym instrumentem jakości życia związanym ze zdrowiem, zaprojektowanym specjalnie dla populacji pediatrycznej i obejmuje następujące dziedziny: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie szkoły. Całkowity wynik Peds-QL składa się ze wszystkich 23 pozycji ze wszystkich domen. Zakres wyników od 0 do 100 i wyższe wskazują na lepszą jakość życia (zbierane wyniki wahały się od 44,6 do 98,9). Wynik Podsumowania Zdrowia Fizycznego Peds-QL składa się z 8 elementów z dziedziny funkcjonowania fizycznego. Zakres punktacji od 0-100 i wyższe wskazują na lepszą jakość życia (zbierane wyniki wahały się od 40,6 do 100,0) Skala Podsumowania Zdrowia Psychospołecznego składa się z 15 pozycji z domen emocjonalnych, społecznych i szkolnych. Zakres punktacji od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia (zbierane wyniki wahały się od 46,7 do 100,0).
Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
Zmiany jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL) na podstawie kwestionariusza Haemo-QoL i Haem-A-QoL
Ramy czasowe: Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
Kwestionariusz Jakości Życia Hemofilii (Haemo-QoL) i Kwestionariusz Jakości Życia Hemofilii dla Dorosłych (Haem-A-Qol) zostały opracowane i stosowane u pacjentów z hemofilią typu A. Jako instrument specyficzny dla hemofilii, środek ten ocenia bardzo specyficzne aspekty radzenia sobie z hemofilią. Dziedziny objęte tym instrumentem to: zdrowie fizyczne, sport/czas wolny, szkoła/praca, radzenie sobie z hemofilią oraz perspektywy na przyszłość. Haemo-QoL stosuje się u uczestników w wieku od 8 do 16 lat, a łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na niską jakość życia (zbierane wyniki wahają się od 0,0 do 44,3). Haem-A-QoL stosuje się u uczestników w wieku 17 lat i starsze i łączne wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na niską jakość życia (zbierane wyniki wahały się od 4,9 do 76,8).
Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
Zmiany w jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL) na podstawie kwestionariusza EQ-5D i skali bólu.
Ramy czasowe: Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.
EQ-5D rejestruje ogólną HR QoL (funkcjonowanie fizyczne, psychiczne i społeczne). Na podstawie tego środka można obliczyć wynik przydatności zdrowia, dostępne są wersje dla dorosłych i proxy. Wizualna skala analogowa EQ-5D (EQ-5D VAS): Respondenci określają swój poziom zgody na stwierdzenie, wskazując pozycję wzdłuż linii ciągłej między dwoma punktami końcowymi (zakres skali od 0 do 100). Wynik 0 odpowiada najgorszemu zdrowiu, jakie możesz sobie wyobrazić, a wynik 100 odpowiada najlepszemu zdrowiu, jakie możesz sobie wyobrazić (zebrane wyniki wahały się od 10-100). EQ-5D Total Index opiera się na ogólnych badaniach wyceny populacji. Odpowiedzi na 5 pytań są przeliczane na wartość Indeksu, a wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 1, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Indeks całkowity wyprowadzono na podstawie populacji USA (zebrane wyniki wahały się od 0,4-1). Ogólną ocenę bólu (wynik bólu) przeprowadza się za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS), wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy ból (zebrane wyniki mieszczą się w zakresie 0-87).
Linia bazowa w dniu ekspozycji 1 oraz w momencie zakończenia/zakończenia badania.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 251001
  • 2010-022726-33 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na BAX 326 (rekombinowany czynnik IX)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj