BAX 326 (rFIX) jatkotutkimus
perjantai 30. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (Rekombinanttitekijä IX): Turvallisuuden, immunogeenisuuden ja hemostaattisen tehon arviointi aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea (FIX-taso < 1 %) tai kohtalaisen vaikea (FIX-taso)
Tämän BAX 326 -jatkotutkimuksen tarkoituksena on edelleen tutkia BAX 326:n asteittaista toipumista, hemostaattista tehokkuutta, turvallisuutta, immunogeenisyyttä ja terveyteen liittyvää elämänlaatua (HR QoL) aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP), joilla on vakavia ja kohtalaisen vaikea hemofilia B, jotka osallistuivat keskeiseen BAX 326 -tutkimukseen 250901 tai BAX 326:n lapsitutkimukseen 251101.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
117
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rosario, Argentiina, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brasilia, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
-
New Delhi, Intia, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
-
Florence, Italia, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
-
Foggia, Italia, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
-
Naples, Italia, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
-
Padova, Italia, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
-
-
-
-
-
Nara, Japani, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University
-
Tokyo, Japani, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Hospital De San Jose
-
Cali, Kolumbia
- Centro Médico Imbanaco
-
Medellin, Kolumbia, 005543
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
-
Krakow, Puola, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
-
Krakow, Puola, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
-
Lodz, Puola, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
-
Szczecin, Puola, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
-
Warsaw, Puola, 00-579
- Klinika Hematologii
-
Warsaw, Puola, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Romania
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Malmö, Ruotsi, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
- Taipei Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620149
- Regional Clinical Hospital
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
-
Krasnodar, Venäjän federaatio, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
-
St. Petersburg, Venäjän federaatio, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittava ja/tai laillinen edustaja on vapaaehtoisesti antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
- Kohde on suorittanut kliinisen Baxterin tutkimuksen 250901 (keskeinen tutkimus) tai Baxterin kliinisen tutkimuksen 251101 (lastentutkimus)
- Koehenkilö oli 12–65-vuotias tutkimuksen 250901 seulonnan aikana tai < 12-vuotias tutkimuksen 251101 seulonnan aikana
- Tutkittavalla on vaikea (FIX-taso < 1 %) tai kohtalaisen vaikea (FIX-taso 1-2 %) hemofilia B (perustuu yksivaiheiseen aktivoituun osittaiseen tromboplastiiniaikamääritykseen (aPTT)), joka on testattu keskuslaboratorion seulonnassa
- Kohde ei ole kehittänyt estävää FIX-vasta-ainetta Baxter Pivotal -tutkimuksen 250901 tai pediatrisen tutkimuksen 251101 aikana
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilö sai muita tekijä IX -tuotteita kuin BAX 326:ta Baxter Pivotal Study 250901 - tai Pediatric Study 251101 -tutkimuksen päätyttyä
- Tutkittavalla on diagnosoitu muu hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia B
- Koehenkilöt, jotka siirtyvät Pivotal Study 250901 -tutkimuksesta: Kohteen paino on < 35 kg tai > 120 kg
- Tutkittavan on tarkoitus osallistua jatkotutkimuksen aikana mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, lukuun ottamatta tässä protokollassa kuvattua BAX 326 Surgery -tutkimusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BAX 326
|
BAX 326 -hoidosta päättää tutkija, ja se koostuu joko kahdesti viikossa tapahtuvasta profylaktisesta hoidosta annoksella 50 IU/kg, modifioidusta ennaltaehkäisystä tai tarvittaessa hoidosta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumat, jotka mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvät tutkimustuotteeseen
Aikaikkuna: Arvioitu (potilaspäiväkirjan perusteella) 3 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
Mahdolliset tai todennäköisesti liittyvät haittatapahtumat, jotka ilmenivät ensimmäisen BAX326-infuusion aikana tai sen jälkeen.
|
Arvioitu (potilaspäiväkirjan perusteella) 3 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuotojaksojen hoito: Infuusioiden määrä vuotojaksoa kohden tarvitaan verenvuodon korjaamiseen
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
BAX326-infuusioiden lukumäärä, jotka vaadittiin verenvuodon korjaamiseen.
|
Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
|
Verenvuotojaksojen hoito: Hemostaattisen tehon kokonaisarvio verenvuodon korjauksessa
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
Verenvuotojaksojen kliinisen tehokkuuden kokonaisarviointi tehtiin verenvuodon häviämisen perusteella seuraavan luokitusasteikon mukaisesti: Erinomainen = Täysi kivunlievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien loppuminen yhden infuusion jälkeen.
Lisäinfuusiota ei tarvita verenvuodon hillitsemiseksi.
Lisäinfuusion antaminen ei vaikuttanut pisteytykseen.
Hyvä = Selkeä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen yhden infuusion jälkeen.
Vaatii mahdollisesti enemmän kuin yhden infuusion täydelliseen erotteluun.
Kohtuullinen = Todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja lievä verenvuodon oireiden paraneminen yhden infuusion jälkeen.
Täydelliseen ratkaisuun tarvitaan enemmän kuin 1 infuusio.
Ei mitään = Ei parannusta tai tila huononee.
|
Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus ennaltaehkäisyhoidon aikana
Aikaikkuna: Ennaltaehkäisevässä hoidossa otetaan huomioon ajanjakso ensimmäisestä viimeiseen profylaktiseen infuusioon.
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) laskettiin seuraavasti (verenvuotojaksojen määrä/havaittu hoitojakso päivinä)*365,25
|
Ennaltaehkäisevässä hoidossa otetaan huomioon ajanjakso ensimmäisestä viimeiseen profylaktiseen infuusioon.
|
|
BAX 326:n kulutus: Infuusioiden määrä kuukaudessa ja vuodessa
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
Kuukaudessa ja vuodessa käytettyjen infuusioiden määrä ennaltaehkäisevässä ja tarpeenmukaisessa hoito-ohjelmassa.
|
Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
|
BAX 326:n kulutus: painokorjattu kulutus kuukaudessa ja vuodessa
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
BAX 326 painokorjattu kulutus kuukaudessa ja vuodessa ennaltaehkäisevään ja tilaushoitoon.
|
Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
|
BAX326:n kulutus: painosopeutunut kulutus verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
Painon mukaan mukautettu BAX 326:n kulutus verenvuotojaksoa kohden ennaltaehkäisevässä ja tarvittaessa hoidossa.
Vain verenvuodon häviämiseen tarvittavat infuusiot otetaan huomioon.
|
Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
|
Tekijää IX vastaan estävien ja kokonaissitoutuvien vasta-aineiden kehittäminen
Aikaikkuna: Immunologian laboratorioarviointi suoritettiin seulonnan yhteydessä, altistuspäivänä 1, viikolla 4 (± 1 viikko), kuukaudella 3 (± 1 viikko), sen jälkeen joka 3. kuukausi (± 1 viikko) ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
Testaus faktori IX:n (FIX) inhiboivien ja kokonaissitoutuvien vasta-aineiden varalta.
Kehitys tutkimuksen aikana tarkoittaa negatiivista seulonnassa ja positiivista millä tahansa myöhemmällä käynnillä.
Hoidon aloittaminen tarkoittaa yli 2 laimennoksen lisäystä verrattuna tutkimusta edeltävään tiitteriin seulonnassa.
|
Immunologian laboratorioarviointi suoritettiin seulonnan yhteydessä, altistuspäivänä 1, viikolla 4 (± 1 viikko), kuukaudella 3 (± 1 viikko), sen jälkeen joka 3. kuukausi (± 1 viikko) ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
|
Vasta-aineiden kehittäminen kiinanhamsterin munasarjaproteiineille (CHO-proteiineille) ja rfuriinille
Aikaikkuna: Immunologian laboratorioarviointi suoritettiin seulonnan yhteydessä, altistuspäivänä 1, viikolla 4 (± 1 viikko), kuukaudella 3 (± 1 viikko), sen jälkeen joka 3. kuukausi (± 1 viikko) ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
CHO-proteiinien ja rFurinin vasta-aineiden testaus.
Kehitys tutkimuksen aikana tarkoittaa negatiivista seulonnassa ja positiivista millä tahansa myöhemmällä käynnillä.
Hoidon aloittaminen tarkoittaa yli 2 laimennoksen lisäystä verrattuna tutkimusta edeltävään tiitteriin seulonnassa.
|
Immunologian laboratorioarviointi suoritettiin seulonnan yhteydessä, altistuspäivänä 1, viikolla 4 (± 1 viikko), kuukaudella 3 (± 1 viikko), sen jälkeen joka 3. kuukausi (± 1 viikko) ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
|
Vakavien allergisten reaktioiden ja tromboottisten tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
Vakavien allergisten reaktioiden ja tromboottisten tapahtumien esiintyminen arvioitiin.
|
Koko tutkimuksen ajan seulonnasta tutkimuksen loppuunsaattamiseen (kun BAX326 on lisensoitu kyseisessä maassa tai osallistujalla on kertynyt noin 100 altistuspäivää BAX 326:lle sen mukaan, kumpi on viimeinen).
|
|
Kliinisesti merkittävät muutokset rutiininomaisissa laboratorioparametreissa ja elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Mittaukset seulonnassa ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa sisältyvät analyysiin.
|
Hematologiapaneeli koostuu täydellisestä verenkuvasta (hemoglobiini, hematokriitti, erytrosyytit, leukosyytit), jossa on ero (eli basofiilit, eosinofiilit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit), keskimääräinen verisolutilavuus, keskimääräinen verisolujen hemoglobiinipitoisuus ja verihiutaleiden määrä.
Kliinisen kemian paneeli koostuu natriumista, kaliumista, kloridista, bikarbonaatista, kokonaisproteiinista, albumiinista, alaniiniaminotransferaasista (ALT), aspartaattiaminotransferaasista (AST), kokonaisbilirubiinista, alkalisesta fosfataasista, veren ureatypestä, kreatiniinista ja glukoosista.
Tärkeitä merkkejä ovat kehon lämpötila, hengitystiheys, syke, systolinen ja diastolinen verenpaine makuulla.
CS = kliinisesti merkitsevä, NCS = ei kliinisesti merkitsevä.
Muutos seulonnasta tutkimuksen loppuun on raportoitu.
|
Mittaukset seulonnassa ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa sisältyvät analyysiin.
|
|
Farmakokinetiikka: Incremental Recovery (IR) ajan myötä
Aikaikkuna: IR ajan mittaan mitattiin lähtötasona ja päättymis-/lopetuskäynnillä 30 minuuttia ennen infuusiota ja 30 (± 5) minuuttia infuusion jälkeen.
|
PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa annettiin vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen.
Inkrementaalinen palautuminen lasketaan kaavalla IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infuusio [IU/dL]) / annos per kg ruumiinpainoa [IU/kg], missä C30min ja Cpre-infuusio liittyvät säätämättömiin pitoisuusarvoihin.
|
IR ajan mittaan mitattiin lähtötasona ja päättymis-/lopetuskäynnillä 30 minuuttia ennen infuusiota ja 30 (± 5) minuuttia infuusion jälkeen.
|
|
Farmakokinetiikka: Plasman pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömään (AUC 0-∞)
Aikaikkuna: PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
Vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen annettiin PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa.
AUC 0-∞ määritellään arvona AUC 0-t + Ct/lambda z, jossa t on viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden aika, Ct on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus.
|
PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
|
Farmakokinetiikka: Eliminaatiovaiheen puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa annettiin vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen.
Eliminaatiovaiheen puoliintumisaika lasketaan kaavalla T1/2 = log e (2) / lambda z, jossa eliminaationopeusvakio (lambda z) saadaan log e - lineaarisella sovituksella käyttäen pienimmän neliösumman poikkeamaa vähintään kolmeen viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen infuusiota edeltävän tason yläpuolella.
|
PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
|
Farmakokinetiikka: keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa annettiin vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen.
Keskimääräinen viipymäaika lasketaan jakamalla momenttikäyrän alla oleva kokonaispinta-ala käyrän alla olevalla kokonaispinta-alalla.
MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2, jossa AUMC0-∞ määritetään samalla tavalla kuin AUC0-∞ ja TI edustaa infuusion kestoa tunneissa.
|
PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
|
Farmakokinetiikka: systeeminen puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa annettiin vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen.
Systeeminen puhdistuma lasketaan jakamalla annos IU/kg:lla kokonais-AUC:lla.
CL = Annos [IU/kg] / AUC0-∞[h*IU/dl]
|
PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
|
Farmakokinetiikka: jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa annettiin vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen.
Näennäinen vakaan tilan jakautumistilavuus lasketaan seuraavasti: Vss = CL * MRT CL = systeeminen puhdistuma ja MRT = keskimääräinen viipymäaika
|
PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia
|
|
Farmakokinetiikka: Inkrementaalinen palautuminen (IR)
Aikaikkuna: PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia .
|
PK-infuusio tutkimustuotteen kanssa annettiin vähintään 5 päivän pesujakson jälkeen.
Inkrementaalinen palautuminen lasketaan kaavalla IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infuusio [IU/dL]) / annos per kg ruumiinpainoa [IU/kg], missä C30min ja Cpre-infuusio liittyvät säätämättömiin pitoisuusarvoihin.
|
PK-arvioinnit tehtiin 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen 30 (± 5) minuuttia, 9 tuntia (± 30 minuuttia), 24 (± 2) tuntia, 48 (± 2) tuntia ja 72 (± 2) tuntia .
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HR QoL) kyselylomakkeen SF-36 perusteella
Aikaikkuna: Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
Short Form (36) Health Survey (SF-36) on 36-kohdan validoitu, yleinen HR QoL -instrumentti, joka sopii vähintään 17-vuotiaille osallistujille.
SF-36 koostuu kahdeksasta skaalatusta pistemäärästä (elinvoimaisuus, fyysinen toimintakyky, kehon kipu, yleinen terveys, mielenterveys, fyysinen roolitoiminta, emotionaalinen roolitoiminta, sosiaalisen roolin toiminta), jotka ovat osion kysymysten painotettuja summaja.
Jokainen asteikko muunnetaan suoraan asteikoksi 0-100 olettaen, että jokaisella kysymyksellä on sama painoarvo.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta.
Mielenterveyskomponentin yhteenvetopisteet vaihtelivat välillä 19,5–64,2, ja korkeammat pisteet tarkoittivat vähemmän vammaisuutta.
Fyysisen terveyden osien yhteenvetopisteet vaihtelivat välillä 18,6-59,6, ja korkeammat pisteet tarkoittivat vähemmän vammaisuutta.
|
Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa Peds QL:n avulla
Aikaikkuna: Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaadun väline, joka on suunniteltu erityisesti lapsiväestölle ja se kattaa seuraavat osa-alueet: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulun toiminta.
Peds-QL:n kokonaispistemäärä koostuu kaikista 23 pisteestä kaikista toimialueista.
Pisteiden vaihteluväli 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua (kerätyt pisteet vaihtelivat 44,6–98,9).
Peds-QL Physical Health Summary -pistemäärä koostuu kahdeksasta kohdasta fyysisen toiminnan alueelta.
Pisteiden vaihteluväli 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua (kerätyt pisteet vaihtelivat 40,6–100,0)
Psykososiaalisen terveyden yhteenvetopistemäärä koostuu 15 pisteestä tunne-, sosiaali- ja koulutoiminnan alueilta.
Pisteiden vaihteluväli 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua (kerätyt pisteet vaihtelivat 46,7–100,0).
|
Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HR QoL) Haemo-QoL- ja Haem-A-QoL-kyselylomakkeen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) ja Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) instrumentit on kehitetty ja käytetty hemofilia A -potilailla.
Hemofiliaspesifisenä välineenä tämä mitta arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoidon näkökohtia.
Tämä väline kattaa seuraavat alueet: fyysinen terveys, urheilu/vapaa-aika, koulu/työ, hemofilian hoito ja tulevaisuuden näkymät.
Haemo-QoL:a käytetään 8–16-vuotiaille osallistujille, ja kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0–100, korkeammat pisteet osoittavat huonoa elämänlaatua (kerätyt pisteet vaihtelivat välillä 0,0–44,3). Haem-A-QoL:a käytetään 17-vuotiaille ja vanhemmat ja kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat huonoa elämänlaatua (kerätyt pisteet vaihtelivat välillä 4,9–76,8).
|
Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HR QoL) kyselylomakkeen EQ-5D ja kipupisteen perusteella.
Aikaikkuna: Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
EQ-5D tallentaa yleisen HR QoL:n (fyysisen, henkisen ja sosiaalisen toiminnan).
Tästä mittauksesta voidaan laskea terveyshyötypisteet, aikuisille ja välityspalvelimelle on saatavilla versio.
EQ-5D Visual Analog Scale (EQ-5D VAS): Vastaajat määrittävät yhtymäkohtansa väittämän kanssa osoittamalla sijainnin kahden päätepisteen välisellä jatkuvalla viivalla (asteikkoalue 0-100).
Piste 0 vastaa huonointa terveyttä, jonka voit kuvitella, ja pistemäärä 100 vastaa parasta terveyttä, jonka voit kuvitella (kerätyt pisteet vaihtelivat 10-100).
EQ-5D Total Index perustuu yleisiin väestön arvostustutkimuksiin.
Vastaukset viiteen kysymykseen muunnetaan indeksiarvoksi ja pisteet vaihtelevat 0–1, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Kokonaisindeksi johdettiin Yhdysvaltain väestöstä (kerätyt pisteet vaihtelivat välillä 0,4-1).
Yleinen kivun arviointi (Pain score) tehdään visuaalisen analogisen asteikon (VAS) avulla, pisteet vaihtelevat 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän kipua (kerätyt pisteet vaihtelivat 0–87).
|
Lähtötaso altistuspäivänä 1 ja tutkimuksen päättyessä/lopettaessa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. tammikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. tammikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 31. tammikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 251001
- 2010-022726-33 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .