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BAX 326 (rFIX) Fortsetzungsstudie

30. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinanter Faktor IX): Bewertung der Sicherheit, Immunogenität und hämostatischen Wirksamkeit bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer (FIX-Wert < 1 %) oder mäßig schwerer (FIX-Wert).

Der Zweck dieser BAX 326-Fortsetzungsstudie besteht darin, die schrittweise Erholung im Laufe der Zeit, die hämostatische Wirksamkeit, die Sicherheit, Immunogenität und die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HR QoL) von BAX 326 bei zuvor behandelten Patienten (PTPs) mit schwerer und schwerer Erkrankung weiter zu untersuchen mittelschwere Hämophilie B, die an der zulassungsrelevanten BAX 326-Studie 250901 oder der pädiatrischen BAX 326-Studie 251101 teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

117

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Rosario, Argentinien, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sotero del Rio
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Italien, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Italien, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Italien, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Italien, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Japan
      • Nara, Japan, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Kolumbien
        • Centro Médico Imbanaco
      • Medellin, Kolumbien, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polen, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Russische Föderation, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Russische Föderation, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Der Betreff und/oder der gesetzliche Vertreter haben/haben freiwillig eine unterschriebene Einverständniserklärung abgegeben
  • Der Proband hat die klinische Baxter-Studie 250901 (Zulassungsstudie) oder die klinische Baxter-Studie 251101 (pädiatrische Studie) abgeschlossen.
  • Der Proband war zum Zeitpunkt des Screenings für Studie 250901 12 bis 65 Jahre alt oder zum Zeitpunkt des Screenings für Studie 251101 < 12 Jahre alt
  • Das Subjekt leidet an schwerer (FIX-Wert < 1 %) oder mittelschwerer (FIX-Wert 1-2 %) Hämophilie B (basierend auf dem einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeit-Assay (aPTT), wie beim Screening im Zentrallabor getestet
  • Der Proband hat während der Baxter-Zulassungsstudie 250901 oder der pädiatrischen Studie 251101 keinen inhibitorischen FIX-Antikörper entwickelt

Hauptausschlusskriterien:

  • Der Proband erhielt nach Abschluss der Baxter-Zulassungsstudie 250901 oder der pädiatrischen Studie 251101 andere Faktor-IX-Produkte als BAX 326
  • Bei dem Patienten wurde ein erworbener hämostatischer Defekt diagnostiziert, bei dem es sich nicht um Hämophilie B handelt
  • Für Probanden, die aus der Zulassungsstudie 250901 wechseln: Das Gewicht des Probanden beträgt < 35 kg oder > 120 kg
  • Es ist geplant, dass der Proband im Verlauf der Fortsetzungsstudie an jeder anderen klinischen Studie teilnimmt, mit Ausnahme der in diesem Protokoll beschriebenen BAX 326-Chirurgiestudie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BAX 326
Biologisch: BAX 326 (rekombinanter Faktor IX)
Die Behandlung mit BAX 326 liegt im Ermessen des Prüfarztes und besteht entweder aus einer zweimal wöchentlichen prophylaktischen Behandlung mit 50 IE/kg, einer modifizierten Prophylaxe oder einer Bedarfsbehandlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit dem Prüfprodukt zusammenhängen
Zeitfenster: Bewertet (basierend auf dem Patiententagebuch) alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 gesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Möglicherweise oder wahrscheinlich damit verbundene unerwünschte Ereignisse, die während oder nach der ersten BAX326-Infusion auftraten.
Bewertet (basierend auf dem Patiententagebuch) alle 3 Monate bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 gesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlung von Blutungsepisoden: Anzahl der Infusionen pro Blutungsepisode, die bis zum Abklingen der Blutung erforderlich sind
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Anzahl der BAX326-Infusionen, die bis zum Abklingen der Blutung erforderlich waren.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Behandlung von Blutungsepisoden: Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit bei Abklingen der Blutung
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Die Gesamtbewertung der klinischen Wirksamkeit von Blutungsepisoden erfolgte bei Abklingen der Blutung gemäß dieser Bewertungsskala: Ausgezeichnet = vollständige Schmerzlinderung und Verschwinden der objektiven Blutungszeichen nach einer einzelnen Infusion. Zur Blutstillung ist keine zusätzliche Infusion erforderlich. Die Verabreichung einer weiteren Infusion hätte keinen Einfluss auf die Bewertung. Gut = Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion. Möglicherweise ist mehr als eine Infusion erforderlich, um eine vollständige Heilung zu erreichen. Mittelmäßig = Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Verbesserung der Blutungszeichen nach einer einzelnen Infusion. Zur vollständigen Besserung war mehr als eine Infusion erforderlich. Keine = Keine Verbesserung oder Zustand verschlechtert sich.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Annualisierte Blutungsrate während der Prophylaxebehandlung
Zeitfenster: Für die prophylaktische Behandlung wird der Zeitraum von der ersten bis zur letzten prophylaktischen Infusion berücksichtigt.
Die jährliche Blutungsrate (ABR) wurde wie folgt berechnet: (Anzahl der Blutungsepisoden/beobachtete Behandlungsdauer in Tagen)*365,25
Für die prophylaktische Behandlung wird der Zeitraum von der ersten bis zur letzten prophylaktischen Infusion berücksichtigt.
Verbrauch von BAX 326: Anzahl der Infusionen pro Monat und pro Jahr
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Die Anzahl der pro Monat und pro Jahr eingenommenen Infusionen für die prophylaktischen und bedarfsgesteuerten Behandlungsschemata.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Verbrauch von BAX 326: Gewichtsbereinigter Verbrauch pro Monat und pro Jahr
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Der gewichtsangepasste Verbrauch von BAX 326 pro Monat und pro Jahr für die prophylaktischen und bedarfsorientierten Behandlungsschemata.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Verbrauch von BAX326: Gewichtsbereinigter Verbrauch pro Blutungsepisode
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Der gewichtsangepasste Verbrauch von BAX 326 pro Blutungsepisode für die prophylaktischen und bedarfsorientierten Behandlungsschemata. Es werden nur Infusionen berücksichtigt, die bis zum Abklingen der Blutung erforderlich sind.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Entwicklung hemmender und vollständig bindender Antikörper gegen Faktor IX
Zeitfenster: Die Laboruntersuchungen zur Immunologie erfolgten beim Screening, am Expositionstag 1, in Woche 4 (± 1 Woche), im Monat 3 (± 1 Woche), danach alle 3 Monate (± 1 Woche) und bei Studienabschluss/-beendigung.
Testen auf inhibitorische und vollständig bindende Antikörper gegen Faktor IX (FIX). Die Entwicklung während der Studie bedeutet negativ beim Screening und positiv bei jedem weiteren Besuch. Behandlungsbedingt bedeutet ein Anstieg um mehr als das Zweifache im Vergleich zum Titer vor der Studie beim Screening.
Die Laboruntersuchungen zur Immunologie erfolgten beim Screening, am Expositionstag 1, in Woche 4 (± 1 Woche), im Monat 3 (± 1 Woche), danach alle 3 Monate (± 1 Woche) und bei Studienabschluss/-beendigung.
Entwicklung von Antikörpern gegen Eierstockproteine ​​des Chinesischen Hamsters (CHO-Proteine) und rFurin
Zeitfenster: Die Laboruntersuchungen zur Immunologie erfolgten beim Screening, am Expositionstag 1, in Woche 4 (± 1 Woche), im Monat 3 (± 1 Woche), danach alle 3 Monate (± 1 Woche) und bei Studienabschluss/-beendigung.
Testen auf Antikörper gegen CHO-Proteine ​​und rFurin. Die Entwicklung während der Studie bedeutet negativ beim Screening und positiv bei jedem weiteren Besuch. Behandlungsbedingt bedeutet ein Anstieg um mehr als das Zweifache im Vergleich zum Titer vor der Studie beim Screening.
Die Laboruntersuchungen zur Immunologie erfolgten beim Screening, am Expositionstag 1, in Woche 4 (± 1 Woche), im Monat 3 (± 1 Woche), danach alle 3 Monate (± 1 Woche) und bei Studienabschluss/-beendigung.
Auftreten schwerer allergischer Reaktionen und thrombotischer Ereignisse
Zeitfenster: Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Bewertet wurde das Auftreten schwerer allergischer Reaktionen und thrombotischer Ereignisse.
Während der gesamten Studie vom Screening bis zum Abschluss der Studie (wenn BAX326 im jeweiligen Land zugelassen ist oder der Teilnehmer etwa 100 Expositionstage gegenüber BAX 326 angesammelt hat, je nachdem, was zuletzt eintritt).
Klinisch signifikante Änderungen der routinemäßigen Laborparameter und Vitalfunktionen
Zeitfenster: Messungen beim Screening und bei Abschluss/Abbruch der Studie fließen in die Analyse ein.
Das Hämatologie-Panel besteht aus einem vollständigen Blutbild (Hämoglobin, Hämatokrit, Erythrozyten, Leukozyten) mit Differentialblutbild (z. B. Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile), dem mittleren Korpuskularvolumen, der mittleren Korpuskularhämoglobinkonzentration und der Thrombozytenzahl. Das klinische Chemie-Panel besteht aus Natrium, Kalium, Chlorid, Bicarbonat, Gesamtprotein, Albumin, Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), Gesamtbilirubin, alkalischer Phosphatase, Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin und Glucose. Zu den Vitalfunktionen gehören Körpertemperatur, Atemfrequenz, Pulsfrequenz sowie der systolische und diastolische Blutdruck in Rückenlage. CS=klinisch signifikant, NCS=nicht klinisch signifikant. Der Wechsel vom Screening zum Studienende wird gemeldet.
Messungen beim Screening und bei Abschluss/Abbruch der Studie fließen in die Analyse ein.
Pharmakokinetik: Inkrementelle Erholung (IR) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Die IR über die Zeit wurde als Basislinie und beim Abschluss-/Abschlussbesuch innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und 30 (± 5) Minuten nach der Infusion gemessen.
Die PK-Infusion mit dem Prüfpräparat wurde nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen verabreicht. Die inkrementelle Erholung wird berechnet als IR30min = (C30min [IU/dl] – Cvor der Infusion [IU/dl]) / Dosis pro kg Körpergewicht [IU/kg], wobei sich C30min und Cvor der Infusion auf die nicht angepassten Konzentrationswerte beziehen.
Die IR über die Zeit wurde als Basislinie und beim Abschluss-/Abschlussbesuch innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und 30 (± 5) Minuten nach der Infusion gemessen.
Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Zeit 0 bis Unendlich (AUC 0-∞)
Zeitfenster: PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen wurde eine PK-Infusion mit dem Prüfpräparat verabreicht. AUC 0-∞ ist definiert als AUC 0-t + Ct/Lambda z, wobei t der Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration und Ct die letzte quantifizierbare Konzentration ist.
PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Pharmakokinetik: Eliminationsphase Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Die PK-Infusion mit dem Prüfpräparat wurde nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen verabreicht. Die Halbwertszeit der Eliminationsphase wird wie folgt berechnet: T1/2 = log e (2) / Lambda z, wobei die Eliminationsratenkonstante (Lambda z) durch log e – lineare Anpassung unter Verwendung der Abweichung der kleinsten Quadrate auf mindestens die letzten 3 quantifizierbaren Konzentrationen erhalten wird über dem Niveau vor dem Aufguss.
PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Pharmakokinetik: Mittlere Verweilzeit (MRT)
Zeitfenster: PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Die PK-Infusion mit dem Prüfpräparat wurde nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen verabreicht. Die mittlere Verweilzeit wird als Gesamtfläche unter der Momentenkurve dividiert durch die Gesamtfläche unter der Kurve berechnet. MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 wobei AUMC0-∞ auf ähnliche Weise wie AUC0-∞ bestimmt wird und TI die Infusionsdauer darstellt in Stunden.
PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Pharmakokinetik: Systemische Clearance (CL)
Zeitfenster: PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Die PK-Infusion mit dem Prüfpräparat wurde nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen verabreicht. Die systemische Clearance wird als Dosis in IE/kg dividiert durch die Gesamt-AUC berechnet. CL= Dosis[IU/kg] / AUC0-∞[h*IU/dL]
PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Pharmakokinetik: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Die PK-Infusion mit dem Prüfpräparat wurde nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen verabreicht. Das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady-State wird wie folgt berechnet: Vss = CL * MRT CL = systemische Clearance und MRT = mittlere Verweilzeit
PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt
Pharmakokinetik: Inkrementelle Erholung (IR)
Zeitfenster: PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt .
Die PK-Infusion mit dem Prüfpräparat wurde nach einer Auswaschphase von mindestens 5 Tagen verabreicht. Die inkrementelle Erholung wird berechnet als IR30min = (C30min [IU/dl] – Cvor der Infusion [IU/dl]) / Dosis pro kg Körpergewicht [IU/kg], wobei sich C30min und Cvor der Infusion auf die nicht angepassten Konzentrationswerte beziehen.
PK-Bewertungen wurden innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion nach 30 (± 5) Minuten, 9 Stunden (± 30 Minuten), 24 (± 2) Stunden, 48 (± 2) Stunden und 72 (± 2) Stunden durchgeführt .
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL) basierend auf dem Fragebogen SF-36
Zeitfenster: Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Die Short Form (36) Health Survey (SF-36) ist ein 36-Punkte-validiertes, generisches HR-QoL-Instrument, das für Teilnehmer ab 17 Jahren geeignet ist. Der SF-36 besteht aus acht skalierten Bewertungen (Vitalität, körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, geistige Gesundheit, körperliche Rollenfunktion, emotionale Rollenfunktion, soziale Rollenfunktion), die die gewichteten Summen der Fragen in ihrem Abschnitt darstellen. Jede Skala wird direkt in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, wobei davon ausgegangen wird, dass jede Frage das gleiche Gewicht hat. Je niedriger die Punktzahl, desto größer die Behinderung. Je höher die Punktzahl, desto geringer ist die Behinderung. Der Gesamtwert der psychischen Gesundheitskomponente lag zwischen 19,5 und 64,2, wobei höhere Werte auf eine geringere Behinderung hinweisen. Die zusammenfassenden Werte der körperlichen Gesundheitskomponente lagen zwischen 18,6 und 59,6, wobei höhere Werte auf eine geringere Behinderung hinweisen.
Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität mithilfe des Peds QL
Zeitfenster: Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Das Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) ist ein generisches gesundheitsbezogenes Lebensqualitätsinstrument, das speziell für eine pädiatrische Population entwickelt wurde und folgende Bereiche erfasst: körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Funktionsfähigkeit, soziale Funktionsfähigkeit und Schulfunktionalität. Der Peds-QL-Gesamtscore besteht aus allen 23 Items aller Domänen. Der Wertebereich reicht von 0 bis 100 und höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin (die gesammelten Werte lagen zwischen 44,6 und 98,9). Der Peds-QL Physical Health Summary Score besteht aus 8 Elementen aus dem Bereich der körperlichen Funktion. Der Wertebereich liegt zwischen 0 und 100. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin (die gesammelten Werte liegen zwischen 40,6 und 100,0). Der Psychosocial Health Summary Score besteht aus 15 Items aus den emotionalen, sozialen und schulischen Funktionsbereichen. Die Werte reichen von 0 bis 100, und höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin (die gesammelten Werte lagen zwischen 46,7 und 100,0).
Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL) basierend auf den Fragebögen Haemo-QoL und Haem-A-QoL
Zeitfenster: Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Die Instrumente Hämophilie-Lebensqualitätsfragebogen (Haemo-QoL) und Hämophilie-Lebensqualitätsfragebogen für Erwachsene (Haem-A-Qol) wurden entwickelt und bei Hämophilie-A-Patienten eingesetzt. Als Hämophilie-spezifisches Instrument bewertet diese Maßnahme ganz spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie. Die von diesem Instrument abgedeckten Bereiche sind: körperliche Gesundheit, Sport/Freizeit, Schule/Arbeit, Umgang mit Hämophilie und Zukunftsaussichten. Haemo-QoL wird für Teilnehmer im Alter von 8 bis 16 Jahren verwendet und die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine geringe Lebensqualität hinweisen (die gesammelten Werte liegen im Bereich von 0,0 bis 44,3). Haem-A-QoL wird für Teilnehmer im Alter von 17 Jahren verwendet Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine geringere Lebensqualität hinweisen (die gesammelten Werte lagen zwischen 4,9 und 76,8).
Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL) basierend auf dem Fragebogen EQ-5D und dem Schmerzscore.
Zeitfenster: Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.
Der EQ-5D erfasst die gesamte HR-Lebensqualität (körperliche, geistige und soziale Funktion). Aus dieser Messung kann ein Gesundheitsnutzenwert berechnet werden. Es sind Erwachsenen- und Proxy-Versionen verfügbar. Visuelle Analogskala EQ-5D (EQ-5D VAS): Die Befragten geben den Grad ihrer Zustimmung zu einer Aussage an, indem sie eine Position entlang einer durchgehenden Linie zwischen zwei Endpunkten angeben (Skalenbereich von 0 bis 100). Der Wert 0 entspricht dem schlechtesten Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können, und der Wert 100 entspricht dem besten Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können (die gesammelten Werte liegen zwischen 10 und 100). Der EQ-5D-Gesamtindex basiert auf Umfragen zur allgemeinen Bevölkerungsbewertung. Antworten auf 5 Fragen werden in einen Indexwert umgewandelt und die Punktzahl reicht von 0 bis 1, wobei höhere Punktzahlen auf eine bessere Lebensqualität hinweisen. Der Gesamtindex wurde anhand der US-Bevölkerung abgeleitet (die gesammelten Werte lagen zwischen 0,4 und 1). Die allgemeine Schmerzbeurteilung (Schmerzscore) erfolgt über eine visuelle Analogskala (VAS), wobei die Werte zwischen 0 und 100 liegen, wobei höhere Werte auf mehr Schmerzen hinweisen (die gesammelten Werte liegen im Bereich von 0 bis 87).
Ausgangswert am Expositionstag 1 und bei Abschluss/Beendigung der Studie.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 251001
  • 2010-022726-33 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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