BAX 326 (rFIX) Продолжение исследования
30 апреля 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (рекомбинантный фактор IX): оценка безопасности, иммуногенности и гемостатической эффективности у ранее леченных пациентов с тяжелым (уровень FIX < 1%) или умеренно тяжелым (уровень FIX)
Целью этого продолжающегося исследования BAX 326 является дальнейшее изучение постепенного восстановления с течением времени, гемостатической эффективности, безопасности, иммуногенности и связанного со здоровьем качества жизни (HR QoL) BAX 326 у ранее леченных пациентов (PTPs) с тяжелыми и умеренно тяжелой гемофилией B, которые участвовали в опорном исследовании BAX 326 250901 или педиатрическом исследовании BAX 326 251101.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
117
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Rosario, Аргентина, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Бразилия, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
-
-
-
-
-
New Delhi, Индия, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
-
-
-
-
-
Catania, Италия, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
-
Florence, Италия, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
-
Foggia, Италия, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
-
Naples, Италия, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
-
Padova, Италия, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
-
-
-
-
-
Bogotá, Колумбия
- Hospital De San Jose
-
Cali, Колумбия
- Centro Médico Imbanaco
-
Medellin, Колумбия, 005543
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
-
Krakow, Польша, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
-
Krakow, Польша, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
-
Lodz, Польша, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
-
Szczecin, Польша, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
-
Warsaw, Польша, 00-579
- Klinika Hematologii
-
Warsaw, Польша, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Российская Федерация, 620149
- Regional Clinical Hospital
-
Kirov, Российская Федерация, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
-
Krasnodar, Российская Федерация, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
-
Moscow, Российская Федерация, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
-
St. Petersburg, Российская Федерация, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Румыния
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Тайвань, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Тайвань, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Тайвань, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Тайвань, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Тайвань, 110
- Taipei Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Lviv, Украина, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
-
-
-
-
-
Santiago, Чили
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
-
Malmö, Швеция, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
-
-
-
-
-
Nara, Япония, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
-
Tokyo, Япония, 160-0023
- Tokyo Medical University
-
Tokyo, Япония, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Основные критерии включения:
- Субъект и/или законный представитель добровольно дали подписанное информированное согласие
- Субъект завершил клиническое исследование Baxter 250901 (основное исследование) или клиническое исследование Baxter 251101 (педиатрическое исследование).
- Субъекту было от 12 до 65 лет на момент скрининга для исследования 250901 или < 12 лет на момент скрининга для исследования 251101
- У субъекта тяжелая (уровень FIX < 1%) или умеренно тяжелая (уровень FIX 1-2%) гемофилия B (на основе одноэтапного анализа активированного частичного тромбопластинового времени (АЧТВ)), как было проверено при скрининге в центральной лаборатории.
- У субъекта не вырабатывались антитела, ингибирующие FIX, во время базового исследования Baxter 250901 или педиатрического исследования 251101.
Основные критерии исключения:
- Субъект получал продукт(ы) фактора IX, отличный от BAX 326, после завершения опорного исследования Baxter 250901 или педиатрического исследования 251101.
- У субъекта был диагностирован приобретенный дефект гемостаза, отличный от гемофилии B.
- Для субъектов, переведенных из базового исследования 250901: вес субъекта составляет < 35 кг или > 120 кг.
- Планируется, что субъект примет участие в любом другом клиническом исследовании, за исключением хирургического исследования BAX 326, как описано в этом протоколе, в ходе продолжения исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: БАКС 326
|
Лечение с помощью BAX 326 будет на усмотрение исследователя и будет состоять либо из профилактического лечения два раза в неделю дозой 50 МЕ/кг, либо из модифицированной профилактики, либо из лечения по требованию.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления, возможно или вероятно связанные с исследуемым продуктом
Временное ограничение: Оценивали (на основе дневника пациента) каждые 3 месяца до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник наберет около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Возможно или вероятно связанные побочные эффекты, которые произошли во время или после первой инфузии BAX326.
|
Оценивали (на основе дневника пациента) каждые 3 месяца до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник наберет около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лечение эпизодов кровотечения: количество инфузий на эпизод кровотечения, необходимое до прекращения кровотечения
Временное ограничение: На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Количество инфузий BAX326, которые потребовались до прекращения кровотечения.
|
На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
|
Лечение эпизодов кровотечения: общая оценка гемостатической эффективности при остановке кровотечения
Временное ограничение: На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Общая оценка клинической эффективности эпизодов кровотечения проводилась при разрешении кровотечения в соответствии со следующей оценочной шкалой: «Отлично» = полное купирование боли и прекращение объективных признаков кровотечения после однократной инфузии.
Для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии.
Дальнейшее вливание не повлияет на оценку.
Хорошее = определенное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения после однократной инфузии.
Возможно, требуется более 1 инфузии для полного разрешения.
Удовлетворительное = вероятное и/или небольшое облегчение боли и незначительное уменьшение признаков кровотечения после однократной инфузии.
Для полного разрешения требуется более 1 инфузии.
None = Нет улучшения или состояние ухудшается.
|
На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
|
Годовая частота кровотечений во время профилактического лечения
Временное ограничение: За профилактическое лечение принимают период от первой до последней профилактической инфузии.
|
Годовая частота кровотечений (ABR) рассчитывалась как (количество эпизодов кровотечения/наблюдаемый период лечения в днях) * 365,25.
|
За профилактическое лечение принимают период от первой до последней профилактической инфузии.
|
|
Потребление BAX 326: количество инфузий в месяц и в год
Временное ограничение: На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Количество инфузий, потребляемых в месяц и в год для профилактических схем и схем лечения по требованию.
|
На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
|
Потребление BAX 326: потребление с поправкой на вес в месяц и в год
Временное ограничение: На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Потребление BAX 326 с поправкой на вес в месяц и в год для профилактических схем и схем лечения по требованию.
|
На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
|
Потребление BAX326: потребление с поправкой на вес на эпизод кровотечения
Временное ограничение: На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Потребление BAX 326 с поправкой на вес на эпизод кровотечения для профилактических схем и схем лечения по требованию.
Учитываются только инфузии, необходимые до прекращения кровотечения.
|
На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
|
Разработка ингибирующих и полностью связывающих антител к фактору IX
Временное ограничение: Лабораторную оценку иммунологии проводили при скрининге, в 1-й день воздействия, на 4-й неделе (± 1 неделя), на 3-м месяце (± 1 неделя), затем каждые 3 месяца (± 1 неделя) и при завершении/прекращении исследования.
|
Тестирование на ингибирующие и суммарно связывающие антитела к фактору IX (FIX).
Развитие во время исследования означает отрицательный результат при скрининге и положительный результат при любом последующем посещении.
Неотложное лечение означает повышение более чем в 2 разведения по сравнению с титром до исследования при скрининге.
|
Лабораторную оценку иммунологии проводили при скрининге, в 1-й день воздействия, на 4-й неделе (± 1 неделя), на 3-м месяце (± 1 неделя), затем каждые 3 месяца (± 1 неделя) и при завершении/прекращении исследования.
|
|
Разработка антител к белкам яичников китайского хомячка (белкам CHO) и rFurin
Временное ограничение: Лабораторную оценку иммунологии проводили при скрининге, в 1-й день воздействия, на 4-й неделе (± 1 неделя), на 3-м месяце (± 1 неделя), затем каждые 3 месяца (± 1 неделя) и при завершении/прекращении исследования.
|
Тестирование на антитела к белкам CHO и rFurin.
Развитие во время исследования означает отрицательный результат при скрининге и положительный результат при любом последующем посещении.
Неотложное лечение означает повышение более чем в 2 разведения по сравнению с титром до исследования при скрининге.
|
Лабораторную оценку иммунологии проводили при скрининге, в 1-й день воздействия, на 4-й неделе (± 1 неделя), на 3-м месяце (± 1 неделя), затем каждые 3 месяца (± 1 неделя) и при завершении/прекращении исследования.
|
|
Возникновение тяжелых аллергических реакций и тромботических явлений
Временное ограничение: На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
Оценивали возникновение тяжелых аллергических реакций и тромботических событий.
|
На протяжении всего исследования от скрининга до завершения исследования (когда BAX326 лицензирован в соответствующей стране или участник набрал около 100 дней воздействия BAX 326, в зависимости от того, что наступит позже).
|
|
Клинически значимые изменения обычных лабораторных показателей и показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Измерения при скрининге и при завершении/прекращении исследования включены в анализ.
|
Гематологическая панель состоит из общего анализа крови (гемоглобин, гематокрит, эритроциты, лейкоциты) с дифференциальным (то есть, базофилы, эозинофилы, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы), среднего объема эритроцитов, средней концентрации гемоглобина в эритроцитах и числа тромбоцитов.
Панель клинической химии состоит из натрия, калия, хлоридов, бикарбонатов, общего белка, альбумина, аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ), общего билирубина, щелочной фосфатазы, азота мочевины крови, креатинина и глюкозы.
Жизненно важные признаки включают температуру тела, частоту дыхания, частоту пульса, систолическое и диастолическое артериальное давление в положении лежа.
CS=клинически значимый, NCS=не клинически значимый.
Сообщается о переходе от скрининга к окончанию исследования.
|
Измерения при скрининге и при завершении/прекращении исследования включены в анализ.
|
|
Фармакокинетика: постепенное восстановление (IR) с течением времени
Временное ограничение: ИР с течением времени измеряли как базовый уровень и при посещении завершения/завершения в пределах 30 минут до инфузии и через 30 (± 5) минут после инфузии.
|
Инфузию ПК с исследуемым продуктом вводили после периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней.
Постепенное восстановление рассчитывается как IR30мин = (C30мин [МЕ/дл] - Cдо инфузии [МЕ/дл]) / доза на кг массы тела [МЕ/кг], где C30мин и Cдо инфузии относятся к нескорректированным значениям концентрации.
|
ИР с течением времени измеряли как базовый уровень и при посещении завершения/завершения в пределах 30 минут до инфузии и через 30 (± 5) минут после инфузии.
|
|
Фармакокинетика: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до бесконечности (AUC 0–∞)
Временное ограничение: Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
После периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней вводили ПК с исследуемым продуктом.
AUC 0-∞ определяется как AUC 0-t + Ct/лямбда z, где t — время последней измеряемой концентрации, Ct — последняя измеряемая концентрация.
|
Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
|
Фармакокинетика: фаза полувыведения (Т1/2)
Временное ограничение: Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
Инфузию ПК с исследуемым продуктом вводили после периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней.
Период полувыведения в фазе элиминации рассчитывается как T1/2=log e (2) / лямбда z, где константа скорости элиминации (лямбда z) будет получена с помощью log e - линейной аппроксимации с использованием метода наименьших квадратов отклонения по крайней мере для трех последних измеримых концентраций. выше уровня до инфузии.
|
Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
|
Фармакокинетика: среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
Инфузию ПК с исследуемым продуктом вводили после периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней.
Среднее время пребывания рассчитывается как общая площадь под кривой момента, деленная на общую площадь под кривой.
MRT=(AUMC0-∞[ч2*МЕ/дл])/(AUC0-∞[ч*МЕ/дл]) - TI/2, где AUMC0-∞ определяется аналогично AUC0-∞, а TI представляет продолжительность инфузии в часах.
|
Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
|
Фармакокинетика: системный клиренс (CL)
Временное ограничение: Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
Инфузию ПК с исследуемым продуктом вводили после периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней.
Системный клиренс рассчитывается как доза в МЕ/кг, деленная на общую AUC.
CL= доза [МЕ/кг] / AUC0-∞[ч*МЕ/дл]
|
Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
|
Фармакокинетика: объем распределения в равновесном состоянии (Vss)
Временное ограничение: Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
Инфузию ПК с исследуемым продуктом вводили после периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней.
Кажущийся устойчивый объем распределения рассчитывается как Vss = CL * MRT CL = системный клиренс и MRT = среднее время пребывания
|
Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа.
|
|
Фармакокинетика: постепенное восстановление (IR)
Временное ограничение: Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа. .
|
Инфузию ПК с исследуемым продуктом вводили после периода вымывания продолжительностью не менее 5 дней.
Постепенное восстановление рассчитывается как IR30мин = (C30мин [МЕ/дл] - Cдо инфузии [МЕ/дл]) / доза на кг массы тела [МЕ/кг], где C30мин и Cдо инфузии относятся к нескорректированным значениям концентрации.
|
Оценка ФК проводилась в течение 30 минут до инфузии и после инфузии через 30 (± 5) минут, 9 часов (± 30 минут), 24 (± 2) часа, 48 (± 2) часа и 72 (± 2) часа. .
|
|
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), на основе опросника SF-36
Временное ограничение: Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
Краткая форма (36) Health Survey (SF-36) представляет собой утвержденный общий инструмент оценки качества жизни HR из 36 пунктов, подходящий для участников в возрасте 17 лет и старше.
SF-36 состоит из восьми баллов по шкале (жизненная сила, физическое функционирование, телесная боль, общее состояние здоровья, психическое здоровье, физическое ролевое функционирование, эмоциональное ролевое функционирование, социальное ролевое функционирование), которые представляют собой взвешенные суммы вопросов в их разделе.
Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100 при условии, что все вопросы имеют одинаковый вес.
Чем ниже балл, тем больше инвалидность.
Чем выше балл, тем меньше инвалидность.
Суммарный балл компонента психического здоровья колебался от 19,5 до 64,2, причем более высокие баллы указывали на меньшую инвалидность.
Суммарные баллы компонента физического здоровья варьировались от 18,6 до 59,6, причем более высокие баллы указывали на меньшую инвалидность.
|
Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
|
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем, с использованием Peds QL
Временное ограничение: Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
Педиатрический опросник качества жизни (Peds QL) — это общий инструмент оценки качества жизни, связанный со здоровьем, разработанный специально для педиатрической популяции и охватывающий следующие области: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и школьное функционирование.
Общий балл Peds-QL состоит из всех 23 пунктов всех доменов.
Диапазон баллов от 0 до 100 и более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (собранные баллы варьировались от 44,6 до 98,9).
Сводная оценка физического здоровья Peds-QL состоит из 8 пунктов из домена физического функционирования.
Диапазон баллов от 0 до 100 и более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (собранные баллы варьировались от 40,6 до 100,0)
Сводная оценка психосоциального здоровья состоит из 15 пунктов из областей эмоционального, социального и школьного функционирования.
Диапазон баллов от 0 до 100, а более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (собранные баллы варьировались от 46,7 до 100,0).
|
Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
|
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), на основе опросников Haemo-QoL и Haem-A-QoL
Временное ограничение: Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
Опросник качества жизни при гемофилии (Haemo-QoL) и Опросник качества жизни при гемофилии для взрослых (Haem-A-Qol) были разработаны и используются у пациентов с гемофилией А.
Как инструмент, специфичный для гемофилии, этот показатель оценивает очень специфические аспекты борьбы с гемофилией.
Этот инструмент охватывает следующие области: физическое здоровье, спорт/отдых, учеба/работа, борьба с гемофилией и взгляды на будущее.
Haemo-QoL используется для участников в возрасте от 8 до 16 лет, а общий балл варьируется от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на низкое качество жизни (собранные баллы варьируются от 0,0 до 44,3). Haem-A-QoL используется для участников в возрасте 17 лет и пожилые и общие баллы варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на низкое качество жизни (собранные баллы варьировались от 4,9 до 76,8).
|
Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
|
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), на основе опросника EQ-5D и оценки боли.
Временное ограничение: Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
EQ-5D фиксирует общее качество жизни ЧСС (физическое, умственное и социальное функционирование).
Оценка полезности для здоровья может быть рассчитана на основе этой меры, доступны версии для взрослых и прокси.
Визуальная аналоговая шкала EQ-5D (ВАШ EQ-5D): Респонденты указывают уровень своего согласия с утверждением, указывая положение вдоль непрерывной линии между двумя конечными точками (диапазон шкалы от 0 до 100).
Оценка 0 соответствует наихудшему состоянию здоровья, которое вы можете себе представить, а оценка 100 соответствует наилучшему состоянию здоровья, которое вы можете себе представить (собранные баллы варьировались от 10 до 100).
Общий индекс EQ-5D основан на опросах общей оценки населения.
Ответы на 5 вопросов преобразуются в значение индекса, и баллы варьируются от 0 до 1, при этом более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
Общий индекс был получен для населения США (собранные баллы варьировались от 0,4 до 1).
Общая оценка боли (балл боли) проводится с помощью визуальной аналоговой шкалы (ВАШ), баллы варьируются от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на усиление боли (собранные баллы варьируются от 0 до 87).
|
Исходный уровень в день воздействия 1 и при завершении/прекращении исследования.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 апреля 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
29 июня 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 июня 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 января 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 января 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
31 января 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 251001
- 2010-022726-33 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .