Estudio de continuación BAX 326 (rFIX)
30 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (factor IX recombinante): evaluación de la seguridad, la inmunogenicidad y la eficacia hemostática en pacientes tratados previamente con enfermedad grave (nivel de FIX < 1 %) o moderadamente grave (nivel de FIX
El propósito de este estudio de continuación de BAX 326 es investigar más a fondo la recuperación incremental con el tiempo, la eficacia hemostática, la seguridad, la inmunogenicidad y la calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) de BAX 326 en pacientes previamente tratados (PTP) con hemofilia B moderadamente grave que participaron en el estudio fundamental BAX 326 250901 o en el estudio pediátrico BAX 326 251101.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
117
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
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Sao Paulo, Brasil, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgaria, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Prague, Chequia, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
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Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Bogotá, Colombia
- Hospital De San Jose
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Cali, Colombia
- Centro Médico Imbanaco
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Medellin, Colombia, 005543
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Ekaterinburg, Federación Rusa, 620149
- Regional Clinical Hospital
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Kirov, Federación Rusa, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
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Krasnodar, Federación Rusa, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
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Moscow, Federación Rusa, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
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St. Petersburg, Federación Rusa, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
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New Delhi, India, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
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Dublin, Irlanda, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
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Catania, Italia, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
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Florence, Italia, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
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Foggia, Italia, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
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Naples, Italia, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
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Padova, Italia, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
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Nara, Japón, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
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Tokyo, Japón, 160-0023
- Tokyo Medical University
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Tokyo, Japón, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Polonia, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
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Krakow, Polonia, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
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Lodz, Polonia, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
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Szczecin, Polonia, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
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Warsaw, Polonia, 00-579
- Klinika Hematologii
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
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Bucharest, Rumania, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Rumania
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Malmö, Suecia, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
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Kaohsiung, Taiwán, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, Taiwán, 40447
- China Medical University Hospital
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Taichung, Taiwán, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwán, 114
- Tri-Service General Hospital
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Taipei
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Taipei City, Taipei, Taiwán, 110
- Taipei Medical University Hospital
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Lviv, Ucrania, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- El sujeto y/o representante legal ha/han proporcionado voluntariamente consentimiento informado firmado
- El sujeto completó el estudio clínico 250901 de Baxter (estudio fundamental) o el estudio clínico 251101 de Baxter (estudio pediátrico)
- El sujeto tenía entre 12 y 65 años en el momento de la selección para el Estudio 250901 o < 12 años en el momento de la selección para el Estudio 251101
- El sujeto tiene hemofilia B grave (nivel de FIX < 1%) o moderadamente grave (nivel de FIX 1-2%) (basado en el ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) de una etapa), según lo probado en la selección en el laboratorio central
- El sujeto no ha desarrollado un anticuerpo FIX inhibidor durante el estudio pivotal 250901 de Baxter o el estudio pediátrico 251101
Principales Criterios de Exclusión:
- El sujeto recibió producto(s) de factor IX que no sea BAX 326 luego de completar el estudio pivotal 250901 de Baxter o el estudio pediátrico 251101
- El sujeto ha sido diagnosticado con un defecto hemostático adquirido distinto de la hemofilia B
- Para sujetos que se transfieren del estudio fundamental 250901: el peso del sujeto es < 35 kg o > 120 kg
- Está previsto que el sujeto participe en cualquier otro estudio clínico, con la excepción del estudio de cirugía BAX 326 como se describe en este protocolo, durante el curso del estudio de continuación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BAX 326
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El tratamiento con BAX 326 quedará a discreción del investigador y consistirá en un tratamiento profiláctico dos veces por semana con 50 UI/kg, profilaxis modificada o tratamiento a demanda.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos posible o probablemente relacionados con el producto en investigación
Periodo de tiempo: Evaluado (basado en el diario del paciente) cada 3 meses hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Eventos adversos posiblemente o probablemente relacionados que ocurrieron durante o después de la primera infusión de BAX326.
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Evaluado (basado en el diario del paciente) cada 3 meses hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tratamiento de episodios hemorrágicos: Número de infusiones por episodio hemorrágico necesarias hasta la resolución del sangrado
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Número de infusiones de BAX326 que fueron necesarias hasta la resolución del sangrado.
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A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Tratamiento de los episodios hemorrágicos: calificación general de la eficacia hemostática en la resolución del sangrado
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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La calificación de la eficacia clínica general de los episodios hemorrágicos se realizó en la resolución de la hemorragia de acuerdo con esta escala de calificación: Excelente = Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de hemorragia después de una sola infusión.
No se requiere infusión adicional para el control del sangrado.
La administración de infusiones adicionales no afectaría la puntuación.
Bueno = Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado después de una sola infusión.
Posiblemente requiera más de 1 infusión para su resolución completa.
Regular = Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría de los signos de sangrado después de una sola infusión.
Requirió más de 1 infusión para su resolución completa.
Ninguno = No mejora o la condición empeora.
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A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Tasa de sangrado anualizada durante el tratamiento de profilaxis
Periodo de tiempo: Para el tratamiento profiláctico se considera el período desde la primera hasta la última infusión profiláctica.
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) se calculó como (número de episodios de sangrado/período de tratamiento observado en días)*365,25
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Para el tratamiento profiláctico se considera el período desde la primera hasta la última infusión profiláctica.
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Consumo de BAX 326: Número de Infusiones Por Mes y Por Año
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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El número de infusiones consumidas por mes y por año para los regímenes de tratamiento profiláctico y a demanda.
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A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Consumo de BAX 326: Consumo Ajustado por Peso por Mes y por Año
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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El consumo ajustado por peso de BAX 326 por mes y por año para los regímenes de tratamiento profiláctico y a demanda.
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A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Consumo de BAX326: Consumo ajustado por peso por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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El consumo ajustado por peso de BAX 326 por episodio hemorrágico para los regímenes de tratamiento profiláctico y a demanda.
Solo se consideran las infusiones requeridas hasta la resolución del sangrado.
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A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Desarrollo de anticuerpos inhibidores y de unión total al factor IX
Periodo de tiempo: La evaluación de laboratorio para la inmunología se realizó en la selección, en el día de exposición 1, en la semana 4 (± 1 semana), en el mes 3 (± 1 semana), a partir de entonces, cada 3 meses (± 1 semana) y al finalizar/finalizar el estudio.
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Pruebas de anticuerpos inhibidores y de unión total al factor IX (FIX).
El desarrollo durante el estudio significa negativo en la selección y positivo en cualquier visita posterior.
Emergente del tratamiento significa un aumento de más de 2 diluciones en comparación con el título previo al estudio en la selección.
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La evaluación de laboratorio para la inmunología se realizó en la selección, en el día de exposición 1, en la semana 4 (± 1 semana), en el mes 3 (± 1 semana), a partir de entonces, cada 3 meses (± 1 semana) y al finalizar/finalizar el estudio.
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Desarrollo de anticuerpos contra proteínas de ovario de hámster chino (proteínas CHO) y rFurina
Periodo de tiempo: La evaluación de laboratorio para la inmunología se realizó en la selección, en el día de exposición 1, en la semana 4 (± 1 semana), en el mes 3 (± 1 semana), a partir de entonces, cada 3 meses (± 1 semana) y al finalizar/finalizar el estudio.
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Pruebas de anticuerpos contra las proteínas CHO y rFurin.
El desarrollo durante el estudio significa negativo en la selección y positivo en cualquier visita posterior.
Emergente del tratamiento significa un aumento de más de 2 diluciones en comparación con el título previo al estudio en la selección.
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La evaluación de laboratorio para la inmunología se realizó en la selección, en el día de exposición 1, en la semana 4 (± 1 semana), en el mes 3 (± 1 semana), a partir de entonces, cada 3 meses (± 1 semana) y al finalizar/finalizar el estudio.
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Ocurrencia de reacciones alérgicas severas y eventos trombóticos
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Se evaluó la aparición de reacciones alérgicas graves y eventos trombóticos.
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A lo largo del estudio, desde la selección hasta la finalización del estudio (cuando BAX326 tiene licencia en el país respectivo o el participante ha acumulado aproximadamente 100 días de exposición a BAX 326, lo que ocurra último).
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Cambios clínicos significativos en los parámetros de laboratorio de rutina y signos vitales
Periodo de tiempo: Las mediciones en la selección y en la finalización/terminación del estudio se incluyen en el análisis.
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El panel de hematología consiste en hemograma completo (hemoglobina, hematocrito, eritrocitos, leucocitos) con diferencial (es decir, basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos, neutrófilos), volumen corpuscular medio, concentración de hemoglobina corpuscular media y recuento de plaquetas.
El panel de química clínica consta de sodio, potasio, cloruro, bicarbonato, proteínas totales, albúmina, alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), bilirrubina total, fosfatasa alcalina, nitrógeno ureico en sangre, creatinina y glucosa.
Los signos vitales incluyen la temperatura corporal, la frecuencia respiratoria, la frecuencia del pulso, la presión arterial sistólica y diastólica en decúbito supino.
CS = clínicamente significativo, NCS = clínicamente no significativo.
Se informa el cambio desde la evaluación hasta el final del estudio.
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Las mediciones en la selección y en la finalización/terminación del estudio se incluyen en el análisis.
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Farmacocinética: recuperación incremental (IR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: La IR a lo largo del tiempo se midió como línea de base y en la visita de finalización/terminación dentro de los 30 minutos previos a la infusión ya los 30 (± 5) minutos posteriores a la infusión.
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La infusión de PK con el producto en investigación se administró después de un período de lavado de al menos 5 días.
La recuperación incremental se calcula como IR30min = (C30min [UI/dL] - Cpre-infusión [UI/dL]) / dosis por kg de peso corporal [UI/kg] donde C30min y Cpre-infusión se relacionan con los valores de concentración no ajustados.
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La IR a lo largo del tiempo se midió como línea de base y en la visita de finalización/terminación dentro de los 30 minutos previos a la infusión ya los 30 (± 5) minutos posteriores a la infusión.
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Farmacocinética: área bajo la concentración plasmática frente a la curva de tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC 0-∞)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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Después de un período de lavado de al menos 5 días, se administró una infusión de PK con el producto en investigación.
AUC 0-∞ se define como AUC 0-t + Ct/lambda z, donde t es el momento de la última concentración cuantificable, Ct es la última concentración cuantificable.
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Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: Vida media de la fase de eliminación (T1/2)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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La infusión de PK con el producto en investigación se administró después de un período de lavado de al menos 5 días.
La vida media de la fase de eliminación se calcula como T1/2=log e (2) / lambda z donde la constante de tasa de eliminación (lambda z) se obtendrá mediante log e - ajuste lineal usando la desviación por mínimos cuadrados de al menos las últimas 3 concentraciones cuantificables por encima del nivel previo a la infusión.
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Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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La infusión de PK con el producto en investigación se administró después de un período de lavado de al menos 5 días.
El tiempo de residencia medio se calcula como el área total bajo la curva de momento dividida por el área total bajo la curva.
MRT=(AUMC0-∞[h2*UI/dL])/(AUC0-∞[h*UI/dL]) - TI/2 donde AUMC0-∞ se determina de manera similar a AUC0-∞ y TI representa la duración de la infusión En horas.
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Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: Aclaramiento sistémico (CL)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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La infusión de PK con el producto en investigación se administró después de un período de lavado de al menos 5 días.
El aclaramiento sistémico se calcula como la dosis en UI/kg dividida por el AUC total.
CL= Dosis[UI/kg] / AUC0-∞[h*UI/dL]
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Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: volumen de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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La infusión de PK con el producto en investigación se administró después de un período de lavado de al menos 5 días.
El volumen de distribución aparente en estado estacionario se calcula como Vss = CL * MRT CL = Aclaramiento sistémico y MRT = Tiempo medio de residencia
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Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: recuperación incremental (IR)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas .
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La infusión de PK con el producto en investigación se administró después de un período de lavado de al menos 5 días.
La recuperación incremental se calcula como IR30min = (C30min [UI/dL] - Cpre-infusión [UI/dL]) / dosis por kg de peso corporal [UI/kg] donde C30min y Cpre-infusión se relacionan con los valores de concentración no ajustados.
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Las evaluaciones PK se realizaron dentro de los 30 minutos previos a la infusión y posteriores a la infusión a los 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas y 72 (± 2) horas .
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) según el cuestionario SF-36
Periodo de tiempo: Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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La encuesta de salud de formato corto (36) (SF-36) es un instrumento de calidad de vida de recursos humanos genérico validado de 36 elementos adecuado para participantes de 17 años de edad o más.
El SF-36 consta de ocho puntajes escalados (vitalidad, funcionamiento físico, dolor corporal, salud general, salud mental, desempeño del rol físico, desempeño del rol emocional, desempeño del rol social) que son las sumas ponderadas de las preguntas en su sección.
Cada escala se transforma directamente en una escala de 0 a 100 en el supuesto de que cada pregunta tiene el mismo peso.
A menor puntuación mayor discapacidad.
A mayor puntuación menor discapacidad.
La puntuación total del componente de salud mental osciló entre 19,5 y 64,2, y las puntuaciones más altas indican una menor discapacidad.
Las puntuaciones resumidas del componente de salud física oscilaron entre 18,6 y 59,6, y las puntuaciones más altas indicaron una menor discapacidad.
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Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud utilizando Peds QL
Periodo de tiempo: Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (Peds QL) es un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud diseñado específicamente para una población pediátrica y captura los siguientes dominios: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar.
La puntuación total de Peds-QL consta de los 23 elementos de todos los dominios.
El rango de puntuación de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (las puntuaciones recopiladas oscilaron entre 44,6 y 98,9).
La puntuación del resumen de salud física de Peds-QL consta de 8 elementos del dominio de funcionamiento físico.
El rango de puntuación de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (las puntuaciones recopiladas oscilaron entre 40,6 y 100,0)
La puntuación del resumen de salud psicosocial consta de 15 elementos de los dominios de funcionamiento emocional, social y escolar.
La puntuación varía de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (las puntuaciones recopiladas oscilaron entre 46,7 y 100,0).
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Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) según el cuestionario Haemo-QoL y Haem-A-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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El Cuestionario de Calidad de Vida de Hemofilia (Haemo-QoL) y el Cuestionario de Calidad de Vida de Hemofilia para Adultos (Haem-A-Qol) han sido desarrollados y utilizados en pacientes con hemofilia A.
Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia.
Las áreas cubiertas por este instrumento son: salud física, deportes/ocio, escuela/trabajo, tratamiento de la hemofilia y perspectivas para el futuro.
Haemo-QoL se usa para participantes de 8 a 16 años y las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 100; las puntuaciones más altas indican baja calidad de vida (las puntuaciones recopiladas oscilan entre 0,0 y 44,3) Haem-A-QoL se usa para participantes de 17 años y mayores y las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 100; las puntuaciones más altas indican una baja calidad de vida (las puntuaciones recopiladas oscilan entre 4,9 y 76,8).
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Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) según el cuestionario EQ-5D y la puntuación del dolor.
Periodo de tiempo: Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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El EQ-5D captura la calidad de vida general de los recursos humanos (funcionamiento físico, mental y social).
Se puede calcular un puntaje de utilidad de salud a partir de esta medida, versiones para adultos y proxy disponibles.
Escala visual analógica EQ-5D (EQ-5D VAS): los encuestados especifican su nivel de acuerdo con una declaración indicando una posición a lo largo de una línea continua entre dos puntos finales (rango de escala de 0 a 100).
La puntuación 0 corresponde a la peor salud que pueda imaginar y la puntuación 100 corresponde a la mejor salud que pueda imaginar (las puntuaciones recopiladas oscilaron entre 10 y 100).
El índice total EQ-5D se basa en encuestas de valoración de la población general.
Las respuestas a 5 preguntas se convierten en un valor de Índice y la puntuación varía de 0 a 1, donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
El índice total se derivó de la población de EE. UU. (las puntuaciones recopiladas oscilaron entre 0,4 y 1).
La evaluación general del dolor (puntuación del dolor) se realiza a través de una escala analógica visual (VAS), las puntuaciones van de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican más dolor (las puntuaciones recopiladas oscilan entre 0 y 87).
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Línea de base en el día de exposición 1 y en la finalización/terminación del estudio.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de abril de 2011
Finalización primaria (Actual)
29 de junio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
29 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de enero de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de enero de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 251001
- 2010-022726-33 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .