Étude de poursuite du BAX 326 (rFIX)
30 avril 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (facteur IX recombinant) : évaluation de l'innocuité, de l'immunogénicité et de l'efficacité hémostatique chez des patients précédemment traités atteints d'une forme grave (niveau FIX < 1 %) ou modérément grave (niveau FIX
Le but de cette étude de continuation du BAX 326 est d'étudier plus avant la récupération progressive au fil du temps, l'efficacité hémostatique, l'innocuité, l'immunogénicité et la qualité de vie liée à la santé (HR QoL) du BAX 326 chez les patients précédemment traités (PTP) atteints de hémophile B modérément sévère ayant participé à l'étude pivot BAX 326 250901 ou à l'étude pédiatrique BAX 326 251101.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
117
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Rosario, Argentine, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
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Sao Paulo, Brésil, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgarie, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Santiago, Chili
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Bogotá, Colombie
- Hospital De San Jose
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Cali, Colombie
- Centro Médico Imbanaco
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Medellin, Colombie, 005543
- Hospital Pablo Tobón Uribe
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Ekaterinburg, Fédération Russe, 620149
- Regional Clinical Hospital
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Kirov, Fédération Russe, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
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Krasnodar, Fédération Russe, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
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Moscow, Fédération Russe, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
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St. Petersburg, Fédération Russe, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
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New Delhi, Inde, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
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Dublin, Irlande, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
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Catania, Italie, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
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Florence, Italie, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
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Foggia, Italie, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
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Naples, Italie, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
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Padova, Italie, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
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Nara, Japon, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
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Tokyo, Japon, 160-0023
- Tokyo Medical University
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Tokyo, Japon, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Pologne, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
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Krakow, Pologne, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
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Lodz, Pologne, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
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Szczecin, Pologne, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
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Warsaw, Pologne, 00-579
- Klinika Hematologii
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Warsaw, Pologne, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
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Bucharest, Roumanie, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Roumanie
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
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Malmö, Suède, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
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Kaohsiung, Taïwan, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, Taïwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taichung, Taïwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taïwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taïwan, 114
- Tri-Service General Hospital
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Taipei
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Taipei City, Taipei, Taïwan, 110
- Taipei Medical University Hospital
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Prague, Tchéquie, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
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Lviv, Ukraine, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Principaux critères d'inclusion :
- Le sujet et/ou le représentant légal a/ont volontairement fourni un consentement éclairé signé
- Le sujet a terminé l'étude clinique Baxter 250901 (étude pivot) ou l'étude clinique Baxter 251101 (étude pédiatrique)
- Le sujet était âgé de 12 à 65 ans au moment du dépistage pour l'étude 250901 ou < 12 ans au moment du dépistage pour l'étude 251101
- Le sujet a une hémophilie B sévère (niveau FIX <1 %) ou modérément sévère (niveau FIX 1-2 %) (basée sur le test du temps de thromboplastine partielle activé (aPTT) en une étape), tel que testé lors du dépistage au laboratoire central
- Le sujet n'a pas développé d'anticorps FIX inhibiteur au cours de l'étude pivot Baxter 250901 ou de l'étude pédiatrique 251101
Principaux critères d'exclusion :
- Le sujet a reçu un ou plusieurs produits de facteur IX autres que BAX 326 à la fin de l'étude pivot Baxter 250901 ou de l'étude pédiatrique 251101
- Le sujet a été diagnostiqué avec un défaut hémostatique acquis autre que l'hémophilie B
- Pour les sujets transférés de l'étude pivot 250901 : le poids du sujet est < 35 kg ou > 120 kg
- Il est prévu que le sujet participe à toute autre étude clinique, à l'exception de l'étude de chirurgie BAX 326 telle que décrite dans ce protocole, au cours de l'étude de continuation
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BAX 326
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Le traitement avec BAX 326 sera à la discrétion de l'investigateur et consistera en un traitement prophylactique deux fois par semaine avec 50 UI/kg, une prophylaxie modifiée ou un traitement à la demande.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables possiblement ou probablement liés au produit expérimental
Délai: Évalué (sur la base du journal du patient) tous les 3 mois jusqu'à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Événements indésirables possiblement ou probablement liés qui se sont produits pendant ou après la première perfusion de BAX326.
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Évalué (sur la base du journal du patient) tous les 3 mois jusqu'à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Traitement des épisodes hémorragiques : Nombre de perfusions par épisode hémorragique requis jusqu'à la résolution du saignement
Délai: Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Nombre de perfusions de BAX326 nécessaires jusqu'à la résolution du saignement.
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Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Traitement des épisodes hémorragiques : évaluation globale de l'efficacité hémostatique à la résolution du saignement
Délai: Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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L'évaluation globale de l'efficacité clinique des épisodes hémorragiques a été effectuée à la résolution de l'hémorragie selon cette échelle d'évaluation : Excellent = soulagement complet de la douleur et disparition des signes objectifs de saignement après une seule perfusion.
Aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour le contrôle des saignements.
L'administration d'une perfusion supplémentaire n'affecterait pas la notation.
Bon=Soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion.
Peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète.
Passable = Probable et/ou léger soulagement de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion.
Requiert plus d'une perfusion pour une résolution complète.
Aucune = Aucune amélioration ou aggravation de l'état.
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Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Taux de saignement annualisé pendant le traitement prophylactique
Délai: Pour le traitement prophylactique, la période allant de la première à la dernière perfusion prophylactique est prise en compte.
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Le taux de saignement annualisé (ABR) a été calculé comme (nombre d'épisodes hémorragiques/période de traitement observée en jours)*365,25
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Pour le traitement prophylactique, la période allant de la première à la dernière perfusion prophylactique est prise en compte.
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Consommation de BAX 326 : nombre de perfusions par mois et par an
Délai: Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Le nombre de perfusions consommées par mois et par an pour les schémas thérapeutiques prophylactiques et à la demande.
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Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Consommation de BAX 326 : consommation pondérée par mois et par an
Délai: Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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La consommation ajustée au poids de BAX 326 par mois et par an pour les schémas thérapeutiques prophylactiques et à la demande.
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Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Consommation de BAX326 : consommation ajustée en fonction du poids par épisode de saignement
Délai: Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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La consommation ajustée au poids de BAX 326 par épisode hémorragique pour les schémas thérapeutiques prophylactiques et à la demande.
Seules les perfusions nécessaires jusqu'à la résolution du saignement sont prises en compte.
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Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Développement d'anticorps inhibiteurs et totaux de liaison au facteur IX
Délai: L'évaluation en laboratoire pour l'immunologie a été effectuée au dépistage, au jour d'exposition 1, à la semaine 4 (± 1 semaine), au mois 3 (± 1 semaine), ensuite, tous les 3 mois (± 1 semaine) et à la fin/l'arrêt de l'étude.
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Recherche d'anticorps inhibiteurs et de liaison totale au facteur IX (FIX).
Le développement pendant l'étude signifie négatif lors du dépistage et positif lors de toute visite ultérieure.
L'émergence du traitement signifie une augmentation de plus de 2 dilutions par rapport au titre pré-étude lors de la sélection.
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L'évaluation en laboratoire pour l'immunologie a été effectuée au dépistage, au jour d'exposition 1, à la semaine 4 (± 1 semaine), au mois 3 (± 1 semaine), ensuite, tous les 3 mois (± 1 semaine) et à la fin/l'arrêt de l'étude.
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Développement d'anticorps contre les protéines ovariennes du hamster chinois (protéines CHO) et la rFurine
Délai: L'évaluation en laboratoire pour l'immunologie a été effectuée au dépistage, au jour d'exposition 1, à la semaine 4 (± 1 semaine), au mois 3 (± 1 semaine), ensuite, tous les 3 mois (± 1 semaine) et à la fin/l'arrêt de l'étude.
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Recherche d'anticorps dirigés contre les protéines CHO et la rFurine.
Le développement pendant l'étude signifie négatif lors du dépistage et positif lors de toute visite ultérieure.
L'émergence du traitement signifie une augmentation de plus de 2 dilutions par rapport au titre pré-étude lors de la sélection.
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L'évaluation en laboratoire pour l'immunologie a été effectuée au dépistage, au jour d'exposition 1, à la semaine 4 (± 1 semaine), au mois 3 (± 1 semaine), ensuite, tous les 3 mois (± 1 semaine) et à la fin/l'arrêt de l'étude.
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Apparition de réactions allergiques graves et d'événements thrombotiques
Délai: Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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La survenue de réactions allergiques sévères et d'événements thrombotiques a été évaluée.
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Tout au long de l'étude, du dépistage à la fin de l'étude (lorsque le BAX326 est autorisé dans le pays respectif ou que le participant a accumulé environ 100 jours d'exposition au BAX 326, selon la dernière éventualité).
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Changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire de routine et les signes vitaux
Délai: Les mesures lors de la sélection et à la fin/la fin de l'étude sont incluses dans l'analyse.
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Le panel d'hématologie consiste en une numération globulaire complète (hémoglobine, hématocrite, érythrocytes, leucocytes) avec différentiel (c'est-à-dire basophiles, éosinophiles, lymphocytes, monocytes, neutrophiles), volume corpusculaire moyen, concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine et numération plaquettaire.
Le panel de chimie clinique comprend le sodium, le potassium, le chlorure, le bicarbonate, les protéines totales, l'albumine, l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST), la bilirubine totale, la phosphatase alcaline, l'azote uréique sanguin, la créatinine et le glucose.
Les signes vitaux comprennent la température corporelle, la fréquence respiratoire, le pouls, la tension artérielle systolique et diastolique en décubitus dorsal.
CS = cliniquement significatif, NCS = non significatif sur le plan clinique.
Le changement entre le dépistage et la fin de l'étude est signalé.
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Les mesures lors de la sélection et à la fin/la fin de l'étude sont incluses dans l'analyse.
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Pharmacocinétique : Récupération incrémentale (RI) dans le temps
Délai: L'IR au fil du temps a été mesurée comme ligne de base et lors de la visite de fin/d'arrêt dans les 30 minutes avant la perfusion et à 30 (± 5) minutes après la perfusion.
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La perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée après une période de sevrage d'au moins 5 jours.
La récupération incrémentielle est calculée comme IR30min = (C30min [UI/dL] - Cpré-infusion [UI/dL]) / dose par kg de poids corporel [UI/kg] où C30min et Cpré-infusion se rapportent aux valeurs de concentration non ajustées.
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L'IR au fil du temps a été mesurée comme ligne de base et lors de la visite de fin/d'arrêt dans les 30 minutes avant la perfusion et à 30 (± 5) minutes après la perfusion.
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Pharmacocinétique : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps du temps 0 à l'infini (AUC 0-∞)
Délai: Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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Après une période de sevrage d'au moins 5 jours, une perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée.
AUC 0-∞ est défini comme AUC 0-t + Ct/lambda z, où t est le temps de la dernière concentration quantifiable, Ct est la dernière concentration quantifiable.
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Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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Pharmacocinétique : Phase d'élimination Demi-vie (T1/2)
Délai: Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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La perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée après une période de sevrage d'au moins 5 jours.
La demi-vie de la phase d'élimination est calculée comme T1/2=log e (2) / lambda z où la constante de vitesse d'élimination (lambda z) sera obtenue par log e - ajustement linéaire utilisant la déviation des moindres carrés à au moins les 3 dernières concentrations quantifiables au-dessus du niveau de pré-infusion.
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Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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Pharmacocinétique : Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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La perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée après une période de sevrage d'au moins 5 jours.
Le temps de séjour moyen est calculé comme l'aire totale sous la courbe des moments divisée par l'aire totale sous la courbe.
MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 où AUMC0-∞ est déterminé de la même manière que AUC0-∞ et TI représente la durée de la perfusion en heures.
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Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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Pharmacocinétique : clairance systémique (CL)
Délai: Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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La perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée après une période de sevrage d'au moins 5 jours.
La clairance systémique est calculée comme la dose en UI/kg divisée par l'ASC totale.
CL= Dose[UI/kg] / ASC0-∞[h*UI/dL]
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Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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Pharmacocinétique : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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La perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée après une période de sevrage d'au moins 5 jours.
Le volume de distribution apparent à l'état d'équilibre est calculé comme Vss = CL * MRT CL = clairance systémique et MRT = temps de séjour moyen
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Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures
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Pharmacocinétique : Récupération Incrémentale (RI)
Délai: Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures .
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La perfusion de PK avec le produit expérimental a été administrée après une période de sevrage d'au moins 5 jours.
La récupération incrémentielle est calculée comme IR30min = (C30min [UI/dL] - Cpré-infusion [UI/dL]) / dose par kg de poids corporel [UI/kg] où C30min et Cpré-infusion se rapportent aux valeurs de concentration non ajustées.
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Les évaluations pharmacocinétiques ont été effectuées dans les 30 minutes avant et après la perfusion à 30 (± 5) minutes, 9 heures (± 30 minutes), 24 (± 2) heures, 48 (± 2) heures et 72 (± 2) heures .
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Changements dans la qualité de vie liée à la santé (HR QoL) sur la base du questionnaire SF-36
Délai: Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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Le formulaire court (36) d'enquête sur la santé (SF-36) est un instrument générique de qualité de vie des RH validé en 36 items, adapté aux participants de 17 ans ou plus.
Le SF-36 se compose de huit scores gradués (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, santé générale, santé mentale, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social) qui sont les sommes pondérées des questions de leur section.
Chaque échelle est directement transformée en une échelle de 0 à 100 en supposant que chaque question a un poids égal.
Plus le score est bas, plus le handicap est important.
Plus le score est élevé, moins il y a d'incapacité.
Le score sommaire de la composante santé mentale variait de 19,5 à 64,2, les scores les plus élevés indiquant moins d'incapacité.
Les scores sommaires de la composante santé physique variaient de 18,6 à 59,6, les scores les plus élevés indiquant moins d'incapacité.
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Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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Changements dans la qualité de vie liée à la santé à l'aide du Peds QL
Délai: Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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L'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (Peds QL) est un instrument générique de qualité de vie lié à la santé conçu spécifiquement pour une population pédiatrique et capture les domaines suivants : fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement scolaire.
Le score total Peds-QL comprend les 23 éléments de tous les domaines.
Une plage de scores de 0 à 100 et des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (les scores collectés variaient de 44,6 à 98,9).
Le score Peds-QL Physical Health Summary se compose de 8 éléments du domaine du fonctionnement physique.
Une plage de scores de 0 à 100 et des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (les scores collectés variaient de 40,6 à 100,0)
Le score du résumé de la santé psychosociale comprend 15 éléments des domaines du fonctionnement émotionnel, social et scolaire.
Les scores vont de 0 à 100 et des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (les scores collectés variaient de 46,7 à 100,0).
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Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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Modifications de la qualité de vie liée à la santé (HR QoL) sur la base des questionnaires Haemo-QoL et Haem-A-QoL
Délai: Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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Les instruments Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) et Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) ont été développés et utilisés chez les patients atteints d'hémophilie A.
En tant qu'instrument spécifique à l'hémophilie, cette mesure évalue des aspects très spécifiques de la prise en charge de l'hémophilie.
Les domaines couverts par cet instrument sont : la santé physique, les sports/loisirs, l'école/le travail, la prise en charge de l'hémophilie et les perspectives d'avenir.
Haemo-QoL est utilisé pour les participants âgés de 8 à 16 ans et les scores totaux vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une faible qualité de vie (les scores collectés variaient de 0,0 à 44,3) Haem-A-QoL est utilisé pour les participants âgés de 17 ans et les scores plus âgés et totaux vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une faible qualité de vie (les scores collectés variaient de 4,9 à 76,8).
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Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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Changements dans la qualité de vie liée à la santé (HR QoL) sur la base du questionnaire EQ-5D et du score de douleur.
Délai: Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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L'EQ-5D capture la qualité de vie globale des RH (fonctionnement physique, mental et social).
Un score d'utilité de santé peut être calculé à partir de cette mesure, versions adultes et proxy disponibles.
Échelle visuelle analogique EQ-5D (EQ-5D VAS) : les répondants précisent leur niveau d'accord avec un énoncé en indiquant une position le long d'une ligne continue entre deux points finaux (échelle allant de 0 à 100).
Le score 0 correspond à la pire santé que vous puissiez imaginer et le score 100 correspond à la meilleure santé que vous puissiez imaginer (les scores collectés variaient de 10 à 100).
L'indice total EQ-5D est basé sur des enquêtes d'évaluation de la population générale.
Les réponses à 5 questions sont converties en une valeur d'indice et un score allant de 0 à 1, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
L'indice total a été dérivé de la population américaine (les scores collectés variaient de 0,4 à 1).
L'évaluation générale de la douleur (score de douleur) se fait à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA), les scores allant de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant plus de douleur (les scores collectés variaient de 0 à 87).
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Ligne de base au jour d'exposition 1 et à la fin/à la fin de l'étude.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
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Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 avril 2011
Achèvement primaire (Réel)
29 juin 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
29 juin 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 janvier 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 janvier 2011
Première publication (Estimation)
31 janvier 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2021
Dernière vérification
1 avril 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 251001
- 2010-022726-33 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .