BAX 326 (rFIX) Estudo de continuação
30 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
BAX 326 (Fator IX recombinante): Avaliação da segurança, imunogenicidade e eficácia hemostática em pacientes previamente tratados com grave (nível FIX < 1%) ou moderadamente grave (nível FIX
O objetivo deste estudo de continuação do BAX 326 é investigar melhor a recuperação incremental ao longo do tempo, a eficácia hemostática, a segurança, a imunogenicidade e a qualidade de vida relacionada à saúde (HR QoL) do BAX 326 em pacientes tratados anteriormente (PTPs) com doenças graves e hemofilia B moderadamente grave que participou do estudo principal BAX 326 250901 ou do estudo pediátrico BAX 326 251101.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
117
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
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Sao Paulo, Brasil, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgária, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Bogotá, Colômbia
- Hospital De San Jose
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Cali, Colômbia
- Centro Médico Imbanaco
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Medellin, Colômbia, 005543
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Ekaterinburg, Federação Russa, 620149
- Regional Clinical Hospital
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Kirov, Federação Russa, 610027
- Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
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Krasnodar, Federação Russa, 350007
- Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
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Moscow, Federação Russa, 125167
- Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
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St. Petersburg, Federação Russa, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
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Dublin, Irlanda, 8
- St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
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Catania, Itália, 95124
- University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
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Florence, Itália, 50134
- University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
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Foggia, Itália, 71100
- University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
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Naples, Itália, 80144
- Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
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Padova, Itália, 35128
- Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
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Nara, Japão, 634-8251
- Nara Medical University, Department of Pediatrics
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Tokyo Medical University
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Polônia, 30-663
- University Pediatric Hospital in Cracow
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Krakow, Polônia, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
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Lodz, Polônia, 93-510
- Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
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Szczecin, Polônia, 71-252
- Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
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Warsaw, Polônia, 00-579
- Klinika Hematologii
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
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Bucharest, Romênia, 11156
- Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Romênia
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Malmö, Suécia, 205 02
- Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
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Kaohsiung, Taiwan, 807
- Chung-Ho Memorial Hospital
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Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwan, 114
- Tri-Service General Hospital
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Taipei
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Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
- Taipei Medical University Hospital
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Prague, Tcheca, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie
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Lviv, Ucrânia, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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New Delhi, Índia, 110002
- Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O sujeito e/ou representante legal forneceu/forneceu voluntariamente o consentimento informado assinado
- O sujeito concluiu o estudo clínico Baxter 250901 (estudo fundamental) ou o estudo clínico Baxter 251101 (estudo pediátrico)
- O sujeito tinha 12 a 65 anos no momento da triagem para o Estudo 250901 ou < 12 anos no momento da triagem para o Estudo 251101
- O sujeito tem hemofilia B grave (nível FIX < 1%) ou moderadamente grave (nível FIX 1-2%) (com base no ensaio de tempo de tromboplastina parcial ativada de um estágio (aPTT), conforme testado na triagem no laboratório central
- O sujeito não desenvolveu um anticorpo FIX inibitório durante o Baxter Pivotal Study 250901 ou Pediatric Study 251101
Principais Critérios de Exclusão:
- O sujeito recebeu produto(s) de fator IX diferente de BAX 326 após a conclusão do Baxter Pivotal Study 250901 ou Pediatric Study 251101
- O indivíduo foi diagnosticado com um defeito hemostático adquirido diferente da hemofilia B
- Para indivíduos transferidos do Estudo Pivotal 250901: o peso do indivíduo é < 35 kg ou > 120 kg
- O sujeito está planejado para participar de qualquer outro estudo clínico, com exceção do estudo BAX 326 Surgery, conforme descrito neste protocolo, durante o estudo de continuação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BAX 326
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O tratamento com BAX 326 ficará a critério do investigador e consistirá em tratamento profilático duas vezes por semana com 50 UI/kg, profilaxia modificada ou tratamento sob demanda.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos Adversos Possivelmente ou Provavelmente Relacionados ao Produto Investigacional
Prazo: Avaliado (com base no diário do paciente) a cada 3 meses até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Eventos adversos possivelmente ou provavelmente relacionados que ocorreram durante ou após a primeira infusão de BAX326.
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Avaliado (com base no diário do paciente) a cada 3 meses até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tratamento de episódios hemorrágicos: número de infusões por episódio hemorrágico necessário até a resolução do sangramento
Prazo: Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Número de infusões de BAX326 necessárias até a resolução do sangramento.
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Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Tratamento de episódios hemorrágicos: classificação geral da eficácia hemostática na resolução do sangramento
Prazo: Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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A classificação geral da eficácia clínica dos episódios hemorrágicos foi feita na resolução do sangramento de acordo com esta escala de classificação: Excelente = Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento após uma única infusão.
Nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento.
A administração de infusão adicional não afetaria a pontuação.
Bom = Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão.
Possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa.
Razoável=Provável e/ou ligeiro alívio da dor e ligeira melhoria dos sinais de hemorragia após uma única perfusão.
Requer mais de 1 infusão para resolução completa.
None=Nenhuma melhoria ou condição piora.
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Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Taxa de sangramento anualizada durante o tratamento profilático
Prazo: Para o tratamento profilático, considera-se o período da primeira à última infusão profilática.
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A taxa de sangramento anualizada (ABR) foi calculada como (número de episódios de sangramento/período de tratamento observado em dias)*365,25
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Para o tratamento profilático, considera-se o período da primeira à última infusão profilática.
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Consumo de BAX 326: Número de infusões por mês e por ano
Prazo: Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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O número de infusões consumidas por mês e por ano para os regimes de tratamento profilático e sob demanda.
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Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Consumo de BAX 326: Consumo ajustado por peso por mês e por ano
Prazo: Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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O consumo ajustado de peso de BAX 326 por mês e por ano para os regimes de tratamento profilático e sob demanda.
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Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Consumo de BAX326: Consumo ajustado por peso por episódio de sangramento
Prazo: Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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O consumo ajustado de peso de BAX 326 por episódio de sangramento para os regimes de tratamento profilático e sob demanda.
Apenas as infusões necessárias até a resolução do sangramento são consideradas.
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Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Desenvolvimento de Anticorpos Inibitórios e de Ligação Total ao Fator IX
Prazo: A avaliação laboratorial para imunologia foi feita na triagem, no dia de exposição 1, na semana 4 (± 1 semana), no mês 3 (± 1 semana), posteriormente, a cada 3 meses (± 1 semana) e na conclusão/término do estudo.
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Teste de anticorpos inibitórios e de ligação total ao Fator IX (FIX).
O desenvolvimento durante o estudo significa negativo na triagem e positivo em qualquer visita subsequente.
Tratamento emergente significa aumento de mais de 2 diluições em comparação com o título pré-estudo na triagem.
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A avaliação laboratorial para imunologia foi feita na triagem, no dia de exposição 1, na semana 4 (± 1 semana), no mês 3 (± 1 semana), posteriormente, a cada 3 meses (± 1 semana) e na conclusão/término do estudo.
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Desenvolvimento de Anticorpos para Proteínas de Ovário de Hamster Chinês (Proteínas CHO) e rFurina
Prazo: A avaliação laboratorial para imunologia foi feita na triagem, no dia de exposição 1, na semana 4 (± 1 semana), no mês 3 (± 1 semana), posteriormente, a cada 3 meses (± 1 semana) e na conclusão/término do estudo.
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Teste de anticorpos para proteínas CHO e rFurin.
O desenvolvimento durante o estudo significa negativo na triagem e positivo em qualquer visita subsequente.
Tratamento emergente significa aumento de mais de 2 diluições em comparação com o título pré-estudo na triagem.
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A avaliação laboratorial para imunologia foi feita na triagem, no dia de exposição 1, na semana 4 (± 1 semana), no mês 3 (± 1 semana), posteriormente, a cada 3 meses (± 1 semana) e na conclusão/término do estudo.
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Ocorrência de Reações Alérgicas Graves e Eventos Trombóticos
Prazo: Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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A ocorrência de reações alérgicas graves e eventos trombóticos foi avaliada.
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Ao longo do estudo, desde a triagem até a conclusão do estudo (quando o BAX326 é licenciado no respectivo país ou o participante acumulou aproximadamente 100 dias de exposição ao BAX 326, o que ocorrer por último).
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Alterações Clínicas Significativas nos Parâmetros Laboratoriais de Rotina e Sinais Vitais
Prazo: As medições na triagem e na conclusão/término do estudo estão incluídas na análise.
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O painel de hematologia consiste em hemograma completo (hemoglobina, hematócrito, eritrócitos, leucócitos) com diferencial (ou seja, basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos, neutrófilos), volume corpuscular médio, concentração média de hemoglobina corpuscular e contagem de plaquetas.
O painel de química clínica consiste em sódio, potássio, cloreto, bicarbonato, proteína total, albumina, alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST), bilirrubina total, fosfatase alcalina, nitrogênio ureico no sangue, creatinina e glicose.
Os sinais vitais incluem temperatura corporal, frequência respiratória, frequência cardíaca, pressão arterial sistólica e diastólica supina.
CS=clinicamente significativo, NCS=não clinicamente significativo.
A mudança da triagem para o final do estudo é relatada.
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As medições na triagem e na conclusão/término do estudo estão incluídas na análise.
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Farmacocinética: recuperação incremental (IR) ao longo do tempo
Prazo: A IR ao longo do tempo foi medida como linha de base e na visita de conclusão/término dentro de 30 minutos antes da infusão e 30 (± 5) minutos após a infusão.
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A infusão de PK com o produto experimental foi administrada após um período de eliminação de pelo menos 5 dias.
A recuperação incremental é calculada como IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpré-infusão [UI/dL]) / dose por kg de peso corporal [UI/kg] onde C30min e Cpré-infusão referem-se aos valores de concentração não ajustados.
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A IR ao longo do tempo foi medida como linha de base e na visita de conclusão/término dentro de 30 minutos antes da infusão e 30 (± 5) minutos após a infusão.
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Farmacocinética: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 ao infinito (AUC 0-∞)
Prazo: As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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Após um período de lavagem de pelo menos 5 dias, a infusão de PK com o produto experimental foi administrada.
AUC 0-∞ é definido como AUC 0-t + Ct/lambda z, onde t é o tempo da última concentração quantificável, Ct é a última concentração quantificável.
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As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: meia-vida da fase de eliminação (T1/2)
Prazo: As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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A infusão de PK com o produto experimental foi administrada após um período de eliminação de pelo menos 5 dias.
A meia-vida da fase de eliminação é calculada como T1/2=log e (2) / lambda z onde a constante de taxa de eliminação (lambda z) será obtida por log e - ajuste linear usando desvio de mínimos quadrados para pelo menos as últimas 3 concentrações quantificáveis acima do nível pré-infusão.
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As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: Tempo médio de residência (MRT)
Prazo: As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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A infusão de PK com o produto experimental foi administrada após um período de eliminação de pelo menos 5 dias.
O tempo médio de residência é calculado como a área total sob a curva de momento dividida pela área total sob a curva.
MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 onde AUMC0-∞ é determinado de maneira semelhante a AUC0-∞ e TI representa a duração da infusão em horas.
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As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: Depuração Sistêmica (CL)
Prazo: As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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A infusão de PK com o produto experimental foi administrada após um período de eliminação de pelo menos 5 dias.
A depuração sistémica é calculada como a dose em UI/kg dividida pela AUC total.
CL= Dose[UI/kg] / AUC0-∞[h*UI/dL]
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As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss)
Prazo: As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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A infusão de PK com o produto experimental foi administrada após um período de eliminação de pelo menos 5 dias.
O volume aparente de distribuição em estado estacionário é calculado como Vss = CL * MRT CL = Depuração sistêmica e MRT = Tempo médio de residência
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As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas
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Farmacocinética: recuperação incremental (IR)
Prazo: As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas .
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A infusão de PK com o produto experimental foi administrada após um período de eliminação de pelo menos 5 dias.
A recuperação incremental é calculada como IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpré-infusão [UI/dL]) / dose por kg de peso corporal [UI/kg] onde C30min e Cpré-infusão referem-se aos valores de concentração não ajustados.
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As avaliações farmacocinéticas foram feitas dentro de 30 minutos pré-infusão e pós-infusão em 30 (± 5) minutos, 9 horas (± 30 minutos), 24 (± 2) horas, 48 (± 2) horas e 72 (± 2) horas .
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Mudanças na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HR QoL) com base no Questionário SF-36
Prazo: Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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O Short Form (36) Health Survey (SF-36) é um instrumento genérico validado de HR QoL de 36 itens adequado para participantes de 17 anos de idade ou mais.
O SF-36 consiste em oito pontuações escalonadas (vitalidade, funcionamento físico, dor corporal, saúde geral, saúde mental, desempenho do papel físico, desempenho do papel emocional, desempenho do papel social), que são as somas ponderadas das perguntas em sua seção.
Cada escala é transformada diretamente em uma escala de 0 a 100, na suposição de que cada questão tem o mesmo peso.
Quanto menor a pontuação, maior a incapacidade.
Quanto maior a pontuação, menor a incapacidade.
A pontuação resumida do componente de saúde mental variou de 19,5 a 64,2, com pontuações mais altas indicando menos incapacidade.
As pontuações resumidas do componente de saúde física variaram de 18,6 a 59,6, com pontuações mais altas indicando menos incapacidade.
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Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde usando o Peds QL
Prazo: Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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O Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (Peds QL) é um instrumento genérico de qualidade de vida relacionado à saúde projetado especificamente para uma população pediátrica e captura os seguintes domínios: funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar.
A pontuação total do Peds-QL consiste em todos os 23 itens de todos os domínios.
A pontuação varia de 0 a 100 e as pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (as pontuações coletadas variaram de 44,6 a 98,9).
A pontuação do Peds-QL Physical Health Summary consiste em 8 itens do domínio de funcionamento físico.
A pontuação varia de 0 a 100 e as pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (as pontuações coletadas variaram de 40,6 a 100,0)
A pontuação do Resumo de Saúde Psicossocial consiste em 15 itens dos domínios de funcionamento emocional, social e escolar.
A pontuação varia de 0 a 100 e as pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (as pontuações coletadas variaram de 46,7 a 100,0).
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Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde (HR QoL) com base no questionário Haemo-QoL e Haem-A-QoL
Prazo: Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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Os instrumentos Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) e Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) foram desenvolvidos e utilizados em pacientes com hemofilia A.
Como um instrumento específico para hemofilia, esta medida avalia aspectos muito específicos de como lidar com a hemofilia.
As áreas abrangidas por este instrumento são: saúde física, esportes/lazer, escola/trabalho, enfrentamento da hemofilia e perspectivas para o futuro.
Haemo-QoL é usado para participantes de 8 a 16 anos e os escores totais variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando baixa qualidade de vida (os escores coletados variam de 0,0 a 44,3) Haem-A-QoL é usado para participantes com 17 anos e os escores totais e mais velhos variam de 0 a 100, com escores mais altos indicando baixa qualidade de vida (os escores coletados variaram de 4,9 a 76,8).
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Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde (HR QoL) com base no questionário EQ-5D e no escore de dor.
Prazo: Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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O EQ-5D captura a QV geral de RH (funcionamento físico, mental e social).
Uma pontuação de utilitário de saúde pode ser calculada a partir desta medida, versões adultas e proxy disponíveis.
Escala Visual Analógica EQ-5D (EQ-5D VAS): Os entrevistados especificam seu nível de concordância com uma declaração indicando uma posição ao longo de uma linha contínua entre dois pontos finais (escala de 0 a 100).
A pontuação 0 corresponde à pior saúde que você pode imaginar e a pontuação 100 corresponde à melhor saúde que você pode imaginar (as pontuações coletadas variaram de 10 a 100).
O Índice Total EQ-5D é baseado em pesquisas gerais de avaliação da população.
As respostas a 5 perguntas são convertidas em um valor de índice e a pontuação varia de 0 a 1, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida.
O Índice Total foi derivado da população dos EUA (as pontuações coletadas variaram de 0,4-1).
A avaliação geral da dor (pontuação da dor) é feita por meio de uma escala analógica visual (VAS), pontuações variando de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando mais dor (as pontuações coletadas variaram de 0 a 87).
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Linha de base no dia 1 de exposição e na conclusão/término do estudo.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de abril de 2011
Conclusão Primária (Real)
29 de junho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
29 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de janeiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de janeiro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
31 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 251001
- 2010-022726-33 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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