Fase I doseeskaleringssikkerhetsstudie av RetinoStat i avansert aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) (GEM)
3. april 2017 oppdatert av: Oxford BioMedica
En fase I-doseeskaleringssikkerhetsstudie av subretinalt injisert RetinoStat, en lentiviral vektor som uttrykker endostatin og angiostatin, hos pasienter med avansert neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon
Hensikten med denne første studien i mennesket er å undersøke sikkerheten til et eksperimentelt genoverføringsmiddel, RetinoStat, designet for å behandle neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Det er to deler av studiet.
En dose-eskaleringsfase som ser på tre doser RetinoStat som starter med den laveste dosen, tre pasienter vil bli rekruttert på hvert dosenivå.
Opptrappingsfasen vil bli fulgt av en dosebekreftelsesfase hvor den høyeste dosen som er trygg og godt tolerert vil bli undersøkt hos 9 pasienter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
21
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1098
- The University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-9277
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Dr Andreas Lauer - Oregon Health & Science University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
50 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av AMD med aktiv CNV som viser tegn på lekkasje.
- BCVA mindre enn eller lik 20/200 i studieøyet for doseeskaleringsfase.
- BCVA mindre enn eller lik 20/80 i studieøyet for maksimal tolerert dosefase.
Ekskluderingskriterier:
- Betydelige okulære abnormiteter som forhindrer netthinnevurdering.
- Behandling med steroider innen tre måneder etter screening.
- Behandling med anti-VEGF-behandling til begge øyne innen en måned etter screening.
- Klinisk signifikante interkurrente sykdommer, laboratorie-, EKG- eller røntgenavvik.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Subretinalt injisert RetinoStat
|
Enkelte subretinale injeksjoner, med økende doser.
9 pasienter med 3 pasienter ved hver dose fulgt, av 12 pasienter ved maksimal tolerert dose.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av uønskede hendelser
Tidsramme: 24 uker
|
Antall og prosentandel av pasienter med uønskede hendelser.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i subretinal og intraretinal væske målt ved OCT
Tidsramme: 24 uker
|
Endringen fra baseline i mengden av subretinal og intraretinal væske målt ved Optical Coherence-tomografi
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. februar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. februar 2011
Først lagt ut (Anslag)
23. februar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RS1/001/10
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .